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Prova per valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo FVIII umano ricombinante a lunghezza intera per l'emofilia A (Leopold I)

14 ottobre 2016 aggiornato da: Bayer

Uno studio cross-over randomizzato in due parti per valutare la farmacocinetica, l'efficacia e il profilo di sicurezza del fattore VIII ricombinante privo di proteine ​​plasmatiche formulato con saccarosio (BAY81-8973) in soggetti precedentemente trattati con grave emofilia A in terapia di profilassi

Lo studio valuterà la farmacocinetica (parte A), la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento di profilassi (da 2 a 3 volte a settimana) (parte B) con BAY81-8973 per un periodo di un anno (suddiviso in due periodi di trattamento di sei mesi). Lo studio confronterà 2 diversi metodi (dosaggi) per misurare la quantità di farmaco in studio, il dosaggio del substrato cromogenico secondo la Farmacopea europea (CS/EP) con il dosaggio classico (Chromogenic Substrate Adjusted, CS/ADJ). Durante un periodo di sei mesi i pazienti riceveranno il farmaco in studio in cui la dose è stata misurata utilizzando il "(CS/EP) e durante gli altri sei mesi la dose sarà misurata in base al test Chromogenic Substrate Adjusted (CS/ADJ)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

74

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Bahia Blanca, Buenos Aires, Argentina, B8001HXM
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000CKF
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
      • Wien, Austria, 1090
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
  • Danimarca
      • DK-Aarhus N, Danimarca, 8200
  • Germania
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Germania, 60596
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bonn, Nordrhein-Westfalen, Germania, 53127
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Germania, 55131
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Germania, 66421
    • Sachsen-Anhalt
      • Magdeburg, Sachsen-Anhalt, Germania, 39112
  • Hong Kong
      • Hongkong, Hong Kong
  • India
      • Bangalore, India, 34
      • Mumbai, India, 400012
      • Pune, India, 411005
  • Indonesia
      • Jakarta, Indonesia, 10430
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 5262000
  • Italia
    • Calabria
      • Catanzaro, Calabria, Italia, 88100
    • Campania
      • Napoli, Campania, Italia, 80131
      • Napoli, Campania, Italia, 80144
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
    • Veneto
      • Vicenza, Veneto, Italia, 36100
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0027
  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan, 75300
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-501
      • Warszawa, Polonia, 02-776
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
    • Dundee City
      • Dundee, Dundee City, Regno Unito, DD1 9SY
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 7LJ
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2JF
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
      • Beograd, Serbia, 11000
      • Nis, Serbia, 18000
      • Novi Sad, Serbia, 21000
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna, 15006
      • Barcelona, Spagna, 08035
      • Jaén, Spagna, 23007
      • Valencia, Spagna, 46026
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spagna, 33006
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spagna, 39008
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108-9898
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-2602
  • Sud Africa
      • Parktown, Sud Africa, 2132
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sud Africa, 0001
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, 413 45
      • Malmö, Svezia, 205 02
      • Stockholm, Svezia, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset i Solna
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
      • Antalya, Tacchino, 07059
      • Izmir, Tacchino, 35-100
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
      • Bangkok, Tailandia, 10330
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
      • Taipei, Taiwan, 11217
      • Taipei, Taiwan, 10016

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio, dai 12 ai 65 anni
  • Emofilia A grave definita come < 1% FVIII:C
  • >/= 150 giorni di precedente trattamento con FVIII nel corso della vita
  • Attualmente in trattamento su richiesta o qualsiasi tipo di regime di trattamento di profilassi con qualsiasi prodotto a base di FVIII
  • Nessuna storia o attuali inibitori del FVIII

Criteri di esclusione:

  • Presenza di un'altra malattia emorragica diversa dall'emofilia A (ad esempio, malattia di von Willebrand, emofilia B)
  • Conta piastrinica bassa, funzionalità renale anormale o malattia del fegato
  • - Ha ricevuto un trattamento con farmaci immunosoppressori negli ultimi 3 mesi precedenti o richiede un trattamento durante lo studio. (Alcuni farmaci per l'epatite C, il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e gli steroidi sono consentiti)
  • Ricezione o ha ricevuto altri farmaci sperimentali entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio
  • Allergia al fattore VIII o ai criceti o alle proteine ​​del topo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 1: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973) poi Kogenate FS
Parte A - Braccio 1: i partecipanti hanno ricevuto prima una singola iniezione endovenosa (IV) di BAY81-8973 50 UI/kg, quindi 1 singola iniezione IV di Kogenate FS (BAY14-2222) 50 UI/kg con un periodo di wash-out di almeno 2-3 giorni in mezzo
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
Una singola dose di BAY81-8973 è passata a una singola dose di Kogenate FS
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
I partecipanti hanno ricevuto iniezioni endovenose di BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 volte a settimana con BAY81-8973 misurato mediante Chromogenic Substrate Assay Potency Per European Pharmacopeia (CS/EP) per 6 mesi e mediante Chromogenic Substrate Assay/Adjusted to Label Potency (CS/ADJ) per 6 mesi, sequenza in base alla randomizzazione.
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
I partecipanti hanno ricevuto una dose di carico di circa 50 UI/kg di BAY 81-8973 prima della prima incisione chirurgica seguita da un ulteriore trattamento con BAY 81-8973 in base alle esigenze chirurgiche per un massimo di 3 settimane
Sperimentale: Braccio 2: Kogenate FS quindi fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
Parte A - Braccio 2: i partecipanti hanno ricevuto prima una singola iniezione endovenosa (IV) di Kogenate FS (BAY14-2222) 50 UI/kg, quindi 1 singola iniezione IV di BAY81-8973 50 UI/kg con un periodo di wash-out di almeno 2-3 giorni in mezzo
Biologico: Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222)
La dose singola di Kogenate FS è passata alla dose singola di BAY81-8973
Sperimentale: Braccio 3: Fattore VIII ricombinante da CS/EP quindi da CS/ADJ
Parte B - Braccio 3: I partecipanti hanno ricevuto l'iniezione endovenosa di BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 volte a settimana con BAY81-8973 misurata mediante Chromogenic Substrate Assay Potency per 6 mesi e poi sono passati al farmaco in studio misurato mediante Chromogenic Substrate Assay/Adeguato alla potenza dell'etichetta per 6 mesi
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
Una singola dose di BAY81-8973 è passata a una singola dose di Kogenate FS
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
I partecipanti hanno ricevuto iniezioni endovenose di BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 volte a settimana con BAY81-8973 misurato mediante Chromogenic Substrate Assay Potency Per European Pharmacopeia (CS/EP) per 6 mesi e mediante Chromogenic Substrate Assay/Adjusted to Label Potency (CS/ADJ) per 6 mesi, sequenza in base alla randomizzazione.
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
I partecipanti hanno ricevuto una dose di carico di circa 50 UI/kg di BAY 81-8973 prima della prima incisione chirurgica seguita da un ulteriore trattamento con BAY 81-8973 in base alle esigenze chirurgiche per un massimo di 3 settimane
Sperimentale: Braccio 4: Fattore VIII ricombinante mediante CS/ADJ quindi mediante CS/EP
Parte B - Braccio 4:. I partecipanti hanno ricevuto un'iniezione endovenosa di BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 volte a settimana con BAY81-8973 misurato mediante analisi del substrato cromogenico/adattato alla potenza dell'etichetta per 6 mesi e poi sono passati al farmaco in studio misurato mediante analisi del substrato cromogenico Secondo Farmacopea Europea per 6 mesi
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
Una singola dose di BAY81-8973 è passata a una singola dose di Kogenate FS
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
I partecipanti hanno ricevuto iniezioni endovenose di BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 volte a settimana con BAY81-8973 misurato mediante Chromogenic Substrate Assay Potency Per European Pharmacopeia (CS/EP) per 6 mesi e mediante Chromogenic Substrate Assay/Adjusted to Label Potency (CS/ADJ) per 6 mesi, sequenza in base alla randomizzazione.
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
I partecipanti hanno ricevuto una dose di carico di circa 50 UI/kg di BAY 81-8973 prima della prima incisione chirurgica seguita da un ulteriore trattamento con BAY 81-8973 in base alle esigenze chirurgiche per un massimo di 3 settimane
Sperimentale: Braccio 5: Fattore VIII ricombinante di CS/EP
Parte C - Braccio 5: i partecipanti hanno ricevuto una dose di carico di circa 50 UI/kg di BAY 81-8973 prima della prima incisione chirurgica seguita da un ulteriore trattamento con BAY 81-8973 secondo i requisiti chirurgici per un massimo di 3 settimane
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
Una singola dose di BAY81-8973 è passata a una singola dose di Kogenate FS
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
I partecipanti hanno ricevuto iniezioni endovenose di BAY81-8973 a 20-50 UI/kg 2-3 volte a settimana con BAY81-8973 misurato mediante Chromogenic Substrate Assay Potency Per European Pharmacopeia (CS/EP) per 6 mesi e mediante Chromogenic Substrate Assay/Adjusted to Label Potency (CS/ADJ) per 6 mesi, sequenza in base alla randomizzazione.
Biologico: Fattore VIII ricombinante (BAY81-8973)
I partecipanti hanno ricevuto una dose di carico di circa 50 UI/kg di BAY 81-8973 prima della prima incisione chirurgica seguita da un ulteriore trattamento con BAY 81-8973 in base alle esigenze chirurgiche per un massimo di 3 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A - Area sotto la curva concentrazione-tempo del farmaco (AUC)
Lasso di tempo: Campioni prelevati prima dell'iniezione e 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 e 48 ore dopo l'iniezione. AUC calcolata dal momento dell'iniezione all'infinito.
Esaminare le caratteristiche farmacocinetiche (PK) di BAY 81-8973 e assicurarsi che il nuovo farmaco sia simile a Kogenate FS. Tutti i risultati si basano sul dosaggio cromogenico.
Campioni prelevati prima dell'iniezione e 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 e 48 ore dopo l'iniezione. AUC calcolata dal momento dell'iniezione all'infinito.
Parte A - Emivita (t 1/2)
Lasso di tempo: Campioni prelevati prima dell'iniezione e 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 e 48 ore dopo l'iniezione.
Esaminare le caratteristiche PK di BAY81-8973 e assicurarsi che il nuovo farmaco sia simile a Kogenate FS. Tutti i risultati si basano sul dosaggio cromogenico.
Campioni prelevati prima dell'iniezione e 0,25, 0,5, 1, 3, 6, 8, 24, 30 e 48 ore dopo l'iniezione.
Parte B - Numero annualizzato di sanguinamenti totali
Lasso di tempo: 12 mesi dopo la randomizzazione
Il numero annualizzato di sanguinamenti subiti dai partecipanti
12 mesi dopo la randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte B - I valori di recupero in vivo del fattore umano VIII (FVIII)
Lasso di tempo: 15-30 minuti dopo l'iniezione
La quantità di fattore VIII trovata nei campioni di sangue prelevati dopo l'iniezione del farmaco in studio all'inizio del periodo di trattamento CS/EP.
15-30 minuti dopo l'iniezione
Parte B - Numero annualizzato di sanguinamenti in ciascun periodo di assegnazione della potenza di 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi su ogni potenza
Il numero annualizzato di sanguinamenti sperimentati dai partecipanti in ciascuno dei due periodi di trattamento
6 mesi su ogni potenza
Parte B - Controllo dell'emorragia misurata dal numero di iniezioni necessarie per trattare un'emorragia
Lasso di tempo: 6 mesi su ogni potenza
Il numero di iniezioni necessarie ai partecipanti per fermare un'emorragia
6 mesi su ogni potenza
Parte B - Cambiamenti rispetto al basale a 12 mesi nella qualità della vita (QoL) misurati dal punteggio totale trasformato del questionario Haemo-QoL
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
Una misura di come il trattamento con BAY81-8973 ha influenzato la vita quotidiana dei partecipanti. il sistema di punteggio ha 100 punti. 0 è il peggior punteggio possibile. 100 è il miglior punteggio possibile. I cambiamenti positivi rispetto al basale indicano un miglioramento della qualità della vita e i cambiamenti negativi indicano un deterioramento.
Basale e 12 mesi
Parte B - Variazioni rispetto al basale a 12 mesi nell'indice di utilità misurate dal questionario EQ-5D
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
Una misura di come il trattamento con BAY81-8973 ha influenzato la vita quotidiana dei partecipanti. 1.0 = Miglior punteggio possibile, -0.594 = Peggior punteggio possibile. I cambiamenti positivi rispetto al basale indicano un miglioramento e i cambiamenti negativi indicano un deterioramento.
Basale e 12 mesi
Parte A - Numero di partecipanti con formazione di anticorpi inibitori
Lasso di tempo: Fino a 6 settimane dopo la prima iniezione del farmaco oggetto dello studio
Un test per garantire che i partecipanti non abbiano sviluppato anticorpi che interferiscano con l'azione di BAY81-8973
Fino a 6 settimane dopo la prima iniezione del farmaco oggetto dello studio
Parte B - Numero di partecipanti con incidenza della formazione di anticorpi inibitori
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco
Un test per garantire che i partecipanti non abbiano sviluppato anticorpi che interferiscano con l'azione di BAY81-8973
Fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco
Parte C - Numero di partecipanti con incidenza della formazione di anticorpi inibitori
Lasso di tempo: prima e 3 settimane dopo l'intervento chirurgico
Un test per garantire che i partecipanti non abbiano sviluppato anticorpi che interferiscano con l'azione di BAY81-8973
prima e 3 settimane dopo l'intervento chirurgico
Parte A - Numero di partecipanti con incidenza della formazione di anticorpi contro la proteina da shock termico (HSP-70)
Lasso di tempo: Fino a 6 settimane dopo la somministrazione del farmaco
Un test per analizzare la formazione di anticorpi contro HSP-70
Fino a 6 settimane dopo la somministrazione del farmaco
Parte B - Numero di partecipanti con incidenza della formazione di anticorpi contro la proteina da shock termico (HSP-70)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco
Un test per analizzare la formazione di anticorpi contro HSP-70
Fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco
Parte C - Numero di partecipanti con incidenza della formazione di anticorpi contro la proteina da shock termico (HSP-70)
Lasso di tempo: prima e 3 settimane dopo l'intervento chirurgico
Un test per analizzare la formazione di anticorpi contro HSP-70
prima e 3 settimane dopo l'intervento chirurgico
Parte A - Numero di partecipanti con incidenza della formazione di anticorpi contro le proteine ​​della cellula ospite (HCP)
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dopo la somministrazione del farmaco
Un test per garantire che i partecipanti non abbiano sviluppato anticorpi contro l'HCP durante lo studio
Fino a 4 settimane dopo la somministrazione del farmaco
Parte B - Numero di partecipanti con incidenza della formazione di anticorpi contro le proteine ​​della cellula ospite (HCP)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco
Un test per garantire che i partecipanti non abbiano sviluppato anticorpi contro l'HCP durante lo studio
Fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco
Parte C - Numero di partecipanti con incidenza della formazione di anticorpi contro le proteine ​​della cellula ospite (HCP)
Lasso di tempo: prima e 3 settimane dopo l'intervento chirurgico
Un test per garantire che i partecipanti non abbiano sviluppato anticorpi contro l'HCP durante lo studio
prima e 3 settimane dopo l'intervento chirurgico
Parte B - Numero di partecipanti con valutazione dell'emostasi durante interventi di chirurgia maggiore
Lasso di tempo: Una media di 1 mese dopo l'inizio del trattamento
Una valutazione effettuata dai chirurghi sull'efficacia di BAY81-8973 nell'arrestare l'emorragia durante le operazioni principali
Una media di 1 mese dopo l'inizio del trattamento
Parte C - Numero di partecipanti con valutazione dell'emostasi durante interventi di chirurgia maggiore
Lasso di tempo: al momento dell'intervento
Una valutazione effettuata dai chirurghi sull'efficacia di BAY81-8973 nell'arrestare l'emorragia durante le operazioni principali
al momento dell'intervento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bayer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2009

Primo Inserito (Stima)

9 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

28 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 ottobre 2016

Ultimo verificato

1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 12954
  • 2009-012149-43 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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