Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af WVE-210201 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi

5. april 2019 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

Et multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 1-studie af WVE-210201 indgivet intravenøst ​​til patienter med Duchenne muskeldystrofi

Dette er et fase 1, dobbeltblindt, placebokontrolleret kohortestudie med enkelt stigende dosis for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og plasmakoncentrationerne af WVE-210201 hos ambulante og ikke-ambulante mandlige pædiatriske patienter med DMD, der er modtagelige for exon 51 spring-intervention. .

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
36

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
      • Liège, Belgien
        • CHR de la Citadelle
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Sciences Centre - Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC.
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525 GC
        • Radbound University Nijmegen Medical Care
  • Italien
      • Messina, Italien, 98125
        • U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
      • Milano, Italien, 20132
        • U.O. Immunologia Pediatrica

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af Duchenne muskeldystrofi (DMD) baseret på klinisk fænotype med øget serum kreatinkinase
  • Dokumenteret mutation i Dystrofin-genet forbundet med DMD, der er modtagelig for exon 51-spring
  • Ambulante eller ikke-ambulerende mandlige patienter i alderen ≥5 - ≤18 år

  • Stabil lunge- og hjertefunktion målt ved:

    1. Reproducerbar procent forudsagt forceret vital kapacitet (FVC) ≥50 %
    2. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) >55 % hos patienter <10 år og >45 % hos patienter ≥10 år, målt (og dokumenteret) ved ekkokardiogram inden for et år før optagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig kardiomyopati; kardiomyopati, der håndteres af angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere eller betablokkere, er acceptabel, forudsat at patienten opfylder LVEF-inklusionskriterierne.
  • Behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation ELLER forventet behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation inden for det næste år, efter Investigators vurdering.
  • Ændringer i ernærings- eller urtetilskud eller samtidig medicin inden for 1 måned før screeningsbesøg eller planer om at ændre dosis eller regime under undersøgelsen.
  • I øjeblikket på antikoagulantia eller antitrombotika.
  • Modtaget behandling med eteplirsen eller ataluren inden for de seneste 14 uger.
  • Modtaget forudgående behandling med drisapersen.
  • Modtaget ethvert forsøgslægemiddel inden for de seneste 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: SEKVENTIEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: WVE-210201 (Dosis A) eller placebo
Medicin: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
Natriumchlorid
EKSPERIMENTEL: WVE-210201 (Dosis B) eller placebo
Medicin: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
Natriumchlorid
EKSPERIMENTEL: WVE-210201 (Dosis C) eller placebo
Medicin: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
Natriumchlorid
EKSPERIMENTEL: WVE-210201 (Dosis D) eller placebo
Medicin: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
Natriumchlorid
EKSPERIMENTEL: WVE-210201 (Dosis E) eller placebo
Medicin: WVE-210201
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Medicin: Placebo
Natriumchlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed: Antal patienter med bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Sikkerhed: Alvorligheden af ​​AE'er
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Sikkerhed: Antal patienter med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Sikkerhed og tolerabilitet: Antal patienter, der trækker sig tilbage på grund af bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)
Dag 1 til dag 85 (studiets afslutning)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik (PK): Maksimal observeret koncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 1, dag 2 og dag 8
Dag 1, dag 2 og dag 8
PK: Tidspunkt for forekomst af Cmax (tmax)
Tidsramme: Dag 1, dag 2 og dag 8
Dag 1, dag 2 og dag 8
PK: Areal under plasmakoncentration-tid-kurven (AUC 0-t)
Tidsramme: Dag 1, dag 2 og dag 8
Dag 1, dag 2 og dag 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Wave Life Sciences Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. januar 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
6. marts 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
6. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. april 2018

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. april 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WVE-DMDX51-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med WVE-210201

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger