Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en ny fuldlængde rekombinant human FVIII for hæmofili A (Leopold I)

14. oktober 2016 opdateret af: Bayer

Et todelt randomiseret cross-over-forsøg til evaluering af farmakokinetikken, effektiviteten og sikkerhedsprofilen af ​​plasmaproteinfri rekombinant FVIII formuleret med saccharose (BAY81-8973) hos tidligere behandlede forsøgspersoner med svær hæmofili A under profylakseterapi

Studiet vil vurdere farmakokinetikken (del A) sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af profylaksebehandling (2 til 3 gange om ugen) (del B) med BAY81-8973 over en etårig periode (opdelt i to seks måneders behandlingsperioder). Undersøgelsen vil sammenligne 2 forskellige metoder (assays) til måling af mængden af ​​undersøgelseslægemiddel, det kromogene substratassay i henhold til European Pharmacopeia (CS/EP) med det klassiske assay (Chromogenic Substrate Adjusted, CS/ADJ). I løbet af en seks måneders periode vil patienter modtage undersøgelseslægemidlet, hvor dosis er blevet målt ved hjælp af" (CS/EP), og i løbet af den anden seks måneders periode vil dosen blive målt baseret på det kromogene substrat justerede assay CS/ADJ)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentina, B8001HXM
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000CKF
  • Danmark
      • DK-Aarhus N, Danmark, 8200
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
    • Dundee City
      • Dundee, Dundee City, Det Forenede Kongerige, DD1 9SY
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48823
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108-9898
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106-2602
  • Hong Kong
      • Hongkong, Hong Kong
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 34
      • Mumbai, Indien, 400012
      • Pune, Indien, 411005
  • Indonesien
      • Jakarta, Indonesien, 10430
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5262000
  • Italien
    • Calabria
      • Catanzaro, Calabria, Italien, 88100
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italien, 80131
      • Napoli, Campania, Italien, 80144
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
    • Veneto
      • Vicenza, Veneto, Italien, 36100
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01330
      • Antalya, Kalkun, 07059
      • Izmir, Kalkun, 35-100
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan, 75300
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-501
      • Warszawa, Polen, 02-776
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
      • Beograd, Serbien, 11000
      • Nis, Serbien, 18000
      • Novi Sad, Serbien, 21000
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
      • Barcelona, Spanien, 08035
      • Jaén, Spanien, 23007
      • Valencia, Spanien, 46026
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spanien, 33006
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 39008
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
      • Malmö, Sverige, 205 02
      • Stockholm, Sverige, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset i Solna
  • Sydafrika
      • Parktown, Sydafrika, 2132
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sydafrika, 0001
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
      • Taipei, Taiwan, 11217
      • Taipei, Taiwan, 10016
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
      • Bangkok, Thailand, 10330
  • Tyskland
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60596
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 53127
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Tyskland, 55131
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
    • Sachsen-Anhalt
      • Magdeburg, Sachsen-Anhalt, Tyskland, 39112
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
      • Wien, Østrig, 1090

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand, i alderen 12 til 65 år
  • Svær hæmofili A defineret som < 1 % FVIII:C
  • >/= 150 dages tidligere behandling med FVIII i livet
  • Modtager i øjeblikket on-demand eller enhver form for profylaksebehandling med ethvert FVIII-produkt
  • Ingen historie med eller nuværende FVIII-hæmmere

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en anden blødningssygdom, der er forskellig fra hæmofili A (f.eks. von Willebrands sygdom, hæmofili B)
  • Lavt antal blodplader, unormal nyrefunktion eller leversygdom
  • Modtaget behandling med immunsupprimerende lægemidler inden for de sidste 3 måneder forud eller kræver behandling under undersøgelsen. (Nogle lægemidler til hepatitis C, humant immundefektvirus (HIV) og steroider er tilladt)
  • Modtagelse af eller har modtaget andre eksperimentelle lægemidler inden for 3 måneder før studiestart
  • Allergi over for faktor VIII eller hamstere eller museprotein

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1: Rekombinant Faktor VIII (BAY81-8973) derefter Kogenate FS
Del A - Arm 1: Deltagerne fik først én enkelt intravenøs (IV) injektion af BAY81-8973 50 IE/kg, derefter 1 enkelt IV-injektion af Kogenate FS (BAY14-2222) 50 IE/kg med en udvaskningsperiode på kl. mindst 2-3 dage imellem
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Enkeltdosis BAY81-8973 krydsede over til enkeltdosis Kogenate FS
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Deltagerne modtog IV-injektioner af BAY81-8973 med 20-50 IE/kg 2-3 gange om ugen med BAY81-8973 målt ved kromogenisk substratanalysestyrke pr. europæisk farmakopé (CS/EP) i 6 måneder og ved kromogent substratanalyse/justeret til Mærkestyrke (CS/ADJ) i 6 måneder, rækkefølge i henhold til randomisering.
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Deltagerne fik en startdosis på ca. 50 IE/kg BAY 81-8973 før det første kirurgiske snit efterfulgt af yderligere behandling med BAY 81-8973 i henhold til kirurgiske krav i op til 3 uger
Eksperimentel: Arm 2: Kogenate FS derefter rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Del A - Arm 2: Deltagerne modtog først én enkelt intravenøs (IV) injektion af Kogenate FS (BAY14-2222) 50 IE/kg, derefter 1 enkelt IV-injektion af BAY81-8973 50 IE/kg med en udvaskningsperiode på kl. mindst 2-3 dage imellem
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
Enkelt dosis af Kogenate FS krydset over til enkelt dosis af BAY81-8973
Eksperimentel: Arm 3: Rekombinant faktor VIII ved CS/EP derefter ved CS/ADJ
Del B - Arm 3: Deltagerne modtog IV-injektion af BAY81-8973 ved 20-50 IE/kg 2-3 gange om ugen med BAY81-8973 målt ved Chromogenic Substrate Assay Potency Per European Pharmacopeia i 6 måneder og derefter krydset over for at studere lægemidlet målt ved Chromogenic Substrate Assay/Justeret til Label Potency i 6 måneder
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Enkeltdosis BAY81-8973 krydsede over til enkeltdosis Kogenate FS
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Deltagerne modtog IV-injektioner af BAY81-8973 med 20-50 IE/kg 2-3 gange om ugen med BAY81-8973 målt ved kromogenisk substratanalysestyrke pr. europæisk farmakopé (CS/EP) i 6 måneder og ved kromogent substratanalyse/justeret til Mærkestyrke (CS/ADJ) i 6 måneder, rækkefølge i henhold til randomisering.
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Deltagerne fik en startdosis på ca. 50 IE/kg BAY 81-8973 før det første kirurgiske snit efterfulgt af yderligere behandling med BAY 81-8973 i henhold til kirurgiske krav i op til 3 uger
Eksperimentel: Arm 4: Rekombinant faktor VIII ved CS/ADJ derefter ved CS/EP
Del B - Arm 4:. Deltagerne modtog IV-injektion af BAY81-8973 ved 20-50 IE/kg 2-3 gange om ugen med BAY81-8973 målt ved Chromogenic Substrate Assay/Justeret til Label Potency i 6 måneder og derefter krydset over for at studere lægemiddel målt ved Chromogenic Substrate Assay Per European Pharmacopeia i 6 måneder
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Enkeltdosis BAY81-8973 krydsede over til enkeltdosis Kogenate FS
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Deltagerne modtog IV-injektioner af BAY81-8973 med 20-50 IE/kg 2-3 gange om ugen med BAY81-8973 målt ved kromogenisk substratanalysestyrke pr. europæisk farmakopé (CS/EP) i 6 måneder og ved kromogent substratanalyse/justeret til Mærkestyrke (CS/ADJ) i 6 måneder, rækkefølge i henhold til randomisering.
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Deltagerne fik en startdosis på ca. 50 IE/kg BAY 81-8973 før det første kirurgiske snit efterfulgt af yderligere behandling med BAY 81-8973 i henhold til kirurgiske krav i op til 3 uger
Eksperimentel: Arm 5: Rekombinant Faktor VIII af CS/EP
Del C - Arm 5: Deltagerne fik en startdosis på ca. 50 IE/kg BAY 81-8973 før det første kirurgiske snit efterfulgt af yderligere behandling med BAY 81-8973 i henhold til kirurgiske krav i op til 3 uger
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Enkeltdosis BAY81-8973 krydsede over til enkeltdosis Kogenate FS
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Deltagerne modtog IV-injektioner af BAY81-8973 med 20-50 IE/kg 2-3 gange om ugen med BAY81-8973 målt ved kromogenisk substratanalysestyrke pr. europæisk farmakopé (CS/EP) i 6 måneder og ved kromogent substratanalyse/justeret til Mærkestyrke (CS/ADJ) i 6 måneder, rækkefølge i henhold til randomisering.
Biologisk: Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)
Deltagerne fik en startdosis på ca. 50 IE/kg BAY 81-8973 før det første kirurgiske snit efterfulgt af yderligere behandling med BAY 81-8973 i henhold til kirurgiske krav i op til 3 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A - Areal under lægemiddelkoncentration-tidskurven (AUC)
Tidsramme: Prøver taget ved præ-injektion og 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 og 48 timer efter injektion. AUC beregnet fra injektionstidspunktet til uendeligt.
At undersøge de farmakokinetiske (PK) karakteristika af BAY 81-8973 og sikre, at det nye lægemiddel ligner Kogenate FS. Alle resultater er baseret på det kromogene assay.
Prøver taget ved præ-injektion og 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 og 48 timer efter injektion. AUC beregnet fra injektionstidspunktet til uendeligt.
Del A - Halveringstid (t 1/2)
Tidsramme: Prøver taget ved præ-injektion og 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 og 48 timer efter injektion.
At undersøge PK-karakteristikaene for BAY81-8973 og sikre, at det nye lægemiddel ligner Kogenate FS. Alle resultater er baseret på det kromogene assay.
Prøver taget ved præ-injektion og 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 og 48 timer efter injektion.
Del B - Årligt antal samlede blødninger
Tidsramme: 12 måneder efter randomisering
Det årlige antal blødninger oplevet af deltagerne
12 måneder efter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del B - In vivo-gendannelsesværdierne for human faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: 15-30 minutter efter injektionen
Mængden af ​​faktor VIII fundet i blodprøver taget efter injektionen af ​​undersøgelseslægemidlet i begyndelsen af ​​CS/EP-behandlingsperioden.
15-30 minutter efter injektionen
Del B - Årligt antal blødninger i hver 6-måneders styrketildelingsperiode
Tidsramme: 6 måneder på hver styrke
Det årlige antal blødninger oplevet af deltagere i hver af de to behandlingsperioder
6 måneder på hver styrke
Del B - Kontrol af blødning målt ved antallet af injektioner, der kræves for at behandle en blødning
Tidsramme: 6 måneder på hver styrke
Antallet af injektioner, som deltagerne skal bruge for at stoppe en blødning
6 måneder på hver styrke
Del B - Ændringer fra baseline ved 12 måneder i livskvalitet (QoL) målt ved transformeret totalscore for hæmo-QoL spørgeskema
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Et mål for, hvordan behandling med BAY81-8973 påvirkede deltagernes dagligdag. scoringssystemet har 100 point. 0 er den dårligst mulige score. 100 er den bedst mulige score. Positive ændringer fra baseline indikerer en forbedring af livskvaliteten og negative ændringer indikerer en forringelse.
Baseline og 12 måneder
Del B - Ændringer fra baseline ved 12 måneder i Utility Index målt ved EQ-5D spørgeskema
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Et mål for, hvordan behandling med BAY81-8973 påvirkede deltagernes dagligdag. 1,0 = Bedst mulige score, -0,594 = Dårligst mulige score. Positive ændringer fra baseline indikerer en forbedring og negative ændringer indikerer en forværring.
Baseline og 12 måneder
Del A - Antal deltagere med hæmmende antistofdannelse
Tidsramme: Op til 6 uger efter første injektion af undersøgelseslægemidlet
En test for at sikre, at deltagerne ikke har udviklet antistoffer, der vil interferere med virkningen af ​​BAY81-8973
Op til 6 uger efter første injektion af undersøgelseslægemidlet
Del B - Antal deltagere med forekomst af hæmmende antistofdannelse
Tidsramme: Op til 12 måneder efter lægemiddeladministration
En test for at sikre, at deltagerne ikke har udviklet antistoffer, der vil interferere med virkningen af ​​BAY81-8973
Op til 12 måneder efter lægemiddeladministration
Del C - Antal deltagere med forekomst af hæmmende antistofdannelse
Tidsramme: før og 3 uger efter operationen
En test for at sikre, at deltagerne ikke har udviklet antistoffer, der vil interferere med virkningen af ​​BAY81-8973
før og 3 uger efter operationen
Del A - Antal deltagere med forekomst af antistofdannelse mod varmechokprotein (HSP-70)
Tidsramme: Op til 6 uger efter lægemiddeladministration
En test til at analysere dannelsen af ​​antistoffer mod HSP-70
Op til 6 uger efter lægemiddeladministration
Del B - Antal deltagere med forekomst af antistofdannelse mod varmechokprotein (HSP-70)
Tidsramme: Op til 12 måneder efter lægemiddeladministration
En test til at analysere dannelsen af ​​antistoffer mod HSP-70
Op til 12 måneder efter lægemiddeladministration
Del C - Antal deltagere med forekomst af antistofdannelse mod varmechokprotein (HSP-70)
Tidsramme: før og 3 uger efter operationen
En test til at analysere dannelsen af ​​antistoffer mod HSP-70
før og 3 uger efter operationen
Del A - Antal deltagere med forekomst af antistofdannelse mod værtscelleproteiner (HCP)
Tidsramme: Op til 4 uger efter lægemiddeladministration
En test for at sikre, at deltagerne ikke har udviklet antistoffer mod HCP under undersøgelsen
Op til 4 uger efter lægemiddeladministration
Del B - Antal deltagere med forekomst af antistofdannelse mod værtscelleproteiner (HCP)
Tidsramme: Op til 12 måneder efter lægemiddeladministration
En test for at sikre, at deltagerne ikke har udviklet antistoffer mod HCP under undersøgelsen
Op til 12 måneder efter lægemiddeladministration
Del C - Antal deltagere med forekomst af antistofdannelse mod værtscelleproteiner (HCP)
Tidsramme: før og 3 uger efter operationen
En test for at sikre, at deltagerne ikke har udviklet antistoffer mod HCP under undersøgelsen
før og 3 uger efter operationen
Del B - Antal deltagere med vurdering af hæmostasen under større operationer
Tidsramme: I gennemsnit 1 måned efter behandlingsstart
En vurdering foretaget af kirurger af, hvor effektiv BAY81-8973 var til at stoppe blødning under større operationer
I gennemsnit 1 måned efter behandlingsstart
Del C - Antal deltagere med vurdering af hæmostasen under større operationer
Tidsramme: på operationstidspunktet
En vurdering foretaget af kirurger af, hvor effektiv BAY81-8973 var til at stoppe blødning under større operationer
på operationstidspunktet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2009

Først opslået (Skøn)

9. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

28. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. oktober 2016

Sidst verificeret

1. oktober 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 12954
  • 2009-012149-43 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Rekombinant faktor VIII (BAY81-8973)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner