Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Asparaginaasi kapseloituna punasoluihin potilaille, joilla on ALL ja jotka ovat yliherkkiä PEG-asparaginaasille

keskiviikko 23. elokuuta 2023 päivittänyt: Birgitte Klug Albertsen

Yksihaarainen eryaspaasin (GRASPA®) farmakokinetiikka/farmakodynaaminen ja turvallisuustutkimus potilaille, jotka ovat yliherkkiä PEG-asparaginaasille ja joilla on diagnosoitu Ph(-) akuutti lymfoblastinen leukemia

Pegyloitu asparaginaasi (PEG-ASP) on tärkeä osa lasten akuutin lymfoblastisen leukemian (ALL) hoitoa. Valitettavasti 13 %:lle potilaista kehittyy allergia ja jatkohoito on mahdotonta. Lisäksi 6 %:lla potilaista on kehittynyt vasta-aineita (hiljainen inaktivaatio), eikä PEG-ASP-hoidolla ole vaikutusta. Typistetty asparaginaasihoito liittyy huonompiin tapahtumattomiin eloonjäämistuloksiin, erityisesti keskushermoston (CNS) uusiutumiseen.

Eryaspase on uusi asparaginaasin formulaatio, joka on kapseloitu punasoluihin. Punasolukalvo suojaa asparaginaasia nopeilta hajoamis- ja eliminaatioprosesseilta. Kapselointi eliminoi suoran somaattisen kosketuksen, ja oletetaan, että tämä tarjoaa mahdollisuuden pidentää entsyymin aktiivisuutta ja vähentää toksisuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

55

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Liettua
      • Vilnius, Liettua
        • Vilnius University Children's Hospital
  • Norja
      • Bergen, Norja
        • Helse Bergen
      • Oslo, Norja
        • Oslo Universitetssykehus, Rikshospitalet
      • Trondheim, Norja
        • St Olavs hospital
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Linköping, Ruotsi
        • Universitetssjukhuset Linköping
      • Lund, Ruotsi
        • Skånes Universitets sjukhus
      • Stockholm, Ruotsi
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus Karolinska
      • Umeå, Ruotsi
        • arn- och Ungdomscentrum Norrlands Universitetssjukhus
      • Uppsala, Ruotsi
        • Akademiska Sjukhuset Uppsala
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi
        • Childrens Hospital, Helsinki. University Central Hospital
      • Kuopio, Suomi
        • Kuopio University Hospital
      • Oulu, Suomi
        • University Hospital of Oulu
      • Tampere, Suomi
        • Tampere University Hospital
      • Turku, Suomi
        • Turku University Hospital
  • Tanska
      • Aalborg, Tanska
        • Aalborg University Hospital, pediatric department
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet, Hematological department
      • Copenhagen, Tanska
        • Rigshospitalet, Child and Adolescent Medicine
      • Odense, Tanska
        • Odense University hospital, pediatric department
    • Aarhus C
      • Aarhus, Aarhus C, Tanska, 8000
        • Aahus University hospial, hematological department
    • Aarhus N
      • Aarhus, Aarhus N, Tanska, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Viro
      • Tallin, Viro
        • Tallin Childrens Hospital
      • Tartu, Viro
        • Tartu University Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 45 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen 1-45-vuotiaat ALL-diagnoosin yhteydessä
  2. Ensimmäisen linjan ei-korkean riskin (HR) KAIKKI potilaat, jotka on rekisteröity Pohjoismaiden lasten hematologian ja onkologian seuran (NOPHO) ALL 2008 hoitosuunnitelmaan, mukaan lukien PEG-asparaginaasihoito

  3. Dokumentoitu yliherkkyysreaktio PEG-asparaginaasille jommallakummalla:

    Kliininen allergia PEG-asparaginaasille (lievä/vaikea) TAI Seerumin asparaginaasin aktiivisuus alle kvantifiointitason.

  4. Karnofsky/Lansky pisteet ≥ 50.
  5. Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja ja noudattaa suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmia, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimusmenettelyjä. Alle 18-vuotiaiden potilaiden molempien vanhempien tai laillisesti nimettyjen edustajien on annettava suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Philadelphia kromosomipositiivinen ALL.
  2. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka häiritsee tutkimushoitoa, paitsi NOPHO ALL-2008. Potilaat voivat osallistua muihin kliinisiin tutkimuksiin, jotka eivät häiritse tutkimuslääkkeen toimintaa. Epäselvissä tapauksissa tämän arvioi PI.
  3. Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, potilaat, jotka saavat antiretroviraalista yhdistelmähoitoa tai potilaat, joilla on vakava tai systeeminen infektio tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.
  4. Muu vakava akuutti/krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimuslääkkeen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja joka tutkijan harkinnan mukaan tekisi potilaasta sopimattoman tähän tutkimukseen.
  5. Raskaana olevat tai imettävät naiset (seerumi ihmisen koriongonadotropiinin raskaustesti seulonnassa). Hedelmällisessä iässä oleville naisille ja seksuaalisesti aktiivisille tytöille, jotka voivat tulla raskaaksi, on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (ehkäisymenetelmät on eritelty kohdassa 6.0).

  6. riittämättömät elinten toiminnot, jotka estävät asparaginaasin jatkamisen;

    1. Haimatulehduksen historia
    2. Vakava verenvuoto tai vakava tromboosi aiemman asparaginaasihoidon yhteydessä
    3. Vaikea maksan vajaatoiminta antohetkellä (bilirubiini > 3 kertaa ULN, transaminaasit > 10 kertaa ULN)
    4. Aiemmin tunnettu koagulopatia (esim. hemofilia)
  7. Aiempi asteen 3 tai korkeampi verensiirtoreaktio tai mikä tahansa vasta-aihe verensiirrolle. Spesifisten erytrosyyttien vastaisten vasta-aineiden (autovasta-aineiden tai julkisten vasta-aineiden) läsnäolo estää potilasta saamasta yhteensopivia pakattuja punasoluja.
  8. Potilas, joka saa samanaikaista hoitoa, saattaa aiheuttaa hemolyysin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GRASPA
GRASPA korvaa jäljellä olevat PEG-asparaginaasiannokset yliherkkyystapauksissa.
Lääke: GRASPA
1-7 annosta 150 IU/kg IV-infuusio. (2 viikon välein enintään 4 annosta ja 6 viikon välein enintään 3 annosta).
Muut nimet:
  • Eryaspase

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka ASNaasiaktiivisuus > 100 U/l 14 päivän kohdalla
Aikaikkuna: 14 päivää ensimmäisen infuusion jälkeen
Ensisijainen päätetapahtuma oli niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden ASNaasi-aktiivisuus >100 U/L 14 päivän kuluttua ensimmäisestä infuusion jälkeen (nadir). ASNaasi-aktiivisuutta >100 U/L pidetään riittävänä asparagiinin täydelliseen poistumiseen verestä.
14 päivää ensimmäisen infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: 14 päivää neljännen infuusion jälkeen
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden ASNaasi-aktiivisuus >100 U/L 14 päivän kuluttua neljännestä 2 viikon annosvälin infuusion jälkeen. ASNaasi-aktiivisuutta >100 U/L pidetään riittävänä asparagiinin täydelliseen poistumiseen verestä.
14 päivää neljännen infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Birgitte Klug Albertsen

Yhteistyökumppanit

ERYtech Pharma

Tutkijat

  • Päätutkija: Brigitte Klug Albertsen, MD, PhD, Pediatric and adolescent medicine, Aarhus University Hospital, Denmark

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 22. lokakuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 2. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 30. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NOR-GRASPALL 2016
  • 2016-004451-70 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset GRASPA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Canada

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa