Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Asparagináza zapouzdřená v erytrocytech pro pacienty s ALL a hypersenzitivitou na PEG-asparaginázu

23. srpna 2023 aktualizováno: Birgitte Klug Albertsen

Jednoramenná farmakokinetická/farmakodynamická a bezpečnostní studie eryaspázy (GRASPA®) pro pacienty s přecitlivělostí na PEG-asparaginázu s diagnostikovanou Ph(-) akutní lymfoblastickou leukémií

Pegylovaná asparagináza (PEG-ASP) je důležitou součástí léčby dětské akutní lymfoblastické leukémie (ALL). Bohužel u 13 % pacientů se rozvine alergie a další léčba je nemožná. Kromě toho se u 6 % pacientů vyvinuly protilátky (tichá inaktivace) a léčba PEG-ASP nemá žádný účinek. Léčba zkrácenou asparaginázou je spojena s horšími výsledky přežití bez příhody, zejména s relapsem v centrálním nervovém systému (CNS).

Eryaspasa je nová formulace asparaginázy zapouzdřená v erytrocytech. Membrána erytrocytů chrání asparaginázu před rychlými degradačními a eliminačními procesy. Zapouzdření eliminuje přímý somatický kontakt a předpokládá se, že to poskytuje potenciál prodloužit aktivitu enzymu a snížit toxicitu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

55

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aalborg, Dánsko
        • Aalborg University Hospital, pediatric department
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet, Hematological department
      • Copenhagen, Dánsko
        • Rigshospitalet, Child and Adolescent Medicine
      • Odense, Dánsko
        • Odense University hospital, pediatric department
    • Aarhus C
      • Aarhus, Aarhus C, Dánsko, 8000
        • Aahus University hospial, hematological department
    • Aarhus N
      • Aarhus, Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Estonsko
      • Tallin, Estonsko
        • Tallin Childrens Hospital
      • Tartu, Estonsko
        • Tartu University Clinics
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • Childrens Hospital, Helsinki. University Central Hospital
      • Kuopio, Finsko
        • Kuopio University Hospital
      • Oulu, Finsko
        • University Hospital of Oulu
      • Tampere, Finsko
        • Tampere University Hospital
      • Turku, Finsko
        • Turku University Hospital
  • Litva
      • Vilnius, Litva
        • Vilnius University Children's Hospital
  • Norsko
      • Bergen, Norsko
        • Helse Bergen
      • Oslo, Norsko
        • Oslo Universitetssykehus, Rikshospitalet
      • Trondheim, Norsko
        • St Olavs hospital
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Linköping, Švédsko
        • Universitetssjukhuset Linköping
      • Lund, Švédsko
        • Skånes Universitets sjukhus
      • Stockholm, Švédsko
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus Karolinska
      • Umeå, Švédsko
        • arn- och Ungdomscentrum Norrlands Universitetssjukhus
      • Uppsala, Švédsko
        • Akademiska Sjukhuset Uppsala

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 45 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 1-45 let při diagnóze ALL
  2. Pacienti první linie bez vysokého rizika (HR) ALL zařazení do léčebného protokolu Severské společnosti dětské hematologie a onkologie (NOPHO) ALL 2008 včetně režimu PEG-asparagináza

  3. Dokumentovaná hypersenzitivní reakce na PEG-asparaginázu s buď:

    Klinická alergie na PEG-asparaginázu (mírná/závažná) NEBO Aktivita sérové ​​asparaginázy pod spodní úrovní kvantifikace.

  4. Karnofsky/Lansky skóre ≥ 50.
  5. Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas a dodržovat plánované návštěvy, plány léčby, laboratorní testy a další postupy studie. U pacientů mladších 18 let budou muset dát souhlas oba rodiče nebo zákonem určení zástupci.

Kritéria vyloučení:

  1. Philadelphia chromozom pozitivní ALL.
  2. Účast v jiné klinické studii zasahující do studijní terapie s výjimkou NOPHO ALL-2008. Pacienti se mohou účastnit jiných klinických studií, které neinterferují se studovaným lékem. V případě pochybností to posuzuje PI.
  3. Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení, pacienty, kteří dostávají kombinovanou antiretrovirovou terapii nebo pacienty s těžkou nebo systémovou infekcí, nebo psychiatrickým onemocněním/sociálními situacemi, které by omezovaly shodu s požadavky studie.
  4. Jiné závažné akutní/chronické zdravotní nebo psychiatrické stavy nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko spojené s účastí ve studii nebo podáváním studijního léku nebo mohou narušovat interpretaci výsledků studie a podle úsudku zkoušejícího by způsobily, že pacient není pro vstup do studie vhodný. do této studie.
  5. Těhotné nebo kojící ženy (sérový těhotenský test na lidský choriový gonadotropin při screeningu). U žen ve fertilním věku au sexuálně aktivních dívek, které jsou ve fertilním věku, je vyžadováno použití vysoce účinné antikoncepce (antikoncepční opatření jsou uvedena v bodě 6.0).

  6. Neadekvátní funkce orgánů, které znemožňují další podávání asparaginázy;

    1. Pankreatitida v anamnéze
    2. Anamnéza závažného krvácení nebo závažné trombózy při předchozí léčbě asparaginázou
    3. Těžká porucha funkce jater v době podání (bilirubin >3krát ULN, transaminázy >10krát ULN)
    4. Preexistující známá koagulopatie (např. hemofilie)
  7. Anamnéza transfuzních reakcí 3. nebo vyššího stupně nebo jakékoli kontraindikace pro podání krevní transfuze. Přítomnost specifických protilátek proti erytrocytům (autoprotilátek nebo protilátek proti veřejnosti), které brání získání kompatibilních červených krvinek pro pacienta.
  8. Pacient pod souběžnou léčbou pravděpodobně způsobí hemolýzu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GRASPA
GRASPA nahradí zbývající dávky PEG-asparaginázy v případě přecitlivělosti.
Lék: GRASPA
Podání 1-7 dávek 150 IU/kg IV infuze. (každé 2 týdny pro maximálně 4 dávky a každých 6 týdnů pro maximálně 3 dávky).
Ostatní jména:
  • Eryaspasa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika Aktivita ASNázy >100 U/L po 14 dnech
Časové okno: 14 dní po první infuzi
Primárním cílovým parametrem bylo procento pacientů s aktivitou ASNázy >100 U/l 14 dní po první infuzi (nadir). Aktivita ASNázy >100 U/l je považována za dostatečnou pro úplné vyčerpání asparaginu v krvi.
14 dní po první infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické parametry
Časové okno: 14 dní po čtvrté infuzi
Procento pacientů s aktivitou ASNázy >100 U/l 14 dní po čtvrté infuzi dvoutýdenních dávkovacích intervalů. Aktivita ASNázy >100 U/l je považována za dostatečnou pro úplné vyčerpání asparaginu v krvi.
14 dní po čtvrté infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Birgitte Klug Albertsen

Spolupracovníci

ERYtech Pharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Brigitte Klug Albertsen, MD, PhD, Pediatric and adolescent medicine, Aarhus University Hospital, Denmark

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

22. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

30. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NOR-GRASPALL 2016
  • 2016-004451-70 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GRASPA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit