Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ARO-AAT u pacientů s jaterním onemocněním spojeným s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD)

3. června 2023 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Pilotní otevřená, vícedávková studie fáze 2 k posouzení bezpečnosti a účinnosti ARO-AAT u pacientů s jaterním onemocněním spojeným s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost ARO-AAT injekce (také označované jako ARO-AAT) podávané subkutánně pacientům s deficitem alfa-1 antitrypsinu.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci budou zařazeni k podávání několika subkutánních injekcí ARO-AAT. Všichni způsobilí účastníci budou vyžadovat biopsii před podáním dávky dokončenou jako součást studie v rámci screeningového okna. Všichni účastníci podstoupí biopsii na konci studie (EOS). Ošetřeným účastníkům bude nabídnuta možnost pokračovat v léčbě v otevřeném prodloužení, během kterého podstoupí závěrečnou biopsii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Universitatsklinikum Aachen, Anstalt des offentlich
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Medical University of Vienna Division of Gastroenterology and Hepatology
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS Trust
      • Edinburgh, Spojené království, EH19 3BJ
        • Royal Infirmary of Edinburgh, NHS Lothian

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza AATD
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test, nemohou kojit a musí být ochotny používat antikoncepci.
  • Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas a splnit požadavky studie
  • Nekuřák minimálně 1 rok
  • Žádný abnormální nález klinického významu při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné zdravotní problémy jiné než AATD
  • Předchozí diagnóza nebo diagnóza při Screeningu definitivní cirhózy jater
  • Pravidelné pití alkoholu během jednoho měsíce před screeningem
  • Použití zkoumané látky nebo zařízení během 30 dnů před podáním dávky nebo současná účast ve výzkumné studii zahrnující terapeutickou intervenci
  • Užívání nelegálních drog během 1 roku před screeningem

Poznámka: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) kohorta 1

Podává se 1. den, 4. a 16. týden minimálně ve 3 dávkách.

Prodloužení léčby (volitelné zařazení): Podává se každých 12 týdnů pro 12 dalších dávek.
Lék: Fazirsiran Injection (TAK-999, ARO-AAT)
roztok pro subkutánní (sc) injekci
Experimentální: Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) kohorta 1b

Podává se 1. den, 4. a 16. týden, minimálně ve 3 dávkách.

Prodloužení léčby (volitelné zařazení): Podává se každých 12 týdnů pro 12 dalších dávek.
Lék: Fazirsiran Injection (TAK-999, ARO-AAT)
roztok pro subkutánní (sc) injekci
Experimentální: Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) kohorta 2

Podává se 1. den, 4., 16., 28. a 40. den pro minimálně 5 dávek.

Prodloužení léčby (volitelné zařazení): Podává se každých 12 týdnů pro 12 dalších dávek.
Lék: Fazirsiran Injection (TAK-999, ARO-AAT)
roztok pro subkutánní (sc) injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v celkových, rozpustných a nerozpustných Z-Alpha 1 antitrypsinu (Z-AAT) jaterních koncentracích
Časové okno: Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 & 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension Cohorta: Extension Week 44
Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 & 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension Cohorta: Extension Week 44

