Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie JR-141-BR21 u pacientů s mukopolysacharidózou II

22. června 2023 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Otevřená fáze II, paralelní skupina, 2 místa (Brazílie), navržená pro hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti studovaného léčiva pro léčbu MPS II.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brazílie
        • Igeim - Unifesp

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti, kteří dokončí klinickou studii JR-141-BR21.
  • Schopný poskytnout písemný souhlas sám, pokud pacient není v době informovaného souhlasu mladší 18 let nebo není možné získat souhlas od samotného pacienta z důvodu jeho mentálního postižení souvisejícího s MPS II.
  • V případě pacienta, který je mladší 18 let nebo od kterého nelze získat souhlas z důvodu jeho mentálního postižení souvisejícího s MSP II, může být zařazen, pokud lze udělit písemný souhlas zákonného zástupce; písemný souhlas by však měl být získán také od samotného pacienta, kdykoli je to možné.

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí podepsat formulář informovaného souhlasu.
  • Nelze provést studijní postupy, s výjimkou neurokognitivního testování.
  • Předchozí roubované BMT/HSCT.
  • Vyšetřovatel nebo dílčí vyšetřovatel posoudí jako neschopné podstoupit lumbální punkci, včetně těch, kteří mají potíže zaujmout polohu pro lumbální punkci kvůli kontraktuře kloubu nebo ti, kteří pravděpodobně budou mít potíže s dýcháním během procesu lumbální punkce.
  • Zkoušející nebo subinvestigator posoudí jako nezpůsobilý k účasti ve studii kvůli anamnéze závažné alergie nebo citlivosti na léky.
  • V opačném případě bylo zkoušejícím nebo dílčím zkoušejícím posouzeno jako nezpůsobilé k účasti ve studii s ohledem na bezpečnost subjektu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: JR-141

Subjektům bude na začátku studie přidělena dávka 1,0, 2,0 nebo 4,0 mg JR-141 na kg tělesné hmotnosti jednou týdně (stejná dávka užívaná během předchozí studie).

Během studie bude dávka všech subjektů převedena na vybranou*.

* Dávka byla stanovena na 2,0 mg/kg/týden na základě údajů o bezpečnosti a účinnosti studie JR-141-BR21.
Lék: JR-141
IV infuze (lyofilizovaný prášek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Od screeningu až po ukončení studia až do přibližně 5 let
Od screeningu až po ukončení studia až do přibližně 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace heparansulfátu v moči
Časové okno: dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let
dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let
Koncentrace dermatansulfátu v moči
Časové okno: dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let
dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let
Koncentrace heparansulfátu v séru
Časové okno: dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let
dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let
Koncentrace dermatansulfátu v séru
Časové okno: dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let
dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let
Objemy jater a sleziny (MRI)
Časové okno: dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let
dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let
Echokardiografie
Časové okno: dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let
dokončením studia v průměru 52 týdnů až do přibližně 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. září 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

17. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JR-141-BR22

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza II

Klinické studie na JR-141

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit