Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vörösvérsejtekbe kapszulázott aszparagináz ALL-ben szenvedő és PEG-aszparaginázzal szembeni túlérzékeny betegek számára

2023. augusztus 23. frissítette: Birgitte Klug Albertsen

Az eryaspase (GRASPA®) egykarú farmakokinetikai/farmakodinamikai és biztonsági vizsgálata PEG-aszparaginázzal szemben túlérzékeny, Ph(-) akut limfoblasztos leukémiával diagnosztizált betegeknél

A pegilált aszparagináz (PEG-ASP) a gyermekkori akut limfoblasztos leukémia (ALL) kezelésének fontos része. Sajnos a betegek 13%-ánál alakul ki allergia, és a további kezelés lehetetlen. Ezenkívül a betegek 6%-ánál alakultak ki antitestek (néma inaktiváció), és nincs hatása a PEG-ASP kezelésnek. A csonkított aszparagináz terápia rosszabb eseménymentes túlélési eredményekkel jár, különösen a központi idegrendszerben (CNS) a visszaesés.

Az eryaspase az eritrocitákba kapszulázott aszparagináz új készítménye. Az eritrocita membrán megvédi az aszparaginázt a gyors lebomlási és eliminációs folyamatoktól. A kapszulázás kiküszöböli a közvetlen szomatikus érintkezést, és feltételezhető, hogy ez lehetőséget ad az enzim aktivitásának meghosszabbítására és a toxicitás csökkentésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

55

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Aalborg, Dánia
        • Aalborg University Hospital, pediatric department
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Rigshospitalet, Hematological department
      • Copenhagen, Dánia
        • Rigshospitalet, Child and Adolescent Medicine
      • Odense, Dánia
        • Odense University hospital, pediatric department
    • Aarhus C
      • Aarhus, Aarhus C, Dánia, 8000
        • Aahus University hospial, hematological department
    • Aarhus N
      • Aarhus, Aarhus N, Dánia, 8200
        • Aarhus University Hospital
  • Finnország
      • Helsinki, Finnország
        • Childrens Hospital, Helsinki. University Central Hospital
      • Kuopio, Finnország
        • Kuopio University Hospital
      • Oulu, Finnország
        • University Hospital of Oulu
      • Tampere, Finnország
        • Tampere University Hospital
      • Turku, Finnország
        • Turku University Hospital
  • Litvánia
      • Vilnius, Litvánia
        • Vilnius University Children's Hospital
  • Norvégia
      • Bergen, Norvégia
        • Helse Bergen
      • Oslo, Norvégia
        • Oslo Universitetssykehus, Rikshospitalet
      • Trondheim, Norvégia
        • St Olavs hospital
  • Svédország
      • Göteborg, Svédország
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Linköping, Svédország
        • Universitetssjukhuset Linköping
      • Lund, Svédország
        • Skånes Universitets sjukhus
      • Stockholm, Svédország
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus Karolinska
      • Umeå, Svédország
        • arn- och Ungdomscentrum Norrlands Universitetssjukhus
      • Uppsala, Svédország
        • Akademiska Sjukhuset Uppsala
  • Észtország
      • Tallin, Észtország
        • Tallin Childrens Hospital
      • Tartu, Észtország
        • Tartu University Clinics

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 1-45 éves férfi vagy nő az ALL diagnózisakor
  2. Első vonalbeli, nem magas kockázatú (HR) ALL beteg, akit a Nordic Society of Children Hematology and Oncology (NOPHO) ALL 2008 kezelési protokolljába vettek fel, beleértve a PEG-aszparagináz kezelési rendet

  3. Dokumentált túlérzékenységi reakció PEG-aszparaginázzal szemben:

    Klinikai allergia PEG-aszparaginázra (enyhe/súlyos) VAGY A szérum aszparagináz aktivitása a mennyiségileg alacsonyabb szint alatt van.

  4. Karnofsky/Lansky pontszám ≥ 50.
  5. Képes megérteni és aláírni egy írásos, tájékozott beleegyező dokumentumot, valamint betartani a tervezett látogatásokat, kezelési terveket, laboratóriumi vizsgálatokat és egyéb vizsgálati eljárásokat. A 18 év alatti betegek esetében mindkét szülőnek vagy a törvényesen kijelölt képviselőnek beleegyezését kell adnia.

Kizárási kritériumok:

  1. Philadelphia kromoszóma pozitív ALL.
  2. Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, amely megzavarja a vizsgálati terápiát, kivéve a NOPHO ALL-2008-at. A betegek részt vehetnek más klinikai vizsgálatokban, amelyek nem befolyásolják a vizsgált gyógyszert. Kétség esetén ezt a PI értékeli.
  3. Kontrollálatlan interkurrens betegségek, beleértve, de nem kizárólagosan, a kombinált antiretrovirális terápiában részesülő betegeket vagy a súlyos vagy szisztémás fertőzésben szenvedő betegeket, vagy olyan pszichiátriai betegségben/társadalmi helyzetekben szenvedőket, amelyek korlátozzák a vizsgálati követelményeknek való megfelelést.
  4. Egyéb súlyos akut/krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi eltérés, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati gyógyszer adásával kapcsolatos kockázatot, vagy megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná tenné a beteget a belépésre. ebbe a tanulmányba.
  5. Terhes vagy szoptató nőstények (szérum humán koriongonadotropin terhességi teszt a szűréskor). Fogamzóképes nők és szexuálisan aktív, fogamzóképes korban lévő lányok esetében rendkívül hatékony fogamzásgátló módszer alkalmazása szükséges (a fogamzásgátló módszereket a 6.0 pont tartalmazza).

  6. Nem megfelelő szervi funkciók, amelyek megtiltják a további aszparagináz adagolást;

    1. Pancreatitis anamnézisében
    2. Súlyos vérzés vagy súlyos trombózis a kórelőzményben korábbi aszparagináz kezeléssel
    3. Súlyos májkárosodás a beadás időpontjában (bilirubin > 3-szor a ULN, transzaminázok > 10-szer ULN)
    4. Korábbi ismert koagulopátia (pl. vérzékenység)
  7. 3. vagy magasabb fokozatú transzfúziós reakciók az anamnézisben, vagy bármilyen ellenjavallat a vérátömlesztésre. Specifikus vörösvértest-ellenes antitestek (autoantitestek vagy anti-nyilvános antitestek) jelenléte megakadályozza, hogy a páciens kompatibilis vörösvértesteket kapjon.
  8. Egyidejű kezelés alatt álló beteg hemolízist okozhat.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GRASPA
Túlérzékenység esetén a GRASPA helyettesíti a fennmaradó PEG-aszparagináz adagokat.
Drog: GRASPA
1-7 adag 150 NE/ttkg IV infúzió beadása. (2 hetente legfeljebb 4 adag és 6 hetente legfeljebb 3 adag esetén).
Más nevek:
  • Eryaspase

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetika ASNáz aktivitás >100 U/L 14 napon
Időkeret: 14 nappal az első infúzió után
Az elsődleges végpont azon betegek százalékos aránya volt, akiknél az ASNáz aktivitása >100 U/L az első infúziót követő 14. napon (nadir). A 100 U/L-nél nagyobb ASNáz-aktivitás megfelelőnek tekinthető a teljes aszparagin kiürítéséhez a vérben.
14 nappal az első infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetikai paraméterek
Időkeret: 14 nappal a negyedik infúzió után
Azon betegek százalékos aránya, akiknek ASNáz aktivitása >100 U/L a 2 hetes adagolási intervallumok negyedik infúzióját követő 14. napon. A 100 U/L-nél nagyobb ASNáz-aktivitás megfelelőnek tekinthető a teljes aszparagin kiürítéséhez a vérben.
14 nappal a negyedik infúzió után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Birgitte Klug Albertsen

Együttműködők

ERYtech Pharma

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Brigitte Klug Albertsen, MD, PhD, Pediatric and adolescent medicine, Aarhus University Hospital, Denmark

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. augusztus 23.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. október 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 29.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 23.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NOR-GRASPALL 2016
  • 2016-004451-70 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Akut limfoblasztikus leukémia

Klinikai vizsgálatok a GRASPA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel