Studie fáze 2b UGN-102 pro neinvazivní neinvazivní rakovinu močového měchýře se středním rizikem nízkého stupně (OPTIMA II)

Kritéria pro zařazení:

1. Ochotný a schopný podepsat informovaný souhlas a dodržovat protokol.
2. Má nově diagnostikovanou nebo historickou LG NMIBC (Ta) histologicky potvrzenou biopsií studeného pohárku při screeningu nebo do 6 týdnů od screeningu.

3. Má střední riziko recidivy, definované jako 1 nebo 2 z následujících:

   • Přítomnost více nádorů;
   • solitární nádor > 3 cm;
   • Recidiva (≥ 1 výskyt LG NMIBC během 1 roku od aktuální diagnózy).
4. Má negativní mikční cytologii pro onemocnění vysokého stupně (HG) v době nebo do 6 týdnů od zařazení.
5. Ochota používat 2 přijatelné formy účinné antikoncepce od zápisu do 6 měsíců po léčbě, pokud je účastníkem žena nebo partnerka mužského účastníka a je v plodném věku (definováno jako ženy před menopauzou, které nebyly sterilizovány).

6. Má odpovídající funkci orgánů a kostní dřeně, jak je stanoveno rutinními laboratorními testy, jak je uvedeno níže:

   • Leukocyty ≥ 3 000 na μl;
   • Absolutní počet neutrofilů ≥ 1 500 na μl;
   • Krevní destičky ≥ 100 000 na μl;
   • Hemoglobin ≥ 9,0 g/dl;
   • Celkový bilirubin ≤ 1,5 x horní hranice normálu (ULN);
   • aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 2,5 × ULN;
   • alkalická fosfatáza ≤ 2,5 x ULN;
   • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 30 ml/min.

7. Nemá žádné známky aktivní infekce močových cest (UTI) při screeningu a výchozích návštěvách.

   • V případě symptomatické infekce močových cest bude pacient léčen celou léčbou antibiotiky a studovaný lék bude odložen do vyléčení. V případě asymptomatické bakteriurie je použití profylaktických antibiotik a odložení studovaného léku ponecháno na uvážení hlavního zkoušejícího (PI).

Kritéria vyloučení:

1. Anamnéza karcinomu in situ (CIS) na předběžné cystoskopii do 5 let od zařazení.
2. Během předchozích 2 let podstoupil léčbu Bacillus Calmette-Guérin (BCG) pro uroteliální karcinom (UC).
3. Anamnéza HG papilární UC v posledních 2 letech.
4. Známá alergie nebo citlivost na mitomycin.
5. Klinicky významná uretrální striktura, která by zabránila průchodu uretrálního katétru.
6. Historie pánevní radioterapie.

7. Historie:

   • Neurogenní močový měchýř;
   • Aktivní retence moči;
   • Jakýkoli jiný stav, který by zakazoval normální vyprazdňování.
8. Minulá nebo současná svalová invazivní (tj. T2, T3, T4) nebo metastatická UC nebo souběžný uroteliální karcinom horního traktu (UTUC).
9. Účastnil se studie s výzkumným agentem nebo zařízením do 30 dnů od registrace.
10. Předchozí léčba intravezikálním chemoterapeutikem v anamnéze s výjimkou jedné dávky chemoterapie bezprostředně po jakékoli předchozí transuretrální resekci tumorů močového měchýře (TURBT).
11. Má základní zneužívání návykových látek nebo psychiatrickou poruchu, takže podle názoru zkoušejícího by pacient nebyl schopen dodržovat protokol.