Fáze 2 studie k vyhodnocení přípravku Povetacicept u dospělých s generalizovanou myasthenia gravis (ETNA)
10. září 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s dlouhodobým pokračováním léčby přípravkem Povetacicept u dospělých pacientů s generalizovanou myasthenia gravis
Účelem této studie je vyhodnotit farmakodynamický (PD) účinek, bezpečnost a snášenlivost přípravku Povetacicept u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis (gMG).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Medical Information
- Telefonní číslo: 617-341-6777
- E-mail: medicalinfo@vrtx.com
Studijní místa
-
-
-
Box Hill, Austrálie
- Nábor
- Eastern Health - Box Hill Hospital
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko
- Nábor
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
-
Katowice, Polsko
- Nábor
- Neurologia Śląska Centrum Medyczne
-
Poznan, Polsko
- Nábor
- Clinical Research Center Sp. z o.o., Medic-R Sp. K.
-
Poznan, Polsko
- Nábor
- NZOZ NEURO-KARD Ilkowski i Partnerzy Sp. Partnerska Lekarzy
-
Poznan, Polsko
- Nábor
- Twoja Przychodnia Poznanskie Centrum Medyczne Sp. z o. o.
-
Warsaw, Polsko
- Nábor
- Centrum Medyczne NeuroProtect
-
Warsaw, Polsko
- Nábor
- ETG Neuroscience
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Nábor
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital
-
London, Spojené království
- Nábor
- St. George's University Hospital
-
Salford, Spojené království
- Nábor
- Northern Care Alliance NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
-
-
-
-
California
-
Mission Hills, California, Spojené státy, 91345
- Nábor
- Tri Valley Neurology Medical Associates Inc.
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33428
- Nábor
- Neurology Offices
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487
- Nábor
- SFM Clinical Reseach, LLC
-
Homestead, Florida, Spojené státy, 33033
- Nábor
- Homestead Associates in Research
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
- Nábor
- UF Health Jacksonville Respiratory Therapy (PFT and DLCO)
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33173
- Nábor
- Quantix Research
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33144
- Nábor
- Y & L Advance Health Care, Inc D/B/A Elite Clinical Research - Neurology
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96817
- Nábor
- Hawaii Pacific Neuroscience
-
-
Illinois
-
O'Fallon, Illinois, Spojené státy, 62269
- Nábor
- HSHS Medical Group - St. Elizabeth's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
- Nábor
- Las Vegas Neurology Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29406
- Nábor
- Clinical Trials of South Carolina - Neurology
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37403
- Nábor
- Ut Erlanger Neurology
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Nerve and Muscle Center of Texas - Neurology
-
Sherman, Texas, Spojené státy, 75093
- Nábor
- Texas Institute for Neurological Disorders
-
Waxahachie, Texas, Spojené státy, 75165
- Nábor
- Neurology Care Clinic
-
-
-
-
-
Fatih, Turecko (Türkiye)
- Nábor
- Istanbul University Medical Faculty
-
Kocaeli, Turecko (Türkiye)
- Nábor
- Kocaeli University Medical Faculty
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Věk 18-80 let
- Diagnóza generalizované myasthenia gravis s generalizovanou svalovou slabostí splňující klinickou klasifikaci MGFA II-IV
- Další kritéria pro zařazení jsou definována v protokolu
Klíčová kritéria pro vyloučení:
- Historie operace brzlíku do 6 měsíců před screeningem
- Historie malignity v posledních 5 letech
- Další kritéria pro vyloučení jsou definována v protokolu
Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Povetacicept
Účastníci budou randomizováni tak, aby po počátečních 12 týdnů dostávali jednu ze dvou dávek povetaciceptu.
Způsobilí účastníci mohou dostávat povetacicept po dalších 96 týdnů.
|
Roztok pro podkožní injekci.
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou náhodně rozděleni tak, aby po počátečních 12 týdnů dostávali placebo odpovídající povetaciceptu.
Způsobilí účastníci mohou dostávat povetacicept dalších 96 týdnů.
|
Roztok pro podkožní injekci.
Roztok pro subkutánní injekci.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna celkového imunoglobulinu G (IgG)
Časové okno: Baseline a v týdnu 12
|
Baseline a v týdnu 12
|
|
Bezpečnost a snášenlivost hodnocené podle počtu účastníků s nežádoucími účinky (AE) a závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 116. týdne
|
Od výchozí hodnoty do 116. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. května 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
2. března 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
2. března 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. března 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. března 2026
První zveřejněno (Aktuální)
30. března 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Neuromuskulární onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Myasthenia Gravis
Další identifikační čísla studie
- VX25-AIS-301
- 2025 (Grant/smlouva NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-523950-15-01 (Jiný identifikátor: EU Trial (CTIS) Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Vertex a procesu žádosti o přístup najdete na: https://www.vrtx.com/our-science/clinical-trials-data-sharing/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .