Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van een nieuwe recombinant humaan FVIII van volledige lengte voor hemofilie A (Leopold I)

14 oktober 2016 bijgewerkt door: Bayer

Een tweedelige gerandomiseerde cross-over-studie om de farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheidsprofiel van plasma-eiwitvrije recombinant FVIII geformuleerd met sucrose (BAY81-8973) te evalueren bij eerder behandelde proefpersonen met ernstige hemofilie A onder profylaxetherapie

De studie zal de farmacokinetiek (deel A), veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van profylaxebehandeling (2 tot 3 keer per week) (deel B) met BAY81-8973 beoordelen over een periode van een jaar (opgesplitst in twee behandelingsperioden van zes maanden). De studie zal 2 verschillende methoden (assays) vergelijken voor het meten van de hoeveelheid onderzoeksgeneesmiddel, de chromogenic substraat assay volgens de Europese Farmacopee (CS/EP) met de klassieke assay (Chromogenic Substrate Adjusted, CS/ADJ). Gedurende een periode van zes maanden zullen patiënten het onderzoeksgeneesmiddel krijgen waarbij de dosis is gemeten met behulp van de "(CS/EP) en gedurende de andere periode van zes maanden zal de dosis worden gemeten op basis van de Chromogenic Substrate Adjusted assay (CS/ADJ)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

74

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentinië, B8001HXM
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentinië, S2000CKF
  • Denemarken
      • DK-Aarhus N, Denemarken, 8200
  • Duitsland
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Duitsland, 60596
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 53127
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Duitsland, 55131
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Duitsland, 66421
    • Sachsen-Anhalt
      • Magdeburg, Sachsen-Anhalt, Duitsland, 39112
  • Hongkong
      • Hongkong, Hongkong
  • Indië
      • Bangalore, Indië, 34
      • Mumbai, Indië, 400012
      • Pune, Indië, 411005
  • Indonesië
      • Jakarta, Indonesië, 10430
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 5262000
  • Italië
    • Calabria
      • Catanzaro, Calabria, Italië, 88100
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italië, 80131
      • Napoli, Campania, Italië, 80144
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 00168
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20122
    • Veneto
      • Vicenza, Veneto, Italië, 36100
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01330
      • Antalya, Kalkoen, 07059
      • Izmir, Kalkoen, 35-100
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië, 10000
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0027
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
      • Wien, Oostenrijk, 1090
  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan, 75300
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
      • Warszawa, Polen, 02-776
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
      • Beograd, Servië, 11000
      • Nis, Servië, 18000
      • Novi Sad, Servië, 21000
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje, 15006
      • Barcelona, Spanje, 08035
      • Jaén, Spanje, 23007
      • Valencia, Spanje, 46026
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spanje, 33006
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanje, 39008
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
      • Taipei, Taiwan, 11217
      • Taipei, Taiwan, 10016
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
      • Bangkok, Thailand, 10330
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
    • Dundee City
      • Dundee, Dundee City, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LJ
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48823
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108-9898
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106-2602
  • Zuid-Afrika
      • Parktown, Zuid-Afrika, 2132
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Zuid-Afrika, 0001
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden, 413 45
      • Malmö, Zweden, 205 02
      • Stockholm, Zweden, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset i Solna

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man, leeftijd 12 tot 65 jaar
  • Ernstige hemofilie A gedefinieerd als < 1% FVIII:C
  • >/= 150 dagen van eerdere behandeling met factor VIII tijdens het leven
  • Ontvangt momenteel een on-demand of elk type profylaxe-behandelingsregime met een FVIII-product
  • Geen geschiedenis van of huidige FVIII-remmers

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een andere bloedingsziekte die verschilt van hemofilie A (bijv. De ziekte van von Willebrand, hemofilie B)
  • Laag aantal bloedplaatjes, abnormale nierfunctie of leverziekte
  • Behandeling gekregen met immuunonderdrukkende medicijnen in de laatste 3 maanden voorafgaand aan of behandeling nodig tijdens de studie. (Sommige medicijnen tegen hepatitis C, humaan immunodeficiëntievirus (hiv) en steroïden zijn toegestaan)
  • Ontvangen of hebben ontvangen van andere experimentele medicijnen binnen 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie
  • Allergie voor factor VIII of hamsters of muizeneiwit

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm 1: Recombinant Factor VIII (BAY81-8973) en vervolgens Kogenate FS
Deel A - Arm 1: Deelnemers kregen eerst één enkele intraveneuze (IV) injectie van BAY81-8973 50 IE/kg, daarna 1 enkele IV injectie van Kogenate FS (BAY14-2222) 50 IE/kg met een wash-outperiode van minimaal 2-3 dagen ertussen
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Een enkele dosis BAY81-8973 is overgegaan op een enkele dosis Kogenate FS
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Deelnemers ontvingen IV-injecties van BAY81-8973 met 20-50 IE/kg 2-3 keer per week met BAY81-8973 gemeten door Chromogenic Substrate Assay Potency Per European Pharmacopeia (CS/EP) gedurende 6 maanden en door Chromogenic Substrate Assay/Adjusted to Label Potentie (CS/ADJ) voor 6 maanden, volgorde volgens randomisatie.
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Deelnemers kregen een oplaaddosis van ongeveer 50 IE/kg BAY 81-8973 vóór de eerste chirurgische incisie, gevolgd door verdere behandeling met BAY 81-8973 volgens chirurgische vereisten gedurende maximaal 3 weken
Experimenteel: Arm 2: Kogenate FS en vervolgens recombinant factor VIII (BAY81-8973)
Deel A - Arm 2: Deelnemers kregen eerst één enkele intraveneuze (IV) injectie van Kogenate FS (BAY14-2222) 50 IE/kg, daarna 1 enkele IV injectie van BAY81-8973 50 IE/kg met een wash-outperiode van minimaal 2-3 dagen ertussen
Biologisch: Recombinante factor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Een enkele dosis Kogenate FS is overgegaan op een enkele dosis BAY81-8973
Experimenteel: Arm 3: Recombinant Factor VIII door CS/EP en vervolgens door CS/ADJ
Deel B - Arm 3: Deelnemers ontvingen IV-injectie van BAY81-8973 bij 20-50 IE/kg 2-3 keer per week met BAY81-8973 gemeten door middel van Chromogenic Substrate Assay Potentie Per Europese Farmacopee gedurende 6 maanden en daarna overgestapt op studiegeneesmiddel gemeten door middel van chromogene substraatassay/aangepast aan labelpotentie gedurende 6 maanden
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Een enkele dosis BAY81-8973 is overgegaan op een enkele dosis Kogenate FS
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Deelnemers ontvingen IV-injecties van BAY81-8973 met 20-50 IE/kg 2-3 keer per week met BAY81-8973 gemeten door Chromogenic Substrate Assay Potency Per European Pharmacopeia (CS/EP) gedurende 6 maanden en door Chromogenic Substrate Assay/Adjusted to Label Potentie (CS/ADJ) voor 6 maanden, volgorde volgens randomisatie.
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Deelnemers kregen een oplaaddosis van ongeveer 50 IE/kg BAY 81-8973 vóór de eerste chirurgische incisie, gevolgd door verdere behandeling met BAY 81-8973 volgens chirurgische vereisten gedurende maximaal 3 weken
Experimenteel: Arm 4: Recombinant Factor VIII door CS/ADJ en vervolgens door CS/EP
Deel B - Arm 4:. Deelnemers kregen IV-injectie van BAY81-8973 bij 20-50 IE/kg 2-3 keer per week met BAY81-8973 gemeten door middel van Chromogenic Substrate Assay/Adjusted to Label Potentie gedurende 6 maanden en vervolgens overgeschakeld naar studiegeneesmiddel gemeten door Chromogenic Substrate Assay Per Europese Farmacopee gedurende 6 maanden
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Een enkele dosis BAY81-8973 is overgegaan op een enkele dosis Kogenate FS
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Deelnemers ontvingen IV-injecties van BAY81-8973 met 20-50 IE/kg 2-3 keer per week met BAY81-8973 gemeten door Chromogenic Substrate Assay Potency Per European Pharmacopeia (CS/EP) gedurende 6 maanden en door Chromogenic Substrate Assay/Adjusted to Label Potentie (CS/ADJ) voor 6 maanden, volgorde volgens randomisatie.
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Deelnemers kregen een oplaaddosis van ongeveer 50 IE/kg BAY 81-8973 vóór de eerste chirurgische incisie, gevolgd door verdere behandeling met BAY 81-8973 volgens chirurgische vereisten gedurende maximaal 3 weken
Experimenteel: Groep 5: Recombinante factor VIII door CS/EP
Deel C - Arm 5: Deelnemers kregen een oplaaddosis van ongeveer 50 IE/kg BAY 81-8973 vóór de eerste chirurgische incisie, gevolgd door verdere behandeling met BAY 81-8973 volgens chirurgische vereisten gedurende maximaal 3 weken
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Een enkele dosis BAY81-8973 is overgegaan op een enkele dosis Kogenate FS
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Deelnemers ontvingen IV-injecties van BAY81-8973 met 20-50 IE/kg 2-3 keer per week met BAY81-8973 gemeten door Chromogenic Substrate Assay Potency Per European Pharmacopeia (CS/EP) gedurende 6 maanden en door Chromogenic Substrate Assay/Adjusted to Label Potentie (CS/ADJ) voor 6 maanden, volgorde volgens randomisatie.
Biologisch: Recombinante factor VIII (BAY81-8973)
Deelnemers kregen een oplaaddosis van ongeveer 50 IE/kg BAY 81-8973 vóór de eerste chirurgische incisie, gevolgd door verdere behandeling met BAY 81-8973 volgens chirurgische vereisten gedurende maximaal 3 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A - Gebied onder de geneesmiddelconcentratie-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: Monsters genomen vóór injectie en 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 en 48 uur na injectie. AUC berekend vanaf moment van injectie tot oneindig.
Om de farmacokinetische (PK) kenmerken van BAY 81-8973 te onderzoeken en ervoor te zorgen dat het nieuwe medicijn vergelijkbaar is met Kogenate FS. Alle resultaten zijn gebaseerd op de chromogene assay.
Monsters genomen vóór injectie en 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 en 48 uur na injectie. AUC berekend vanaf moment van injectie tot oneindig.
Deel A - Halfwaardetijd (t 1/2)
Tijdsspanne: Monsters genomen vóór injectie en 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 en 48 uur na injectie.
Om de PK-kenmerken van BAY81-8973 te onderzoeken en ervoor te zorgen dat het nieuwe medicijn vergelijkbaar is met Kogenate FS. Alle resultaten zijn gebaseerd op de chromogene assay.
Monsters genomen vóór injectie en 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 en 48 uur na injectie.
Deel B - Geannualiseerd aantal totale bloedingen
Tijdsspanne: 12 maanden na randomisatie
Het geannualiseerde aantal bloedingen ervaren door deelnemers
12 maanden na randomisatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel B - De in vivo herstelwaarden van menselijke factor VIII (FVIII)
Tijdsspanne: 15-30 minuten na de injectie
De hoeveelheid factor VIII die wordt aangetroffen in bloedmonsters die zijn genomen na de injectie van het onderzoeksgeneesmiddel aan het begin van de CS/EP-behandelingsperiode.
15-30 minuten na de injectie
Deel B - Geannualiseerd aantal bloedingen in elke potentietoewijzingsperiode van 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden op elke potentie
Het op jaarbasis berekende aantal bloedingen dat door deelnemers is ervaren in elk van de twee behandelingsperioden
6 maanden op elke potentie
Deel B - Beheersing van bloedingen zoals gemeten aan de hand van het aantal injecties dat nodig is om een ​​bloeding te behandelen
Tijdsspanne: 6 maanden op elke potentie
Het aantal injecties dat deelnemers nodig hebben om een ​​bloeding te stoppen
6 maanden op elke potentie
Deel B - Veranderingen ten opzichte van baseline na 12 maanden in kwaliteit van leven (QoL) zoals gemeten met de getransformeerde totale score van de Haemo-QoL-vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
Een maat voor hoe de behandeling met BAY81-8973 het dagelijks leven van deelnemers beïnvloedde. het scoresysteem heeft 100 punten. 0 is de slechtst mogelijke score. 100 is de best mogelijke score. Positieve veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie duiden op een verbetering van de kwaliteit van leven en negatieve veranderingen duiden op een verslechtering.
Basislijn en 12 maanden
Deel B - Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 maanden in de utiliteitsindex zoals gemeten met de EQ-5D-vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
Een maat voor hoe de behandeling met BAY81-8973 het dagelijks leven van deelnemers beïnvloedde. 1.0 = best mogelijke score, -0.594 = slechtst mogelijke score. Positieve veranderingen ten opzichte van de uitgangssituatie duiden op een verbetering en negatieve veranderingen duiden op een verslechtering.
Basislijn en 12 maanden
Deel A - Aantal deelnemers met remmende antilichaamvorming
Tijdsspanne: Tot 6 weken na de eerste injectie van het onderzoeksgeneesmiddel
Een test om er zeker van te zijn dat deelnemers geen antilichamen hebben ontwikkeld die de werking van BAY81-8973 verstoren
Tot 6 weken na de eerste injectie van het onderzoeksgeneesmiddel
Deel B - Aantal deelnemers met incidentie van remmende antilichaamvorming
Tijdsspanne: Tot 12 maanden na toediening van het geneesmiddel
Een test om er zeker van te zijn dat deelnemers geen antilichamen hebben ontwikkeld die de werking van BAY81-8973 verstoren
Tot 12 maanden na toediening van het geneesmiddel
Deel C - Aantal deelnemers met incidentie van remmende antilichaamvorming
Tijdsspanne: voor en 3 weken na de operatie
Een test om er zeker van te zijn dat deelnemers geen antilichamen hebben ontwikkeld die de werking van BAY81-8973 verstoren
voor en 3 weken na de operatie
Deel A - Aantal deelnemers met incidentie van antilichaamvorming tegen Heat-shock Protein (HSP-70)
Tijdsspanne: Tot 6 weken na toediening van het geneesmiddel
Een test om de vorming van antilichamen tegen HSP-70 te analyseren
Tot 6 weken na toediening van het geneesmiddel
Deel B - Aantal deelnemers met incidentie van antilichaamvorming tegen Heat-shock Protein (HSP-70)
Tijdsspanne: Tot 12 maanden na toediening van het geneesmiddel
Een test om de vorming van antilichamen tegen HSP-70 te analyseren
Tot 12 maanden na toediening van het geneesmiddel
Deel C - Aantal deelnemers met incidentie van antilichaamvorming tegen Heat-shock Protein (HSP-70)
Tijdsspanne: voor en 3 weken na de operatie
Een test om de vorming van antilichamen tegen HSP-70 te analyseren
voor en 3 weken na de operatie
Deel A - Aantal deelnemers met incidentie van antilichaamvorming tegen gastheercelproteïnen (HCP)
Tijdsspanne: Tot 4 weken na toediening van het geneesmiddel
Een test om ervoor te zorgen dat deelnemers tijdens het onderzoek geen antilichamen tegen HCP hebben ontwikkeld
Tot 4 weken na toediening van het geneesmiddel
Deel B - Aantal deelnemers met incidentie van antilichaamvorming tegen gastheercelproteïnen (HCP)
Tijdsspanne: Tot 12 maanden na toediening van het geneesmiddel
Een test om ervoor te zorgen dat deelnemers tijdens het onderzoek geen antilichamen tegen HCP hebben ontwikkeld
Tot 12 maanden na toediening van het geneesmiddel
Deel C - Aantal deelnemers met incidentie van antilichaamvorming tegen gastheercelproteïnen (HCP)
Tijdsspanne: voor en 3 weken na de operatie
Een test om ervoor te zorgen dat deelnemers tijdens het onderzoek geen antilichamen tegen HCP hebben ontwikkeld
voor en 3 weken na de operatie
Deel B - Aantal deelnemers met beoordeling van de hemostase tijdens een grote operatie
Tijdsspanne: Gemiddeld 1 maand na start van de behandeling
Een beoordeling door chirurgen van hoe effectief BAY81-8973 was bij het stoppen van bloedingen tijdens grote operaties
Gemiddeld 1 maand na start van de behandeling
Deel C - Aantal deelnemers met beoordeling van de hemostase tijdens een grote operatie
Tijdsspanne: op het moment van de operatie
Een beoordeling door chirurgen van hoe effectief BAY81-8973 was bij het stoppen van bloedingen tijdens grote operaties
op het moment van de operatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bayer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 december 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 december 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

9 december 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

28 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 oktober 2016

Laatst geverifieerd

1 oktober 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 12954
  • 2009-012149-43 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Recombinante factor VIII (BAY81-8973)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahrain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren