Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceny skuteczności i bezpieczeństwa nowego rekombinowanego ludzkiego FVIII pełnej długości dla hemofilii A (Leopold I)

14 października 2016 zaktualizowane przez: Bayer

Dwuczęściowe randomizowane badanie krzyżowe mające na celu ocenę farmakokinetyki, skuteczności i profilu bezpieczeństwa rekombinowanego FVIII bez białka osocza zawierającego sacharozę (BAY81-8973) u osób wcześniej leczonych z ciężką hemofilią typu A w ramach terapii profilaktycznej

W badaniu zostanie oceniona farmakokinetyka (część A), bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność leczenia profilaktycznego (2 do 3 razy w tygodniu) (część B) za pomocą BAY81-8973 w okresie jednego roku (podzielonego na dwa sześciomiesięczne okresy leczenia). W badaniu porównane zostaną 2 różne metody (testy) pomiaru ilości badanego leku, test substratu chromogennego zgodnie z Farmakopeą Europejską (CS/EP) z testem klasycznym (dostosowany substrat chromogeniczny, CS/ADJ). Podczas jednego sześciomiesięcznego okresu pacjenci będą otrzymywać badany lek, w którym dawka została zmierzona przy użyciu „(CS/EP), a podczas drugiego sześciomiesięcznego okresu dawka będzie mierzona na podstawie testu z korekcją substratu chromogennego CS/ADJ)

Przegląd badań

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

74

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

      • Parktown, Afryka Południowa, 2132
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Afryka Południowa, 0001
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentyna, B8001HXM
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentyna, S2000CKF
      • Graz, Austria, 8036
      • Wien, Austria, 1090
      • Zagreb, Chorwacja, 10000
      • DK-Aarhus N, Dania, 8200
      • A Coruña, Hiszpania, 15006
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
      • Jaén, Hiszpania, 23007
      • Valencia, Hiszpania, 46026
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Hiszpania, 33006
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Hiszpania, 39008
      • Hongkong, Hongkong
      • Bangalore, Indie, 34
      • Mumbai, Indie, 400012
      • Pune, Indie, 411005
      • Jakarta, Indonezja, 10430
      • Adana, Indyk, 01330
      • Antalya, Indyk, 07059
      • Izmir, Indyk, 35-100
      • Ramat Gan, Izrael, 5262000
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Niemcy, 60596
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 53127
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Niemcy, 55131
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Niemcy, 66421
    • Sachsen-Anhalt
      • Magdeburg, Sachsen-Anhalt, Niemcy, 39112
      • Oslo, Norwegia, 0027
      • Karachi, Pakistan, 75300
      • Krakow, Polska, 31-501
      • Warszawa, Polska, 02-776
      • Belgrade, Serbia, 11000
      • Beograd, Serbia, 11000
      • Nis, Serbia, 18000
      • Novi Sad, Serbia, 21000
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108-9898
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106-2602
      • Göteborg, Szwecja, 413 45
      • Malmö, Szwecja, 205 02
      • Stockholm, Szwecja, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset i Solna
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
      • Changhua, Tajwan, 500
      • Taipei, Tajwan, 11217
      • Taipei, Tajwan, 10016
    • Calabria
      • Catanzaro, Calabria, Włochy, 88100
    • Campania
      • Napoli, Campania, Włochy, 80131
      • Napoli, Campania, Włochy, 80144
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00168
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Włochy, 20122
    • Veneto
      • Vicenza, Veneto, Włochy, 36100
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
    • Dundee City
      • Dundee, Dundee City, Zjednoczone Królestwo, DD1 9SY
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LJ
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna w wieku od 12 do 65 lat
  • Ciężka hemofilia A zdefiniowana jako < 1% FVIII:C
  • >/= 150 dni wcześniejszego leczenia czynnikiem VIII w życiu
  • Obecnie otrzymuję na żądanie lub dowolny schemat leczenia profilaktycznego dowolnym produktem FVIII
  • Brak historii lub aktualnych inhibitorów FVIII

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność innej choroby krwotocznej innej niż hemofilia A (np. choroba von Willebranda, hemofilia B)
  • Mała liczba płytek krwi, nieprawidłowa czynność nerek lub choroba wątroby
  • Otrzymał leczenie lekami immunosupresyjnymi w ciągu ostatnich 3 miesięcy poprzedzających badanie lub wymaga leczenia w trakcie badania. (Niektóre leki na wirusowe zapalenie wątroby typu C, ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV) i sterydy są dozwolone)
  • Otrzymując lub otrzymując inne leki eksperymentalne w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Alergia na czynnik VIII, chomiki lub białko mysie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1: rekombinowany czynnik VIII (BAY81-8973), następnie Kogenate FS
Część A — Grupa 1: Uczestnicy otrzymali najpierw jedno wstrzyknięcie dożylne (IV) BAY81-8973 50 j.m./kg, następnie 1 pojedyncze wstrzyknięcie dożylne preparatu Kogenate FS (BAY14-2222) 50 j.m./kg z okresem wypłukiwania co co najmniej 2-3 dni pomiędzy
Pojedyncza dawka BAY81-8973 przeszła na pojedynczą dawkę Kogenate FS
Uczestnicy otrzymywali iniekcje dożylne BAY81-8973 w dawce 20-50 j.m./kg 2-3 razy w tygodniu z BAY81-8973 mierzoną mocą testu substratu chromogennego zgodnie z Farmakopeą Europejską (CS/EP) przez 6 miesięcy i testem substratu chromogennego/dostosowanym do Oznacz Potencję (CS/ADJ) przez 6 miesięcy, sekwencja zgodnie z randomizacją.
Uczestnicy otrzymali dawkę nasycającą około 50 j.m./kg BAY 81-8973 przed pierwszym nacięciem chirurgicznym, a następnie dalsze leczenie BAY 81-8973 zgodnie z wymaganiami chirurgicznymi przez okres do 3 tygodni
Eksperymentalny: Ramię 2: Kogenate FS, następnie rekombinowany czynnik VIII (BAY81-8973)
Część A — Ramię 2: Uczestnicy najpierw otrzymali jedno wstrzyknięcie dożylne (IV) Kogenate FS (BAY14-2222) 50 j.m./kg, następnie 1 pojedyncze wstrzyknięcie dożylne BAY81-8973 50 j.m./kg z okresem wypłukiwania co co najmniej 2-3 dni pomiędzy
Pojedyncza dawka Kogenate FS przeszła na Pojedynczą dawkę BAY81-8973
Eksperymentalny: Ramię 3: rekombinowany czynnik VIII przez CS/EP, a następnie przez CS/ADJ
Część B — Ramię 3: Uczestnicy otrzymywali BAY81-8973 we wstrzyknięciu dożylnym w dawce 20-50 j.m./kg 2-3 razy w tygodniu z BAY81-8973 mierzoną mocą testu chromogennego substratu zgodnie z Farmakopeą Europejską przez 6 miesięcy, a następnie przeszli na badany lek mierzone za pomocą oznaczenia substratu chromogennego/dostosowane do mocy etykiety przez 6 miesięcy
Pojedyncza dawka BAY81-8973 przeszła na pojedynczą dawkę Kogenate FS
Uczestnicy otrzymywali iniekcje dożylne BAY81-8973 w dawce 20-50 j.m./kg 2-3 razy w tygodniu z BAY81-8973 mierzoną mocą testu substratu chromogennego zgodnie z Farmakopeą Europejską (CS/EP) przez 6 miesięcy i testem substratu chromogennego/dostosowanym do Oznacz Potencję (CS/ADJ) przez 6 miesięcy, sekwencja zgodnie z randomizacją.
Uczestnicy otrzymali dawkę nasycającą około 50 j.m./kg BAY 81-8973 przed pierwszym nacięciem chirurgicznym, a następnie dalsze leczenie BAY 81-8973 zgodnie z wymaganiami chirurgicznymi przez okres do 3 tygodni
Eksperymentalny: Ramię 4: rekombinowany czynnik VIII przez CS/ADJ, a następnie przez CS/EP
Część B - Ramię 4:. Uczestnicy otrzymali wstrzyknięcie dożylne BAY81-8973 w dawce 20-50 j.m./kg 2-3 razy w tygodniu z BAY81-8973 mierzoną za pomocą oznaczenia substratu chromogennego/dostosowanej do mocy etykiety przez 6 miesięcy, a następnie przeszli do badanego leku mierzonego za pomocą oznaczenia substratu chromogennego Według Farmakopei Europejskiej przez 6 miesięcy
Pojedyncza dawka BAY81-8973 przeszła na pojedynczą dawkę Kogenate FS
Uczestnicy otrzymywali iniekcje dożylne BAY81-8973 w dawce 20-50 j.m./kg 2-3 razy w tygodniu z BAY81-8973 mierzoną mocą testu substratu chromogennego zgodnie z Farmakopeą Europejską (CS/EP) przez 6 miesięcy i testem substratu chromogennego/dostosowanym do Oznacz Potencję (CS/ADJ) przez 6 miesięcy, sekwencja zgodnie z randomizacją.
Uczestnicy otrzymali dawkę nasycającą około 50 j.m./kg BAY 81-8973 przed pierwszym nacięciem chirurgicznym, a następnie dalsze leczenie BAY 81-8973 zgodnie z wymaganiami chirurgicznymi przez okres do 3 tygodni
Eksperymentalny: Ramię 5: rekombinowany czynnik VIII przez CS/EP
Część C — Ramię 5: Uczestnicy otrzymali dawkę nasycającą około 50 j.m./kg BAY 81-8973 przed pierwszym nacięciem chirurgicznym, a następnie dalsze leczenie BAY 81-8973 zgodnie z wymaganiami chirurgicznymi przez okres do 3 tygodni
Pojedyncza dawka BAY81-8973 przeszła na pojedynczą dawkę Kogenate FS
Uczestnicy otrzymywali iniekcje dożylne BAY81-8973 w dawce 20-50 j.m./kg 2-3 razy w tygodniu z BAY81-8973 mierzoną mocą testu substratu chromogennego zgodnie z Farmakopeą Europejską (CS/EP) przez 6 miesięcy i testem substratu chromogennego/dostosowanym do Oznacz Potencję (CS/ADJ) przez 6 miesięcy, sekwencja zgodnie z randomizacją.
Uczestnicy otrzymali dawkę nasycającą około 50 j.m./kg BAY 81-8973 przed pierwszym nacięciem chirurgicznym, a następnie dalsze leczenie BAY 81-8973 zgodnie z wymaganiami chirurgicznymi przez okres do 3 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A — pole pod krzywą zależności stężenia leku od czasu (AUC)
Ramy czasowe: Próbki pobrano przed wstrzyknięciem oraz 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 i 48 godzin po wstrzyknięciu. AUC obliczono od czasu wstrzyknięcia do nieskończoności.
Zbadanie właściwości farmakokinetycznych (PK) BAY 81-8973 i upewnienie się, że nowy lek jest podobny do Kogenate FS. Wszystkie wyniki są oparte na teście chromogennym.
Próbki pobrano przed wstrzyknięciem oraz 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 i 48 godzin po wstrzyknięciu. AUC obliczono od czasu wstrzyknięcia do nieskończoności.
Część A — Okres półtrwania (t 1/2)
Ramy czasowe: Próbki pobrano przed wstrzyknięciem oraz 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 i 48 godzin po wstrzyknięciu.
Zbadanie właściwości PK BAY81-8973 i upewnienie się, że nowy lek jest podobny do Kogenate FS. Wszystkie wyniki są oparte na teście chromogennym.
Próbki pobrano przed wstrzyknięciem oraz 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 i 48 godzin po wstrzyknięciu.
Część B — Roczna liczba wszystkich krwawień
Ramy czasowe: 12 miesięcy po randomizacji
Roczna liczba krwawień doświadczanych przez uczestników
12 miesięcy po randomizacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część B – Wartości odzyskiwania in vivo ludzkiego czynnika VIII (FVIII)
Ramy czasowe: 15-30 minut po wstrzyknięciu
Ilość czynnika VIII znaleziona w próbkach krwi pobranych po wstrzyknięciu badanego leku na początku okresu leczenia CS/EP.
15-30 minut po wstrzyknięciu
Część B – Roczna liczba krwawień w każdym 6-miesięcznym okresie przypisania potencji
Ramy czasowe: 6 miesięcy na każdą potencję
Roczna liczba krwawień doświadczanych przez uczestników w każdym z dwóch okresów leczenia
6 miesięcy na każdą potencję
Część B – Kontrola krwawienia mierzona liczbą wstrzyknięć wymaganych do leczenia krwawienia
Ramy czasowe: 6 miesięcy na każdą potencję
Liczba wstrzyknięć potrzebnych uczestnikom do zatamowania krwawienia
6 miesięcy na każdą potencję
Część B – Zmiany w jakości życia (QoL) od wartości wyjściowej po 12 miesiącach mierzone za pomocą przekształconego całkowitego wyniku kwestionariusza Haemo-QoL
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Miara wpływu leczenia BAY81-8973 na codzienne życie uczestników. system punktacji ma 100 punktów. 0 to najgorszy możliwy wynik. 100 to najlepszy możliwy wynik. Pozytywne zmiany w stosunku do wartości wyjściowych wskazują na poprawę jakości życia, a ujemne na jej pogorszenie.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Część B – Zmiany od wartości wyjściowej po 12 miesiącach we wskaźniku użyteczności mierzonym za pomocą kwestionariusza EQ-5D
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Miara wpływu leczenia BAY81-8973 na codzienne życie uczestników. 1,0 = Najlepszy możliwy wynik, -0,594 = Najgorszy możliwy wynik. Pozytywne zmiany w stosunku do linii bazowej wskazują na poprawę, a ujemne na pogorszenie.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Część A — Liczba uczestników z tworzeniem przeciwciał hamujących
Ramy czasowe: Do 6 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu badanego leku
Test mający na celu upewnienie się, że u uczestników nie rozwinęły się przeciwciała, które będą zakłócać działanie BAY81-8973
Do 6 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu badanego leku
Część B – Liczba uczestników z częstością tworzenia się przeciwciał hamujących
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po podaniu leku
Test mający na celu upewnienie się, że u uczestników nie rozwinęły się przeciwciała, które będą zakłócać działanie BAY81-8973
Do 12 miesięcy po podaniu leku
Część C – Liczba uczestników z częstością tworzenia się przeciwciał hamujących
Ramy czasowe: przed i 3 tygodnie po zabiegu
Test mający na celu upewnienie się, że u uczestników nie rozwinęły się przeciwciała, które będą zakłócać działanie BAY81-8973
przed i 3 tygodnie po zabiegu
Część A – Liczba uczestników z częstością powstawania przeciwciał przeciwko białku szoku cieplnego (HSP-70)
Ramy czasowe: Do 6 tygodni po podaniu leku
Test do analizy powstawania przeciwciał przeciwko HSP-70
Do 6 tygodni po podaniu leku
Część B – Liczba uczestników z częstością powstawania przeciwciał przeciwko białku szoku cieplnego (HSP-70)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po podaniu leku
Test do analizy powstawania przeciwciał przeciwko HSP-70
Do 12 miesięcy po podaniu leku
Część C – Liczba uczestników z częstością powstawania przeciwciał przeciwko białku szoku cieplnego (HSP-70)
Ramy czasowe: przed i 3 tygodnie po zabiegu
Test do analizy powstawania przeciwciał przeciwko HSP-70
przed i 3 tygodnie po zabiegu
Część A – Liczba uczestników z częstością powstawania przeciwciał przeciwko białkom komórki gospodarza (HCP)
Ramy czasowe: Do 4 tygodni po podaniu leku
Test mający na celu upewnienie się, że uczestnicy nie rozwinęli przeciwciał przeciwko HCP podczas badania
Do 4 tygodni po podaniu leku
Część B – Liczba uczestników z częstością powstawania przeciwciał przeciwko białkom komórki gospodarza (HCP)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po podaniu leku
Test mający na celu upewnienie się, że uczestnicy nie rozwinęli przeciwciał przeciwko HCP podczas badania
Do 12 miesięcy po podaniu leku
Część C – Liczba uczestników z częstością powstawania przeciwciał przeciwko białkom komórki gospodarza (HCP)
Ramy czasowe: przed i 3 tygodnie po zabiegu
Test mający na celu upewnienie się, że uczestnicy nie rozwinęli przeciwciał przeciwko HCP podczas badania
przed i 3 tygodnie po zabiegu
Część B – Liczba uczestników z oceną hemostazy podczas dużego zabiegu chirurgicznego
Ramy czasowe: Średnio 1 miesiąc po rozpoczęciu leczenia
Dokonana przez chirurgów ocena skuteczności BAY81-8973 w zatrzymywaniu krwawienia podczas dużych operacji
Średnio 1 miesiąc po rozpoczęciu leczenia
Część C – Liczba uczestników z oceną hemostazy podczas dużego zabiegu chirurgicznego
Ramy czasowe: w czasie operacji
Dokonana przez chirurgów ocena skuteczności BAY81-8973 w zatrzymywaniu krwawienia podczas dużych operacji
w czasie operacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 grudnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

28 listopada 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 października 2016

Ostatnia weryfikacja

1 października 2016

Więcej informacji

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Rekombinowany czynnik VIII (BAY81-8973)

Subskrybuj