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Ensayo para evaluar la eficacia y la seguridad de un nuevo FVIII humano recombinante de longitud completa para la hemofilia A (Leopold I)

14 de octubre de 2016 actualizado por: Bayer

Un ensayo cruzado aleatorizado de dos partes para evaluar la farmacocinética, la eficacia y el perfil de seguridad del FVIII recombinante libre de proteínas plasmáticas formulado con sacarosa (BAY81-8973) en sujetos previamente tratados con hemofilia A grave bajo terapia de profilaxis

El estudio evaluará la farmacocinética (parte A), la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del tratamiento de profilaxis (2 a 3 veces por semana) (parte B) con BAY81-8973 durante un período de un año (dividido en dos períodos de tratamiento de seis meses). El estudio comparará 2 métodos (ensayos) diferentes para medir la cantidad de fármaco del estudio, el ensayo de sustrato cromogénico según la Farmacopea Europea (CS/EP) con el ensayo clásico (Sustrato cromogénico ajustado, CS/ADJ). Durante un período de seis meses, los pacientes recibirán el fármaco del estudio en el que la dosis se ha medido con el "(CS/EP) y durante el otro período de seis meses, la dosis se medirá en función del ensayo ajustado de sustrato cromogénico CS/ADJ)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

74

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Alemania, 60596
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Alemania, 53127
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Alemania, 55131
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Alemania, 66421
    • Sachsen-Anhalt
      • Magdeburg, Sachsen-Anhalt, Alemania, 39112
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentina, B8001HXM
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000CKF
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
      • Wien, Austria, 1090
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia, 10000
  • Dinamarca
      • DK-Aarhus N, Dinamarca, 8200
  • España
      • A Coruña, España, 15006
      • Barcelona, España, 08035
      • Jaén, España, 23007
      • Valencia, España, 46026
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, España, 33006
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, España, 39008
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108-9898
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-2602
  • Hong Kong
      • Hongkong, Hong Kong
  • India
      • Bangalore, India, 34
      • Mumbai, India, 400012
      • Pune, India, 411005
  • Indonesia
      • Jakarta, Indonesia, 10430
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5262000
  • Italia
    • Calabria
      • Catanzaro, Calabria, Italia, 88100
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
      • Napoli, Campania, Italia, 80144
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
    • Veneto
      • Vicenza, Veneto, Italia, 36100
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0027
  • Pakistán
      • Karachi, Pakistán, 75300
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 01330
      • Antalya, Pavo, 07059
      • Izmir, Pavo, 35-100
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-501
      • Warszawa, Polonia, 02-776
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
    • Dundee City
      • Dundee, Dundee City, Reino Unido, DD1 9SY
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 7LJ
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
      • Beograd, Serbia, 11000
      • Nis, Serbia, 18000
      • Novi Sad, Serbia, 21000
  • Sudáfrica
      • Parktown, Sudáfrica, 2132
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sudáfrica, 0001
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia, 413 45
      • Malmö, Suecia, 205 02
      • Stockholm, Suecia, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset i Solna
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
      • Bangkok, Tailandia, 10330
  • Taiwán
      • Changhua, Taiwán, 500
      • Taipei, Taiwán, 11217
      • Taipei, Taiwán, 10016

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre, de 12 a 65 años
  • Hemofilia A grave definida como < 1 % de FVIII:C
  • >/= 150 días de tratamiento previo con FVIII en la vida
  • Recibe actualmente a demanda o cualquier tipo de régimen de tratamiento de profilaxis con cualquier producto de FVIII
  • Sin antecedentes o inhibidores actuales del FVIII

Criterio de exclusión:

  • Presencia de otra enfermedad hemorrágica diferente de la hemofilia A (p. ej., enfermedad de von Willebrand, hemofilia B)
  • Recuento bajo de plaquetas, función renal anormal o enfermedad hepática
  • Recibió tratamiento con medicamentos inmunosupresores en los últimos 3 meses antes o requiere tratamiento durante el estudio. (Se permiten algunos medicamentos para la hepatitis C, el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) y los esteroides)
  • Recibir o haber recibido otros medicamentos experimentales dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio
  • Alergia al factor VIII o a la proteína de hámster o ratón

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo 1: Factor VIII recombinante (BAY81-8973) luego Kogenate FS
Parte A - Grupo 1: Los participantes recibieron primero una inyección intravenosa (IV) única de BAY81-8973 50 UI/kg, luego 1 inyección IV única de Kogenate FS (BAY14-2222) 50 UI/kg con un período de lavado de al menos menos 2-3 días en el medio
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Dosis única de BAY81-8973 cruzada a dosis única de Kogenate FS
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Los participantes recibieron inyecciones IV de BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 veces por semana con BAY81-8973 medido por Potencia de ensayo de sustrato cromogénico según la Farmacopea europea (CS/EP) durante 6 meses y por Ensayo de sustrato cromogénico/Ajustado a Marcar potencia (CS/ADJ) durante 6 meses, secuencia según aleatorización.
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Los participantes recibieron una dosis de carga de aproximadamente 50 UI/kg de BAY 81-8973 antes de la primera incisión quirúrgica seguida de un tratamiento adicional con BAY 81-8973 según los requisitos quirúrgicos durante un máximo de 3 semanas.
Experimental: Brazo 2: Kogenate FS luego Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Parte A - Grupo 2: Los participantes recibieron primero una inyección intravenosa (IV) única de Kogenate FS (BAY14-2222) 50 UI/kg, luego 1 inyección IV única de BAY81-8973 50 UI/kg con un período de lavado de al menos menos 2-3 días en el medio
Biológico: Factor VIII recombinante (Kogenate FS, BAY14-2222)
Dosis única de Kogenate FS cruzada a Dosis única de BAY81-8973
Experimental: Brazo 3: Factor VIII recombinante por CS/EP luego por CS/ADJ
Parte B - Grupo 3: Los participantes recibieron una inyección IV de BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 veces por semana con BAY81-8973 medido por potencia de ensayo de sustrato cromogénico según la farmacopea europea durante 6 meses y luego cruzaron al fármaco del estudio medido por ensayo de sustrato cromogénico/ajustado a la potencia de la etiqueta durante 6 meses
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Dosis única de BAY81-8973 cruzada a dosis única de Kogenate FS
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Los participantes recibieron inyecciones IV de BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 veces por semana con BAY81-8973 medido por Potencia de ensayo de sustrato cromogénico según la Farmacopea europea (CS/EP) durante 6 meses y por Ensayo de sustrato cromogénico/Ajustado a Marcar potencia (CS/ADJ) durante 6 meses, secuencia según aleatorización.
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Los participantes recibieron una dosis de carga de aproximadamente 50 UI/kg de BAY 81-8973 antes de la primera incisión quirúrgica seguida de un tratamiento adicional con BAY 81-8973 según los requisitos quirúrgicos durante un máximo de 3 semanas.
Experimental: Brazo 4: Factor VIII recombinante por CS/ADJ luego por CS/EP
Parte B - Brazo 4:. Los participantes recibieron una inyección IV de BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 veces por semana con BAY81-8973 medido mediante el ensayo de sustrato cromogénico/ajustado a la potencia de la etiqueta durante 6 meses y luego cruzaron al fármaco del estudio medido mediante el ensayo de sustrato cromogénico. Según la Farmacopea Europea durante 6 meses
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Dosis única de BAY81-8973 cruzada a dosis única de Kogenate FS
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Los participantes recibieron inyecciones IV de BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 veces por semana con BAY81-8973 medido por Potencia de ensayo de sustrato cromogénico según la Farmacopea europea (CS/EP) durante 6 meses y por Ensayo de sustrato cromogénico/Ajustado a Marcar potencia (CS/ADJ) durante 6 meses, secuencia según aleatorización.
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Los participantes recibieron una dosis de carga de aproximadamente 50 UI/kg de BAY 81-8973 antes de la primera incisión quirúrgica seguida de un tratamiento adicional con BAY 81-8973 según los requisitos quirúrgicos durante un máximo de 3 semanas.
Experimental: Brazo 5: Factor VIII recombinante por CS/EP
Parte C - Brazo 5: Los participantes recibieron una dosis de carga de aproximadamente 50 UI/kg de BAY 81-8973 antes de la primera incisión quirúrgica seguida de un tratamiento adicional con BAY 81-8973 de acuerdo con los requisitos quirúrgicos durante un máximo de 3 semanas.
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Dosis única de BAY81-8973 cruzada a dosis única de Kogenate FS
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Los participantes recibieron inyecciones IV de BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 veces por semana con BAY81-8973 medido por Potencia de ensayo de sustrato cromogénico según la Farmacopea europea (CS/EP) durante 6 meses y por Ensayo de sustrato cromogénico/Ajustado a Marcar potencia (CS/ADJ) durante 6 meses, secuencia según aleatorización.
Biológico: Factor VIII recombinante (BAY81-8973)
Los participantes recibieron una dosis de carga de aproximadamente 50 UI/kg de BAY 81-8973 antes de la primera incisión quirúrgica seguida de un tratamiento adicional con BAY 81-8973 según los requisitos quirúrgicos durante un máximo de 3 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A - Área bajo la curva de concentración-tiempo del fármaco (AUC)
Periodo de tiempo: Muestras tomadas antes de la inyección ya las 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 y 48 horas después de la inyección. AUC calculada desde el momento de la inyección hasta el infinito.
Examinar las características farmacocinéticas (PK) de BAY 81-8973 y garantizar que el nuevo fármaco sea similar a Kogenate FS. Todos los resultados se basan en el ensayo cromogénico.
Muestras tomadas antes de la inyección ya las 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 y 48 horas después de la inyección. AUC calculada desde el momento de la inyección hasta el infinito.
Parte A - Vida media (t 1/2)
Periodo de tiempo: Muestras tomadas antes de la inyección ya las 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 y 48 horas después de la inyección.
Examinar las características farmacocinéticas de BAY81-8973 y garantizar que el nuevo fármaco sea similar a Kogenate FS. Todos los resultados se basan en el ensayo cromogénico.
Muestras tomadas antes de la inyección ya las 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 y 48 horas después de la inyección.
Parte B - Número anualizado de sangrados totales
Periodo de tiempo: 12 meses después de la aleatorización
El número anualizado de hemorragias experimentadas por los participantes
12 meses después de la aleatorización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte B - Los valores de recuperación in vivo del factor VIII humano (FVIII)
Periodo de tiempo: 15-30 minutos después de la inyección
La cantidad de Factor VIII que se encuentra en las muestras de sangre tomadas después de la inyección del fármaco del estudio al comienzo del período de tratamiento con CS/EP.
15-30 minutos después de la inyección
Parte B - Número anualizado de sangrados en cada período de asignación de potencia de 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses en cada potencia
El número anualizado de hemorragias experimentadas por los participantes en cada uno de los dos períodos de tratamiento
6 meses en cada potencia
Parte B - Control del sangrado medido por el número de inyecciones necesarias para tratar un sangrado
Periodo de tiempo: 6 meses en cada potencia
El número de inyecciones que necesitan los participantes para detener una hemorragia.
6 meses en cada potencia
Parte B - Cambios desde el inicio a los 12 meses en la calidad de vida (QoL) medidos por la puntuación total transformada del cuestionario Haemo-QoL
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
Una medida de cómo el tratamiento con BAY81-8973 afectó la vida diaria de los participantes. el sistema de puntuación tiene 100 puntos. 0 es la peor puntuación posible. 100 es la mejor puntuación posible. Los cambios positivos desde el inicio indican una mejora en la calidad de vida y los cambios negativos indican un deterioro.
Línea base y 12 meses
Parte B - Cambios desde la línea de base a los 12 meses en el índice de utilidad según lo medido por el cuestionario EQ-5D
Periodo de tiempo: Línea base y 12 meses
Una medida de cómo el tratamiento con BAY81-8973 afectó la vida diaria de los participantes. 1,0 = Mejor puntuación posible, -0,594 = Peor puntuación posible. Los cambios positivos desde la línea de base indican una mejora y los cambios negativos indican un deterioro.
Línea base y 12 meses
Parte A - Número de participantes con formación de anticuerpos inhibidores
Periodo de tiempo: Hasta 6 semanas después de la primera inyección del fármaco del estudio
Una prueba para garantizar que los participantes no hayan desarrollado anticuerpos que interfieran con la acción de BAY81-8973
Hasta 6 semanas después de la primera inyección del fármaco del estudio
Parte B - Número de participantes con incidencia de formación de anticuerpos inhibidores
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la administración del fármaco
Una prueba para garantizar que los participantes no hayan desarrollado anticuerpos que interfieran con la acción de BAY81-8973
Hasta 12 meses después de la administración del fármaco
Parte C - Número de participantes con incidencia de formación de anticuerpos inhibidores
Periodo de tiempo: antes y 3 semanas después de la cirugía
Una prueba para garantizar que los participantes no hayan desarrollado anticuerpos que interfieran con la acción de BAY81-8973
antes y 3 semanas después de la cirugía
Parte A - Número de participantes con incidencia de formación de anticuerpos contra la proteína de choque térmico (HSP-70)
Periodo de tiempo: Hasta 6 semanas después de la administración del fármaco
Un test para analizar la formación de anticuerpos frente a HSP-70
Hasta 6 semanas después de la administración del fármaco
Parte B - Número de participantes con incidencia de formación de anticuerpos contra la proteína de choque térmico (HSP-70)
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la administración del fármaco
Un test para analizar la formación de anticuerpos frente a HSP-70
Hasta 12 meses después de la administración del fármaco
Parte C - Número de participantes con incidencia de formación de anticuerpos contra la proteína de choque térmico (HSP-70)
Periodo de tiempo: antes y 3 semanas después de la cirugía
Un test para analizar la formación de anticuerpos frente a HSP-70
antes y 3 semanas después de la cirugía
Parte A - Número de participantes con incidencia de formación de anticuerpos contra las proteínas de la célula huésped (HCP)
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas después de la administración del fármaco
Una prueba para garantizar que los participantes no hayan desarrollado anticuerpos contra HCP durante el estudio
Hasta 4 semanas después de la administración del fármaco
Parte B - Número de participantes con incidencia de formación de anticuerpos contra las proteínas de la célula huésped (HCP)
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses después de la administración del fármaco
Una prueba para garantizar que los participantes no hayan desarrollado anticuerpos contra HCP durante el estudio
Hasta 12 meses después de la administración del fármaco
Parte C - Número de participantes con incidencia de formación de anticuerpos contra las proteínas de la célula huésped (HCP)
Periodo de tiempo: antes y 3 semanas después de la cirugía
Una prueba para garantizar que los participantes no hayan desarrollado anticuerpos contra HCP durante el estudio
antes y 3 semanas después de la cirugía
Parte B - Número de participantes con evaluación de la hemostasia durante cirugía mayor
Periodo de tiempo: Un promedio de 1 mes después del inicio del tratamiento
Una evaluación realizada por cirujanos sobre la eficacia de BAY81-8973 para detener el sangrado durante operaciones importantes
Un promedio de 1 mes después del inicio del tratamiento
Parte C - Número de participantes con evaluación de la hemostasia durante cirugía mayor
Periodo de tiempo: en el momento de la cirugía
Una evaluación realizada por cirujanos sobre la eficacia de BAY81-8973 para detener el sangrado durante operaciones importantes
en el momento de la cirugía

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bayer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de diciembre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de diciembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

28 de noviembre de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de octubre de 2016

Última verificación

1 de octubre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 12954
  • 2009-012149-43 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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