Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Asparaginase innkapslet i erytrocytter for pasienter med ALL og overfølsomhet for PEG-asparaginase

23. august 2023 oppdatert av: Birgitte Klug Albertsen

Enarms farmakokinetisk/farmakodynamisk og sikkerhetsstudie av eryaspase (GRASPA®) for pasienter med overfølsomhet for PEG-asparaginase, diagnostisert med Ph(-) akutt lymfatisk leukemi

Pegylert-asparaginase (PEG-ASP) er en viktig del av behandlingen av akutt lymfatisk leukemi hos barn (ALL). Dessverre utvikler 13 % av pasientene allergi og videre behandling er umulig. Videre har 6 % av pasientene utviklet antistoffer (stille inaktivering) og har ingen effekt av PEG-ASP-behandlingen. Behandling med trunkert asparaginase er assosiert med dårligere hendelsesfrie overlevelsesresultater, spesielt tilbakefall i sentralnervesystemet (CNS).

Eryaspase er en ny formulering av asparaginase innkapslet i erytrocytter. Erytrocyttmembranen beskytter asparaginase mot raske nedbrytnings- og eliminasjonsprosesser. Innkapslingen eliminerer den direkte somatiske kontakten, og det antas at dette gir potensialet til å forlenge aktiviteten til enzymet og redusere toksisitet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

55

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Aalborg, Danmark
        • Aalborg University Hospital, pediatric department
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet, Hematological department
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet, Child and Adolescent Medicine
      • Odense, Danmark
        • Odense University hospital, pediatric department
    • Aarhus C
      • Aarhus, Aarhus C, Danmark, 8000
        • Aahus University hospial, hematological department
    • Aarhus N
      • Aarhus, Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Estland
      • Tallin, Estland
        • Tallin Childrens Hospital
      • Tartu, Estland
        • Tartu University Clinics
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Childrens Hospital, Helsinki. University Central Hospital
      • Kuopio, Finland
        • Kuopio University Hospital
      • Oulu, Finland
        • University Hospital of Oulu
      • Tampere, Finland
        • Tampere University Hospital
      • Turku, Finland
        • Turku University Hospital
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Vilnius University Children's Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge
        • Helse Bergen
      • Oslo, Norge
        • Oslo Universitetssykehus, Rikshospitalet
      • Trondheim, Norge
        • St Olavs hospital
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Linköping, Sverige
        • Universitetssjukhuset Linköping
      • Lund, Sverige
        • Skånes Universitets sjukhus
      • Stockholm, Sverige
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus Karolinska
      • Umeå, Sverige
        • arn- och Ungdomscentrum Norrlands Universitetssjukhus
      • Uppsala, Sverige
        • Akademiska Sjukhuset Uppsala

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 45 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne i alderen 1-45 år ved diagnose av ALL
  2. Førstelinje ikke-høyrisiko (HR) ALLE pasienter registrert i behandlingsprotokollen Nordic Society of pediatric hematology and oncology (NOPHO) ALL 2008 inkludert PEG-asparaginase-regime

  3. Dokumentert overfølsomhetsreaksjon mot PEG-asparaginase med enten:

    Klinisk allergi mot PEG-asparaginase (mild/alvorlig) ELLER serumasparaginaseaktivitet under det lavere kvantifiseringsnivået.

  4. Karnofsky/Lansky score ≥ 50.
  5. Evne til å forstå, og vilje til å signere, et skriftlig informert samtykkedokument og til å overholde de planlagte besøkene, behandlingsplanene, laboratorietester og andre studieprosedyrer. For pasienter under 18 år vil enten begge foreldrene eller de lovlig oppnevnte representantene måtte gi samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Philadelphia kromosom positive ALLE.
  2. Deltakelse i en annen klinisk studie som forstyrrer studieterapien med unntak av NOPHO ALL-2008. Pasienter kan delta i andre kliniske studier som ikke forstyrrer studiemedikamentet. Ved tvil vurderes dette av PI.
  3. Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pasienter som får antiretroviral kombinasjonsterapi eller pasienter med alvorlig eller systemisk infeksjon, eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelsen av studiekravene.
  4. Andre alvorlige akutte/kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander eller laboratorieavvik som kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller administrasjon av studiemedikamenter, eller kan forstyrre tolkningen av studieresultater, og etter utforskerens vurdering vil gjøre pasienten uegnet for innreise inn i denne studien.
  5. Gravide eller ammende kvinner (serum humant choriongonadotropin graviditetstest ved screening). Bruk av et svært effektivt prevensjonstiltak hos kvinner i fertil alder og seksuelt aktive jenter som er i fertil alder er påkrevd (prevensjonstiltak er spesifisert i pkt. 6.0).

  6. Utilstrekkelige organfunksjoner, som forbyr ytterligere asparaginaseadministrasjon;

    1. Historie om pankreatitt
    2. Anamnese med alvorlig blødning eller alvorlig trombose med tidligere asparaginasebehandling
    3. Alvorlig nedsatt leverfunksjon ved administrasjonstidspunktet (bilirubin >3 ganger ULN, transaminaser >10 ganger ULN)
    4. Eksisterende kjent koagulopati (f.eks. hemofili)
  7. Anamnese med transfusjonsreaksjoner av grad 3 eller høyere eller noen kontraindikasjon for å motta blodtransfusjon. Tilstedeværelse av spesifikke anti-erytrocytter-antistoffer (auto-antistoffer eller anti-offentlige antistoffer) som forhindrer å få en kompatibel pakket røde blodceller for pasienten.
  8. Pasient under samtidig behandling vil sannsynligvis forårsake hemolyse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GRASPA
GRASPA vil erstatte gjenværende PEG-asparaginasedoser ved overfølsomhet.
Legemiddel: GRASPA
Administrering av 1-7 doser på 150 IE/kg IV infusjon. (hver 2. uke for maksimalt 4 doser og hver 6. uke for maksimalt 3 doser).
Andre navn:
  • Eryaspase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk ASNase-aktivitet >100 U/L etter 14 dager
Tidsramme: 14 dager etter første infusjon
Det primære endepunktet var prosentandelen av pasienter med ASNase-aktivitet >100 U/L 14 dager etter den første infusjonen (nadir). ASNase-aktivitet >100 U/L anses som tilstrekkelig for fullstendig uttømming av asparagin i blodet.
14 dager etter første infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske parametere
Tidsramme: 14 dager etter fjerde infusjon
Prosentandel av pasienter med ASNase-aktivitet >100 U/L 14 dager etter den fjerde infusjonen av 2-ukers doseringsintervaller. ASNase-aktivitet >100 U/L anses som tilstrekkelig for fullstendig uttømming av asparagin i blodet.
14 dager etter fjerde infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Birgitte Klug Albertsen

Samarbeidspartnere

ERYtech Pharma

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Brigitte Klug Albertsen, MD, PhD, Pediatric and adolescent medicine, Aarhus University Hospital, Denmark

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2020

Studiet fullført (Faktiske)

22. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

30. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NOR-GRASPALL 2016
  • 2016-004451-70 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Akutt lymfatisk leukemi

Kliniske studier på GRASPA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mongolia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere