- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06121011
Un registro osservazionale prospettico globale di pazienti con malattia di Pompe
Si tratta di un registro globale, multicentrico, prospettico e osservazionale di pazienti con malattia di Pompe, compresi quelli con malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD) e malattia di Pompe a esordio infantile (IOPD). Possono partecipare sia i pazienti non trattati che quelli in trattamento con una terapia approvata per la malattia di Pompe.
Gli obiettivi del registro sono:
- Valutare la sicurezza a lungo termine dei trattamenti della malattia di Pompe attraverso la raccolta di dati che descrivono la frequenza degli eventi avversi (EA)/eventi avversi gravi (SAE) che si verificano nei pazienti con malattia di Pompe
- Valutare l’efficacia a lungo termine nel mondo reale dei trattamenti per la malattia di Pompe
- Valutare l’impatto a lungo termine nel mondo reale dei trattamenti della malattia di Pompe sulla qualità della vita (QOL) e sugli esiti riferiti dai pazienti (PRO).
- Descrivere la storia naturale della malattia di Pompe non trattata
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: For Site
- Numero di telefono: 215-921-7600
- Email: PompeSiteInfo@amicusrx.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: For Patient
- Numero di telefono: 215-921-7600
- Email: patientadvocacy@amicusrx.com
Luoghi di studio
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- Non ancora reclutamento
- University of Arkansas Medical Science
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Reclutamento
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Reclutamento
- Indiana University, IU Health Physicians Neurology
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10017
- Non ancora reclutamento
- NYU Langone Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- Non ancora reclutamento
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Non ancora reclutamento
- University of Pennsylvania Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
- Reclutamento
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di LOPD o IOPD basata sul deficit documentato dell'attività enzimatica GAA e/o sulla genotipizzazione GAA
Criteri di esclusione:
- Pazienti che attualmente ricevono una terapia sperimentale per la malattia di Pompe in uno studio clinico, un programma di uso compassionevole o un programma di accesso ampliato (EAP)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Pazienti trattati con cipaglucosidasi alfa/Miglustat
|
Terapia sostitutiva enzimatica (ERT) tramite infusione endovenosa
Altri nomi:
I partecipanti hanno ricevuto ATB200 co-somministrato con AT2221 (Miglustat)
Altri nomi:
|
Altri pazienti trattati con terapia di sostituzione enzimatica (ERT).
|
I pazienti hanno prescritto altre ERT disponibili in commercio dopo l’approvazione normativa locale
Altri nomi:
|
Pazienti non trattati (coloro che attualmente non ricevono alcuna terapia medica per la malattia di Pompe)
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Pazienti che attualmente non ricevono alcuna terapia medica per la malattia di Pompe.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Valutare la sicurezza a lungo termine dei trattamenti per la malattia di Pompe
Lasso di tempo: 5 anni
|
Raccolta di dati che descrivono la frequenza degli EA/SAE che si verificano nei pazienti con malattia di Pompe
|
5 anni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattia da accumulo di glicogeno
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
- Agenti ipoglicemizzanti
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti antivirali
- Inibitori enzimatici
- Agenti anti-HIV
- Agenti antiretrovirali
- Inibitori della glicoside idrolasi
- Miglustat
Altri numeri di identificazione dello studio
- POM-005
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Malattia di Pompe
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Soroka University Medical CenterBen-Gurion University of the NegevCompletatoTerapia infusionale domiciliare | Pompe per infusioneIsraele
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University of Erlangen-Nürnberg Medical SchoolReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | Insorgenza giovanile della malattia di Pompe | Malattia di Pompe a esordio infantileGermania
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Smiths Medical, ASD, Inc.CompletatoOrganizzazioni sanitarie domiciliari che utilizzano pompe per infusione ambulatoriali | Pazienti che richiedono infusione con una pompa per infusione ambulatorialeStati Uniti
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MedtronicNeuroCompletatoStimolazione cerebrale profonda | Stimolazione del midollo spinale | Neuromodulazione sacrale | Infusione di farmaci (pompe impiantabili)Stati Uniti, Francia, Spagna, Germania, Regno Unito, Italia, Austria
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Huashan HospitalNon ancora reclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Cina
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Astellas Gene TherapiesReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Regno Unito
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Amicus TherapeuticsReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Taiwan, Giappone, Australia, Canada
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Amicus TherapeuticsAttivo, non reclutanteMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Germania, Taiwan, Belgio, Australia, Slovenia, Spagna, Olanda, Ungheria, Giappone, Austria, Regno Unito, Francia, Argentina, Canada, Svezia, Danimarca, Nuova Zelanda, Grecia, Corea, Repubblica di, Bosnia Erzegovina e altro ancora
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Duke UniversityRitiratoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti
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Astellas Gene TherapiesReclutamentoMalattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti, Taiwan, Francia, Spagna
Prove cliniche su Cipaglucosidasi alfa
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)CompletatoMalattia cardiovascolareStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyApprovato per il marketingMalattia da accumulo di glicogeno di tipo II (GSD-II) | Malattia da carenza di maltasi acida | Glicogenosi 2 | Malattia di Pompe (insorgenza tardiva)Stati Uniti
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.CompletatoMalattia di FabriStati Uniti, Spagna, Regno Unito, Paraguay
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ShireCompletatoMalattia di FabriStati Uniti
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ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.CompletatoMalattia di FabriAustralia, Olanda, Regno Unito, Canada, Cechia, Norvegia, Slovenia
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M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)CompletatoTumori cerebrali e del sistema nervoso centraleStati Uniti
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University of California, San FranciscoDuke UniversityReclutamentoMalattia di Wolmann | MPS IVA | Malattia di Pompe a esordio infantile | Malattia di Gaucher, tipo 2 | MPS VI | MPS I | Malattia di Gaucher, tipo 3 | MPS II | MP VIIStati Uniti
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Philogen S.p.A.ReclutamentoCarcinoma, cellula basale | Carcinoma, cellula squamosa cutaneaGermania, Polonia, Svizzera
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Novo Nordisk A/SCompletatoEfficacia e sicurezza di NNC 0078-0000-0007 in pazienti con emofilia congenita e inibitori (adept™2)Disturbo emorragico congenito | Emofilia A con inibitori | Emofilia B con inibitoriTaiwan, Regno Unito, Tailandia, Serbia, Croazia, Italia, Polonia, Romania, Ungheria, Malaysia, Stati Uniti, Austria, Brasile, Grecia, Giappone, Porto Rico, Federazione Russa, Sud Africa, Tacchino