Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 KZR-616 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti u pacientů s aktivní polymyozitidou nebo dermatomyozitidou (PRESIDIO)

14. prosince 2023 aktualizováno: Kezar Life Sciences, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti KZR-616 při léčbě pacientů s aktivní polymyozitidou nebo dermatomyozitidou

„Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená, multicentrická studie fáze 2, která hodnotí bezpečnost, snášenlivost, účinnost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) léčby KZR-616 u pacientů s aktivní polymyositidou ( PM) nebo dermatomyozitida (DM). Pacienti budou hodnoceni z hlediska způsobilosti během období screeningu. Vhodní pacienti budou randomizováni 1:1 do ramene A nebo ramene B studie.

Během 32týdenního léčebného období budou pacienti dostávat studovaný lék subkutánně (SC) jednou týdně se 2 léčebnými obdobími, každé po 16 týdnech.

Tato studie bude prováděna ambulantně.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Göttingen, Německo
        • KZR Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • KZR Research Site
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • KZR Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • KZR Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • KZR Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • KZR Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
        • KZR Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • KZR Research Site
    • New York
      • Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
        • KZR Research Site
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Spojené státy, 16635
        • KZR Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • KZR Research Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • KZR Research Site
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Spojené státy, 23233
        • KZR Research Site
  • Česko
      • Prague, Česko
        • KZR Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti ve věku minimálně 18 let
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) 18 až 40 kg/m2
  3. Diagnóza pravděpodobného nebo definitivního DM nebo PM

  4. Musí potvrdit způsobilost, pokud není přítomen alespoň 1 z následujících:

    1. Svalová biopsie s průkazem aktivní myositidy během posledních 6 měsíců před nebo při screeningu
    2. Elektromyografie nebo magnetická rezonance s průkazem aktivní myositidy během posledních 6 měsíců před screeningem
    3. Kreatinkináza (CK) ≥4 × horní hranice normy (ULN).

  5. Musí mít prokazatelnou svalovou slabost měřenou manuálním svalovým testováním-8 svalových skupin (MMT-8) se skóre ≥80/150, ale ≤136/150 jednotek a 2 z následujících:

    1. Physician Global Assessment (MDGA) vizuální analogová stupnice (VAS) ≥2 cm
    2. Pacient Global Assessment of Disease Activity (PtGADA) VAS ≥2 cm
    3. Alespoň jedno laboratorní měření svalového enzymu ≥1,3 × ULN
    4. Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) Extramuskulární globální aktivita VAS ≥1 cm.
  6. Zdokumentovaná neadekvátní odpověď NEBO prokázali zdokumentovanou toxicitu nebo intoleranci k předchozí standardní terapii
  7. Absolvoval screening rakoviny odpovídající věku, který je aktuální a negativní na důkazy malignity podle místního standardu péče

Kritéria vyloučení:

  1. Má významné poškození svalů nebo má skóre poškození svalů VAS ≥5 cm na MDI
  2. Jakákoli jiná forma myositidy nebo myopatie jiná než PM nebo DM
  3. Jakýkoli stav, který vylučuje schopnost kvantifikovat svalovou sílu
  4. Má závažné intersticiální onemocnění plic nebo má poškození plic VAS skóre ≥ 5 cm na indexu poškození myositidy (MDI)
  5. Přítomnost autoinflamatorního onemocnění
  6. Použití nepovolených léků nebo léčebných postupů během specifikovaných vymývacích období před screeningem
  7. Pacient měl nedávno závažnou nebo probíhající infekci nebo riziko závažné infekce

