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Ein globales prospektives Beobachtungsregister von Patienten mit Morbus Pompe

15. April 2024 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Hierbei handelt es sich um ein globales, multizentrisches, prospektives Beobachtungsregister von Patienten mit Morbus Pompe, einschließlich Patienten mit spät einsetzendem Morbus Pompe (LOPD) und infantilem Morbus Pompe (IOPD). Teilnahmeberechtigt sind sowohl unbehandelte Patienten als auch solche, die mit einer zugelassenen Therapie gegen Morbus Pompe behandelt werden.

Die Ziele des Registers sind:

  • Bewertung der langfristigen Sicherheit von Behandlungen für Morbus Pompe durch Sammlung von Daten, die die Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (UE)/schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) beschreiben, die bei Patienten mit Morbus Pompe auftreten
  • Bewertung der langfristigen Wirksamkeit von Morbus Pompe-Behandlungen in der Praxis
  • Bewertung der langfristigen realen Auswirkungen von Morbus Pompe-Behandlungen auf die Lebensqualität (QOL) und die vom Patienten berichteten Ergebnisse (PROs)
  • Beschreibung des natürlichen Verlaufs der unbehandelten Pompe-Krankheit

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Arkansas Medical Science
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Indiana University, IU Health Physicians Neurology
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10017
        • Noch keine Rekrutierung
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Pennsylvania Perelman Center for Advanced Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Rekrutierung
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation in diesem Register besteht aus Patienten mit einer Diagnose von Morbus Pompe (LOPD oder IOPD), basierend auf einem dokumentierten Mangel an saurer α-Glucosidase (GAA)-Enzymaktivität und/oder GAA-Genotypisierung, unabhängig von der Zeit seit der Diagnose.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von LOPD oder IOPD basierend auf einem dokumentierten Mangel an GAA-Enzymaktivität und/oder GAA-Genotypisierung

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die derzeit eine Prüftherapie für Morbus Pompe im Rahmen einer klinischen Studie, eines Compassionate-Use-Programms oder eines Expanded-Access-Programms (EAP) erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Mit Cipaglucosidase alfa/Miglustat behandelte Patienten
Biologisch: Cipaglucosidase alfa
Enzymersatztherapie (ERT) mittels intravenöser Infusion
Andere Namen:
  • ATB200, Pombiliti
Arzneimittel: Miglustat
Die Teilnehmer erhielten ATB200 zusammen mit AT2221 (Miglustat).
Andere Namen:
  • AT2221, Opfolda
Andere mit Enzymersatztherapie (ERT) behandelte Patienten
Biologisch: Alglucosidase alfa oder Avalglucosidase alfa
Den Patienten wurden nach örtlicher behördlicher Genehmigung andere kommerziell erhältliche ERT verschrieben
Andere Namen:
  • Myozyme, Lumizyme, Nexviazyme, Nexviadyme
Unbehandelte Patienten (solche, die derzeit keine medizinische Therapie gegen Morbus Pompe erhalten)
Sonstiges: Unbehandelt
Patienten, die derzeit keine medizinische Therapie gegen Morbus Pompe erhalten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die langfristige Sicherheit von Behandlungen für Morbus Pompe
Zeitfenster: 5 Jahre
Datensammlung, die die Häufigkeit von UEs/SAEs beschreibt, die bei Patienten mit Morbus Pompe auftreten
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

20. Dezember 2034

Studienabschluss (Geschätzt)

20. Dezember 2034

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • POM-005

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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