Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intranasální inhalace rozpustných faktorů makrofágů M2 u dětí s vývojovými poruchami řeči

25. dubna 2022 aktualizováno: Alexander A Ostanin, Russian Academy of Medical Sciences

Bezpečnost/účinnost intranazálně podávaných bioaktivních faktorů produkovaných makrofágy typu M2 u dětí s vývojovými poruchami řeči

Výzkumníci navrhli inovativní studii proof-of-concept, která má poskytnout údaje o tom, zda se řečové obtíže u dětí s vývojovou dysfázií (DD) zlepšují intranazální inhalací bioaktivních faktorů (BF), produkovaných makrofágy fenotypu M2 (M2). -BF). Důvodem pro tento přístup je schopnost centrálního nervového systému (CNS) reparace a důležitá role makrofágů v regulaci tohoto procesu. Bylo zjištěno, že makrofágy typu 2 (M2) mají protizánětlivý a neurorestorační potenciál, na rozdíl od prozánětlivých a neurotoxických účinků buněk M1. Vliv M2 je z velké části realizován prostřednictvím produkce širokého spektra bioaktivních faktorů (cytokiny, chemokiny, růstové faktory, neuropeptidy, mikrovezikuly atd.), které inhibují zánět, chrání neurony před apoptózou, stimulují neurogenezi, růst a remyelinizaci axonů, tvorba nových synapsí a aktivace angiogeneze. Tato studie používá M2-BF jako terapeutický nástroj a intranazální podávání se zaměřením na transport z nosu do mozku jako způsob podání. Očekávané klinické účinky u léčených dětí: zlepšení porozumění řeči, tvoření slov, gramatické stavby řeči a formování souvislé řeči.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Neurozánět hraje ústřední roli v patogenezi jakéhokoli poškození centrálního nervového systému (CNS) a hluboce ovlivňuje schopnost nervových buněk přežít a regenerovat se. Makrofágy hrají klíčovou roli v regulaci neurozánětu, ale jejich role je nejednoznačná. Ve skutečnosti mohou makrofágy indukovat neuronovou a gliovou toxicitu a podporovat opravu tkání. Opačné účinky makrofágů jsou z velké části způsobeny jejich plasticitou a funkční heterogenitou. Klasické prozánětlivé makrofágy (M1) jsou tedy tkáňové destruktivní, zatímco protizánětlivé (M2) makrofágy zprostředkovávají opravu tkáně. Navíc M2 převážně indukuje Th2 odpověď, což je zvláště výhodné při opravě CNS. Za použití nízkých sérových podmínek výzkumníci vytvořili makrofágy podobné M2 a vyhodnotili jejich fenotypové a funkční vlastnosti [1]. Data naznačují, že M2, na rozdíl od prozánětlivých M1, produkoval významně nižší hladiny prozánětlivých cytokinů (IL-1β, tumor nekrotizující faktor-α, IL-6, IL-18, IL-12), chemokinů (IL -8, monocytový chemoatraktant protein 1-1) a Th1/Th2-cytokiny (interferon-y, IL-2, IL-4) spojené s vysokou hladinou IL-10. M2 byly schopny produkovat neurotrofní (z mozku odvozený neurotrofický faktor, inzulinu podobný růstový faktor-1), angiogenní (vaskulární endoteliální růstový faktor) a další růstové faktory (erytropoetin, faktor stimulující kolonie granulocytů, základní fibroblastový růstový faktor, epidermální růst faktor) s neuroprotektivní a regenerační aktivitou.

Pilotní klinické studie prokázaly bezpečnost a klinickou účinnost intratekálního podání M2 u dětí s těžkou dětskou mozkovou obrnou [2, 3] au pacientů s neakutním iktu [4]. Navíc intranazální podávání rozpustných produktů odvozených od M2 makrofágů snižuje neuropsychologický deficit u pacientů s cerebrovaskulárním onemocněním [5]. Vzhledem k těmto údajům vyšetřovatelé očekávají, že intranazální podání M2-BF (Bioactive Factors) sníží závažnost poruch řeči u dětí, včetně zlepšení porozumění řeči, senzomotorické úrovně řeči, schopnosti tvořit slova a také utváření gramatiky. struktura řeči a souvislá řeč. Za zmínku stojí, že intranazální podávání rozpustných faktorů M2 umožňuje dodávat bioaktivní látky do mozku čichovými a trigeminálními cestami přes mozkovo-krevní bariéru.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Novosibirsk, Ruská Federace, 630099
        • Institute of Fundamental and Clinical Immunology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 3-18
  • Poruchy řeči ověřené logopedem a neurologem
  • Přiměřený sluch/zrak pro sledování konverzace
  • ruský mluvčí
  • Písemný informovaný souhlas rodičů/blízkých příbuzných

Kritéria vyloučení:

  • Akutní infekční onemocnění (bakteriální, plísňové nebo virové)
  • Záchvaty
  • Nesnášenlivost gentamicinu a/nebo alergie na více léků
  • Účast v jiných klinických studiích

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intranazální M2-BF

Intranazálně podávané bioaktivní faktory, produkované makrofágy typu M2 (M2-BFs). M2 byly generovány in vitro z periferní krve rodiče během 7 dnů. Bylo odebráno bezbuněčné kultivační médium obsahující M2-BF a alikvoty 2 ml/lahvička byly kryokonzervovány.

30 dětí s poruchami řeči dostane své první dávky (n=2-3) M2-BFs na klinice a počkají 2 hodiny na zjištění případných krátkodobých nežádoucích účinků inhalované dávky. Následný průběh intranazálních inhalací (1x denně až 30 dnů) prováděných jako ambulantní léčba.
Biologický: Bioaktivní faktory, produkované makrofágy typu M2 (M2-BF).
Intranasální podávání M2-BF se provádí pomocí aerosolového inhalátoru (nebulizéru), 2,0 ml jednou denně po dobu až 30 dnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna závažnosti poruch řeči podle Speech Assessment Scale (SAS)
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě
Speech Assessment Scale (SAS) se používá k hodnocení vývoje řeči u dětí v šesti funkčních oblastech: Porozumění řeči; Senzomotorická úroveň řeči; Gramatická stavba řeči a skloňování; Slovní zásoba a slovní zásoba; Souvislá řeč; Hrubá a jemná motorika. Maximální celkové skóre: 160 bodů (jednotky stupnice). Klinické zlepšení se projevuje zlepšením skóre SAS.
Výchozí stav a 6 měsíců po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s nežádoucími účinky
Časové okno: až 6 měsíců po léčbě
Výskyt nežádoucích účinků včetně alergických, toxických, zánětlivých reakcí; neurologické zhoršení; záchvaty
až 6 měsíců po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Russian Academy of Medical Sciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

30. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IFCI-23/06/2017

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit