Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie SHP655 (rADAMTS13) u srpkovité anémii (RAISE)

22. dubna 2024 aktualizováno: Shire

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 1 se zvyšující se dávkou, bezpečností a farmakokinetickou a farmakokinetickou studií SHP655 (rADAMTS13) u srpkovité anémii na základní úrovni zdraví

SHP655 je lék používaný k léčbě srpkovité anémie (SCD). Hlavním cílem studie je změřit bezpečnost a snášenlivost SHP655 u účastníků SCD.

Účastníci studie obdrží SHP655 nebo placebo v den 1. Jejich SCD bude léčeno jejich lékařem podle obvyklé klinické praxe jejich lékaře.

Během studie budou účastníci požádáni o následnou kontrolu 13 dní po podání SHP655 nebo placeba za účelem posouzení bezpečnosti. Maximální délka účasti se předpokládá přibližně 2 měsíce

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
19

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 77202
        • Arkansas Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80262
        • Sickle Cell Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612-4325
        • University of Illinois
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27858
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38163-2116
        • University of Tennessee -- Memphis
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • VCU Health - Research Parent

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18 až 65 let v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Pochopení, schopnost a ochota plně dodržovat studijní postupy a požadavky.
  • Schopnost dobrovolně poskytnout písemný, podepsaný a datovaný (osobně nebo prostřednictvím zákonně oprávněného zástupce) informovaný souhlas s účastí ve studii.
  • Muž nebo žena s dokumentovanou anamnézou HbSS nebo HbSβo talasémie (na základě klinického záznamu genetického, elektroforézního nebo vysokoúčinného testování kapalinovou chromatografií).
  • Účastník, který v současné době užívá hydroxymočovinu, musí mít při screeningu stabilní dávkování po dobu 3 měsíců.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníkovi byla diagnostikována akutní VOC během 21 dnů před podáním dávky v den 1.
  • Účastník podstoupil krevní transfuzi během posledních 30 dnů nebo krevní transfuzi více než nebo rovných (>=) 2 případům za posledních 90 dnů při screeningové návštěvě.
  • Účastník má v anamnéze získanou nebo vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpuru.
  • Účastník má hladinu sérového kreatininu vyšší než (>) 1,2 miligramů na decilitr (mg/dl).
  • Účastník má alanintransaminázu >3* horní hranice normálu (na základě klinického laboratorního normálního rozmezí), hladinu přímého bilirubinu >2 mg/dl nebo hladinu nepřímého bilirubinu >5 mg/dl při screeningové návštěvě.
  • Účastník má při screeningové návštěvě hladinu hemoglobinu <5 gramů na decilitr (g/dl).
  • Účastník má při screeningové návštěvě počet krevních destiček <100 000/kubický milimetr (mm^3).
  • Známky nebo příznaky infekce vyžadující léčbu IV antibiotiky během screeningového období.
  • Účastník má horečku s tělesnou teplotou >=38,5 stupně Celsia (ºC) (101,3 stupně Fahrenheita [ºF]) při screeningové návštěvě nebo před podáním dávky v den 1.

  • Účastník má akutní hrudní syndrom (ACS), diagnostikovaný nebo silně suspektní, o čemž svědčí nový infiltrát na rentgenovém snímku hrudníku a jedno nebo více z následujících kritérií:

    1. Horečka s tělesnou teplotou >39 °C (102,2 °F)
    2. Hypoxie (potvrzená arteriálními krevními plyny s parciálním tlakem arteriálního kyslíku (PaO2) <70 milimetrů rtuti [mmHg])
    3. Bolest na hrudi
    4. Podezřelé nálezy při fyzikálním vyšetření (tachypnoe, interkostální retrakce, sípání a/nebo šelest)
  • Účastník nedávno (v posledních 28 dnech, od screeningové návštěvy) podstoupil velký chirurgický zákrok, vyžaduje hospitalizaci, zdokumentovanou závažnou bakteriální infekci vyžadující léčbu antibiotiky nebo významné krvácení.
  • Účastník měl nedávno (během posledních 90 dnů, od screeningové návštěvy) epizodu mrtvice, tranzitorní ischemické ataky, symptomatické plicní hypertenze nebo záchvatu.
  • Jakákoli anamnéza hemoragické mrtvice nebo krvácivá diatéza.
  • Účastník obdržel některý z následujících protokolově omezených léků: a) systémová terapie steroidy do 48 hodin před podáním dávky nebo se očekává, že taková terapie může být podána během studie (inhalační nebo topické steroidy jsou povoleny); b) antikoagulační nebo protidestičková léčba během posledních 3 týdnů před podáním dávky; c) crizanlizumab během posledních 30 dnů před podáním dávky; d) voxelotor během posledních 14 dnů před podáním dávky.
  • U účastníků užívajících chronické nebo dlouhodobě působící opioidy změna dávky nebo bolest vyžadující lékařskou péči v posledních 14 dnech před podáním dávky.
  • Účastník trpí zdravotním nebo psychiatrickým onemocněním, které podle názoru zkoušejícího může pro účastníka představovat riziko pro účast nebo narušovat provádění nebo výsledky studie.
  • Účastník dostal nebo plánuje dostat jakoukoli jinou zkoumanou látku během 4 týdnů před návštěvou screeningu studie nebo v průběhu studie.
  • Očekává se, že účastník nebude moci být sledován po dobu trvání studie.
  • Účastnice je těhotná nebo kojící nebo žena ve fertilním věku nebo muž neschopný nebo neochotný dodržovat antikoncepční metody nebo abstinovat do konce studijní návštěvy.
  • Účastník s aktivním užíváním nelegálních drog (kromě marihuany) a/nebo závislostí na alkoholu, jak určí vyšetřovatel.
  • Účastník byl dříve spravován SHP655.
  • Známá život ohrožující hypersenzitivní reakce, včetně anafylaxe, na rodičovskou molekulu ADAMTS-13, křeččí protein nebo jiné složky SHP655.
  • Účastník má při screeningové návštěvě pozitivní výsledek testu na povrchový antigen hepatitidy B nebo protilátku proti hepatitidě C nebo antigen/protilátku viru lidské imunodeficience (HIV). Není však vyloučen subjekt s protilátkou proti hepatitidě C a negativním testem polymerázové řetězové reakce na bázi ribonukleové kyseliny (RNA) viru hepatitidy C.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: TAK-755
Účastníci s SCD na výchozím zdravotním stavu dostanou jednu intravenózní (IV) infuzi v jedné ze 3 úrovní dávky 40, 80 a 160 mezinárodních jednotek na kilogram (IU/kg) způsobem s eskalací dávky.
Lék: TAK-755
Účastníci dostanou TAK-755 jako jednu IV infuzi v jedné ze 3 úrovní dávky 40 IU/kg, 80 IU/kg nebo 160 IU/kg.
Ostatní jména:
  • rekombinantní ADAMTS13
  • BAX 930
  • SHP655
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci s SCD na jejich základním zdravotním stavu dostanou placebo odpovídající TAK-755 ze 3 úrovní dávek 40 IU/kg, 80 IU/kg a 160 IU/kg jako jednu IV infuzi.
Jiný: Placebo
Účastníci dostanou placebo odpovídající TAK-755 ze 3 úrovní dávek 40 IU/kg, 80 IU/kg a 160 IU/kg jako jedinou IV infuzi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými (TEAEs)
Časové okno: Od data podpisu informovaného souhlasu do ukončení studijní návštěvy (28. den)
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s tímto hodnoceným přípravkem (IP) nebo léčivým přípravkem. TEAE byly definovány jako AE, které začaly nebo se zhoršily v závažnosti při nebo po infuzi IP. Závažná TEAE byla jakákoli neobvyklá klinická manifestace známek, příznaků nebo výsledků (ať už se považovaly za související s hodnoceným přípravkem či nikoli a v jakékoli dávce), které vedly k úmrtí, byly život ohrožující, vyžadovaly hospitalizaci na lůžku, prodloužení hospitalizace, byly důležitým lékařským událost. TEAE zahrnovaly závažné i nezávažné AE.
Od data podpisu informovaného souhlasu do ukončení studijní návštěvy (28. den)
Počet účastníků, kteří vyvinuli pozitivní vazbu anti-ADAMTS13 a inhibiční anti-ADAMTS13 protilátky k TAK-755
Časové okno: Od data podpisu informovaného souhlasu do ukončení studijní návštěvy (28. den)
Měření protilátek Anti-ADAMTS13 lze použít k posouzení, zda byl imunitní systém těla stimulován k reakci na TAK-755. Vazba Protilátky proti ADAMTS13 měří protilátky, které jsou schopny se vázat na ADAMTS13, bez ohledu na to, zda protilátky mají nebo nemají vliv na to, jak dobře ADAMTS13 funguje. Inhibiční anti-ADAMTS13 protilátka je protilátka, která se váže na ADAMTS13 a je schopna ovlivnit, jak dobře ADAMTS13 funguje. Vazebné a inhibiční anti-ADAMTS13 protilátky byly kategorizovány jako již existující, léčbou indukované a léčbou zesílené. Preexistující: protilátky anti-ADAMTS13 byly detekovány v základním vzorku před infuzí TAK-755. Léčba indukovaná: v základním vzorku nebyly detekovány žádné anti-ADAMTS13 protilátky, ale byly detekovány v jakémkoliv vzorku odebraném po infuzi TAK-755. Posílení léčby: protilátky anti-ADAMTS13 již existovaly a byly detekovány kdykoli po infuzi TAK-755 v titrech, které byly alespoň o 4 kroky vyšší než titry detekované před infuzí TAK-755.
Od data podpisu informovaného souhlasu do ukončení studijní návštěvy (28. den)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přírůstková obnova (IR) pro aktivitu ADAMTS13 a antigen ADAMTS13 TAK-755
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
IR byla definována jako poměr maximálního zvýšení plazmatického ADAMTS13 antigenu nebo hladiny aktivity k dávce TAK-755 na tělesnou hmotnost. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem první dávky TAK-755. Pro tuto analýzu byly použity hodnoty upravené na základní linii. Hodnoty upravené na základní linii v každém časovém bodě byly vypočteny jako naměřená hodnota mínus hodnota před infuzí (základní linie) a výsledky byly celkově shrnuty. Zde „IU/mL/IU/kg“ odkazuje na „mezinárodní jednotky na mililitr na mezinárodní jednotky na kilogram“.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Pozorovaná maximální koncentrace (Cmax) pro aktivitu ADAMTS13 a antigen ADAMTS13 TAK-755
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Cmax byla mírou maximálního množství léčiva v plazmě po podání dávky. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem první dávky TAK-755. Pro tuto analýzu byly použity hodnoty upravené na základní linii. Hodnoty upravené na základní linii v každém časovém bodě byly vypočteny jako naměřená hodnota mínus hodnota před infuzí (základní linie) a výsledky byly celkově shrnuty.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Čas do dosažení Cmax (Tmax) pro aktivitu ADAMTS13 a ADAMTS13 antigen TAK-755
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Tmax byla mírou doby k dosažení maximální koncentrace v plazmě po dávce léku. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem první dávky TAK-755. Pro tuto analýzu byly použity hodnoty upravené na základní linii. Hodnoty upravené na základní linii v každém časovém bodě byly vypočteny jako naměřená hodnota mínus hodnota před infuzí (základní linie) a výsledky byly celkově shrnuty.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Terminální poločas (t1/2) pro aktivitu ADAMTS13 a antigen ADAMTS13 TAK-755
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
t1/2 byla doba potřebná k tomu, aby se daná koncentrace léčiva v plazmě snížila o 50 %. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem první dávky TAK-755. Pro tuto analýzu byly použity hodnoty upravené na základní linii. Hodnoty upravené na základní linii v každém časovém bodě byly vypočteny jako naměřená hodnota mínus hodnota před infuzí (základní linie) a výsledky byly celkově shrnuty.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Průměrná doba pobytu od nuly do nekonečna (MRT0-Inf) pro aktivitu ADAMTS13 a ADAMTS13 antigen TAK-755
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
MRT je průměrná doba, po kterou studovaný produkt zůstává v těle (nebo plazmě). MRT0-Inf je definována jako průměrný čas od nuly (před dávkou) extrapolovaný do nekonečného času (MRT0-inf). Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem první dávky TAK-755. Pro tuto analýzu byly použity hodnoty upravené na základní linii. Hodnoty upravené na základní linii v každém časovém bodě byly vypočteny jako naměřená hodnota mínus hodnota před infuzí (základní linie) a výsledky byly celkově shrnuty.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Průměrná doba setrvání od nuly do 72 hodin po dávce (MRT0-72) aktivity ADAMTS13 a ADAMTS13 antigenu TAK-755
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24 a 72 hodin po dávce
MRT je průměrná doba, po kterou studovaný produkt zůstává v těle (nebo plazmě) a MRT0-72 je definována jako průměrná doba od nuly (před podáním dávky) do 72 hodin po dávce (MRT0-72). Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem první dávky TAK-755.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24 a 72 hodin po dávce
Oblast pod křivkou od nuly do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-poslední) pro aktivitu ADAMTS13 a ADAMTS13 antigen TAK-755
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
AUC0-Last byla plocha pod křivkou koncentrace-čas od nuly (před dávkou) do času poslední kvantifikovatelné koncentrace. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem první dávky TAK-755. Pro tuto analýzu byly použity hodnoty upravené na základní linii. Hodnoty upravené na základní linii v každém časovém bodě byly vypočteny jako naměřená hodnota mínus hodnota před infuzí (základní linie) a výsledky byly celkově shrnuty.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Oblast pod křivkou času od nuly do 72 hodin po dávce (AUC0-72) pro aktivitu ADAMTS13 a ADAMTS13 antigen TAK-755
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24 a 72 hodin po dávce
AUC0-72 byla plocha pod křivkou koncentrace-čas od nuly (před dávkou) do 72 hodin po dávce (AUC0-72). Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem první dávky TAK-755. Pro tuto analýzu byly použity hodnoty upravené na základní linii. Hodnoty upravené na základní linii v každém časovém bodě byly vypočteny jako naměřená hodnota mínus hodnota před infuzí (základní linie) a výsledky byly celkově shrnuty.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24 a 72 hodin po dávce
Oblast pod křivkou od nuly do nekonečna (AUC0-Inf) pro aktivitu ADAMTS13 a ADAMTS13 antigen TAK-755
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
AUC0-inf byla plocha pod křivkou koncentrace-čas od nuly (před dávkou) extrapolovaná na nekonečný čas. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem první dávky TAK-755. Pro tuto analýzu byly použity hodnoty upravené na základní linii. Hodnoty upravené na základní linii v každém časovém bodě byly vypočteny jako naměřená hodnota mínus hodnota před infuzí (základní linie) a výsledky byly celkově shrnuty.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Systémová clearance (CL) pro aktivitu ADAMTS13 a ADAMTS13 antigen TAK-755
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
CL je kvantitativní míra rychlosti, kterou je léčivá látka odstraňována z těla. Celková systémová clearance po intravenózní dávce byla odhadnuta vydělením celkové podané dávky plochou plazmy pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula do nekonečného času (AUC[0-nekonečno]). Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem první dávky TAK-755. Pro tuto analýzu byly použity hodnoty upravené na základní linii. Hodnoty upravené na základní linii v každém časovém bodě byly vypočteny jako naměřená hodnota mínus hodnota před infuzí (základní linie) a výsledky byly celkově shrnuty.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss) pro aktivitu ADAMTS13 a ADAMTS13 antigen TAK-755
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Vss je definován jako teoretický objem, ve kterém by celkové množství léčiva muselo být rovnoměrně distribuováno, aby se vytvořila požadovaná koncentrace léčiva v krvi. Distribuční objem v ustáleném stavu (Vss) je zdánlivý distribuční objem v ustáleném stavu, který se odhaduje pomocí MRT(0-inf)*CL. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem první dávky TAK-755. Pro tuto analýzu byly použity hodnoty upravené na základní linii. Hodnoty upravené na základní linii v každém časovém bodě byly vypočteny jako naměřená hodnota mínus hodnota před infuzí (základní linie) a výsledky byly celkově shrnuty.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Změna Von Willebrandova faktoru: Antigen (VWF:Ag) od základní linie ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Von Willebrandův faktor (vWF nebo VWF) je protein, který je jednou z několika složek koagulačního systému, které spolupracují na zastavení krvácení v těle. VWF:Ag měří hladinu proteinu von Willebrandova faktoru v krvi. Změna od výchozí hodnoty koncentrace VWF:Ag byla měřena v různých časových bodech. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem podání dávky IP. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po dávce.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Změna Von Willebrandova faktoru:Aktivita kofaktoru Ristocetinu (VWF:RCo) od výchozí hodnoty ve stanovených časových bodech
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Von Willebrandův faktor (vWF nebo VWF) je protein, který je jednou z několika složek koagulačního systému, které spolupracují na zastavení krvácení v těle. Test VWF:RCo je test, který měří aktivitu VWF ve vzorku plazmy z hlediska toho, jak dobře je schopen shlukovat krevní destičky v přítomnosti antibiotika ristocetinu. Změna od výchozí hodnoty koncentrace vWF:RCo byla měřena v různých časových bodech. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem podání dávky IP. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po dávce.
Výchozí stav (před dávkou), 0,25, 1, 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Změňte počet krevních destiček od výchozí hodnoty ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Pro analýzu počtu krevních destiček byly odebrány vzorky krve. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem podání dávky IP. Změna od základní linie byla vypočtena odečtením základní hodnoty od hodnoty po dávce.
Výchozí stav (před dávkou), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Změna od výchozí hodnoty hemoglobinu bez plazmy ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Test volného hemoglobinu v plazmě měří hladinu hemoglobinu v plazmě (to znamená, že není obsažen v červených krvinkách). Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem podání dávky IP. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po dávce.
Výchozí stav (před dávkou), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 216, 288 a 648 hodin po dávce
Změna od základní linie v hladinách plazmatického trombospondinu ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 a 648 hodin po dávce
Byla hlášena změna plazmatických hladin trombospondinu v průběhu času od výchozích hodnot. Výchozí stav byl definován jako poslední nevynechané měření získané před datem a časem podání dávky IP. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po dávce.
Výchozí stav (před dávkou), 3, 8, 24, 72, 120, 168, 288 a 648 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shire

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Takeda Development Center Americas, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
26. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
26. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. června 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SHP655-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na TAK-755

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení