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评估新型全长重组人 FVIII 治疗血友病 A 的疗效和安全性的试验 (Leopold I)

2016年10月14日 更新者：Bayer

一项两部分随机交叉试验，以评估用蔗糖配制的无血浆蛋白重组 FVIII (BAY81-8973) 在接受过预防性治疗的重度血友病 A 受试者中的药代动力学、疗效和安全性

该研究将评估 BAY81-8973 在一年期间（分为两个六个月的治疗期）的药代动力学（A 部分）安全性、耐受性和预防性治疗（每周 2 至 3 次）（B 部分）的有效性。 该研究将比较 2 种不同的方法（测定）来测量研究药物的量，根据欧洲药典 (CS/EP) 的显色底物测定与经典测定（显色底物调整，CS/ADJ）。 在一个六个月期间，患者将接受研究药物，其中使用“（CS/EP）测量剂量，而在其他六个月期间，将根据显色底物调整试验 CS/ADJ 测量剂量”

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

74

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • DK-Aarhus N、丹麦、8200
  • 以色列
      • Ramat Gan、以色列、5262000
  • 克罗地亚
      • Zagreb、克罗地亚、10000
  • 南非
      • Parktown、南非、2132
    • Gauteng
      • Pretoria、Gauteng、南非、0001
  • 印度
      • Bangalore、印度、34
      • Mumbai、印度、400012
      • Pune、印度、411005
  • 印度尼西亚
      • Jakarta、印度尼西亚、10430
  • 台湾
      • Changhua、台湾、500
      • Taipei、台湾、11217
      • Taipei、台湾、10016
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
      • Beograd、塞尔维亚、11000
      • Nis、塞尔维亚、18000
      • Novi Sad、塞尔维亚、21000
  • 奥地利
      • Graz、奥地利、8036
      • Wien、奥地利、1090
  • 巴基斯坦
      • Karachi、巴基斯坦、75300
  • 德国
    • Hessen
      • Frankfurt、Hessen、德国、60596
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn、Nordrhein-Westfalen、德国、53127
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz、Rheinland-Pfalz、德国、55131
    • Saarland
      • Homburg、Saarland、德国、66421
    • Sachsen-Anhalt
      • Magdeburg、Sachsen-Anhalt、德国、39112
  • 意大利
    • Calabria
      • Catanzaro、Calabria、意大利、88100
    • Campania
      • Napoli、Campania、意大利、80131
      • Napoli、Campania、意大利、80144
    • Lazio
      • Roma、Lazio、意大利、00168
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、意大利、20122
    • Veneto
      • Vicenza、Veneto、意大利、36100
  • 挪威
      • Oslo、挪威、0027
  • 波兰
      • Krakow、波兰、31-501
      • Warszawa、波兰、02-776
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10400
      • Bangkok、泰国、10330
  • 火鸡
      • Adana、火鸡、01330
      • Antalya、火鸡、07059
      • Izmir、火鸡、35-100
  • 瑞典
      • Göteborg、瑞典、413 45
      • Malmö、瑞典、205 02
      • Stockholm、瑞典、171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset i Solna
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
      • Sacramento、California、美国、95817
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33607
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
    • Michigan
      • East Lansing、Michigan、美国、48823
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108-9898
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106-2602
  • 英国
      • London、英国、SE1 7EH
    • Dundee City
      • Dundee、Dundee City、英国、DD1 9SY
    • Oxfordshire
      • Oxford、Oxfordshire、英国、OX3 7LJ
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、英国、S10 2JF
  • 西班牙
      • A Coruña、西班牙、15006
      • Barcelona、西班牙、08035
      • Jaén、西班牙、23007
      • Valencia、西班牙、46026
    • Asturias
      • Oviedo、Asturias、西班牙、33006
    • Cantabria
      • Santander、Cantabria、西班牙、39008
  • 阿根廷
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca、Buenos Aires、阿根廷、B8001HXM
    • Santa Fe
      • Rosario、Santa Fe、阿根廷、S2000CKF
  • 香港
      • Hongkong、香港

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 男性，12至65岁
  • 重度血友病 A 定义为 < 1% FVIII:C
  • >/= 150 天以前用 FVIII 治疗
  • 目前正在接受任何 FVIII 产品的按需或任何类型的预防治疗方案
  • 没有 FVIII 抑制剂的病史或目前没有

排除标准：

  • 存在不同于 A 型血友病的另一种出血性疾病（例如 von Willebrand 病、B 型血友病）
  • 血小板计数低、肾功能异常或肝病
  • 在研究前的最后 3 个月内接受过免疫抑制药物治疗或在研究期间需要治疗。 （允许使用某些丙型肝炎、人类免疫缺陷病毒 (HIV) 药物和类固醇药物）
  • 在进入研究前 3 个月内接受或已经接受其他实验药物
  • 对因子 VIII 或仓鼠或小鼠蛋白质过敏

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 组：重组因子 VIII (BAY81-8973)，然后是 Kogenate FS
A 部分 - 第 1 组：参与者首先接受单次静脉内 (IV) 注射 BAY81-8973 50 IU/kg，然后接受单次静脉内注射 Kogenate FS (BAY14-2222) 50 IU/kg，洗脱期为 at中间至少2-3天
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
单剂量的 BAY81-8973 交叉到单剂量的 Kogenate FS
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
参与者接受 BAY81-8973 的静脉注射，剂量为 20-50 IU/kg，每周 2-3 次，BAY81-8973 通过欧洲药典 (CS/EP) 的显色底物测定效力测量 6 个月，并通过显色底物测定/调整至6 个月的标签效能 (CS/ADJ)，根据随机顺序排列。
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
参与者在第一次手术切口前接受了约 50 IU/kg 的 BAY 81-8973 负荷剂量，随后根据手术要求用 BAY 81-8973 进一步治疗长达 3 周
实验性的：第 2 组：Kogenate FS，然后是重组因子 VIII (BAY81-8973)
A 部分 - 第 2 组：参与者首先接受单次静脉内 (IV) 注射 Kogenate FS (BAY14-2222) 50 IU/kg，然后接受 1 次单次静脉内注射 BAY81-8973 50 IU/kg，洗脱期为 at中间至少2-3天
生物：重组因子 VIII（Kogenate FS，BAY14-2222）
单剂量 Kogenate FS 交叉至单剂量 BAY81-8973
实验性的：第 3 组：CS/EP 重组因子 VIII，然后 CS/ADJ
B 部分 - 第 3 组：参与者接受每周 2-3 次 20-50 IU/kg 的 BAY81-8973 静脉注射，BAY81-8973 通过欧洲药典的显色底物测定效力测量 6 个月，然后交叉研究药物通过显色底物测定法测量/根据标签效力调整 6 个月
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
单剂量的 BAY81-8973 交叉到单剂量的 Kogenate FS
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
参与者接受 BAY81-8973 的静脉注射，剂量为 20-50 IU/kg，每周 2-3 次，BAY81-8973 通过欧洲药典 (CS/EP) 的显色底物测定效力测量 6 个月，并通过显色底物测定/调整至6 个月的标签效能 (CS/ADJ)，根据随机顺序排列。
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
参与者在第一次手术切口前接受了约 50 IU/kg 的 BAY 81-8973 负荷剂量，随后根据手术要求用 BAY 81-8973 进一步治疗长达 3 周
实验性的：第 4 组：先用 CS/ADJ 再用 CS/EP 的重组因子 VIII
B 部分 - 第 4 臂：。 参与者接受 BAY81-8973 的静脉注射，剂量为 20-50 IU/kg，每周 2-3 次，BAY81-8973 通过显色底物测定法测量/调整至标签效力 6 个月，然后交叉研究通过显色底物测定法测量的药物根据欧洲药典 6 个月
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
单剂量的 BAY81-8973 交叉到单剂量的 Kogenate FS
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
参与者接受 BAY81-8973 的静脉注射，剂量为 20-50 IU/kg，每周 2-3 次，BAY81-8973 通过欧洲药典 (CS/EP) 的显色底物测定效力测量 6 个月，并通过显色底物测定/调整至6 个月的标签效能 (CS/ADJ)，根据随机顺序排列。
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
参与者在第一次手术切口前接受了约 50 IU/kg 的 BAY 81-8973 负荷剂量，随后根据手术要求用 BAY 81-8973 进一步治疗长达 3 周
实验性的：第 5 组：CS/EP 重组因子 VIII
C 部分 - 第 5 组：参与者在第一次手术切口前接受了大约 50 IU/kg 的 BAY 81-8973 负荷剂量，然后根据手术要求用 BAY 81-8973 进一步治疗长达 3 周
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
单剂量的 BAY81-8973 交叉到单剂量的 Kogenate FS
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
参与者接受 BAY81-8973 的静脉注射，剂量为 20-50 IU/kg，每周 2-3 次，BAY81-8973 通过欧洲药典 (CS/EP) 的显色底物测定效力测量 6 个月，并通过显色底物测定/调整至6 个月的标签效能 (CS/ADJ)，根据随机顺序排列。
生物：重组因子 VIII (BAY81-8973)
参与者在第一次手术切口前接受了约 50 IU/kg 的 BAY 81-8973 负荷剂量，随后根据手术要求用 BAY 81-8973 进一步治疗长达 3 周

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分 - 药物浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：在注射前和注射后 0.25、0.5、1、3、6、8、24、30 和 48 小时采集样品。 AUC 从注射时间计算到无穷大。
检查 BAY 81-8973 的药代动力学 (PK) 特性，确保新药与 Kogenate FS 相似。 所有结果均基于显色分析。
在注射前和注射后 0.25、0.5、1、3、6、8、24、30 和 48 小时采集样品。 AUC 从注射时间计算到无穷大。
A 部分 - 半衰期 (t 1/2)
大体时间：在注射前和注射后 0.25、0.5、1、3、6、8、24、30 和 48 小时采集样品。
检查BAY81-8973的PK特性，确保新药与Kogenate FS相似。 所有结果均基于显色分析。
在注射前和注射后 0.25、0.5、1、3、6、8、24、30 和 48 小时采集样品。
B 部分 - 年化总出血次数
大体时间：随机分组后 12 个月
参与者经历的年化出血次数
随机分组后 12 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
B 部分 - 人因子 VIII (FVIII) 的体内回收值
大体时间：注射后15-30分钟
在 CS/EP 治疗期开始时注射研究药物后采集的血样中发现的因子 VIII 的量。
注射后15-30分钟
B 部分 - 每个 6 个月效力分配期内的年化出血次数
大体时间：每种效力 6 个月
参与者在两个治疗期的每一个期间经历的年化出血次数
每种效力 6 个月
B 部分 - 以治疗出血所需的注射次数衡量的出血控制
大体时间：每种效力 6 个月
参与者止血所需的注射次数
每种效力 6 个月
B 部分 - 12 个月时生活质量 (QoL) 相对于基线的变化，通过转换后的 Haemo-QoL 问卷总分来衡量
大体时间：基线和 12 个月
衡量 BAY81-8973 治疗如何影响参与者日常生活的指标。 评分系统有100分。 0 是最差的分数。 100 分是最好的分数。 相对于基线的积极变化表明生活质量有所改善，消极变化表明生活质量恶化。
基线和 12 个月
B 部分 - 根据 EQ-5D 问卷测量的效用指数在 12 个月时的基线变化
大体时间：基线和 12 个月
衡量 BAY81-8973 治疗如何影响参与者日常生活的指标。 1.0 = 最佳得分，-0.594 = 最差得分。 相对于基线的正变化表示改善，负变化表示恶化。
基线和 12 个月
A 部分 - 具有抑制性抗体形成的参与者人数
大体时间：首次注射研究药物后最多 6 周
确保参与者没有产生会干扰 BAY81-8973 作用的抗体的测试
首次注射研究药物后最多 6 周
B 部分 - 出现抑制性抗体形成的参与者人数
大体时间：给药后长达 12 个月
确保参与者没有产生会干扰 BAY81-8973 作用的抗体的测试
给药后长达 12 个月
C 部分 - 出现抑制性抗体形成的参与者人数
大体时间：手术前和手术后 3 周
确保参与者没有产生会干扰 BAY81-8973 作用的抗体的测试
手术前和手术后 3 周
A 部分 - 产生热休克蛋白抗体 (HSP-70) 的参与者人数
大体时间：给药后最多 6 周
分析 HSP-70 抗体形成的测试
给药后最多 6 周
B 部分 - 产生热休克蛋白抗体 (HSP-70) 的参与者人数
大体时间：给药后长达 12 个月
分析 HSP-70 抗体形成的测试
给药后长达 12 个月
C 部分 - 产生热休克蛋白抗体 (HSP-70) 的参与者人数
大体时间：手术前和手术后 3 周
分析 HSP-70 抗体形成的测试
手术前和手术后 3 周
A 部分 - 对宿主细胞蛋白 (HCP) 产生抗体的参与者人数
大体时间：给药后最多 4 周
确保参与者在研究期间未产生 HCP 抗体的测试
给药后最多 4 周
B 部分 - 对宿主细胞蛋白 (HCP) 产生抗体的参与者人数
大体时间：给药后长达 12 个月
确保参与者在研究期间未产生 HCP 抗体的测试
给药后长达 12 个月
C 部分 - 对宿主细胞蛋白 (HCP) 产生抗体的参与者人数
大体时间：手术前和手术后 3 周
确保参与者在研究期间未产生 HCP 抗体的测试
手术前和手术后 3 周
B 部分 - 评估大手术期间止血的参与者人数
大体时间：治疗开始后平均 1 个月
外科医生对 BAY81-8973 在大手术中止血效果的评估
治疗开始后平均 1 个月
C 部分 - 评估大手术期间止血的参与者人数
大体时间：手术时
外科医生对 BAY81-8973 在大手术中止血效果的评估
手术时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bayer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年12月1日

初级完成 (实际的)

2012年6月1日

研究完成 (实际的)

2013年3月1日

研究注册日期

首次提交

2009年12月8日

首先提交符合 QC 标准的

2009年12月8日

首次发布 (估计)

2009年12月9日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年11月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年10月14日

最后验证

2016年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 12954
  • 2009-012149-43 (EudraCT编号)

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重组因子 VIII (BAY81-8973)的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

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