Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af RAD001 i væksten af ​​vestibulære schwannom(er) hos neurofibromatose 2 (NF2) patienter (AFINF2)

22. maj 2017 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

En enkeltarm, enkelt center, fase II-forsøg med RAD001 som monoterapi i behandling af neurofibromatose type 2 - relateret vestibulært Schwannom

Formålet med undersøgelsen er at bestemme, om RAD001-behandling vil skrumpe eller bremse væksten af ​​vestibulære schwannom(er) hos Neurofibromatosis 2 (NF2) patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne protokol er et fase II, åbent, effektivitets- og sikkerhedsstudie af enkeltstof RAD001 hos patienter med NF2. Under undersøgelsen vil forsøgspersonerne modtage kontinuerlig daglig oral behandling med RAD001 i op til 4 år eller indtil tumorprogression.

Primært mål: At bestemme, om RAD001 har en effekt på VS-væksten hos patienter med NF2 i en hastighed, der er tilstrækkelig til at indsende lægemidlet til yderligere test.

Sekundære mål: At bestemme om RAD001 har en effekt på volumen af ​​andre intrakranielle tumorer; at vurdere effekten af ​​RAD001 på hørefunktionen hos patienter med NF2 (hvis relevant); for at bestemme, om RAD001 modulerer signalveje i intrakranielle NF2-tumorer fjernet i løbet af undersøgelsen. Og bestemme den langsigtede sikkerhed.

Alle patienter vil blive behandlet med RAD001 10 mg p.o. daglig dosis (5mg hvis 15-17 år gammel med kutan overfladeareal <1,5m2) i et år undtagen i tilfælde af uacceptabel toksicitet, død eller afbrydelse af undersøgelsen af ​​anden grund.

Efter 12 måneder vil en forlængelse med yderligere et års RAD001-behandling blive diskuteret i tilfælde af respons.

Hvis patienten er stabil (fald eller stigning lavere end 20%), bør behandlingen stoppes, og patienten skal holdes under kvartalsvis kontinuerlig overvågning. Genoptagelse af behandlingen vil blive diskuteret fra sag til sag, hvis tumorgenvækst over 20 % i forhold til tumorvolumenet ved behandlingens afslutning.

Alle patienter vil have et opfølgningsbesøg (inklusive MR) planlagt 24 måneder efter indskrivning.

Vi ændrer protokollen for at forlænge behandlingen med RAD001 i en periode på yderligere to år for stabile patienter, der stadig er i behandling to år efter tilmelding.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Clichy, Frankrig, 92110
        • Hôpital Beaujon, 100 boulevard du Général Leclerc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

11 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af NF2 ved National Institutes of Health (NIH) kriterier
  • Alder ≥ 15 år
  • Progressiv VS vækst i de foregående 12 måneder. Bevis på sygdomsprogression defineret af progressiv VS i løbet af de foregående 12 måneder (>20 % stigning i volumen) hos forsøgspersoner, som har forhøjet risiko for kirurgiske komplikationer (f.eks. døvhed, nedre kranienerveskade, ansigtssvaghed) eller som nægter operation
  • Tilstrækkelig knoglemarvs-, lever- og nyrefunktion.
  • For kvinder i den fødedygtige alder, ingen graviditet eller amning
  • Vilje og evne til at overholde planlagte besøg, lægemiddeladministrationsplan, laboratorietests, andre undersøgelsesprocedurer og undersøgelsesrestriktioner.
  • Vilje til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at tolerere periodiske MR-scanninger eller gadoliniumkontrast.
  • Manglende evne til at tolerere periodiske audiologiske tests eller til at forstå et sprog med etableret score for ordgenkendelsestest.
  • Manglende evne til tilstrækkeligt at udføre volumetrisk måling af mindst 1 mållæsionBemærk: Patienter med cochleære eller auditive hjernestammeimplantater kan deltage, hvis en mållæsion kan vurderes nøjagtigt.
  • Strålebehandling for mållæsionen i de 60 måneder forud for inklusion i undersøgelsen.
  • Patienter, der i øjeblikket modtager kræftbehandlinger, eller som har modtaget kræftbehandlinger inden for 4 uger efter starten af ​​studielægemidlet.
  • Immunisering med svækkede levende vacciner inden for en uge efter undersøgelsens start eller i løbet af undersøgelsesperioden.
  • Patienter, der får kronisk, systemisk behandling med kortikosteroider eller et andet immunsuppressivt middel. Topiske eller inhalerede kortikosteroider er tilladt.
  • Andre maligniteter inden for de seneste 3 år med undtagelse af tilstrækkeligt behandlet karcinom i livmoderhalsen eller basal- eller pladecellekarcinomer i huden.
  • Patienter, der har alvorlige og/eller ukontrollerede medicinske tilstande.
  • Patienter med kendt overfølsomhed over for everolimus eller andre typer rapamycin eller dets hjælpestoffer.
  • Patienter, der ikke vil eller er i stand til at overholde protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RAD001
Patient med Neurofibromatosis Type 2 og Vestibulær Schwannoma behandlet med RAD001.
Medicin: RAD001
10 mg pr. os / dag eller 05 mg pr. os / dag med 12 måneder
Andre navne:
  • Afinitor/rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
effekt af RAD001 på VS-væksten ved MR
Tidsramme: 1 år
For at bestemme, om RAD001 har en effekt på VS-væksten hos patienter med NF2 i en hastighed, der er tilstrækkelig til at indsende lægemidlet til yderligere test
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af RAD001 på volumen af ​​andre intrakranielle tumorer (MRI) og på hørefunktionen (audiogram)
Tidsramme: 1, 2 og 4 år efter optagelse i undersøgelsen
For at bestemme, om RAD001 har en effekt på volumen af ​​andre intrakranielle tumorer, for at vurdere effektiviteten af ​​RAD001 på hørefunktionen, for at bestemme, om RAD001 modulerer signalveje i tumorer fjernet i løbet af undersøgelsen og for at bestemme langsigtet sikkerhed
1, 2 og 4 år efter optagelse i undersøgelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michel Kalamarides, Professor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. december 2011

Først opslået (Skøn)

13. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2017

Sidst verificeret

1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P101202
  • 2011-002228-42 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neurofibromatose 2

Kliniske forsøg med RAD001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner