- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01571596
Rozšířená studie KRN23 u dospělých s X-vázanou hypofosfatemií
29. ledna 2021 aktualizováno: Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.
Otevřená, dlouhodobá, rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti KRN23 u dospělých pacientů s hypofosfatemií vázanou na X
Primárním účelem této studie je posoudit bezpečnost a účinnost opakovaných subkutánních (SC) injekcí KRN23 u dospělých subjektů s X-vázanou hypofosfatemií (XLH).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
23
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A6
- Shriners Hospital for Children - Canada
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Clinical Research Center, Indiana University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke Clinical Research Unit
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Uspokojivé dokončení klinické studie KRN23-INT-001 sponzorované společností KKP
- eGFR ≥ 60 ml/min
- Korigovaný Ca < 10,8 mg/dl
- U ženy ve fertilním věku negativní těhotenský test v séru
- Ochota používat vhodnou antikoncepci a neotěhotnět [nebo nechat otěhotnět jejich partnerky/partnerky] během studie
- Platí další kritéria pro zařazení
Kritéria vyloučení:
- Subjekt zažil událost související s bezpečností ve studii KRN23-INT-001
- Těhotná nebo kojící žena nebo těhotná nebo žena plánující otěhotnět během studie
- Příjem živé (oslabené) vakcíny (kromě vakcín proti chřipce) v průběhu studie KRN23-INT-001 a/nebo této studie
- Stav, který by mohl představovat obavy o bezpečnost subjektu nebo potíže s interpretací dat
- Platí další kritéria vyloučení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: KRN23
Zvyšující se dávky KRN23 (0,05, 0,10, 0,30 a 0,60 mg/kg) budou podávány SC každých 28 dní (až 12 dávek)
|
Subjekty dostanou eskalující dávky KRN23 podávané SC injekcí každých 28 dní (až 12 dávek) na základě dávkovacího algoritmu a uvážení zkoušejícího a sponzora.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Bezpečnost a účinnost opakovaných SC injekcí KRN23.
Časové okno: 13,5 měsíce, (50 návštěv)
|
Bezpečnost a účinnost opakovaných subkutánních injekcí KRN23 ze základního stavu, jak byla hodnocena hladinami fosforu v séru, imunogenicitou, nežádoucími účinky a klinicky významnými změnami vitálních funkcí a laboratorním testováním.
|
13,5 měsíce, (50 návštěv)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Hodnocení účinku opakovaných SC injekcí KRN23
Časové okno: 13,5 měsíce (50 návštěv)
|
Účinek opakovaných SC injekcí KRN23 od výchozího stavu na farmakodynamické parametry (sérový fosfor)
|
13,5 měsíce (50 návštěv)
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Hodnocení účinku opakovaných SC injekcí KRN23 v kostní substudii
Časové okno: 13,5 měsíce, (50 návštěv)
|
Hodnocení vlivu opakovaných SC injekcí KRN23 ve srovnání s placebem na kostní minerální denzitu, kvalitu kosti a histomorfometrické parametry.
|
13,5 měsíce, (50 návštěv)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. června 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. února 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. dubna 2012
První zveřejněno (Odhad)
5. dubna 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. února 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. ledna 2021
Naposledy ověřeno
1. října 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Poruchy výživy
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Avitaminóza
- Nemoci z nedostatku
- Podvýživa
- Nemoci kostí
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci kostí, Metabolické
- Renální tubulární transport, vrozené chyby
- Poruchy metabolismu vápníku
- Metabolismus kovů, vrozené chyby
- Poruchy metabolismu fosforu
- Křivice
- Nedostatek vitaminu D
- Křivice, hypofosforečnany
- Hypofosfatemie, familiární
- Rodinná hypofosfatemická křivice
- Hypofosfatemie
Další identifikační čísla studie
- KRN23-INT-002
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na X-vázaná hypofosfatemie
-
University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)Dokončeno
-
VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)Aktivní, ne nábor
-
National Eye Institute (NEI)DokončenoRetinoschisis | X-LinkedSpojené státy
-
GE HealthcareDokončeno
-
West China HospitalNábor
-
Reto Sutter, MDZatím nenabírámeDiagnostické zobrazování | Tomografie, X Ray Computed
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalNáborNeurobehaviorální projevy | Genetická onemocnění, vázaná na X | Intelektuální postižení | Syndrom křehkého X | Poruchy pohlavního chromozomu | Fragile X syndrom mentální retardace | Trinukleotidová opakovaná expanze | Fra(X) syndrom | FXS | Mentální retardace, X LinkedSpojené státy, Kanada
-
University of MiamiJackson Health SystemJiž není k dispozici
-
The Catholic University of KoreaDokončenoMetabolický syndrom X | Metabolický kardiovaskulární syndrom | Syndrom inzulínové rezistence X | Dysmetabolický syndrom XKorejská republika
-
Ovid Therapeutics Inc.Dokončeno
Klinické studie na KRN23
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoX-vázaná hypofosfatemieSpojené státy, Kanada
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Dokončeno
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoX-vázaná hypofosfatemická křivice/osteomalacieJaponsko
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoNádorem indukovaná osteomalacie nebo syndrom epidermálního nevusuJaponsko, Korejská republika
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoXLHJaponsko, Korejská republika
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoX-vázaná hypofosfatemická křivice/osteomalacieJaponsko, Korejská republika
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.DostupnýX-vázaná hypofosfatemie | Nádorem indukovaná osteomalacie
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoX-vázaná hypofosfatemieSpojené státy
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdDokončenoX-vázaná hypofosfatemieSpojené království, Francie, Irsko, Itálie
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoX-vázaná hypofosfatemieSpojené státy, Korejská republika, Japonsko, Irsko, Spojené království, Francie, Itálie