Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie JR-141 u pacientů s mukopolysacharidózou typu II

10. listopadu 2022 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie fáze I/II JR-141 u pacientů s mukopolysacharidózou typu II

Účel této studie u pacientů s mukopolysacharidózou typu II (MPS II) je uveden níže,

  • shromažďovat bezpečnostní informace o JR-141
  • pro vyhodnocení plazmatické farmakokinetiky JR-141
  • prozkoumat účinnost JR-141 na symptomy centrálního nervového systému související s MPS II a celkové symptomy

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Gifu, Japonsko, 501-1194
        • Gifu Clinical site
      • Kurume, Japonsko, 830-0011
        • Fukuoka Clinical site
      • Minato, Japonsko, 105-8471
        • Tokyo Clinical Site1
      • Osaka, Japonsko, 545-8586
        • Osaka Clinical Site1
      • Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Saitama Clinical site
      • Setagaya, Japonsko, 157-8535
        • Tokyo Clinical Site2
      • Suita, Japonsko, 157-8535
        • Osaka Clinical Site2
      • Yonago, Japonsko, 683-8504
        • Tottori Clinical site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku 6 let nebo starší v době informovaného souhlasu.
  • Pacienti s diagnózou MPS II.
  • Pacienti, kteří dostávali idursulfázu (0,5 mg/kg/týden) nepřetržitě po dobu nejméně 12 týdnů až do počáteční dávky JR-141.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s anamnézou transplantace krvetvorných buněk, s výjimkou těch, kteří potřebují enzymovou substituční terapii i po transplantaci krvetvorných buněk.
  • Pacienti, u kterých nelze provést lumbální punkci.
  • Pacienti, u kterých se rozvinula závažná léková alergie nebo přecitlivělost, která není vhodná pro účast ve studii.
  • Pacienti, kteří dostali jiné hodnocené produkty během 4 měsíců před zařazením do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální: JR-141
Lék: JR-141
IV infuze (lyofilizovaný prášek), 0,01-2,0 mg/kg/týden

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 4 týdny
  • Nežádoucí události
  • Laboratorní testy
  • Známky života
  • 12svodový elektrokardiogram
  • Protilátka
  • Reakce související s infuzí
4 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetický parametr v plazmě [Maximální koncentrace v plazmě [Cmax]]
Časové okno: 4 týdny
Plazmatická koncentrace JR-141
4 týdny
Farmakokinetický parametr plazmy [Area Under the Curve [AUC]]
Časové okno: 4 týdny
Plazmatická koncentrace JR-141
4 týdny
Močový a sérový heparansulfát (HS) /dermatansulfát (DS)
Časové okno: 4 týdny
4 týdny
HS/DS v CSF
Časové okno: 4 týdny
Koncentrace JR-141 v CSF
4 týdny
Celkový GAG v moči
Časové okno: 4 týdny
4 týdny
Objemy jater a sleziny
Časové okno: 4 týdny
4 týdny
Srdeční funkce
Časové okno: 4 týdny
4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

4. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

4. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

25. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JR-141-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza II

Klinické studie na JR-141

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit