Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Asparaginaza zamknięta w erytrocytach dla pacjentów z ALL i nadwrażliwością na PEG-asparaginazę

23 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Birgitte Klug Albertsen

Jednoramienne badanie farmakokinetyczne/farmakodynamiczne i bezpieczeństwa eryaspazy (GRASPA®) u pacjentów z nadwrażliwością na PEG-asparaginazę, u których zdiagnozowano ostrą białaczkę limfoblastyczną Ph(-)

Pegylowana asparaginaza (PEG-ASP) jest ważną częścią leczenia dziecięcej ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL). Niestety u 13% pacjentów rozwija się alergia i dalsze leczenie jest niemożliwe. Ponadto u 6% pacjentów rozwinęły się przeciwciała (cicha inaktywacja) i leczenie PEG-ASP nie ma wpływu. Terapia skróconą asparaginazą wiąże się z gorszymi wynikami przeżycia wolnego od zdarzeń, w szczególności nawrotu w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN).

Eryaspaza to nowy preparat asparaginazy zamkniętej w erytrocytach. Błona erytrocytów chroni asparaginazę przed szybkimi procesami degradacji i eliminacji. Kapsułkowanie eliminuje bezpośredni kontakt somatyczny i przypuszcza się, że zapewnia to możliwość przedłużenia aktywności enzymu i zmniejszenia toksyczności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

55

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Aalborg, Dania
        • Aalborg University Hospital, pediatric department
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet, Hematological department
      • Copenhagen, Dania
        • Rigshospitalet, Child and Adolescent Medicine
      • Odense, Dania
        • Odense University hospital, pediatric department
    • Aarhus C
      • Aarhus, Aarhus C, Dania, 8000
        • Aahus University hospial, hematological department
    • Aarhus N
      • Aarhus, Aarhus N, Dania, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Estonia
      • Tallin, Estonia
        • Tallin Childrens Hospital
      • Tartu, Estonia
        • Tartu University Clinics
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Childrens Hospital, Helsinki. University Central Hospital
      • Kuopio, Finlandia
        • Kuopio University Hospital
      • Oulu, Finlandia
        • University Hospital of Oulu
      • Tampere, Finlandia
        • Tampere University Hospital
      • Turku, Finlandia
        • Turku University Hospital
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa
        • Vilnius University Children's Hospital
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia
        • Helse Bergen
      • Oslo, Norwegia
        • Oslo Universitetssykehus, Rikshospitalet
      • Trondheim, Norwegia
        • St Olavs hospital
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Linköping, Szwecja
        • Universitetssjukhuset Linköping
      • Lund, Szwecja
        • Skånes Universitets sjukhus
      • Stockholm, Szwecja
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus Karolinska
      • Umeå, Szwecja
        • arn- och Ungdomscentrum Norrlands Universitetssjukhus
      • Uppsala, Szwecja
        • Akademiska Sjukhuset Uppsala

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 45 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 1 do 45 lat w chwili rozpoznania ALL
  2. Pacjenci pierwszego rzutu niewysokiego ryzyka (HR) ALL włączeni do protokołu leczenia Nordic Society of pediatric hematology and oncology (NOPHO) ALL 2008, w tym schemat PEG-asparaginaza

  3. Udokumentowana reakcja nadwrażliwości na PEG-asparaginazę z:

    Kliniczna alergia na PEG-asparaginazę (łagodna/ciężka) LUB Aktywność asparaginazy w surowicy poniżej dolnego poziomu oznaczalności.

  4. Punktacja Karnofsky'ego/Lansky'ego ≥ 50.
  5. Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody oraz przestrzegania zaplanowanych wizyt, planów leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych. W przypadku pacjentów poniżej 18 roku życia zgodę muszą wyrazić oboje rodzice lub prawnie wyznaczeni przedstawiciele.

Kryteria wyłączenia:

  1. ALL z chromosomem Philadelphia.
  2. Udział w innym badaniu klinicznym kolidującym z badaną terapią z wyjątkiem NOPHO ALL-2008. Pacjenci mogą uczestniczyć w innych badaniach klinicznych, które nie kolidują z badanym lekiem. W przypadku wątpliwości ocenia to PI.
  3. Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi pacjenci otrzymujący skojarzoną terapię przeciwretrowirusową lub pacjenci z ciężką lub ogólnoustrojową infekcją lub chorobą psychiczną/sytuacjami społecznymi, które ograniczają zgodność z wymogami badania.
  4. Inne poważne ostre/przewlekłe schorzenie medyczne lub psychiatryczne lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem badanego leku lub mogą zakłócać interpretację wyników badania i w ocenie badacza czynią pacjenta nieodpowiednim do włączenia w to badanie.
  5. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią (test ciążowy ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej w surowicy podczas badania przesiewowego). Konieczne jest stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji u kobiet w wieku rozrodczym i aktywnych seksualnie dziewcząt w wieku rozrodczym (środki antykoncepcji wymieniono w punkcie 6.0).

  6. Niewłaściwe funkcje narządów uniemożliwiające dalsze podawanie asparaginazy;

    1. Historia zapalenia trzustki
    2. Poważny krwotok lub ciężka zakrzepica w wywiadzie po wcześniejszej terapii asparaginazą
    3. Ciężkie zaburzenia czynności wątroby w momencie podania (bilirubina >3 razy GGN, aminotransferaz >10 razy GGN)
    4. Istniejąca wcześniej znana koagulopatia (np. hemofilia)
  7. Historia reakcji na transfuzję stopnia 3 lub wyższego lub jakiekolwiek przeciwwskazanie do otrzymania transfuzji krwi. Obecność swoistych przeciwciał przeciw erytrocytom (autoprzeciwciał lub przeciwciał anty-publicznych) uniemożliwiających uzyskanie zgodnego koncentratu krwinek czerwonych dla pacjenta.
  8. Pacjent w trakcie jednoczesnego leczenia, które może powodować hemolizę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GRASPA
W przypadku nadwrażliwości GRASPA zastąpi pozostałe dawki PEG-asparaginazy.
Lek: GRASPA
Podanie 1-7 dawek 150 j.m./kg wlewu dożylnego. (co 2 tygodnie maksymalnie 4 dawki i co 6 tygodni maksymalnie 3 dawki).
Inne nazwy:
  • Eryaspaza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka Aktywność ASNazy >100 U/L po 14 dniach
Ramy czasowe: 14 dni po pierwszej infuzji
Pierwszorzędowym punktem końcowym był odsetek pacjentów z aktywnością ASNazy > 100 U/l po 14 dniach od pierwszej infuzji (nadir). Aktywność ASNazy > 100 U/L uważa się za wystarczającą do całkowitego wyczerpania asparaginy we krwi.
14 dni po pierwszej infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry farmakokinetyczne
Ramy czasowe: 14 dni po czwartej infuzji
Odsetek pacjentów z aktywnością ASNazy >100 U/l po 14 dniach od czwartej infuzji z 2-tygodniowych odstępów między dawkami. Aktywność ASNazy > 100 U/L uważa się za wystarczającą do całkowitego wyczerpania asparaginy we krwi.
14 dni po czwartej infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Birgitte Klug Albertsen

Współpracownicy

ERYtech Pharma

Śledczy

  • Główny śledczy: Brigitte Klug Albertsen, MD, PhD, Pediatric and adolescent medicine, Aarhus University Hospital, Denmark

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NOR-GRASPALL 2016
  • 2016-004451-70 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ostra białaczka limfoblastyczna

Badania kliniczne na GRASPA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj