A TransCon hGH biztonságosságát és hatékonyságát vizsgáló hosszú távú vizsgálat olyan növekedési hormonhiányos gyermekeknél, akik egy korábbi TransCon hGH klinikai vizsgálatot végeztek (enliGHten)
2026. június 16. frissítette: Ascendis Pharma A/S
Felvilágosítás: Egy többközpontú, 3. fázisú, hosszú távú, nyílt vizsgálat a hetente egyszer alkalmazott TransCon hGH biztonságosságát és hatásosságát olyan növekedési hormonhiányos (GHD) gyermekeknél, akik előzőleg elvégezték a TransCon hGH klinikai vizsgálatát
A TransCon hGH multicentrikus, 3. fázisú, hosszú távú kiterjesztése, hetente egyszer olyan növekedési hormon-hiányban (GHD) szenvedő gyermekeknél, akik korábban részt vettek egy 3. fázisú TransCon hGH vizsgálatban.
Körülbelül 300 GHD-s gyermek (férfi és nő) fog szerepelni.
A vizsgálat minden résztvevője TransCon hGH-t kap.
Ez egy globális próba, amelyet – de nem kizárólagosan – az Egyesült Államokban, Lengyelországban, Bulgáriában, Ukrajnában, Örményországban, Oroszországban és Ausztráliában folytatnak le.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
298
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Varna, Bulgária, 9010
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95821
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Egyesült Államok, 32308
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Egyesült Államok, 39216
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97227
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Minsk, Fehéroroszország, 220020
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia, 0159
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 11527
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-952
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Warsaw, Lengyelország, 02-691
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Izhevsk, Oroszország, 426009
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Krasnoyarsk, Oroszország, 660022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Moscow, Oroszország, 117036
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Petersburg, Oroszország, 194100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saratov, Oroszország, 410054
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Ufa, Oroszország, 450008
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Vologda, Oroszország, 160022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Voronezh, Oroszország, 394024
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukrajna, 61093
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kyiv, Ukrajna, 01021
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Odesa, Ukrajna, 65031
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Yerevan, Örményország, 0075
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 1010
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Gyermekek, akik már elvégezték a TransCon 3. fázisú hGH-próbáját
- Gyermekek, akik az előző vizsgálat során nem hagyták abba véglegesen a vizsgált gyógyszer szedését
- A vizsgálati alany szülőjének vagy törvényes gyámjának írásos, aláírt, tájékozott beleegyezése és az alany írásbeli hozzájárulása az IRB/HREC/IEC előírásai szerint
Kizárási kritériumok:
- Rosszul kontrollált diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0%) vagy diabéteszes szövődmények
- Zárt epifízisek bizonyítéka, csontkor definíció szerint 14 év feletti nőknél vagy 16 évnél idősebb férfiaknál
- Főbb egészségügyi állapotok, kivéve, ha orvosi szakértő jóváhagyta
- Ismert túlérzékenység a vizsgálati gyógyszer összetevőivel szemben
- Valószínűleg nem megfelelő a vizsgálati magatartás tekintetében (az alany és/vagy a szülő/törvényes gyám/gondozó tekintetében)
- Terhesség
- Bármilyen egyéb ok, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozná az alanyt abban, hogy részt vegyen vagy betartsa a vizsgálati ütemtervet
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: TransCon hGH
Hetente egyszer szubkután TransCon hGH injekció
|
Hetente egyszer szubkután TransCon hGH injekció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekkel rendelkező alanyok száma [Hosszú távú biztonság és tolerálhatóság]
Időkeret: Akár a 208. hétig
|
A heti lonapegsomatropin (TransCon hGH) kezelés hosszú távú biztonságossága és tolerálhatósága
|
Akár a 208. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves magassági sebesség látogatásonként
Időkeret: Akár a 208. hétig
|
Éves magassági sebesség (AHV) látogatással, heti lonapegsomatropin kezelés hosszú távú adagolásával
|
Akár a 208. hétig
|
|
IGF-1 SDS by Visit
Időkeret: Akár a 208. hétig
|
Az inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) standard deviációs pontszáma (SDS) vizittel a heti lonapegsomatropin kezelés hosszú távú adagolásával a 13., 52., 104., 156. és 208. héten.
Az IGF-1 SDS az átlagos IGF-1 szint feletti vagy alatti standard eltérések száma azonos korú és nemű gyermekek esetében.
Az IGF-1 SDS céltartománya 0 és +2 között volt.
A 0-s IGF-1 SDS a populáció átlagát jelenti.
Ha az IGF-1 SDS < 0, akkor a negatív pontszám azt jelzi, hogy az IGF-1 az átlagos IGF-1 alatt van egy azonos korú és nemű gyermek esetében.
Ha az IGF-1 SDS > 0, akkor a pozitív pontszám azt jelzi, hogy az IGF-1 az átlagos IGF-1 felett van egy azonos korú és nemű gyermek esetében.
Az IGF-1 SDS pozitív pontszáma jobb eredményt jelez.
|
Akár a 208. hétig
|
|
Magasság SDS – Változás az alapvonalhoz képest
Időkeret: Akár a 208. hétig
|
A magassági standard deviációs pontszám (SDS) változása az alapvonalhoz képest heti lonapegsomatropin-kezelés hosszú távú adagolásával a 13., 52., 104., 156. és 208. héten.
Magasság SDS a standard eltérések száma az életkor és a nem átlagos magassága felett vagy alatt.
A 0-s szórási pontszám megegyezik a sokaság átlagával.
Ha a magasság SDS < 0, akkor a negatív pontszám az azonos korú és nemű gyermek átlagos magassága alatti magasságot jelzi.
Ha a magasság SDS > 0, akkor a pozitív pontszám az átlagos magasság feletti magasságot jelzi egy azonos korú és nemű gyermek esetében.
A Magasság SDS kiindulási értékhez viszonyított pozitív változása javuló eredményeket jelez.
|
Akár a 208. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. december 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. február 21.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. február 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. november 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. november 15.
Első közzététel (Tényleges)
2017. november 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 16.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Csontbetegségek
- Mozgásszervi betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Hipotalamusz betegségek
- Csontbetegségek, endokrin
- Csontbetegségek, Fejlődési
- Törpeség
- Hipopituitarizmus
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Jelek és tünetek
- Hipofízis betegségek
- Endokrin rendszer betegségei
- Törpeség, agyalapi mirigy
- Képtelen a fejlődésre
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TransCon hGH CT-301EXT
- 2017-003410-20 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .