Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af SHP655 (rADAMTS13) i seglcellesygdom (RAISE)

22. april 2024 opdateret af: Shire

Et fase 1 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter, stigende dosis, sikkerhed og PK/PD undersøgelse af SHP655 (rADAMTS13) i seglcellesygdom ved baseline sundhed

SHP655 er et lægemiddel, der bruges til at behandle seglcellesygdom (SCD). Hovedformålet med undersøgelsen er at måle sikkerheden og tolerabiliteten af ​​SHP655 hos SCD-deltagere.

Studiedeltagere vil modtage SHP655 eller placebo på dag 1. Deres SCD vil blive behandlet af deres læge i henhold til deres læges sædvanlige kliniske praksis.

I løbet af undersøgelsen vil deltagerne blive bedt om at følge op 13 dage efter administration af SHP655 eller placebo med henblik på sikkerhedsvurdering. Maksimal varighed af deltagelse forventes at være omkring 2 måneder

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 77202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80262
        • Sickle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-4325
        • University of Illinois
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38163-2116
        • University of Tennessee -- Memphis
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • VCU Health - Research Parent

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 til 65 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  • En forståelse, evne og vilje til fuldt ud at overholde undersøgelsesprocedurer og krav.
  • Evne til frivilligt at give skriftligt, underskrevet og dateret (personligt eller via en juridisk autoriseret repræsentant) informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen.
  • Mand eller kvinde med en dokumenteret historie med HbSS eller HbSβo thalassæmi (baseret på klinisk registrering af genetisk, elektroforese eller højtydende væskekromatografitestning).
  • Deltager, der i øjeblikket tager hydroxyurinstof, skal have en stabil dosering i 3 måneder ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren blev diagnosticeret med akut VOC i de 21 dage før dosering på dag 1.
  • Deltageren har gennemgået blodtransfusion inden for de sidste 30 dage eller blodtransfusion ved mere end eller lig med (>=) 2 gange inden for de sidste 90 dage, ved screeningsbesøg.
  • Deltageren har en historie med erhvervet eller medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura.
  • Deltageren har serumkreatininniveau større end (>) 1,2 milligram pr. deciliter (mg/dL).
  • Deltageren har alanintransaminase >3* øvre normalgrænse (baseret på klinisk laboratorienormalområde), direkte bilirubinniveau >2 mg/dL eller indirekte bilirubinniveau >5 mg/dL ved screeningbesøget.
  • Deltageren har et hæmoglobinniveau <5 gram pr. deciliter (g/dL) ved screeningsbesøget.
  • Deltageren har et blodpladetal på <100.000/kubikmillimeter (mm^3) ved screeningsbesøget.
  • Tegn eller symptomer på infektion, der kræver behandling med IV-antibiotika i screeningsperioden.
  • Deltageren har feber med en kropstemperatur på >=38,5 grader Celsius (ºC) (101,3 grader Fahrenheit [ºF]) ved screeningsbesøget eller før dosering på dag 1.

  • Deltageren har akut brystsyndrom (ACS), diagnosticeret eller stærkt mistænkt, hvilket fremgår af et nyt infiltrat på røntgenbillede af thorax og et eller flere af følgende kriterier:

    1. Feber med kropstemperatur >39°C (102,2°F)
    2. Hypoxi (bekræftet af arterielle blodgasser med partialtryk af arteriel oxygen (PaO2) <70 millimeter kviksølv [mmHg])
    3. Brystsmerter
    4. Mistænkelige fund ved fysisk undersøgelse (takypnø, interkostal retraktion, hvæsende vejrtrækning og/eller rystelser)
  • Deltageren har for nylig (inden for de seneste 28 dage fra screeningsbesøg) gennemgået en større operation, kræver hospitalsindlæggelse, dokumenteret alvorlig bakteriel infektion, der kræver antibiotikabehandling, eller betydelig blødning.
  • Deltageren har haft en nylig (inden for de seneste 90 dage fra screeningsbesøget) episode med slagtilfælde, forbigående iskæmisk anfald, symptomatisk pulmonal hypertension eller krampeanfald.
  • Enhver historie med hæmoragisk slagtilfælde eller blødende diatese.
  • Deltageren har modtaget et eller flere af følgende protokol-begrænsede lægemidler: a) systemisk steroidbehandling inden for 48 timer før dosering, eller der er forventning om, at en sådan terapi kan gives under undersøgelsen (inhalerede eller topiske steroider er tilladt); b) Antikoagulant- eller trombocythæmmende behandling inden for de seneste 3 uger før dosering; c) crizanlizumab inden for de seneste 30 dage før dosering; d) voxelotor inden for de seneste 14 dage før dosering.
  • For deltagere, der modtager kroniske eller langtidsvirkende opioider, en ændring i dosis eller smerte, der kræver lægehjælp inden for de seneste 14 dage før dosering.
  • Deltageren har en medicinsk eller psykiatrisk tilstand, der efter investigators mening kan udgøre en risiko for deltageren for deltagelse eller forstyrre undersøgelsens gennemførelse eller resultater.
  • Deltageren har modtaget eller planlægger at modtage ethvert andet forsøgsmiddel inden for de 4 uger forud for undersøgelsens screeningbesøg eller i løbet af undersøgelsen.
  • Der er en forventning om, at deltageren ikke vil kunne følges i hele undersøgelsens varighed.
  • Deltageren er gravid eller ammer eller er en kvinde i den fødedygtige alder eller en mand, der er ude af stand eller uvillig til at overholde præventionsmetoder eller afholdenhed indtil afslutningen af ​​studiebesøget.
  • Deltageren med aktiv brug af ulovlige stoffer (undtagen marihuana) og/eller alkoholafhængighed, som bestemt af efterforskeren.
  • Deltageren har tidligere fået administreret SHP655.
  • Kendt livstruende overfølsomhedsreaktion, herunder anafylaksi, over for modermolekylet ADAMTS-13, hamsterprotein eller andre bestanddele af SHP655.
  • Deltageren har et positivt testresultat for hepatitis B overfladeantigen eller hepatitis C antistof eller humant immundefekt virus (HIV) antigen/antistof ved screeningbesøget. En forsøgsperson med et hepatitis C-antistof og en negativ hepatitis C-virus ribonukleinsyre (RNA) polymerasekædereaktionstest er dog ikke udelukket.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: TAK-755
Deltagere med SCD ved deres baseline-sundhed vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion ved et af de 3 dosisniveauer på 40, 80 og 160 internationale enheder pr. kilogram (IE/kg) på en dosiseskaleringsmåde.
Medicin: TAK-755
Deltagerne vil modtage TAK-755 som en enkelt IV-infusion i et af de 3 dosisniveauer på 40 IE/kg, 80 IE/kg eller 160 IE/kg.
Andre navne:
  • rekombinant ADAMTS13
  • BAX 930
  • SHP655
Placebo komparator: Placebo
Deltagere med SCD ved deres baseline helbred vil modtage placebo matchet til TAK-755 af de 3 dosisniveauer på 40 IE/kg, 80 IE/kg og 160 IE/kg som enkelt IV-infusion.
Andet: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo matchet til TAK-755 af de 3 dosisniveauer på 40 IE/kg, 80 IE/kg og 160 IE/kg som enkelt IV-infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige (TEAE'er)
Tidsramme: Fra datoen for underskrivelse af informeret samtykke til afslutningen af ​​studiebesøget (dag 28)
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der administrerede et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med dette forsøgsprodukt (IP) eller lægemiddel. TEAE'er blev defineret som AE'er, der startede eller forværredes i sværhedsgrad på eller efter infusionen af ​​IP. En alvorlig TEAE var enhver uønsket klinisk manifestation af tegn, symptomer eller udfald (uanset om de anses for at være relateret til forsøgsproduktet eller ej og ved enhver dosis), som resulterede i død, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse, forlængelse af hospitalsindlæggelse, var en vigtig medicinsk behandling. begivenhed. TEAE'er omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige AE'er.
Fra datoen for underskrivelse af informeret samtykke til afslutningen af ​​studiebesøget (dag 28)
Antal deltagere, der udviklede positivt bindende anti-ADAMTS13 og hæmmende anti-ADAMTS13 antistoffer mod TAK-755
Tidsramme: Fra datoen for underskrivelse af informeret samtykke til afslutningen af ​​studiebesøget (dag 28)
Måling af Anti-ADAMTS13 antistoffer kan bruges til at vurdere, om kroppens immunsystem er blevet stimuleret til at reagere på TAK-755. Binding Anti-ADAMTS13 antistoffer måler antistoffer, der er i stand til at binde til ADAMTS13, uanset om antistofferne har en effekt på, hvor godt ADAMTS13 virker. Et hæmmende anti-ADAMTS13-antistof er antistof, der både binder til ADAMTS13 og kan påvirke, hvor godt ADAMTS13 virker. Bindings- og hæmmende anti-ADAMTS13-antistoffer blev kategoriseret som allerede eksisterende, behandlingsinducerede og behandlingsboostede. Eksisterende: anti-ADAMTS13-antistoffer blev påvist i basislinjeprøven før infusion med TAK-755. Behandlingsinduceret: ingen anti-ADAMTS13-antistoffer blev påvist i baselineprøven, men blev påvist i enhver prøve udtaget efter TAK-755-infusion. Behandlingsboostet: anti-ADAMTS13-antistoffer var allerede eksisterende og blev påvist på et hvilket som helst tidspunkt efter TAK-755-infusion ved titere, der var mindst 4 trin højere end titrene, der blev påvist før TAK-755-infusion.
Fra datoen for underskrivelse af informeret samtykke til afslutningen af ​​studiebesøget (dag 28)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Incremental Recovery (IR) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen af ​​TAK-755
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
IR blev defineret som forholdet mellem maksimal stigning i plasma ADAMTS13-antigen eller aktivitetsniveau og TAK-755-dosis pr. kropsvægt. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for den første dosis af TAK-755. Baseline-justerede værdier blev brugt til denne analyse. Baseline-justerede værdier på hvert tidspunkt blev beregnet som den målte værdi minus præ-infusionsværdien (baseline), og resultaterne blev opsummeret overordnet. Her henviser "IU/mL/IU/kg" til "Internationale enheder pr. milliliter pr. internationale enheder pr. kilogram".
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Observeret maksimal koncentration (Cmax) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen af ​​TAK-755
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Cmax var et mål for den maksimale mængde lægemiddel i plasmaet efter dosis blev givet. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for den første dosis af TAK-755. Baseline-justerede værdier blev brugt til denne analyse. Baseline-justerede værdier på hvert tidspunkt blev beregnet som den målte værdi minus præ-infusionsværdien (baseline), og resultaterne blev opsummeret overordnet.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Tid til at nå Cmax (Tmax) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen af ​​TAK-755
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Tmax var et mål for tiden til at nå den maksimale koncentration i plasma efter lægemiddeldosis. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for den første dosis af TAK-755. Baseline-justerede værdier blev brugt til denne analyse. Baseline-justerede værdier på hvert tidspunkt blev beregnet som den målte værdi minus præ-infusionsværdien (baseline), og resultaterne blev opsummeret overordnet.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Terminal halveringstid (t1/2) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen af ​​TAK-755
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
t1/2 var den tid, det tog for en given lægemiddelkoncentration i plasma at falde med 50 %. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for den første dosis af TAK-755. Baseline-justerede værdier blev brugt til denne analyse. Baseline-justerede værdier på hvert tidspunkt blev beregnet som den målte værdi minus præ-infusionsværdien (baseline), og resultaterne blev opsummeret overordnet.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Gennemsnitlig opholdstid fra nul til uendelig (MRT0-Inf) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen af ​​TAK-755
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
MRT er den gennemsnitlige tid, som undersøgelsesproduktet forbliver i kroppen (eller plasma). MRT0-Inf er defineret som den gennemsnitlige tid fra nul (præ-dosis) ekstrapoleret til uendelig tid (MRT0-inf). Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for den første dosis af TAK-755. Baseline-justerede værdier blev brugt til denne analyse. Baseline-justerede værdier på hvert tidspunkt blev beregnet som den målte værdi minus præ-infusionsværdien (baseline), og resultaterne blev opsummeret overordnet.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Gennemsnitlig opholdstid fra nul til 72 timer efter dosis (MRT0-72) af ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen af ​​TAK-755
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 og 72 timer efter dosis
MRT er den gennemsnitlige tid, som undersøgelsesproduktet forbliver i kroppen (eller plasma), og MRT0-72 er defineret som den gennemsnitlige tid fra nul (førdosis) til 72 timer efter dosis (MRT0-72). Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for den første dosis af TAK-755.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 og 72 timer efter dosis
Område under kurven fra nul til tidspunkt for sidste kvantificerbare koncentration (AUC0-sidste) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen af ​​TAK-755
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
AUC0-Last var et område under koncentration-tid-kurven fra nul (før-dosis) til tidspunktet for sidste kvantificerbare koncentration. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for den første dosis af TAK-755. Baseline-justerede værdier blev brugt til denne analyse. Baseline-justerede værdier på hvert tidspunkt blev beregnet som den målte værdi minus præ-infusionsværdien (baseline), og resultaterne blev opsummeret overordnet.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Område under kurven Tidskurve fra nul til 72 timer efter dosis (AUC0-72) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen af ​​TAK-755
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 og 72 timer efter dosis
AUC0-72 var et område under koncentration-tid-kurven fra nul (førdosis) til 72 timer efter dosis (AUC0-72). Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for den første dosis af TAK-755. Baseline-justerede værdier blev brugt til denne analyse. Baseline-justerede værdier på hvert tidspunkt blev beregnet som den målte værdi minus præ-infusionsværdien (baseline), og resultaterne blev opsummeret overordnet.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24 og 72 timer efter dosis
Areal under kurven fra nul til uendelig tid (AUC0-Inf) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen af ​​TAK-755
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
AUC0-inf var areal under koncentration-tid-kurven fra nul (præ-dosis) ekstrapoleret til uendelig tid. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for den første dosis af TAK-755. Baseline-justerede værdier blev brugt til denne analyse. Baseline-justerede værdier på hvert tidspunkt blev beregnet som den målte værdi minus præ-infusionsværdien (baseline), og resultaterne blev opsummeret overordnet.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Systemisk clearance (CL) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen af ​​TAK-755
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
CL er et kvantitativt mål for den hastighed, hvormed et lægemiddelstof fjernes fra kroppen. Den totale systemiske clearance efter intravenøs dosis blev estimeret ved at dividere den samlede indgivne dosis med plasmaarealet under plasmakoncentration-tidskurven fra tid nul til uendelig tid (AUC[0-uendeligt]). Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for den første dosis af TAK-755. Baseline-justerede værdier blev brugt til denne analyse. Baseline-justerede værdier på hvert tidspunkt blev beregnet som den målte værdi minus præ-infusionsværdien (baseline), og resultaterne blev opsummeret overordnet.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Distributionsvolumen ved Steady State (Vss) for ADAMTS13-aktivitet og ADAMTS13-antigen af ​​TAK-755
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Vss er defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede blodkoncentration af et lægemiddel. Steady-state distributionsvolumen (Vss) er det tilsyneladende distributionsvolumen ved steady-state, som estimeres ved MRT(0-inf)*CL. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for den første dosis af TAK-755. Baseline-justerede værdier blev brugt til denne analyse. Baseline-justerede værdier på hvert tidspunkt blev beregnet som den målte værdi minus præ-infusionsværdien (baseline), og resultaterne blev opsummeret overordnet.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Ændring fra baseline i Von Willebrand Faktor: Antigen (VWF:Ag) på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Von Willebrand faktor (vWF eller VWF) er et protein, der er en af ​​flere komponenter i koagulationssystemet, der arbejder sammen for at stoppe blødninger i kroppen. VWF:Ag måler niveauet af von Willebrand faktorprotein i blodet. Ændringen fra baseline i VWF:Ag-koncentration blev målt på forskellige tidspunkter. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for dosis af IP. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-dosisværdien.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Ændring fra baseline i Von Willebrand Faktor: Ristocetin-kofaktoraktivitet (VWF:RCo) på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Von Willebrand faktor (vWF eller VWF) er et protein, der er en af ​​flere komponenter i koagulationssystemet, der arbejder sammen for at stoppe blødninger i kroppen. VWF:RCo-assay er en test, der måler aktiviteten af ​​VWF i en plasmaprøve i forhold til, hvor godt den er i stand til at klumpe blodplader sammen i nærvær af antibiotikummet ristocetin. Ændring fra baseline i vWF:RCo-koncentration blev målt på forskellige tidspunkter. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for dosis af IP. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-dosisværdien.
Baseline (før dosis), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Ændring fra baseline i trombocyttal på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline (før dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Blodprøver blev opsamlet for at analysere blodpladetal. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for dosis af IP. Ændringen fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-dosisværdien.
Baseline (før dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Ændring fra baseline i plasmafri hæmoglobin på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline (før dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Den plasmafri hæmoglobintest måler niveauet af hæmoglobin i plasmaet (dvs. ikke indeholdt i de røde blodlegemer). Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for dosis af IP. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-dosisværdien.
Baseline (før dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 og 648 timer efter dosis
Ændring fra baseline i plasmatrombospondinniveauer på specificerede tidspunkter
Tidsramme: Baseline (før dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 og 648 timer efter dosis
Ændring fra baseline i plasmatrombospondinniveauer over tid blev rapporteret. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende måling opnået før datoen og tidspunktet for dosis af IP. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-dosisværdien.
Baseline (før dosis), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 og 648 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shire

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Takeda Development Center Americas, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
26. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
26. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. april 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SHP655-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med TAK-755

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger