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Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von RAD001 beim Wachstum des/der vestibulären Schwannom(e) bei Patienten mit Neurofibromatose 2 (NF2). (AFINF2)

22. Mai 2017 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Eine einarmige Phase-II-Studie an einem Zentrum mit RAD001 als Monotherapie bei der Behandlung von mit Neurofibromatose Typ 2 zusammenhängendem vestibulärem Schwannom

Ziel der Studie ist es festzustellen, ob die Behandlung mit RAD001 das Wachstum des/der vestibulären Schwannoms/der Vestibularisschwannome bei Patienten mit Neurofibromatose 2 (NF2) verringert oder verlangsamt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dieses Protokoll ist eine offene Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie der Phase II mit dem Einzelwirkstoff RAD001 bei Patienten mit NF2. Während der Studie erhalten die Probanden bis zu 4 Jahre lang oder bis zur Tumorprogression eine kontinuierliche tägliche orale Behandlung mit RAD001.

Primäres Ziel: Bestimmung, ob RAD001 eine Wirkung auf das VS-Wachstum bei Patienten mit NF2 in einer Rate hat, die ausreicht, um das Medikament für weitere Tests einzureichen.

Sekundäre Ziele: Bestimmung, ob RAD001 eine Auswirkung auf das Volumen anderer intrakranieller Tumore hat; zur Beurteilung der Wirkung von RAD001 auf die Hörfunktion bei Patienten mit NF2 (falls zutreffend); um festzustellen, ob RAD001 Signalwege in intrakraniellen NF2-Tumoren moduliert, die im Laufe der Studie entfernt wurden. Und bestimmen Sie die langfristige Sicherheit.

Alle Patienten werden mit RAD001 10 mg p.o. behandelt. Tagesdosis (5 mg im Alter von 15 bis 17 Jahren mit einer Hautoberfläche von < 1,5 m2) für ein Jahr, außer im Fall von inakzeptabler Toxizität, Tod oder Abbruch der Studie aus anderen Gründen.

Nach 12 Monaten wird im Falle des Ansprechens eine Verlängerung der RAD001-Behandlung um ein weiteres Jahr diskutiert.

Wenn der Patient stabil ist (Abnahme oder Anstieg um weniger als 20 %), sollte die Behandlung abgebrochen und der Patient vierteljährlich kontinuierlich überwacht werden. Die Wiederaufnahme der Behandlung wird von Fall zu Fall besprochen, wenn das Tumorwachstum über 20 % relativ zum Tumorvolumen am Ende der Behandlung liegt.

Bei allen Patienten wird 24 Monate nach der Aufnahme eine Nachsorgeuntersuchung (einschließlich MRT) durchgeführt.

Wir ändern das Protokoll, um die Behandlung mit RAD001 für einen Zeitraum von zwei weiteren Jahren für stabile Patienten zu verlängern, die sich zwei Jahre nach der Aufnahme noch in Behandlung befinden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Clichy, Frankreich, 92110
        • Hôpital Beaujon, 100 boulevard du Général Leclerc

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

11 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von NF2 nach Kriterien der National Institutes of Health (NIH).
  • Alter ≥ 15 Jahre
  • Progressives VS-Wachstum während der letzten 12 Monate. Nachweis einer Krankheitsprogression, definiert durch progressive VS während der letzten 12 Monate (>20 % Volumenzunahme) bei Patienten, die ein erhöhtes Risiko für chirurgische Komplikationen haben (z. B. Taubheit, Verletzung der unteren Hirnnerven, Gesichtsschwäche) oder die eine Operation ablehnen
  • Ausreichende Knochenmark-, Leber- und Nierenfunktion.
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter, keine Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, Arzneimittelverabreichungspläne, Labortests, andere Studienverfahren und Studienbeschränkungen einzuhalten.
  • Bereitschaft zur informierten Einwilligung

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, regelmäßige MRT-Scans oder Gadolinium-Kontrast zu tolerieren.
  • Unfähigkeit, regelmäßige audiologische Tests zu tolerieren oder eine Sprache mit etablierter Bewertung für Worterkennungstests zu verstehen.
  • Unfähigkeit, die volumetrische Messung von mindestens 1 Zielläsion angemessen durchzuführen. Hinweis: Patienten mit Cochlea- oder auditorischen Hirnstammimplantaten können teilnehmen, wenn eine Zielläsion genau beurteilt werden kann.
  • Strahlentherapie für die Zielläsion in den 60 Monaten vor Aufnahme in die Studie.
  • Patienten, die derzeit Krebstherapien erhalten oder innerhalb von 4 Wochen nach Beginn des Studienmedikaments Krebstherapien erhalten haben.
  • Immunisierung mit attenuierten Lebendimpfstoffen innerhalb einer Woche nach Studieneintritt oder während der Studiendauer.
  • Patienten, die eine chronische, systemische Behandlung mit Kortikosteroiden oder einem anderen immunsuppressiven Mittel erhalten. Topische oder inhalative Kortikosteroide sind erlaubt.
  • Andere maligne Erkrankungen innerhalb der letzten 3 Jahre außer adäquat behandeltem Karzinom des Gebärmutterhalses oder Basal- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut.
  • Patienten mit schweren und/oder unkontrollierten Erkrankungen.
  • Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber Everolimus oder anderen Arten von Rapamycin oder seinen sonstigen Bestandteilen.
  • Patienten, die das Protokoll nicht einhalten wollen oder können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RAD001
Patient mit Neurofibromatose Typ 2 und vestibulärem Schwannom, behandelt mit RAD001.
Arzneimittel: RAD001
10 mg pro os / Tag oder 05 mg pro os / Tag mit 12 Monaten
Andere Namen:
  • Afinitor/Rapamycin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung von RAD001 auf das VS-Wachstum durch MRI
Zeitfenster: 1 Jahr
Um zu bestimmen, ob RAD001 eine Wirkung auf das VS-Wachstum bei Patienten mit NF2 hat, mit einer Rate, die ausreicht, um das Medikament für weitere Tests einzureichen
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung von RAD001 auf die Lautstärke anderer intrakranieller Tumoren (MRT) und auf die Hörfunktion (Audiogramm)
Zeitfenster: 1, 2 und 4 Jahre nach Aufnahme in die Studie
Um zu bestimmen, ob RAD001 eine Wirkung auf die Lautstärke anderer intrakranieller Tumore hat, um die Wirksamkeit von RAD001 auf die Hörfunktion zu bewerten, um zu bestimmen, ob RAD001 Signalwege in Tumoren moduliert, die im Laufe der Studie entfernt wurden, und um die langfristige Sicherheit zu bestimmen
1, 2 und 4 Jahre nach Aufnahme in die Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Hauptermittler: Michel Kalamarides, Professor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Dezember 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Dezember 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Mai 2017

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P101202
  • 2011-002228-42 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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