Fáze II klinické studie TR-012001 u japonských pacientů s Parkinsonovou chorobou

Kritéria pro zařazení:

• Japonští muži a ženy ve věku 30 let nebo starší v době informovaného souhlasu.
• Pacienti s diagnózou idiopatické Parkinsonovy choroby podle diagnostických kritérií UKPDS Brain Bank pro Parkinsonovu chorobu.
• Pacienti s Parkinsonovou chorobou stadia 2-4 na modifikované Hoehn & Yahr Scale v „ON stavu“.

• Pacienti, kteří užívají léky obsahující levodopu* třikrát nebo vícekrát denně, s denní dávkou 300 mg nebo více levodopy.

  *Léky obsahující Levodopu: Kombinované léky Levodopa/inhibitor dopa dekarboxylázy (DCI); DCI může být buď karbidopa nebo benserazid.

• Pacienti, kteří mohou udržovat fixní dávkování a podávání léků obsahujících levodopu a jiných antiparkinsonik (pouze u pacientů užívajících léky) po získání informovaného souhlasu až do konce studie.
• Pacienti, u kterých bylo zjištěno, že jsou ve svém každodenním životě OFF podle hodnocení pacienta.

• Ženy ve fertilním věku** nebo muži s partnerkami ve fertilním věku**, kteří souhlasí s každodenním používáním adekvátní antikoncepce od doby získání souhlasu do konce studie.

  **Ženy (partnerky) ve fertilním věku: Ženy, u kterých nebyla potvrzena menopauza (žádná menstruace po dobu 52 týdnů nebo déle, počítáno od začátku poslední menstruace).

• Pacienti, kteří jsou plně informováni o účelu a obsahu této studie před zahájením screeningu, kteří rozumí obsahu formuláře informovaného souhlasu a kteří mohou podepsat vlastní závěť.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s neidiopatickou Parkinsonovou nemocí [atypická Parkinsonova nemoc, sekundární (získaná nebo symptomatická) Parkinsonova nemoc, Parkinsonův plus syndrom atd.].
• Pacienti s přecitlivělostí nebo alergií na účinnou farmaceutickou složku (API) nebo jiné složky používané ve zkoumaném léku nebo pacienti s anamnézou těžké alergie na jiné léky (anafylaxe apod.).
• Pacienti s glaukomem s uzavřeným úhlem.
• Pacienti s onemocněním nebo nálezy, u kterých se soudí, že ovlivňují tuto studii z hlediska bezpečnosti a/nebo hodnocení.
• Pacienti, kteří dostávali kontinuální infuzní gelovou terapii Levodopa-karbidopa (LCIG terapie) nebo pacienti, kteří ji plánují dostávat během období studie.
• Pacienti, kteří užili apomorfin subkutánní injekcí 30 mg během 1 měsíce před získáním informovaného souhlasu, nebo pacienti, kteří plánují užívat apomorfin během období studie.
• Pacienti, kteří podstoupili operaci mozku pro Parkinsonovu chorobu (pallidotomie, hluboká mozková stimulace atd.) nebo pacienti, kteří takovou operaci plánují během sledovaného období podstoupit.
• Pacienti, kteří dostali nebo plánují podstoupit transkraniální magnetickou stimulaci během 6 měsíců před udělením souhlasu.
• Pacienti s anamnézou nebo komorbiditami zneužívání drog nebo alkoholismu.
• Pacienti s anamnézou nebo komorbiditami duševního onemocnění (schizofrenie, psychotická deprese atd.). Psychiatrické symptomy spojené s Parkinsonovou nemocí jsou však vyloučeny.
• Pacienti se zjevnou demencí nebo Mini-Mental State Examination (MMSE) dosahují méně než 24 bodů.
• Pacienti s anamnézou sebevražedných myšlenek nebo pokusů o sebevraždu během posledního roku nebo s anamnézou současného onemocnění.
• Pacienti s anamnézou maligního syndromu způsobeného antiparkinsoniky.
• Pacienti s klinicky problematickými mozkovými, kardiovaskulárními, hematologickými, autoimunitními, endokrinními, kardiovaskulárními, ledvinovými, gastrointestinálními nebo respiračními onemocněními (včetně infekčních onemocnění), u nichž výzkumník posoudil, že mají potenciál ovlivnit provádění této studie z hlediska bezpečnosti a další faktory.

• Pacienti s některým z následujících výsledků laboratorních testů ze screeningových testů:

  • Hladina kreatininu vyšší nebo rovna dvojnásobku laboratorního horního limitu
  • Hladina celkového bilirubinu vyšší nebo rovna 3násobku laboratorního horního limitu
  • ALT nebo AST vyšší než nebo rovný 3násobku laboratorního horního limitu
  • ALP větší nebo rovno 3násobku horního limitu laboratoře
• Pacienti, kteří mají klinicky významné abnormality v "jiných testech (včetně klinických testů)" ve screeningovém testu a jsou zkoušejícím posouzeni jako nevhodní pro účast v této studii.
• Pacienti se syndromem získané imunodeficience (AIDS) (včetně pacientů, kteří jsou pozitivní buď na HIV antigen nebo protilátky) nebo hepatitidou (včetně pacientů s pozitivním HBs antigenem nebo pozitivním na HCV protilátky).
• Pacienti, kteří vyžadovali léčbu zhoubných nádorů do 5 let před získáním souhlasu (s výjimkou léčené cervikální intraepiteliální neoplazie, vyléčených nemetastatických dlaždicových nebo bazocelulárních nádorů kůže).
• Pacienti, u kterých je plánována operace vyžadující hospitalizaci během období studie nebo kteří jsou ve stavu vyžadujícím operaci.
• Pacientky, které jsou těhotné, kojící, mohou být těhotné nebo si přejí otěhotnět během období studie.
• Pacienti, kteří dostali všechny ostatní neschválené léky (včetně hodnocených léků, léků podávaných prostřednictvím klinického výzkumu, neschválených kombinovaných léků a nových přípravků) během 3 měsíců před získáním souhlasu nebo během 5násobku poločasu, podle toho, co je delší.
• Pacienti, kteří v minulosti dostávali TR-012001.
• Pacienti, kteří jsou z jakéhokoli důvodu považováni za nevhodné pro účast v této studii, včetně pacientů, kteří mají potíže s komunikací nebo spoluprací.