  8. Jakákoli z následujících laboratorních hodnot při screeningu:

    1. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <45 ml/min
    2. Hemoglobin <10 g/dl
    3. Počet bílých krvinek (WBC) <3,0 × 109/l
    4. Absolutní počet neutrofilů (ANC) <1,5 × 109/l (1500/mm3)
    5. Počet krevních destiček <100 × 109/l
    6. Sérová AST nebo sérová ALT > 2,5 × ULN (pokud to není považováno za konzistentní se svalovým původem)
    7. Sérová alkalická fosfatáza > 2,5 × ULN
    8. Celkový bilirubin > 1,5 × ULN (3 × ULN u pacientů s prokázaným Gilbertovým syndromem)
    9. Hormon stimulující štítnou žlázu mimo centrální laboratorní normální rozmezí
    10. Imunoglobulin G (IgG) <500 mg/dl.
  9. Přítomnost srdečního selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association nebo nekontrolovaný krevní tlak nebo prodloužený QT interval
  10. Velká operace během 12 týdnů před screeningem nebo plánovaná během období studie
  11. Klinický důkaz významných nestabilních nebo nekontrolovaných onemocnění
  12. Jakákoli aktivní nebo suspektní malignita, včetně myeloproliferativní nebo lymfoproliferativní poruchy, nebo zdokumentovaná malignita v anamnéze během posledních 5 let před screeningem nebo během 3 let od diagnózy myositidy, s výjimkou vhodně vyříznutého a vyléčeného karcinomu děložního čípku in situ nebo bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Rameno A
  • Léčebné období 1: KZR-616 30 mg SC týdně po dobu 2 týdnů, poté 45 mg SC týdně po dobu 14 týdnů
  • Léčebné období 2: Placebo SC týdně po dobu 16 týdnů
Lék: KZR-616
Subkutánně 30 mg týdně po dobu 2 týdnů, poté 45 mg týdně po dobu 14 týdnů
Ostatní jména:
  • zetomipzomib
Lék: Placebo
Subkutánní injekce po dobu 16 týdnů
Jiný: Rameno B
  • Léčebné období 1: Placebo SC týdně po dobu 16 týdnů
  • Léčebné období 2: KZR-616 30 mg SC týdně po dobu 2 týdnů, poté 45 mg SC týdně po dobu 14 týdnů
Lék: KZR-616
Subkutánně 30 mg týdně po dobu 2 týdnů, poté 45 mg týdně po dobu 14 týdnů
Ostatní jména:
  • zetomipzomib
Lék: Placebo
Subkutánní injekce po dobu 16 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna v celkovém skóre zlepšení (TIS) od začátku do konce období léčby Zetomipzomibem (KZR-616)
Časové okno: 16 týdnů v každém léčebném období (celkem 32 týdnů)

Primárním cílovým parametrem účinnosti byla průměrná změna od začátku do konce léčebných období zetomipzomibu (KZR-616) v celkovém skóre zlepšení (TIS), které se pohybuje od 0 do 100 [nízké od 0 do vysoké 100, kde vyšší skóre je lepší] . Průměrná změna v TIS byla vypočtena porovnáním pozorování na začátku a po výchozím stavu u pacientů v obou léčebných obdobích KZR-616 dohromady.

Poznámka: Skóre TIS pro období léčby placebem jsou uvedeny v tomto ukazateli výsledku, ale nebyly zahrnuty do analýzy primárního ukazatele výsledku.
16 týdnů v každém léčebném období (celkem 32 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů se zvýšením ≥20 bodů na TIS od začátku do konce léčby KZR-616.
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Podíl pacientů od začátku do konce léčby KZR-616 na setkání International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) Definice zlepšení (DOI).
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Absolutní změna od začátku do konce léčby KZR-616 v individuálních základních sadě aktivity IMACS (CSAM)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Procentuální změna od začátku do konce léčby KZR-616 u jednotlivých CSAMs IMACS
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
U pacientů s DM je průměrná změna od začátku do konce léčby KZR-616 v oblasti a indexu závažnosti kožní dermatomyositidy (CDASI)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
U pacientů s DM, průměrná změna od začátku do konce léčby KZR-616 v numerické hodnotící škále Peak Pruritus.
Časové okno: 16 týdnů
Numerická hodnotící stupnice Peak Pruritus se pohybuje od skóre 0 do 10, přičemž 0 představuje žádné svědění a 10 představuje nejhorší svědění, jaké si lze představit během nejhoršího okamžiku v rámci 24hodinového období pro vyvolání.
16 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost KZR-616 u pacientů s PM nebo DM hodnocená sledováním incidence a závažnosti nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: 40 týdnů
40 týdnů
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 1
Den 1
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 1
Den 1
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 1
Den 1
Poločas (T1/2) po injekci KZR-616
Časové okno: Den 1
Den 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kezar Life Sciences, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Kezar, Kezar Life Sciences, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

6. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

6. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

26. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

3. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KZR-616-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na KZR-616

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit