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Estudo de Eficácia e Segurança de RAD001 no Crescimento do(s) Schwannoma(s) Vestibular(es) em Pacientes com Neurofibromatose 2 (NF2) (AFINF2)

22 de maio de 2017 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Um estudo de braço único, centro único, fase II de RAD001 como monoterapia no tratamento de neurofibromatose tipo 2 - Schwannoma vestibular relacionado

O objetivo do estudo é determinar se o tratamento com RAD001 reduzirá ou retardará o crescimento do(s) schwannoma(s) vestibular(es) em pacientes com Neurofibromatose 2 (NF2).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este protocolo é um estudo de Fase II, aberto, de eficácia e segurança do agente único RAD001 em pacientes com NF2. Durante o estudo, os indivíduos receberão tratamento oral diário contínuo com RAD001 por até 4 anos ou até a progressão do tumor.

Objetivo primário: determinar se o RAD001 tem efeito no crescimento do SV em pacientes com NF2 em uma taxa suficiente para submeter o medicamento a testes adicionais.

Objetivos Secundários: Determinar se o RAD001 tem efeito sobre o volume de outros tumores intracranianos; avaliar o efeito do RAD001 na função auditiva em pacientes com NF2 (quando aplicável); determinar se RAD001 modula as vias de sinalização em tumores NF2 intracranianos removidos durante o estudo. E determinar a segurança a longo prazo.

Todos os pacientes serão tratados com RAD001 10 mg p.o. dose diária (5mg se 15-17 anos de idade com área de superfície cutânea <1,5m2) por um ano, exceto em caso de toxicidade inaceitável, morte ou descontinuação do estudo por qualquer outro motivo.

Aos 12 meses, uma extensão por mais um ano do tratamento RAD001 será discutida em caso de resposta.

Se o paciente estiver estável (diminuição ou aumento inferior a 20%), o tratamento deve ser interrompido e o paciente deve ser mantido sob vigilância contínua trimestral. A retomada do tratamento será discutida caso a caso se o crescimento do tumor for superior a 20% em relação ao volume do tumor no final do tratamento.

Todos os pacientes terão uma consulta de acompanhamento (incluindo ressonância magnética) agendada 24 meses após a inscrição.

Modificamos o protocolo para estender o tratamento por RAD001 por um período de dois anos adicionais para pacientes estáveis ​​ainda em tratamento dois anos após a inscrição.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Clichy, França, 92110
        • Hôpital Beaujon, 100 boulevard du Général Leclerc

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

13 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de NF2 pelos critérios do National Institutes of Health (NIH)
  • Idade ≥ 15 anos
  • Crescimento progressivo de VS nos últimos 12 meses. Evidência de progressão da doença definida por SV progressivo durante os 12 meses anteriores (> 20% de aumento no volume) em indivíduos com risco elevado de complicações cirúrgicas (por exemplo, surdez, lesão do nervo craniano inferior, fraqueza facial) ou que recusam a cirurgia
  • Medula óssea, função hepática e renal adequadas.
  • Para mulheres com potencial para engravidar, nenhuma gravidez ou amamentação
  • Vontade e capacidade de cumprir consultas agendadas, plano de administração de medicamentos, exames laboratoriais, outros procedimentos do estudo e restrições do estudo.
  • Vontade de fornecer consentimento informado

Critério de exclusão:

  • Incapacidade de tolerar exames periódicos de ressonância magnética ou contraste de gadolínio.
  • Incapacidade de tolerar testes audiológicos periódicos ou de entender um idioma com pontuação estabelecida para testes de reconhecimento de palavras.
  • Incapacidade de realizar adequadamente a medição volumétrica de pelo menos 1 lesão-alvo Observação: pacientes com implantes auditivos ou cocleares de tronco cerebral podem participar se uma lesão-alvo puder ser avaliada com precisão.
  • Radioterapia para a lesão-alvo nos 60 meses anteriores à inclusão no estudo.
  • Pacientes atualmente recebendo terapias anticancerígenas ou que receberam terapias anticancerígenas dentro de 4 semanas após o início do medicamento do estudo.
  • Imunização com vacinas vivas atenuadas dentro de uma semana da entrada no estudo ou durante o período do estudo.
  • Pacientes recebendo tratamento sistêmico crônico com corticosteroides ou outro agente imunossupressor. Corticosteroides tópicos ou inalatórios são permitidos.
  • Outras neoplasias malignas nos últimos 3 anos, exceto carcinoma do colo do útero adequadamente tratado ou carcinomas de células basais ou escamosas da pele.
  • Pacientes com condições médicas graves e/ou não controladas.
  • Doentes com hipersensibilidade conhecida ao everolimo ou a outros tipos de rapamicina ou aos seus excipientes.
  • Pacientes que não querem ou não podem cumprir o protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RAD001
Paciente com Neurofibromatose Tipo 2 e Schwannoma Vestibular tratado com RAD001.
Medicamento: RAD001
10 mg via oral/dia ou 05mg via oral/dia com 12 meses
Outros nomes:
  • Afinitor / rapamicina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
efeito de RAD001 no crescimento de VS por ressonância magnética
Prazo: 1 ano
Determinar se o RAD001 tem efeito no crescimento de VS em pacientes com NF2 em uma taxa suficiente para submeter o medicamento a testes adicionais
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito de RAD001 no volume de outros tumores intracranianos (MRI) e na função auditiva (audiograma)
Prazo: 1, 2 e 4 anos após a inclusão no estudo
Para determinar se o RAD001 tem efeito sobre o volume de outros tumores intracranianos, para avaliar a eficácia do RAD001 na função auditiva, para determinar se o RAD001 modula as vias de sinalização em tumores removidos durante o estudo e para determinar a segurança a longo prazo
1, 2 e 4 anos após a inclusão no estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Investigador principal: Michel Kalamarides, Professor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de novembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de dezembro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

13 de dezembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de maio de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de maio de 2017

Última verificação

1 de maio de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • P101202
  • 2011-002228-42 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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