Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa RAD001 we wzroście nerwiakowłókniakowatości 2 (NF2) u pacjentów z nerwiakowłókniakowatością 2 (NF2) (AFINF2)

22 maja 2017 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Jednoramienne, jednoośrodkowe badanie fazy II RAD001 jako monoterapii w leczeniu nerwiakowłókniakowatości typu 2 związanego z nerwiakiem przedsionkowym

Celem badania jest ustalenie, czy leczenie RAD001 spowoduje zmniejszenie lub spowolnienie wzrostu nerwiakowłókniakowatości u pacjentów z nerwiakowłókniakowatością 2 (NF2).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ten protokół jest otwartym badaniem fazy II, skuteczności i bezpieczeństwa pojedynczego środka RAD001 u pacjentów z NF2. W trakcie badania uczestnicy będą codziennie otrzymywać doustnie RAD001 w sposób ciągły przez okres do 4 lat lub do progresji nowotworu.

Główny cel: ustalenie, czy RAD001 ma wpływ na wzrost VS u pacjentów z NF2 w tempie wystarczającym do poddania leku dalszym badaniom.

Cele drugorzędne: ustalenie, czy RAD001 ma wpływ na objętość innych guzów wewnątrzczaszkowych; ocena wpływu RAD001 na funkcję słuchu u pacjentów z NF2 (jeśli dotyczy); w celu ustalenia, czy RAD001 moduluje szlaki sygnałowe w guzach wewnątrzczaszkowych NF2 usuniętych w trakcie badania. I określ długoterminowe bezpieczeństwo.

Wszyscy pacjenci będą leczeni RAD001 10 mg p.o. dawka dzienna (5 mg dla osób w wieku 15-17 lat z powierzchnią skóry <1,5 m2) przez jeden rok, z wyjątkiem przypadków niedopuszczalnej toksyczności, zgonu lub przerwania badania z jakiegokolwiek innego powodu.

Po 12 miesiącach zostanie omówione przedłużenie leczenia RAD001 o kolejny rok w przypadku odpowiedzi.

Jeśli stan pacjenta jest stabilny (spadek lub wzrost mniejszy niż 20%), leczenie należy przerwać, a pacjent powinien być pod stałą obserwacją raz na kwartał. Wznowienie leczenia zostanie omówione indywidualnie dla każdego przypadku, jeśli ponowny wzrost guza przekroczy 20% w stosunku do objętości guza pod koniec leczenia.

Wszyscy pacjenci będą mieli wizytę kontrolną (w tym MRI) zaplanowaną na 24 miesiące po przyjęciu.

Modyfikujemy protokół, aby przedłużyć leczenie o RAD001 na okres dwóch dodatkowych lat dla stabilnych pacjentów nadal leczonych dwa lata po przyjęciu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Clichy, Francja, 92110
        • Hôpital Beaujon, 100 boulevard du Général Leclerc

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

11 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza NF2 według kryteriów National Institutes of Health (NIH).
  • Wiek ≥ 15 lat
  • Progresywny wzrost VS w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Dowód progresji choroby określony przez postępujący VS w ciągu ostatnich 12 miesięcy (>20% wzrost objętości) u osób z podwyższonym ryzykiem powikłań chirurgicznych (np. głuchota, uszkodzenie dolnego nerwu czaszkowego, osłabienie twarzy) lub którzy odmówili operacji
  • Odpowiednia czynność szpiku kostnego, wątroby i nerek.
  • Dla kobiet w wieku rozrodczym, które nie są w ciąży ani nie karmią piersią
  • Chęć i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania leków, badań laboratoryjnych, innych procedur badawczych i ograniczeń badawczych.
  • Gotowość do wyrażenia świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Niezdolność do tolerowania okresowych skanów MRI lub kontrastu zawierającego gadolin.
  • Niezdolność do tolerowania okresowych testów audiologicznych lub rozumienia języka z ustaloną punktacją w testach rozpoznawania słów.
  • Niemożność odpowiedniego wykonania pomiaru objętości co najmniej 1 docelowej zmiany Uwaga: Pacjenci z implantami ślimakowymi lub słuchowymi do pnia mózgu mogą uczestniczyć, jeśli można dokładnie ocenić docelową zmianę.
  • Radioterapia zmiany docelowej w ciągu 60 miesięcy poprzedzających włączenie do badania.
  • Pacjenci obecnie otrzymujący terapie przeciwnowotworowe lub którzy otrzymywali terapie przeciwnowotworowe w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku.
  • Immunizacja atenuowanymi żywymi szczepionkami w ciągu jednego tygodnia od rozpoczęcia badania lub w okresie badania.
  • Pacjenci otrzymujący przewlekłe, ogólnoustrojowe leczenie kortykosteroidami lub innym lekiem immunosupresyjnym. Dozwolone są miejscowe lub wziewne kortykosteroidy.
  • Inne nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 3 lat, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka szyjki macicy lub raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry.
  • Pacjenci z ciężkimi i/lub niekontrolowanymi schorzeniami.
  • Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na ewerolimus lub inne rodzaje rapamycyny lub na jej substancje pomocnicze.
  • Pacjenci nie chcą lub nie mogą zastosować się do protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RAD001
Pacjent z nerwiakowłókniakowatością typu 2 i schwannoma przedsionka leczony RAD001.
Lek: RAD001
10 mg doustnie / dzień lub 05 mg doustnie / dzień przez 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • Afinitor / rapamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wpływ RAD001 na wzrost VS przez MRI
Ramy czasowe: 1 rok
Określenie, czy RAD001 ma wpływ na wzrost VS u pacjentów z NF2 w tempie wystarczającym do poddania leku dalszym badaniom
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ RAD001 na objętość innych guzów wewnątrzczaszkowych (MRI) i na czynność słuchu (audiogram)
Ramy czasowe: 1, 2 i 4 lata po włączeniu do badania
Aby określić, czy RAD001 ma wpływ na objętość innych guzów wewnątrzczaszkowych, ocenić skuteczność RAD001 na funkcję słuchu, określić, czy RAD001 moduluje szlaki sygnałowe w guzach usuniętych w trakcie badania oraz określić długoterminowe bezpieczeństwo
1, 2 i 4 lata po włączeniu do badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: Michel Kalamarides, Professor, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2017

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P101202
  • 2011-002228-42 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiakowłókniakowatość 2

Badania kliniczne na RAD001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lebanon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj