Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett globalt prospektivt observationsregister över patienter med Pompes sjukdom

15 april 2024 uppdaterad av: Amicus Therapeutics

Detta är ett globalt, multicenter, prospektivt, observationsregister över patienter med Pompes sjukdom, inklusive de med sen-debut pompe sjukdom (LOPD) och infantil-debut pompe sjukdom (IOPD). Både obehandlade patienter och de som behandlas med en godkänd terapi för Pompes sjukdom är berättigade att delta.

Målen med registret är:

  • Att utvärdera den långsiktiga säkerheten för behandlingar av Pompes sjukdom genom insamling av data som beskriver frekvensen av biverkningar (AE)/allvarliga biverkningar (SAE) som inträffar hos patienter med Pompes sjukdom
  • För att utvärdera den långsiktiga verkliga effektiviteten av behandlingar för Pompes sjukdom
  • För att utvärdera den långsiktiga verkliga effekten av Pompes sjukdomsbehandlingar på livskvalitet (QOL) och patientrapporterade resultat (PRO)
  • För att beskriva den naturliga historien av obehandlad Pompes sjukdom

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

500

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Arkansas Medical Science
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Indiana University, IU Health Physicians Neurology
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10017
        • Har inte rekryterat ännu
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Pennsylvania Perelman Center for Advanced Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Rekrytering
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studiepopulationen i detta register kommer att bestå av patienter med diagnosen Pompes sjukdom (LOPD eller IOPD) baserad på dokumenterad brist på surt α-glukosidas (GAA) enzymaktivitet och/eller GAA-genotypning, oavsett tid efter diagnos.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av LOPD eller IOPD baserad på dokumenterad brist på GAA-enzymaktivitet och/eller GAA-genotypning

Exklusions kriterier:

  • Patienter som för närvarande får prövningsbehandling för Pompes sjukdom i en klinisk prövning, ett program för compassionate use eller ett utökat åtkomstprogram (EAP)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Cipaglucosidase alfa/Miglustat-behandlade patienter
Biologisk: Cipaglucosidas alfa
Enzymersättningsterapi (ERT) via intravenös infusion
Andra namn:
  • ATB200, Pombiliti
Läkemedel: Miglustat
Deltagarna fick ATB200 administrerat tillsammans med AT2221 (Miglustat)
Andra namn:
  • AT2221, Opfolda
Andra patienter som behandlats med enzymersättningsterapi (ERT).
Biologisk: Alglucosidase alfa eller Avalglucosidase alfa
Patienter ordinerade andra kommersiellt tillgängliga ERT efter lokala myndigheters godkännande
Andra namn:
  • Myozyme, Lumizyme, Nexviazyme, Nexviadyme
Obehandlade patienter (de som för närvarande inte får någon medicinsk behandling för Pompes sjukdom)
Övrig: Obehandlad
Patienter som för närvarande inte får någon medicinsk behandling för Pompes sjukdom.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera långsiktig säkerhet för behandlingar av Pompes sjukdom
Tidsram: 5 år
Datainsamling som beskriver frekvensen av biverkningar/SAE som förekommer hos patienter med Pompes sjukdom
5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 februari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

20 december 2034

Avslutad studie (Beräknad)

20 december 2034

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 november 2023

Första postat (Faktisk)

7 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • POM-005

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cipaglucosidas alfa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera