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Studio di efficacia e sicurezza di RAD001 nella crescita dello Schwannoma vestibolare nei pazienti con neurofibromatosi 2 (NF2) (AFINF2)

22 maggio 2017 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Uno studio di fase II a braccio singolo, centro singolo di RAD001 come monoterapia nel trattamento della neurofibromatosi di tipo 2 - Schwannoma vestibolare correlato

Lo scopo dello studio è determinare se il trattamento con RAD001 ridurrà o rallenterà la crescita dello schwannoma vestibolare nei pazienti con neurofibromatosi 2 (NF2).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo protocollo è uno studio di fase II, in aperto, di efficacia e sicurezza di RAD001 a singolo agente in pazienti con NF2. Durante lo studio, i soggetti riceveranno un trattamento orale giornaliero continuo con RAD001 per un massimo di 4 anni o fino alla progressione del tumore.

Obiettivo primario: determinare se RAD001 ha un effetto sulla crescita VS nei pazienti con NF2 a un tasso sufficiente per sottoporre il farmaco a ulteriori test.

Obiettivi secondari: determinare se RAD001 ha un effetto sul volume di altri tumori intracranici; valutare l'effetto di RAD001 sulla funzione uditiva nei pazienti con NF2 (se applicabile); per determinare se RAD001 modula le vie di segnalazione nei tumori NF2 intracranici rimossi durante il corso dello studio. E determinare la sicurezza a lungo termine.

Tutti i pazienti saranno trattati con RAD001 10 mg p.o. dose giornaliera (5 mg se di età compresa tra 15 e 17 anni con superficie cutanea <1,5 m2) per un anno, salvo in caso di tossicità inaccettabile, decesso o interruzione dello studio per qualsiasi altro motivo.

A 12 mesi verrà discussa un'estensione per un altro anno di trattamento con RAD001 in caso di risposta.

Se il paziente è stabile (diminuzione o aumento inferiore al 20%), il trattamento deve essere interrotto e il paziente deve essere tenuto sotto sorveglianza continua trimestrale. La ripresa del trattamento sarà discussa caso per caso se la ricrescita del tumore è superiore al 20% rispetto al volume del tumore alla fine del trattamento.

Tutti i pazienti avranno una visita di follow-up (compresa la risonanza magnetica) programmata 24 mesi dopo l'arruolamento.

Modifichiamo il protocollo per estendere il trattamento di RAD001 per un periodo di altri due anni per i pazienti stabili ancora in trattamento due anni dopo l'arruolamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Clichy, Francia, 92110
        • Hôpital Beaujon, 100 boulevard du Général Leclerc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

11 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di NF2 secondo i criteri del National Institutes of Health (NIH).
  • Età ≥ 15 anni
  • Progressiva crescita VS durante i 12 mesi precedenti. Evidenza di progressione della malattia definita da SV progressiva nei 12 mesi precedenti (aumento del volume >20%) in soggetti a rischio elevato di complicanze chirurgiche (p. es., sordità, lesione del nervo cranico inferiore, debolezza facciale) o che rifiutano l'intervento chirurgico
  • Adeguata funzionalità midollare, epatica e renale.
  • Per le donne in età fertile, nessuna gravidanza o allattamento
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco, i test di laboratorio, altre procedure dello studio e le restrizioni dello studio.
  • Disponibilità a fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di tollerare scansioni MRI periodiche o contrasto al gadolinio.
  • Incapacità di tollerare test audiologici periodici o di comprendere una lingua con punteggio stabilito per il test di riconoscimento delle parole.
  • Incapacità di eseguire adeguatamente la misurazione volumetrica di almeno 1 lesione target Nota: i pazienti con impianti cocleari o uditivi del tronco cerebrale possono partecipare se una lesione target può essere valutata con precisione.
  • Radioterapia per la lesione target nei 60 mesi precedenti l'inclusione nello studio.
  • Pazienti attualmente in terapia antitumorale o che hanno ricevuto terapie antitumorali entro 4 settimane dall'inizio del farmaco in studio.
  • Immunizzazione con vaccini vivi attenuati entro una settimana dall'ingresso nello studio o durante il periodo di studio.
  • Pazienti che ricevono un trattamento sistemico cronico con corticosteroidi o un altro agente immunosoppressore. Sono consentiti corticosteroidi topici o inalatori.
  • Altri tumori maligni negli ultimi 3 anni ad eccezione del carcinoma della cervice adeguatamente trattato o dei carcinomi a cellule basali o squamose della pelle.
  • Pazienti che presentano condizioni mediche gravi e/o incontrollate.
  • Pazienti con nota ipersensibilità all'everolimus o ad altri tipi di rapamicina o ai suoi eccipienti.
  • Pazienti che non vogliono o non possono rispettare il protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RAD001
Paziente con Neurofibromatosi di tipo 2 e Schwannoma vestibolare trattato con RAD001.
Droga: RAD001
10 mg per os/die o 05mg per os/die con 12 mesi
Altri nomi:
  • Afinitor / rapamicina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
effetto di RAD001 sulla crescita VS mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: 1 anno
Per determinare se RAD001 ha un effetto sulla crescita VS nei pazienti con NF2 a un tasso sufficiente per sottoporre il farmaco a ulteriori test
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di RAD001 sul volume di altri tumori intracranici (MRI) e sulla funzione uditiva (audiogramma)
Lasso di tempo: 1, 2 e 4 anni dopo l'inclusione nello studio
Per determinare se RAD001 ha un effetto sul volume di altri tumori intracranici, per valutare l'efficacia di RAD001 sulla funzione uditiva, per determinare se RAD001 modula le vie di segnalazione nei tumori rimossi durante il corso dello studio e per determinare la sicurezza a lungo termine
1, 2 e 4 anni dopo l'inclusione nello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigatori

  • Investigatore principale: Michel Kalamarides, Professor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

13 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2017

Ultimo verificato

1 maggio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P101202
  • 2011-002228-42 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Neurofibromatosi 2

Prove cliniche su RAD001

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