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Um registro observacional prospectivo global de pacientes com doença de Pompe

15 de abril de 2024 atualizado por: Amicus Therapeutics

Este é um registro global, multicêntrico, prospectivo e observacional de pacientes com doença de Pompe, incluindo aqueles com doença de pompe de início tardio (LOPD) e doença de pompe de início infantil (IOPD). Tanto os pacientes não tratados quanto aqueles em tratamento com terapia aprovada para a doença de Pompe são elegíveis para participar.

Os objetivos do registro são:

  • Avaliar a segurança a longo prazo dos tratamentos da doença de Pompe através da recolha de dados que descrevem a frequência de eventos adversos (EAs)/eventos adversos graves (EAS) que ocorrem em pacientes com doença de Pompe
  • Para avaliar a eficácia a longo prazo no mundo real dos tratamentos da doença de Pompe
  • Avaliar o impacto a longo prazo no mundo real dos tratamentos da doença de Pompe na qualidade de vida (QV) e nos resultados relatados pelos pacientes (PROs)
  • Descrever a história natural da doença de Pompe não tratada

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

500

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Ainda não está recrutando
        • University of Arkansas Medical Science
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Indiana University, IU Health Physicians Neurology
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • Ainda não está recrutando
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Ainda não está recrutando
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ainda não está recrutando
        • University of Pennsylvania Perelman Center for Advanced Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Recrutamento
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo neste registro consistirá de pacientes com diagnóstico de doença de Pompe (LOPD ou IOPD) com base na deficiência documentada da atividade da enzima α-glicosidase ácida (GAA) e/ou genotipagem de GAA, independentemente do tempo desde o diagnóstico.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de LOPD ou IOPD com base na deficiência documentada da atividade da enzima GAA e/ou genotipagem de GAA

Critério de exclusão:

  • Pacientes que estão atualmente recebendo terapia experimental para a doença de Pompe em um ensaio clínico, um programa de uso compassivo ou um programa de acesso expandido (EAP)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes tratados com cipaglucosidase alfa/Miglustat
Biológico: Cipaglucosidase alfa
Terapia de reposição enzimática (TRE) via infusão intravenosa
Outros nomes:
  • ATB200, Pombiliti
Medicamento: Miglustato
Os participantes receberam ATB200 coadministrado com AT2221 (Miglustat)
Outros nomes:
  • AT2221, Opfolda
Outros pacientes tratados com terapia de reposição Enyzme (TRE)
Biológico: Alglucosidase alfa ou Avalglucosidase alfa
Os pacientes prescreveram outra TRE disponível comercialmente após aprovação regulatória local
Outros nomes:
  • Myozyme, Lumizyme, Nexviazyme, Nexviadyme
Pacientes não tratados (aqueles que não estão atualmente recebendo qualquer terapia médica para a doença de Pompe)
Outro: Não tratado
Pacientes que não estão atualmente recebendo qualquer terapia médica para a doença de Pompe.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a segurança a longo prazo dos tratamentos da doença de Pompe
Prazo: 5 anos
Coleta de dados que descrevem a frequência de EAs/EAGs que ocorrem em pacientes com doença de Pompe
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de fevereiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

20 de dezembro de 2034

Conclusão do estudo (Estimado)

20 de dezembro de 2034

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

7 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • POM-005

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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