Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Snášenlivost a účinnost L-serinu u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) (ALS)

6. září 2023 aktualizováno: Elijah W. Stommel

Snášenlivost a účinnost L-serinu u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou: studie fáze IIa

Účelem této studie je určit snášenlivost perorálních dávek L-serinu u pacientů s ALS a posoudit předběžné indikace účinnosti

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Intervence / Léčba

Detailní popis

Všichni pacienti budou dostávat stejnou dávku studijní léčby po dobu 6 měsíců. U každého účastníka bude studie trvat přibližně jeden rok s následnými návštěvami po ukončení léčebného období 6 měsíců. Návštěvy budou zahrnovat odběry krve, kontroly vitálních funkcí, neurologické a fyzikální vyšetření, vyšetření plic s nucenou vitální kapacitou (FVC) a dotazníky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza pravděpodobné nebo definitivní ALS
  • Předpokládané skóre ALSFRS-R > 25 a skóre FVC ≥ 60 %.
  • Pokud v současné době užíváte Riluzole a/nebo Edaravon/Radicava, musíte mít stabilní dávku po dobu 3 měsíců před výchozím stavem/screeningem. Pokud dávkování nebylo stabilní po dobu 3 měsíců před výchozím stavem/screeningem nebo pokud bylo zastaveno z důvodu nežádoucí příhody, bude čekací doba bez medikace 7 dní. Pokud ne na žádné z těchto medikací, můžete v případě potřeby zahájit jednu nebo obě medikace po zařazení do studie.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza pravděpodobné nebo definitivní ALS více než 3 roky před zařazením do studie
  • Diagnóza nebo předchozí anamnéza ischemické cévní mozkové příhody, mozkového nádoru, nekontrolovaného diabetu, renální insuficience nebo těžké hypertenze.
  • Diagnóza nebo předchozí anamnéza komorbidního progresivního neurodegenerativního onemocnění, jako je Alzheimerova choroba, Parkinsonova choroba, Lewyho tělíska, Pickova choroba, Huntingtonova choroba, progresivní supranukleární obrna. Pacienti s ALS s diagnózou frontotemporální demence nebudou z této studie vyloučeni.
  • Diagnóza nebo předchozí anamnéza symptomatické periferní neuropatie. Pacienti s nálezy periferní neuropatie pouze na elektrodiagnostických testech, ale bez klinických příznaků v době zařazení, jsou způsobilí.
  • Absolvování jakékoli chemoterapie nebo radiační terapie pro jakoukoli rakovinu
  • Jakýkoli zdravotní stav, který by mohl interferovat s prováděním studie nebo přežitím pacienta během tohoto období studie
  • Těhotné ženy nebo ženy, které kojí
  • Užil doplněk L-Serin během 30 dnů před zahájením studie léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: L-serin
L-Serin 15 gramů perorálně dvakrát denně podle tolerance po dobu 6 měsíců
L-Serin je přirozeně se vyskytující aminokyselina v potravě. Hojně se vyskytuje v sójových výrobcích, některých jedlých mořských řasách, sladkých bramborách, vejcích a mase.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snášenlivost dávky na základě hlášení subjektu
Časové okno: 6 měsíců
Snášenlivost dávky je založena na rozhovorech se subjektem a hodnocení v deníku hodnotícím přítomnost nebo nepřítomnost nežádoucích účinků
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost na základě funkční hodnotící stupnice ALS – revidovaná (ALSFRS-R)
Časové okno: Výchozí stav, 1 rok
Změna dotazníkové škály ALSFRS-R. ALSFRS-R poskytuje lékařem generovaný odhad stupně funkčního poškození pacienta, který lze vyhodnocovat sériově, aby bylo možné objektivně posoudit jakoukoli odpověď na léčbu nebo progresi onemocnění. ALSFRS zahrnuje deset otázek, které žádají lékaře, aby zhodnotil svůj dojem o míře funkčního postižení pacienta při provádění jednoho z deseti běžných úkolů, např. lezení po schodech. Každý úkol je hodnocen na pětibodové škále od 0 = nezvládnu to do 4 = normální schopnosti. Skóre jednotlivých položek se sečtou, aby se získalo hlášené skóre mezi 0 = nejhorší a 40 = nejlepší.
Výchozí stav, 1 rok
Účinnost založená na neurologickém vyšetření
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Změna v neurologických vyšetřeních s testováním svalové flexe a extenze (škála: 0 až 5, přičemž 0 je nejvíce narušena), reflexů (škála: nepřítomný až svižný s nepřítomným je nejvíce narušený) a čití (škála: normální až abnormální), kraniální nervy (škála: normální až abnormální při pohybu oka, ano až ne při ptóze, normální až atrofie na jazyku a normální až abnormální při pohybu jazyka).
Výchozí stav, 6 měsíců
Účinnost založená na nucené vitální kapacitě plic
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Změna v % předpokládané v nucené vitální kapacitě
Výchozí stav, 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Elijah W Stommel, MD,PHD, Dartmouth-Htichcock Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

3. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

20. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. června 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. září 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na L-serin

3
Předplatit