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v průběhu času v cirkulujících hladinách Z-AAT
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo do týdne 48 (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: Výchozí stav až do 44. a 140. týdne prodloužení
Výchozí stav do týdne 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo do týdne 48 (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: Výchozí stav až do 44. a 140. týdne prodloužení
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v alanintransamináze (ALT)
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo do týdne 48 (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: Výchozí stav až do 44. a 140. týdne prodloužení
Výchozí stav až do týdne 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo do týdne 48 (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: Výchozí stav až do 44. a 140. týdne prodloužení
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času u gama-glutamyltransferázy (GGT)
Časové okno: Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extenzní kohorta: základní a prodlužovací týden 44 a 140
Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extenzní kohorta: základní a prodlužovací týden 44 a 140
Časová změna indexu fibrózy-4 (FIB4) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo do týdne 48 (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: Výchozí stav až do 44. a 140. týdne prodloužení
Výchozí stav až do týdne 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo do týdne 48 (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: Výchozí stav až do 44. a 140. týdne prodloužení
Změna z výchozí hodnoty v průběhu času u aspartáttransaminázy (AST) na index poměru krevních destiček (APRI)
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo do týdne 48 (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: Výchozí stav až do 44. a 140. týdne prodloužení
Výchozí stav až do týdne 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo do týdne 48 (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: Výchozí stav až do 44. a 140. týdne prodloužení
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v plazmovém kolagenu typu 3 (PRO-C3)
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo do týdne 48 (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: Výchozí stav až do 44. a 140. týdne prodloužení
Výchozí stav až do týdne 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo do týdne 48 (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: Výchozí stav až do 44. a 140. týdne prodloužení
Změna jaterní tuhosti od výchozí hodnoty v průběhu času na základě FibroScan (pokud je k dispozici)
Časové okno: Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension kohorta: Extension Weeks 44 and 140
Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension kohorta: Extension Weeks 44 and 140
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v histologických metrikách onemocnění jater: skóre zánětu
Časové okno: Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 & 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension Cohorta: Extension Week 44
Změna skóre zánětu na základě údajů z patologického snímku. Zánět byl hodnocen na stupnici 0-3, přičemž vyšší skóre ukazovalo závažnější zánět.
Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 & 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension Cohorta: Extension Week 44
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v histologických metrikách onemocnění jater: skóre steatózy
Časové okno: Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 & 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension Cohorta: Extension Week 44
Změna skóre steatózy na základě patologických údajů na sklíčku. Steatóza byla hodnocena na stupnici 0-3, přičemž vyšší skóre ukazovalo závažnější steatózu.
Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 & 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension Cohorta: Extension Week 44
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v histologických metrikách onemocnění jater: Skóre smrti hepatocytů
Časové okno: Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 & 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension Cohorta: Extension Week 44
Změna ve skóre smrti buněk hepatocytů na základě údajů z patologického snímku. Smrt buněk hepatocytů byla hodnocena na stupnici 0-2, přičemž vyšší skóre ukazovalo závažnější smrt buněk hepatocytů.
Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 & 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension Cohorta: Extension Week 44
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v metaanalýze histologických dat skóre fibrózy virové hepatitidy (METAVIR)
Časové okno: Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension Cohorta: Extension Week 44
Skóre METAVIR se pohybuje od F0 do F4 (F0 = žádná fibróza, F1 = mírná fibróza, F2 = významná fibróza, F3 = těžká fibróza, F4 = cirhóza). Vyšší skóre ukazuje na závažnější fibrózu.
Výchozí stav a týden 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension Cohorta: Extension Week 44
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) možná nebo pravděpodobně souvisejícími s léčbou
Časové okno: Do 24. týdne (Kohorta 1 a 1b) nebo 48. týdne (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: do 140. týdne rozšíření
Do 24. týdne (Kohorta 1 a 1b) nebo 48. týdne (Kohorta 2); Kohorta rozšíření: do 140. týdne rozšíření
Výskyt protilátek proti Fazirsiranu (ADA).
Časové okno: Den 1, týden 6 a týden 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension kohorta: Extension Weeks 24 and 44
Den 1, týden 6 a týden 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension kohorta: Extension Weeks 24 and 44
Titry protilátek proti lékům (ADA) k Fazirsiranu
Časové okno: Den 1, týden 6 a týden 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension kohorta: Extension Weeks 24 and 44
Den 1, týden 6 a týden 24 (Kohorta 1 a 1b) nebo týden 48 (Kohorta 2); Extension kohorta: Extension Weeks 24 and 44

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

23. srpna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

23. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

10. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AROAAT2002
  • 2019-000068-86 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fazirsiran Injection (TAK-999, ARO-AAT)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit