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Eine Langzeitstudie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von TransCon hGH bei Kindern mit Wachstumshormonmangel, die eine frühere klinische TransCon hGH-Studie abgeschlossen haben (enliGHten)

12. April 2024 aktualisiert von: Ascendis Pharma A/S

enliGHten: Eine multizentrische Phase-3-Langzeit-Open-Label-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von einmal wöchentlich verabreichtem TransCon hGH bei Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD), die eine frühere klinische TransCon hGH-Studie abgeschlossen haben

Eine multizentrische Langzeit-Verlängerungsstudie der Phase 3 mit TransCon hGH, die einmal wöchentlich bei Kindern mit Wachstumshormonmangel (GHD) verabreicht wird, die zuvor an einer TransCon hGH-Studie der Phase 3 teilgenommen haben. Ungefähr 300 Kinder (Männer und Frauen) mit GHD werden eingeschlossen. Alle Studienteilnehmer erhalten TransCon hGH. Dies ist eine globale Studie, die unter anderem in den Vereinigten Staaten, Polen, Bulgarien, der Ukraine, Armenien, Russland und Australien durchgeführt wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

298

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Russische Föderation
      • Izhevsk, Russische Föderation, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Russische Föderation, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Russische Föderation, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Russische Föderation, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Russische Föderation, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Russische Föderation, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Russische Föderation, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraine, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukraine, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Vereinigte Staaten, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Weißrussland
      • Minsk, Weißrussland, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Kinder, die eine vorherige Phase-3-TransCon-hGH-Studie abgeschlossen haben
  2. Kinder, die das Studienmedikament in der vorherigen Studie nicht dauerhaft abgesetzt haben
  3. Schriftliche, unterschriebene, informierte Zustimmung des Elternteils oder Erziehungsberechtigten des Probanden und schriftliche Zustimmung des Probanden, wie vom IRB/HREC/IEC gefordert

Ausschlusskriterien:

  1. Schlecht eingestellter Diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0 %) oder diabetische Komplikationen
  2. Nachweis geschlossener Epiphysenfugen, definiert als Knochenalter > 14,0 Jahre bei Frauen oder > 16,0 Jahre bei Männern
  3. Schwerwiegende Erkrankungen, sofern nicht von medizinischem Sachverständigen genehmigt
  4. Bekannte Überempfindlichkeit gegen die Bestandteile der Studienmedikation
  5. Wahrscheinlich nicht konform in Bezug auf die Studiendurchführung (in Bezug auf den Probanden und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten/Betreuer)
  6. Schwangerschaft
  7. Jeder andere Grund, der nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden daran hindern würde, die Teilnahme abzuschließen oder den Studienplan einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TransCon hGH
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von TransCon hGH
Arzneimittel: TransCon hGH
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von TransCon hGH

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen [Langfristige Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: Bis Woche 208
Langfristige Sicherheit und Verträglichkeit der wöchentlichen Behandlung mit Lonapegsomatropin (TransCon hGH).
Bis Woche 208

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit nach Besuch
Zeitfenster: Bis Woche 208
Annualisierte Höhengeschwindigkeit (AHV) nach Besuch mit Langzeitdosierung einer wöchentlichen Lonapegsomatropin-Behandlung
Bis Woche 208
IGF-1-Sicherheitsdatenblatt von Visit
Zeitfenster: Bis Woche 208
Standardabweichungswert (SDS) des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktors 1 (IGF-1) nach Besuch mit Langzeitdosierung einer wöchentlichen Lonapegsomatropin-Behandlung in Woche 13, Woche 52, Woche 104, Woche 156 und Woche 208. IGF-1 SDS ist die Anzahl der Standardabweichungen über oder unter dem mittleren IGF-1-Spiegel für ein Kind gleichen Alters und Geschlechts. Der Zielbereich für IGF-1 SDS lag bei 0 bis +2. Ein IGF-1-SDS von 0 stellt den Populationsmittelwert dar. Wenn der IGF-1-SDS < 0 ist, weist der negative Wert auf einen IGF-1-Wert hin, der unter dem mittleren IGF-1-Wert für ein Kind gleichen Alters und Geschlechts liegt. Wenn der IGF-1-SDS > 0 ist, weist der positive Wert auf einen IGF-1-Wert hin, der über dem mittleren IGF-1-Wert für ein Kind gleichen Alters und Geschlechts liegt. Ein positiver Wert von IGF-1 SDS weist auf ein besseres Ergebnis hin.
Bis Woche 208
Höhen-Sicherheitsdatenblatt – Änderung gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Bis Woche 208
Änderung des Height Standard Deviation Score (SDS) gegenüber dem Ausgangswert bei langfristiger Dosierung der wöchentlichen Lonapegsomatropin-Behandlung in Woche 13, Woche 52, Woche 104, Woche 156 und Woche 208. Das Höhen-SDS ist die Anzahl der Standardabweichungen über oder unter der durchschnittlichen Körpergröße für Alter und Geschlecht. Ein Standardabweichungswert von 0 entspricht dem Populationsmittelwert. Wenn der SDS für die Körpergröße < 0 ist, weist der negative Wert auf eine Körpergröße hin, die unter der Durchschnittsgröße eines Kindes gleichen Alters und Geschlechts liegt. Wenn der SDS für die Körpergröße > 0 ist, weist der positive Wert auf eine Körpergröße hin, die über der Durchschnittsgröße eines Kindes gleichen Alters und Geschlechts liegt. Eine positive Veränderung des Höhen-SDS gegenüber dem Ausgangswert weist auf verbesserte Ergebnisse hin.
Bis Woche 208

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Studienleiter: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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