Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti nového rekombinantního lidského FVIII plné délky pro hemofilii A (Leopold I)

14. října 2016 aktualizováno: Bayer

Dvoudílná randomizovaná zkřížená studie k vyhodnocení farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnostního profilu rekombinantního FVIII bez plazmatického proteinu formulovaného se sacharózou (BAY81-8973) u dříve léčených subjektů s těžkou hemofilií A v rámci profylaktické terapie

Studie bude hodnotit farmakokinetiku (část A), bezpečnost, snášenlivost a účinnost profylaxe (2 až 3krát týdně) (část B) pomocí BAY81-8973 po dobu jednoho roku (rozdělená do dvou šestiměsíčních léčebných období). Studie bude porovnávat 2 různé metody (testy) pro měření množství studovaného léčiva, chromogenní substrátový test podle European Pharmacopeia (CS/EP) s klasickým testem (Chromogenic Substrate Adjusted, CS/ADJ). Během jednoho šestiměsíčního období budou pacienti dostávat studovaný lék, kde byla dávka měřena pomocí" (CS/EP) a během druhého šestiměsíčního období bude dávka měřena na základě Chromogenic Substrate Adjusted assay CS/ADJ)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

74

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentina, B8001HXM
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000CKF
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
  • Dánsko
      • DK-Aarhus N, Dánsko, 8200
  • Hongkong
      • Hongkong, Hongkong
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 34
      • Mumbai, Indie, 400012
      • Pune, Indie, 411005
  • Indonésie
      • Jakarta, Indonésie, 10430
  • Itálie
    • Calabria
      • Catanzaro, Calabria, Itálie, 88100
    • Campania
      • Napoli, Campania, Itálie, 80131
      • Napoli, Campania, Itálie, 80144
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00168
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20122
    • Veneto
      • Vicenza, Veneto, Itálie, 36100
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 5262000
  • Jižní Afrika
      • Parktown, Jižní Afrika, 2132
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Jižní Afrika, 0001
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01330
      • Antalya, Krocan, 07059
      • Izmir, Krocan, 35-100
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0027
  • Německo
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Německo, 60596
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Německo, 53127
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Německo, 55131
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Německo, 66421
    • Sachsen-Anhalt
      • Magdeburg, Sachsen-Anhalt, Německo, 39112
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-501
      • Warszawa, Polsko, 02-776
  • Pákistán
      • Karachi, Pákistán, 75300
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
      • Wien, Rakousko, 1090
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
    • Dundee City
      • Dundee, Dundee City, Spojené království, DD1 9SY
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 7LJ
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2JF
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108-9898
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-2602
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
      • Beograd, Srbsko, 11000
      • Nis, Srbsko, 18000
      • Novi Sad, Srbsko, 21000
  • Tchaj-wan
      • Changhua, Tchaj-wan, 500
      • Taipei, Tchaj-wan, 11217
      • Taipei, Tchaj-wan, 10016
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
      • Bangkok, Thajsko, 10330
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15006
      • Barcelona, Španělsko, 08035
      • Jaén, Španělsko, 23007
      • Valencia, Španělsko, 46026
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Španělsko, 33006
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Španělsko, 39008
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko, 413 45
      • Malmö, Švédsko, 205 02
      • Stockholm, Švédsko, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset i Solna

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž ve věku 12 až 65 let
  • Těžká hemofilie A definovaná jako < 1 % FVIII:C
  • >/= 150 dní předchozí léčby FVIII za život
  • V současné době dostává na požádání nebo jakýkoli typ režimu profylaxe s jakýmkoliv přípravkem FVIII
  • Žádná historie nebo současné inhibitory FVIII

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost jiného krvácivého onemocnění, které se liší od hemofilie A (např. von Willebrandova choroba, hemofilie B)
  • Nízký počet krevních destiček, abnormální funkce ledvin nebo onemocnění jater
  • Léčbu imunosupresivními léky během posledních 3 měsíců před nebo vyžaduje léčbu během studie. (Některé léky na hepatitidu C, virus lidské imunodeficience (HIV) a steroidy jsou povoleny)
  • Přijímal nebo dostával jiné experimentální léky během 3 měsíců před vstupem do studie
  • Alergie na faktor VIII nebo na křeččí nebo myší protein

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 1: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973), poté Kogenate FS
Část A – Rameno 1: Účastníci nejprve dostali jednu intravenózní (IV) injekci BAY81-8973 50 IU/kg, poté 1 jednu IV injekci Kogenate FS (BAY14-2222) 50 IU/kg s vymývací periodou při minimálně 2-3 dny mezitím
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Jedna dávka BAY81-8973 přešla na jednu dávku Kogenate FS
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Účastníci dostávali IV injekce BAY81-8973 v dávce 20-50 IU/kg 2-3krát týdně s BAY81-8973 měřenou potencí chromogenního substrátu podle Evropského lékopisu (CS/EP) po dobu 6 měsíců a stanovením chromogenního substrátu/upraveno na Označení Potence (CS/ADJ) po dobu 6 měsíců, sekvence podle randomizace.
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Účastníci dostali nasycovací dávku přibližně 50 IU/kg BAY 81-8973 před prvním chirurgickým řezem s následnou další léčbou BAY 81-8973 podle chirurgických požadavků po dobu až 3 týdnů
Experimentální: Rameno 2: Kogenate FS a poté rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Část A – Rameno 2: Účastníci nejprve dostali jednu intravenózní (IV) injekci Kogenate FS (BAY14-2222) 50 IU/kg, poté 1 jednotlivou IV injekci BAY81-8973 50 IU/kg s vymývací periodou při minimálně 2-3 dny mezitím
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Jedna dávka Kogenate FS přešla na jednu dávku BAY81-8973
Experimentální: Rameno 3: Rekombinantní faktor VIII pomocí CS/EP a poté pomocí CS/ADJ
Část B – Rameno 3: Účastníci dostávali IV injekci BAY81-8973 v dávce 20-50 IU/kg 2-3krát týdně s BAY81-8973 měřenou potencí chromogenního substrátu podle Evropského lékopisu po dobu 6 měsíců a poté přešli ke studovanému léku měřeno pomocí testu chromogenního substrátu/upraveno na potenci štítku po dobu 6 měsíců
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Jedna dávka BAY81-8973 přešla na jednu dávku Kogenate FS
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Účastníci dostávali IV injekce BAY81-8973 v dávce 20-50 IU/kg 2-3krát týdně s BAY81-8973 měřenou potencí chromogenního substrátu podle Evropského lékopisu (CS/EP) po dobu 6 měsíců a stanovením chromogenního substrátu/upraveno na Označení Potence (CS/ADJ) po dobu 6 měsíců, sekvence podle randomizace.
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Účastníci dostali nasycovací dávku přibližně 50 IU/kg BAY 81-8973 před prvním chirurgickým řezem s následnou další léčbou BAY 81-8973 podle chirurgických požadavků po dobu až 3 týdnů
Experimentální: Rameno 4: Rekombinantní faktor VIII pomocí CS/ADJ a poté pomocí CS/EP
Část B - Rameno 4:. Účastníci dostávali IV injekci BAY81-8973 v dávce 20-50 IU/kg 2-3krát týdně s BAY81-8973 měřeným testem chromogenního substrátu/upraveným na potenci štítku po dobu 6 měsíců a poté přešli ke studovanému léku měřenému testem chromogenního substrátu Podle Evropského lékopisu po dobu 6 měsíců
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Jedna dávka BAY81-8973 přešla na jednu dávku Kogenate FS
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Účastníci dostávali IV injekce BAY81-8973 v dávce 20-50 IU/kg 2-3krát týdně s BAY81-8973 měřenou potencí chromogenního substrátu podle Evropského lékopisu (CS/EP) po dobu 6 měsíců a stanovením chromogenního substrátu/upraveno na Označení Potence (CS/ADJ) po dobu 6 měsíců, sekvence podle randomizace.
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Účastníci dostali nasycovací dávku přibližně 50 IU/kg BAY 81-8973 před prvním chirurgickým řezem s následnou další léčbou BAY 81-8973 podle chirurgických požadavků po dobu až 3 týdnů
Experimentální: Rameno 5: Rekombinantní faktor VIII podle CS/EP
Část C – Rameno 5: Účastníci dostali nasycovací dávku přibližně 50 IU/kg BAY 81-8973 před prvním chirurgickým řezem, po kterém následovala další léčba BAY 81-8973 podle chirurgických požadavků po dobu až 3 týdnů
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Jedna dávka BAY81-8973 přešla na jednu dávku Kogenate FS
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Účastníci dostávali IV injekce BAY81-8973 v dávce 20-50 IU/kg 2-3krát týdně s BAY81-8973 měřenou potencí chromogenního substrátu podle Evropského lékopisu (CS/EP) po dobu 6 měsíců a stanovením chromogenního substrátu/upraveno na Označení Potence (CS/ADJ) po dobu 6 měsíců, sekvence podle randomizace.
Biologický: Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)
Účastníci dostali nasycovací dávku přibližně 50 IU/kg BAY 81-8973 před prvním chirurgickým řezem s následnou další léčbou BAY 81-8973 podle chirurgických požadavků po dobu až 3 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A – Oblast pod křivkou koncentrace léku-čas (AUC)
Časové okno: Vzorky odebrané před injekcí a 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 a 48 hodin po injekci. AUC vypočtená od času injekce do nekonečna.
Prozkoumat farmakokinetické (PK) charakteristiky BAY 81-8973 a zajistit, že nový lék je podobný Kogenate FS. Všechny výsledky jsou založeny na chromogenním testu.
Vzorky odebrané před injekcí a 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 a 48 hodin po injekci. AUC vypočtená od času injekce do nekonečna.
Část A – Poločas rozpadu (t 1/2)
Časové okno: Vzorky odebrané před injekcí a 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 a 48 hodin po injekci.
Prozkoumat PK charakteristiky BAY81-8973 a zajistit, že nový lék je podobný Kogenate FS. Všechny výsledky jsou založeny na chromogenním testu.
Vzorky odebrané před injekcí a 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 a 48 hodin po injekci.
Část B – Anualizovaný počet celkových krvácení
Časové okno: 12 měsíců po randomizaci
Roční počet krvácení, které účastníci zaznamenali
12 měsíců po randomizaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část B - Hodnoty obnovy in vivo lidského faktoru VIII (FVIII)
Časové okno: 15-30 minut po injekci
Množství faktoru VIII nalezené ve vzorcích krve odebraných po injekci studovaného léku na začátku období léčby CS/EP.
15-30 minut po injekci
Část B – Anualizovaný počet krvácení v každém 6měsíčním období přiřazení potence
Časové okno: 6 měsíců na každou potenci
Anualizovaný počet krvácení, které zažili účastníci v každém ze dvou léčebných období
6 měsíců na každou potenci
Část B – Kontrola krvácení měřená počtem injekcí potřebných k léčbě krvácení
Časové okno: 6 měsíců na každou potenci
Počet injekcí, které účastníci potřebují k zastavení krvácení
6 měsíců na každou potenci
Část B – Změny od výchozího stavu po 12 měsících v kvalitě života (QoL) měřené transformovaným celkovým skóre dotazníku Haemo-QoL
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Míra toho, jak léčba BAY81-8973 ovlivnila každodenní život účastníků. bodovací systém má 100 bodů. 0 je nejhorší možné skóre. 100 je nejlepší možné skóre. Pozitivní změny oproti výchozímu stavu znamenají zlepšení kvality života a negativní změny znamenají zhoršení.
Výchozí stav a 12 měsíců
Část B – Změny od výchozího stavu za 12 měsíců v indexu užitkovosti měřené dotazníkem EQ-5D
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Míra toho, jak léčba BAY81-8973 ovlivnila každodenní život účastníků. 1,0 = nejlepší možné skóre, -0,594 = nejhorší možné skóre. Pozitivní změny oproti výchozí hodnotě znamenají zlepšení a negativní změny znamenají zhoršení.
Výchozí stav a 12 měsíců
Část A - Počet účastníků s inhibiční tvorbou protilátek
Časové okno: Až 6 týdnů po první injekci studovaného léku
Test, který zajistí, že účastníci nevyvinuli protilátky, které budou interferovat s působením BAY81-8973
Až 6 týdnů po první injekci studovaného léku
Část B - Počet účastníků s výskytem tvorby inhibičních protilátek
Časové okno: Až 12 měsíců po podání léku
Test, který zajistí, že účastníci nevyvinuli protilátky, které budou interferovat s působením BAY81-8973
Až 12 měsíců po podání léku
Část C - Počet účastníků s výskytem tvorby inhibičních protilátek
Časové okno: před a 3 týdny po operaci
Test, který zajistí, že účastníci nevyvinuli protilátky, které budou interferovat s působením BAY81-8973
před a 3 týdny po operaci
Část A - Počet účastníků s výskytem tvorby protilátek proti proteinu tepelného šoku (HSP-70)
Časové okno: Až 6 týdnů po podání léku
Test pro analýzu tvorby protilátek proti HSP-70
Až 6 týdnů po podání léku
Část B - Počet účastníků s výskytem tvorby protilátek proti proteinu tepelného šoku (HSP-70)
Časové okno: Až 12 měsíců po podání léku
Test pro analýzu tvorby protilátek proti HSP-70
Až 12 měsíců po podání léku
Část C - Počet účastníků s výskytem tvorby protilátek proti proteinu tepelného šoku (HSP-70)
Časové okno: před a 3 týdny po operaci
Test pro analýzu tvorby protilátek proti HSP-70
před a 3 týdny po operaci
Část A - Počet účastníků s výskytem tvorby protilátek proti proteinům hostitelské buňky (HCP)
Časové okno: Až 4 týdny po podání léku
Test, který zajistí, že si účastníci během studie nevytvořili protilátky proti HCP
Až 4 týdny po podání léku
Část B - Počet účastníků s výskytem tvorby protilátek proti proteinům hostitelské buňky (HCP)
Časové okno: Až 12 měsíců po podání léku
Test, který zajistí, že si účastníci během studie nevytvořili protilátky proti HCP
Až 12 měsíců po podání léku
Část C - Počet účastníků s výskytem tvorby protilátek proti proteinům hostitelské buňky (HCP)
Časové okno: před a 3 týdny po operaci
Test, který zajistí, že si účastníci během studie nevytvořili protilátky proti HCP
před a 3 týdny po operaci
Část B - Počet účastníků s hodnocením hemostázy během velkého chirurgického zákroku
Časové okno: V průměru 1 měsíc po zahájení léčby
Hodnocení provedené chirurgy o účinnosti BAY81-8973 při zastavování krvácení během velkých operací
V průměru 1 měsíc po zahájení léčby
Část C - Počet účastníků s hodnocením hemostázy během velkého chirurgického zákroku
Časové okno: v době operace
Hodnocení provedené chirurgy o účinnosti BAY81-8973 při zastavování krvácení během velkých operací
v době operace

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bayer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. prosince 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2009

První zveřejněno (Odhad)

9. prosince 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. října 2016

Naposledy ověřeno

1. října 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 12954
  • 2009-012149-43 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rekombinantní faktor VIII (BAY81-8973)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit