Um estudo de longo prazo investigando a segurança e a eficácia do TransCon hGH em crianças com deficiência de hormônio do crescimento que concluíram um estudo clínico anterior do TransCon hGH (enliGHten)
12 de abril de 2024 atualizado por: Ascendis Pharma A/S
enliGHen: Um estudo multicêntrico, de fase 3, de longo prazo e aberto, investigando a segurança e a eficácia do TransCon hGH administrado uma vez por semana em crianças com deficiência de hormônio do crescimento (GHD) que concluíram um estudo clínico anterior do TransCon hGH
Um estudo multicêntrico, de fase 3, de extensão de longo prazo do TransCon hGH administrado uma vez por semana em crianças com deficiência de hormônio do crescimento (DGH) que participaram anteriormente de um estudo de fase 3 do TransCon hGH.
Aproximadamente 300 crianças (homens e mulheres) com DGH serão incluídas.
Todos os participantes do estudo receberão TransCon hGH.
Este é um teste global que será conduzido, entre outros, nos Estados Unidos, Polônia, Bulgária, Ucrânia, Armênia, Rússia e Austrália.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
298
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Yerevan, Armênia, 0075
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Minsk, Bielorrússia, 220020
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Varna, Bulgária, 9010
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Izhevsk, Federação Russa, 426009
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Krasnoyarsk, Federação Russa, 660022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Moscow, Federação Russa, 117036
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saint Petersburg, Federação Russa, 194100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Saratov, Federação Russa, 410054
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Ufa, Federação Russa, 450008
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Vologda, Federação Russa, 160022
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Voronezh, Federação Russa, 394024
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Tbilisi, Geórgia, 0159
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Athens, Grécia, 11527
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nova Zelândia, 1010
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polônia, 80-952
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Warsaw, Polônia, 02-691
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ucrânia, 61093
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Kyiv, Ucrânia, 01021
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Odesa, Ucrânia, 65031
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças que concluíram um estudo anterior de fase 3 do TransCon hGH
- Crianças que não descontinuaram permanentemente o medicamento do estudo no estudo anterior
- Consentimento informado por escrito, assinado dos pais ou responsável legal do sujeito e consentimento por escrito do sujeito, conforme exigido pelo IRB/HREC/IEC
Critério de exclusão:
- Diabetes mellitus mal controlado (HbA1c ≥ 8,0%) ou complicações diabéticas
- Evidência de epífises fechadas, definida como idade óssea > 14,0 anos para mulheres ou > 16,0 anos para homens
- Principais condições médicas, a menos que aprovado pelo especialista médico
- Hipersensibilidade conhecida aos componentes do medicamento em estudo
- Provável não conformidade com relação à conduta do estudo (em relação ao sujeito e/ou pai/mãe/responsável legal/responsável)
- Gravidez
- Qualquer outro motivo que, na opinião do investigador, impeça o sujeito de concluir a participação ou seguir o cronograma do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: TransCon hGH
Injeção subcutânea uma vez por semana de TransCon hGH
|
Injeção subcutânea uma vez por semana de TransCon hGH
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade a longo prazo]
Prazo: Até a semana 208
|
Segurança e tolerabilidade a longo prazo do tratamento semanal com lonapegsomatropina (TransCon hGH)
|
Até a semana 208
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Velocidade de altura anualizada por visita
Prazo: Até a semana 208
|
Velocidade de altura anualizada (AHV) por visita com dosagem de longo prazo de tratamento semanal com lonapegsomatropina
|
Até a semana 208
|
|
SDS IGF-1 por visita
Prazo: Até a semana 208
|
Pontuação de desvio padrão (SDS) do fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-1) por visita com dosagem de longo prazo de tratamento semanal com lonapegsomatropina na semana 13, semana 52, semana 104, semana 156 e semana 208.
SDS de IGF-1 é o número de desvios padrão acima ou abaixo do nível médio de IGF-1 para uma criança da mesma idade e sexo.
O intervalo alvo para IGF-1 SDS foi de 0 a +2.
Um SDS de IGF-1 de 0 representa a média da população.
Se o SDS do IGF-1 for <0, então a pontuação negativa indica um IGF-1 abaixo da média do IGF-1 para uma criança da mesma idade e sexo.
Se o SDS do IGF-1 for > 0, então a pontuação positiva indica um IGF-1 acima da média do IGF-1 para uma criança da mesma idade e sexo.
Uma pontuação positiva de IGF-1 SDS indica um resultado melhor.
|
Até a semana 208
|
|
Altura SDS - Mudança da linha de base
Prazo: Até a semana 208
|
Alteração na pontuação do desvio padrão da altura (SDS) desde o início do estudo com dosagem de longo prazo de tratamento semanal com lonapegsomatropina na semana 13, semana 52, semana 104, semana 156 e semana 208.
Altura SDS é o número de desvios padrão acima ou abaixo da altura média para idade e sexo.
Uma pontuação de desvio padrão de 0 é igual à média da população.
Se o SDS da Altura for < 0, então a pontuação negativa indica uma altura abaixo da altura média para uma criança da mesma idade e sexo.
Se o SDS da Altura for > 0, então a pontuação positiva indica uma altura acima da altura média para uma criança da mesma idade e sexo.
Uma mudança positiva em relação à linha de base no SDS de altura indica melhores resultados.
|
Até a semana 208
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
- Diretor de estudo: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de dezembro de 2017
Conclusão Primária (Real)
21 de fevereiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
21 de fevereiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de novembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de novembro de 2017
Primeira postagem (Real)
17 de novembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de abril de 2024
Última verificação
1 de abril de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Deficiência de hormônio do crescimento
- Pró-droga
- Hormônio de crescimento humano
- hGH
- GHD
- Deficiência do Hormônio do Crescimento Pediátrico
- Hormônio do crescimento de ação prolongada
- Somatropina
- Falha de crescimento
- Terapia de Reposição do Hormônio do Crescimento
- Hormônio do Crescimento de Liberação Sustentada
- rhGH
- TransCon GH
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TransCon hGH CT-301EXT
- 2017-003410-20 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Doenças do Sistema Endócrino
-
African Strategies for HealthUnited States Agency for International Development (USAID)DesconhecidoEfeitos do SMS Mother Reminder System no uso de cuidados de saúde.Uganda
-
Advanced BionicsConcluídoPerda auditiva severa a profunda | em usuários adultos do Advanced Bionics HiResolution™ Bionic Ear SystemEstados Unidos
Ensaios clínicos em TransCon hGH
-
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/SConcluídoDoenças do Sistema Endócrino | Doenças da Hipófise | Deficiência Hormonal | Deficiência do Hormônio do Crescimento PediátricoEstados Unidos, Canadá, Austrália, Nova Zelândia
-
Ascendis Pharma A/SConcluídoDeficiência de hormônio do crescimento adultoSuécia, Dinamarca, Alemanha, Itália
-
Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.Ascendis Pharma A/SDesconhecidoDoenças do Sistema Endócrino | Doenças da Hipófise | Deficiência de hormônio do crescimento | Hormônios | Doença da Hipófise AnteriorChina
-
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/SConcluídoDoenças do Sistema Endócrino | Doenças da Hipófise | Hormônios | Deficiência do Hormônio do Crescimento Pediátrico | hGH (hormônio do crescimento humano)Estados Unidos, Armênia, Austrália, Bielorrússia, Bulgária, Geórgia, Grécia, Itália, Nova Zelândia, Polônia, Romênia, Federação Russa, Peru, Ucrânia
-
Ascendis Pharma A/SConcluído
-
Ascendis Pharma A/SAtivo, não recrutando
-
Ascendis Pharma Growth Disorders A/SConcluídoAcondroplasiaEstados Unidos, Dinamarca, Irlanda, Nova Zelândia, Austrália, Espanha, Canadá
-
Ascendis Pharma A/SConcluídoAcondroplasiaEstados Unidos, Austrália, Áustria, Dinamarca, Alemanha, Irlanda, Nova Zelândia, Portugal
-
Teva Neuroscience, Inc.Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.; TransPharma MedicalConcluídoDeficiência de hormônio do crescimento
-
Ascendis Pharma Growth Disorders A/SInscrevendo-se por conviteAcondroplasiaEstados Unidos, Austrália, Dinamarca, Irlanda, Áustria, Alemanha, Nova Zelândia, Portugal, Canadá, Espanha