Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba systémového lupus erythematodes (SLE) N-acetylcysteinem (NAC)

21. dubna 2026 aktualizováno: State University of New York - Upstate Medical University

Léčba systémového lupus erythematodes (SLE) N-acetylcysteinem (NAC) (SNAC)

Systémový lupus erythematodes (SLE) je chronické zánětlivé onemocnění, které má často vysilující a potenciálně život ohrožující následky. Příčina SLE není známa a současné terapie postrádají specificitu a mají významné vedlejší účinky. Již dříve jsme objevili depleci glutathionu v lymfocytech pacientů se SLE a spojili tuto metabolickou změnu se zvýšením mitochondriálního transmembránového potenciálu.

Tato studie bude titrovat na toleranci během počátečního 3měsíčního otevřeného období a poté budou subjekty randomizovány do jednoho ze 2 ramen.

Statistickou analýzou bylo stanoveno, že každá skupina musí mít 105 subjektů. Všechny subjekty budou zařazeny a hodnoceny na toleranci NAC mezi dávkami 2,4 g/den a 4,8 g/den po dobu 3 měsíců. Po 3měsíční otevřené fázi titrace dávky budou subjekty se SLE randomizovány do 2 skupin po 105 subjektech, buď aby pokračovali v tolerované dávce NAC, nebo přešli na stejný počet kapslí s placebem. U každého subjektu se SLE bude až sedm studijních návštěv, včetně screeningových a vymývacích návštěv. Návštěvy 2-6 budou naplánovány s odstupem tří měsíců. Studie bude trvat 13 měsíců s vymývací návštěvou. Každý subjekt daruje při každé návštěvě přibližně 100 ml krve pro studie biomarkerů. Zdravé kontrolní subjekty budou darovat krev ve stejnou dobu. Budou přiřazeni k subjektům se SLE podle pohlaví, věku do 10 let a etnického původu. Jejich krev bude použita jako reference pro biomarkerové testy.

Pro účast ve studii fáze II je vyžadován formulář souhlasu.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty budou užívat NAC v rozmezí dávek 2,4 g/den až 4,8 g/den, které budou titrovány na toleranci během počátečního 3měsíčního otevřeného období. Po 3měsíčním otevřeném období budou pacienti v každém rameni pokračovat v užívání stejného počtu tobolek představujících dávku, která byla titrována na toleranci. Například pacienti tolerující 2,4 g/den nebo 4 tobolky obsahující 600 mg NAC po 3 měsících budou randomizováni k užívání 4 tobolek NAC nebo 4 placeba (2,4 g/den dextrózy) dvakrát denně po dobu 9 následujících měsíců.

Primární výslednou proměnnou bude odpověď (ano/ne) v SLE Respinder Index nebo SRI ve 12. měsíci (snížení ≥ 4 body ve skóre SELENA-SLEDAI, a proto také nazývané SRI-4; žádné nové skóre orgánové domény BILAG A a ne více než 1 nové skóre orgánové domény BILAG B a žádné zhoršení skóre Physician's Global Assessment (PGA) o ≥ 0,3 bodu oproti výchozí hodnotě). Pozitivní odpověď také nebude vyžadovat selhání léčby, definované jako potřeba neprotokolové léčby, tj. nových nebo zvýšených imunosupresiv nebo antimalariků; zvýšené nebo parenterální kortikosteroidy; nebo předčasné ukončení studijní léčby. Kortikosteroidy mohou být snižovány podle uvážení zkoušejícího na základě aktivity onemocnění. Čtyři týdny po randomizaci, po snížení dávky, lze kortikosteroidy opět zvýšit pouze na dávku předcházející poslednímu kroku snižování; jakékoli větší zvýšení bude považováno za selhání léčby. Navíc jakékoli zvýšení dávky kortikosteroidů během posledních 3 měsíců studie povede k prohlášení selhání léčby.

Budeme monitorovat toleranci a bezpečnost a jako sekundární výstupy hodnotit SLEDAI, BILAG, FAS, PROMIS, ASRS, užívání prednisonu, funkci jater a kostní dřeně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

290

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30307
        • Emory University School of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • University of Columbia
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • VA Medical Center
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Spojené státy, 18102
        • St. Luke's University Health Network
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State MS Hershey Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
        • University of Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

Věk > 18 let.

SLE s ≥ 4 z jedenácti diagnostických kritérií schválených American College of Rheumatology

Stabilní imunosupresiva (MMF ≤ 3 g/den, azathioprin ≤ 100 mg/den; methotrexát ≤ 15 mg/den) a/nebo antimalarika (hydroxychlorochin ≤ 400 mg/den) po dobu 30 dnů před screeningem; stabilní perorální kortikosteroidy po dobu 2 týdnů před screeningem; ≤ 20 mg/den prednisonu nebo ekvivalentu; stabilní belimumab po dobu 90 dnů před screeningem;

BILAG 2004 index aktivity nemoci na úrovni ≥ 1 orgánu/systému kromě ledvin nebo centrálního nervového systému nebo (ii) BILAG 2004 index aktivity B na úrovni B ve ≥ 2 orgánech/systémech, pokud není přítomna žádná aktivita nemoci na úrovni A a (iii) SLEDAI ≥ 6;

Kritéria vyloučení:

Akutní vzplanutí SLE ohrožující životně důležité orgány a vyžadující intravenózní podání

Těhotné nebo kojící

Středně závažné nebo závažné komorbidity (například diabetes mellitus, městnavé srdeční selhání, chronická obstrukční plicní nemoc, chronická renální insuficience)

Pacienti užívající cyklofosfamid do 3 měsíců

Aktivní chronické infekce (např. HIV, virus hepatitidy B, virus hepatitidy C, mykobakterie); pacient s astmatem závislým na perorálních steroidech;

Infekce vyžadující nitrožilní antibiotika do jednoho měsíce nebo perorální antibiotika do dvou týdnů od screeningu; Pacienti užívající (neochotní nebo schopni přestat) NAC nebo jiné antioxidanty do 1 měsíce od screeningu

Pacienti, kteří se zúčastnili pilotního RCT nebo užívají denně acetaminofen (</= 1 g/den PRN je povolen, pokud je zdokumentován)

Pacienti dostávající rituximab během 12 měsíců nebo jinou biologickou léčbu během pěti poločasů

Pacienti užívající inhibitory mTOR (rapamycin/sirolimus, everolimus)

Pacienti zařazení do jiných intervenčních studií

Zdravé subjekty slouží jako kontroly pro in vitro imunologické studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: NAC
2,4 g - 4,8 g NAC denně počínaje 3 měsíčním otevřeným obdobím titrace.
Lék: N-acetylcystein
Kapsle NAC, každá obsahující 600 mg NAC mezi dávkami 2,4 g až 4,8 g denně
Komparátor placeba: Placebo
2,4 g - 4,8 g placeba denně po 3měsíční otevřené titraci.
Lék: Placebo
placebo (cukr) dvakrát denně, denní dávka bude odpovídat dávce NAC, která byla tolerována mezi denními dávkami 2,4 g a 4,8 g během otevřené titrační fáze.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Terapeutický přínos
Časové okno: 12 měsíců
Pozitivní odpověď na index SLE Responder Index (SRI) v rameni NAC vs. placebo
12 měsíců
Zlepšení aktivity onemocnění
Časové okno: 12 měsíců
Zlepšení aktivity onemocnění, jak je měřitelné snížením skóre aktivity onemocnění SLEDAI nebo BILAG a snížením užívání prednisonu
12 měsíců
Tolerance a bezpečnost
Časové okno: 12 měsíců
Sledujte nežádoucí účinky a toleranci studovaného léku
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Imunobiologické výsledky měřitelné zlepšení funkce lymfocytů
Časové okno: 12 měsíců
Imunobiologické výsledky měřitelné zlepšenými markery deplece glutathioenu, mitochondriální funkce a aktivace T a B lymfocytů
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

State University of New York - Upstate Medical University

Spolupracovníci

Yale University
Columbia University
University of Pittsburgh
Emory University
Ohio State University
Cedars-Sinai Medical Center
Penn State University
University of Rochester
Hospital for Special Surgery, New York
University of Kentucky
St. Luke's Hospital and Health Network, Pennsylvania
Oklahoma City VA Health Care System

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andras Perl, M.D., Ph.D., State University of New York - Upstate Medical University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. května 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. října 2008

První zveřejněno (Odhadovaný)

20. října 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRBnet # 1566736
  • NIH Award #1U01AR076092 - 01A1

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na N-acetylcystein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit