Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie eskalace dávky Cu(II)ATSM u Parkinsonovy choroby

15. března 2020 aktualizováno: Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Fáze 1 studie eskalace dávky Cu(II)ATSM podávané perorálně pacientům s časnou idiopatickou Parkinsonovou chorobou

Multicentrická, otevřená studie s eskalací dávky

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Multicentrická, otevřená studie fáze 1 s Cu(II)ATSM podávanou perorálně pacientům s časnou idiopatickou Parkinsonovou chorobou. Studie bude probíhat ve dvou fázích. V první fázi budou dávkové kohorty po šesti pacientech dostávat zvyšující se denní dávky Cu(II)ATSM pro stanovení doporučené dávky fáze 2 (RP2D). Počáteční dávka bude 12 mg/den, u které se ukázalo, že je dobře tolerována v probíhající farmakokinetické studii fáze 1 a stanovení dávky Cu(II)ATSM u pacientů s ALS (ClinicalTrials.gov identifikátor NCT02870634). Ve druhé fázi studie bude expanzní kohorta 20 pacientů léčena v RP2D, aby se potvrdila snášenlivost a vyhodnotily předběžné důkazy účinnosti.

V obou skupinách s eskalací dávky i expanzí může po dokončení prvních 28 dnů léčby podle uvážení zkoušejícího pacient pokračovat v léčbě Cu(II)ATSM maximálně po dobu šesti 28denních léčebných cyklů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

31

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Macquarie Park, New South Wales, Austrálie, 2109
        • Macquarie University
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

30 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů specifických pro studii
  • Časná idiopatická Parkinsonova nemoc (PD) s alespoň dvěma základními příznaky PD (klidový třes, bradykineze, rigidita, posturální nestabilita). Pokud třes není přítomen, musí mít jednostranný začátek a přetrvávající asymetrii symptomů.
  • Stádium Hoehn & Yahr ≤ 2
  • První motorické symptomy PD se objevily ≤ 5 let před screeningovou návštěvou
  • Použití dopaminergní terapie je povoleno za předpokladu, že dávka je stabilní po dobu alespoň 8 týdnů před screeningovou návštěvou
  • Použití amantadinu a/nebo anticholinergik je povoleno za předpokladu, že dávka je stabilní po dobu alespoň 8 týdnů před screeningovou návštěvou
  • Použití léků působících na CNS je povoleno za předpokladu, že dávka je stabilní alespoň 4 týdny před screeningovou návštěvou
  • Věk ≥ 30 let v době diagnózy PD
  • Přiměřená rezerva kostní dřeně, funkce jater a ledvin:

Absolutní počet neutrofilů ≥ 1500/ul; počet krevních destiček ≥ 150 000/ul; Hemoglobin ≥ 11 g/dl; Clearance kreatininu ≥ 6- ml/min (Cockroftův & Gaultův vzorec); ALT a/nebo AST ≤ 2 x ULN; celkový bilirubin ≤ 1,5 x ULN; albumin ≥ 2,8 g/dl

  • Ženy a muži s partnerkami ve fertilním věku musí během studie užívat účinnou antikoncepci a ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test a při screeningu nesmí být laktující

Kritéria vyloučení:

  • Atypický parkinsonismus
  • Užívání ≥ 3 dopaminergních léků
  • Expozice typickým nebo atypickým antipsychotikům nebo jiným látkám blokujícím dopamin během 6 měsíců před screeningovou návštěvou
  • Expozice jakékoli jiné zkoumané látce během 6 měsíců nebo 2 hodnoceným látkám během 12 měsíců před screeningovou návštěvou
  • Známé onemocnění nebo léčba ohrožující imunitu
  • Historie operací mozku pro PD, včetně hluboké mozkové stimulace a transplantací kmenových buněk
  • Anamnéza kognitivních nebo neuropsychiatrických stavů
  • Neschopnost polknout perorální léky nebo přítomnost poruchy GI (např. malabsorpce), která může ohrozit střevní absorpci studovaného léku
  • Aktivní GI onemocnění (kromě GERD) během 30 dnů před screeningovou návštěvou
  • Přítomnost některého z následujících klinických stavů:

jakákoliv významná nePD porucha CNS; zneužívání drog nebo alkoholismus; nestabilní srdeční, plicní, ledvinové, jaterní, endokrinní nebo hematologické onemocnění; aktivní infekční onemocnění; AIDS nebo komplex související s AIDS; malignita do 3 let od screeningu (jiná než plně vyříznutá nemelanomová rakovina kůže, vyléčený in situ karcinom děložního hrdla, rané stadium rakoviny močového měchýře nebo DCIS prsu); psychóza nebo neléčená velká deprese do 30 dnů od screeningu; demence

  • Současné používání silných induktorů nebo inhibitorů CYP 2C19 a 2D6

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Cu(II)ATSM
Cu(II)ATSM dávkovaný jednou denně
Lék: Cu(II)ATSM
syntetická malá molekula obsahující měď
Ostatní jména:
  • diacetylbis(N(4)-methylthiosemikarbazonato)měď(II)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doporučená dávka 2. fáze
Časové okno: 6 měsíců
Doporučená dávka fáze 2 určená počtem pacientů v každé dávkové kohortě s intolerancí po dobu až šestiměsíční léčby
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny závažnosti onemocnění související s léčbou
Časové okno: 6 měsíců
Změny závažnosti onemocnění související s léčbou hodnocené podle Unified Parkinson Disease Rating Scale (UPDRS)
6 měsíců
Změny motorické funkce související s léčbou
Časové okno: 6 měsíců
Změny motorické funkce související s léčbou hodnocené skórem UPDRS Part III a dílčím skóre UPDRS ambulantní kapacity
6 měsíců
Změny kognitivních funkcí související s léčbou
Časové okno: 6 měsíců
Změny kognitivních funkcí související s léčbou hodnocené Montrealským kognitivním hodnocením (MoCA)
6 měsíců
Změny kvality života související s léčbou
Časové okno: 6 měsíců
Změny kvality života související s léčbou hodnocené 39položkovým dotazníkem pro Parkinsonovu nemoc (PDQ-39)
6 měsíců
Změny zácpy související s léčbou
Časové okno: 6 měsíců
Změny zácpy související s léčbou hodnocené pomocí Wexlerova skóre zácpy
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andrew Evans, MD, Melbourne Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

14. srpna 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

30. listopadu 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

29. února 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. června 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

2. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

17. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CMD-2016-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Plánujte zveřejňovat výsledky zkoušek a zveřejňovat výsledky na www.ClinicalTrials.gov

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Klinické studie na Cu(II)ATSM

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit