Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti RAD001 při růstu vestibulárního schwannomu (schwannomů) u pacientů s neurofibromatózou 2 (NF2) (AFINF2)

22. května 2017 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Jedno rameno, jedno centrum, fáze II studie RAD001 jako monoterapie v léčbě neurofibromatózy typu 2 – související vestibulární schwannom

Účelem studie je určit, zda léčba RAD001 zmenší nebo zpomalí růst vestibulárního schwannomu(ů) u pacientů s neurofibromatózou 2 (NF2).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento protokol je fází II, otevřenou studií účinnosti a bezpečnosti jednočinného RAD001 u pacientů s NF2. Během studie budou subjekty dostávat kontinuální denní perorální léčbu RAD001 po dobu až 4 let nebo do progrese nádoru.

Primární cíl: Zjistit, zda má RAD001 vliv na růst VS u pacientů s NF2 v míře dostatečné k předložení léku k dalšímu testování.

Sekundární cíle: Zjistit, zda má RAD001 vliv na objem jiných intrakraniálních nádorů; k posouzení účinku RAD001 na funkci sluchu u pacientů s NF2 (pokud je to možné); ke stanovení, zda RAD001 moduluje signální dráhy v intrakraniálních NF2 nádorech odstraněných v průběhu studie. A určit dlouhodobou bezpečnost.

Všichni pacienti budou léčeni RAD001 10 mg p.o. denní dávka (5 mg ve věku 15-17 let s povrchem kůže <1,5 m2) po dobu jednoho roku s výjimkou případu nepřijatelné toxicity, úmrtí nebo přerušení studie z jakéhokoli jiného důvodu.

Po 12 měsících bude v případě odpovědi projednáno prodloužení léčby RAD001 o další jeden rok.

Pokud je pacient stabilní (snížení nebo zvýšení o méně než 20 %), léčba by měla být ukončena a pacient by měl být pravidelně čtvrtletně sledován. Obnovení léčby bude diskutováno případ od případu, pokud opětovný růst nádoru přesáhne 20 % vzhledem k objemu nádoru na konci léčby.

Všichni pacienti budou mít následnou návštěvu (včetně MRI) naplánovanou na 24 měsíců po zařazení.

Modifikujeme protokol, abychom prodloužili léčbu o RAD001 na období dalších dvou let pro stabilní pacienty, kteří jsou stále na léčbě dva roky po zařazení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Clichy, Francie, 92110
        • Hôpital Beaujon, 100 boulevard du Général Leclerc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

11 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza NF2 podle kritérií National Institutes of Health (NIH).
  • Věk ≥ 15 let
  • Progresivní růst VS během předchozích 12 měsíců. Důkaz progrese onemocnění definovaný progresivní VS během předchozích 12 měsíců (>20% nárůst objemu) u subjektů, které mají zvýšené riziko chirurgických komplikací (např. hluchota, poranění dolního hlavového nervu, slabost obličeje) nebo kteří odmítají operaci
  • Přiměřená funkce kostní dřeně, jater a ledvin.
  • Pro ženy ve fertilním věku, žádné těhotenství nebo kojení
  • Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán podávání léků, laboratorní testy, další studijní postupy a omezení studie.
  • Ochota poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost tolerovat periodické vyšetření magnetickou rezonancí nebo kontrast gadolinia.
  • Neschopnost tolerovat pravidelné audiologické testování nebo rozumět jazyku se zavedeným hodnocením pro testování rozpoznávání slov.
  • Neschopnost adekvátně provést volumetrické měření alespoň 1 cílové léze Poznámka: Mohou se zúčastnit pacienti s kochleárním nebo sluchovým implantátem mozkového kmene, pokud lze cílovou lézi přesně vyhodnotit.
  • Radiační terapie pro cílovou lézi během 60 měsíců před zařazením do studie.
  • Pacienti, kteří v současné době dostávají protirakovinné terapie nebo kteří podstoupili protirakovinné terapie do 4 týdnů od zahájení léčby studovaným lékem.
  • Imunizace atenuovanými živými vakcínami do jednoho týdne od vstupu do studie nebo během období studie.
  • Pacienti, kteří dostávají chronickou systémovou léčbu kortikosteroidy nebo jiným imunosupresivním prostředkem. Topické nebo inhalační kortikosteroidy jsou povoleny.
  • Jiné malignity za poslední 3 roky s výjimkou adekvátně léčeného karcinomu děložního čípku nebo bazálních či spinocelulárních karcinomů kůže.
  • Pacienti, kteří mají jakékoli závažné a/nebo nekontrolované zdravotní stavy.
  • Pacienti se známou přecitlivělostí na everolimus nebo jiné typy rapamycinu nebo na jeho pomocné látky.
  • Pacienti, kteří nechtějí nebo nemohou dodržovat protokol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RAD001
Pacient s neurofibromatózou typu 2 a vestibulárním schwannomem léčený RAD001.
Lék: RAD001
10 mg per os / den nebo 05 mg per os / den po 12 měsících
Ostatní jména:
  • Afinitor/rapamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
účinek RAD001 na růst VS pomocí MRI
Časové okno: 1 rok
Zjistit, zda má RAD001 vliv na růst VS u pacientů s NF2 rychlostí dostatečnou k předložení léku k dalšímu testování
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek RAD001 na objem jiných intrakraniálních nádorů (MRI) a na funkci sluchu (audiogram)
Časové okno: 1, 2 a 4 roky po zařazení do studie
Zjistit, zda má RAD001 vliv na objem jiných intrakraniálních nádorů, posoudit účinnost RAD001 na sluchovou funkci, určit, zda RAD001 moduluje signální dráhy v nádorech odstraněných v průběhu studie a určit dlouhodobou bezpečnost
1, 2 a 4 roky po zařazení do studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michel Kalamarides, Professor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. prosince 2011

První zveřejněno (Odhad)

13. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2017

Naposledy ověřeno

1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P101202
  • 2011-002228-42 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurofibromatóza 2

Klinické studie na RAD001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit