Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse med SAR302503 hos patienter med polycytæmi Vera eller essentiel trombocytæmi

3. marts 2025 opdateret af: Bristol-Myers Squibb

En randomiseret fase II, åben-label undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​oralt administreret SAR302503 hos patienter med polycytæmi Vera (PV) eller essentiel trombocytæmi (ET), som er resistente eller intolerante over for Hydroxyurea

Primært mål:

  • Dosisintervalfase: For at evaluere effektiviteten af ​​daglige orale doser på 100, 200 og 400 mg SAR302503 hos patienter med PV og ET, som er resistente eller intolerante over for hydroxyurinstof (i henhold til europæiske LeukemiaNet-kriterier) for:

    • Inducerer fravær af flebotomi og en hæmatokrit under 45 % i mindst 3 måneder hos patienter med polycytæmi vera, og
    • Reduktion af trombocyttal til ≤400 x 10x9/L i mindst 3 måneder hos patienter med essentiel trombocytæmi.

  • PV-dosisudvidelsesfase og ET-dosisintervalfase (kun 600 mg dosisgruppe): For at evaluere effektiviteten af ​​daglig oral SAR302503 hos patienter med PV og ET, som er resistente eller intolerante over for hydroxyurinstof (i henhold til europæiske LeukemiaNet-kriterier) for:

    • Inducering af fravær af flebotomi-berettigelse begyndende på dag 1 i cyklus 4-besøg og fortsætter gennem dag 1 af cyklus 6-besøg hos patienter med PV, og
    • Reduktion af trombocyttal til ≤400 x 10x9/L begyndende på dag 1 i cyklus 4 besøg og fortsætter til dag 1 i cyklus 6 besøg hos patienter med ET.

Sekundære mål:

  • For at evaluere sikkerheden af ​​SAR302503.
  • At evaluere effektiviteten af ​​SAR302503 hos patienter med PV, som er resistente eller intolerante over for hydroxyurinstof for at inducere fravær af flebotomi-egnethed.
  • At evaluere effektiviteten af ​​SAR302503 hos patienter med ET, som er resistente eller intolerante over for hydroxyurinstof til reduktion af trombocyttal.
  • For at evaluere effektiviteten af ​​SAR302503 til at inducere fuldstændige og delvise reaktioner begyndende på dag 1 af cyklus 6 besøg gennem cyklus 8.
  • For at evaluere miltrespons målt ved miltvolumen ved hjælp af MR eller CT.
  • For at evaluere farmakokinetikken af ​​SAR302503 efter enkelte og gentagne doser.
  • At evaluere farmakodynamikken af ​​SAR302503 som målt ved ændringer i JAK2V617F allelbyrde hos patienter med JAK2V617F mutation og STAT3 phosphoryleringshæmning.
  • At måle forbedring i baseline myeloproliferative neoplasmer (MPN)-associerede symptomer, såvel som overordnet indvirkning på livskvalitet.
  • At måle generisk sundhedsrelateret livskvalitet og nytteværdi ved hjælp af EuroQol Group (EQ-5DTM) spørgeskemaet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Varigheden af ​​undersøgelsen for en individuel patient er mindst 40 uger og vil omfatte en periode til at vurdere egnethed (screeningsperiode) på op til 4 uger (28 dage), en behandlingsperiode på op til 8, 28-dages cyklusser (32 uger), og et opfølgningsbesøg 30 dage efter den sidste administration af studielægemidlet. Behandlingen kan fortsætte, hvis patienten nyder godt af og ikke oplever sygdomsprogression, uacceptabel toksicitet eller opfylder andre kriterier for tilbagetrækning af undersøgelsen.

I henhold til protokolændringsforslag nr. 5 er optjening af patienter med essentiel trombocytæmi lukket.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

81

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Clayton, Australien, 3168
        • Investigational Site Number 036001
      • Kingswood, Australien, 2747
        • Investigational Site Number 036002
      • Kogarah, Australien, 2217
        • Investigational Site Number 036004
      • Randwick, Australien, 2031
        • Investigational Site Number 036003
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1E2
        • Investigational Site Number 124002
      • Toronto, Canada, M5G 2M9
        • Investigational Site Number 124003
      • Vancouver, Canada, V6Z 1Y6
        • Investigational Site Number 124001
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 7AB
        • Investigational Site Number 826001
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Investigational Site Number 826006
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Investigational Site Number 826003
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Investigational Site Number 826004
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259-5499
        • Investigational Site Number 840008
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Investigational Site Number 840004
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Investigational Site Number 840005
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94301
        • Investigational Site Number 840011
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-0759
        • Investigational Site Number 840010
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Investigational Site Number 840007
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Investigational Site Number 840003
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Investigational Site Number 840001
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29609
        • Investigational Site Number 250004
      • Marseille, Frankrig, 13273
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris Cedex 10, Frankrig, 75475
        • Investigational Site Number 250001
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Investigational Site Number 380003
      • Firenze, Italien, 50134
        • Investigational Site Number 380001
      • Orbassano, Italien, 10043
        • Investigational Site Number 380004
  • Korea, Republikken
      • Seongnam, Korea, Republikken, 463-707
        • Investigational Site Number 410001
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Investigational Site Number 410003
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Investigational Site Number 410002
      • Seoul, Korea, Republikken, 120-752
        • Investigational Site Number 410004
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Investigational Site Number 724004
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Investigational Site Number 724001
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Investigational Site Number 724003
      • Valencia, Spanien
        • Investigational Site Number 724002
  • Tyskland
      • Frankfurt Am Main, Tyskland, 60590
        • Investigational Site Number 276004
      • Mannheim, Tyskland, 68167
        • Investigational Site Number 276003

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har haft en diagnose af hydroxyurea-resistent eller intolerant polycytæmi vera (PV) eller essentiel trombocytæmi (ET) dokumenteret ved screening.
  • Polycythemia vera eller essentiel trombocytæmi defineret i henhold til de reviderede WHO-kriterier.
  • Polycytæmi vera-resistens eller intolerance over for hydroxyurinstof er defineret som polycytæmi-vera-patienter på hydroxyurinstof med en hæmatokrit >45 %, eller flebotomi to gange inden for de sidste 6 måneder og mindst én gang inden for de sidste 3 måneder.
  • Essentiel trombocytæmi-resistens eller intolerance over for hydroxurinstof er defineret som essentielle trombocytæmipatienter på HU med blodpladetal >600 x 10x9/L.

Dosisudvidelsesfase (polycythemia vera) og 600 mg/dag gruppe (essentiel trombocytæmi):

  • Har haft diagnosen polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmi i henhold til de reviderede WHO 2008 kriterier.
  • PV-patienter skal være resistente eller intolerante over for hydroxyurinstof.
  • ET-patienter skal være resistente eller intolerante over for hydroxyurinstof.
  • Giv skriftligt informeret samtykke til at deltage.

Ekskluderingskriterier:

  • Under 18 år.
  • Deltagelse i enhver undersøgelse af et forsøgsmiddel (lægemiddel, biologisk, udstyr) inden for 30 dage før påbegyndelse af forsøgslægemidlet, medmindre det er i ikke-behandlingsfasen. (Forudgående behandling med en anden JAK2-hæmmer er tilladt.)
  • Uvillig til at overholde planlagte besøg, behandlingsplaner, laboratorievurderinger og andre undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus (PS) på 3 eller 4 ved studiestart.
  • Splenektomi.
  • Aktiv malignitet bortset fra polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmi, undtagen tilstrækkeligt behandlet basalcellekarcinom og pladecellecarcinom i huden, cervikal carcinom in situ eller andre maligne sygdomme, der har været stabile og ikke behandlet i ≥5 år.
  • Større operation inden for 28 dage eller stråling inden for 3 måneder før påbegyndelse af studielægemidlet.
  • Aktiv akut infektion, der kræver antibiotika.
  • Kendt human immundefekt virus eller erhvervet immundefekt syndrom-relateret sygdom.
  • Ukontrolleret kongestiv hjerteinsufficiens (New York Heart Association Classification 3 eller 4), angina, myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke, koronar/perifer arterie bypass-operation, forbigående iskæmisk anfald eller lungeemboli inden for 3 måneder før påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet.
  • Enhver alvorlig akut eller kronisk medicinsk, neurologisk eller psykiatrisk tilstand eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen forbundet med studiedeltagelse eller administration af studielægemidler, kan forstyrre processen med informeret samtykke og/eller overholdelse af kravene i undersøgelsen, eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og ville efter investigators mening gøre patienten uegnet til at deltage i denne undersøgelse.
  • Utilstrækkelig organfunktion.
  • Kendt aktiv (akut eller kronisk) Hepatitis A, B eller C; og hepatitis B- og C-bærere.
  • Tidligere kronisk leversygdom (f.eks. kronisk alkoholisk leversygdom, autoimmun hepatitis, skleroserende kolangitis, primær biliær cirrhose, hæmakromatose, ikke-alkoholisk steatohepatitis [NASH]).
  • Samtidig behandling med eller brug af lægemidler eller naturlægemidler, der vides at være mindst moderate hæmmere eller inducere cytokrom P450 3A4 (CYP3A4).
  • Tilstedeværelse af enhver gastrisk eller anden lidelse, der ville hæmme absorptionen af ​​oral medicin.
  • Kendt overfølsomhed over for eventuelle hjælpestoffer i undersøgelseslægemiddelformuleringen.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, medmindre de bruger effektiv prævention, mens de er i undersøgelsesmedicin.
  • Mænd, der indgår partnerskab med en kvinde i den fødedygtige alder, medmindre de accepterer at bruge effektiv prævention, mens de er på studiemedicin.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SAR302503 100 mg
En gang dagligt x 28 dage
Medicin: SAR302503

Farmaceutisk form: kapsel

Indgivelsesvej: oral
Eksperimentel: SAR302503 200 mg
En gang dagligt x 28 dage
Medicin: SAR302503

Farmaceutisk form: kapsel

Indgivelsesvej: oral
Eksperimentel: SAR302503 400 mg
En gang dagligt x 28 dage
Medicin: SAR302503

Farmaceutisk form: kapsel

Indgivelsesvej: oral
Eksperimentel: SAR302503 600 mg
En gang dagligt x 28 dage
Medicin: SAR302503

Farmaceutisk form: kapsel

Indgivelsesvej: oral

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Dosisintervalfase: Andel af PV-patienter med fravær af flebotomi og hæmatokrit under 45 % og andel af ET-patienter med et trombocyttal ≤ 400 x 10x9/L i mindst 3 måneder i løbet af de første 8 behandlingscyklusser.
Tidsramme: 2 år
2 år
PV-dosisudvidelsesfase: Andel af PV-patienter med fravær af flebotomiberettigelse begyndende på dag 1 af cyklus 4-besøget og fortsætter til dag 1 af cyklus 6-besøget.
Tidsramme: 2 år
2 år
ET-dosisintervalfase (kun 600 mg dosisgruppe): Andel af ET-patienter med et trombocyttal ≤400 x 10x9/L begyndende på dag 1 i cyklus 4-besøget og fortsætter til dag 1 i cyklus 6-besøget.
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af PV-patienter med fravær af phlebotomi-berettigelse begyndende på dag 1 i cyklus 4-besøg til cyklus 8 (kun for PV-dosisudvidelsesfasen).
Tidsramme: 2 år
2 år
Andel af ET-patienter med blodpladetal ≤400 x 10x9/L begyndende på dag 1 i cyklus 4-besøg og fortsætter gennem cyklus 8.
Tidsramme: 2 år
2 år
Karakterisering af klinisk hæmatologisk respons (CR, PR og ingen respons) defineret af European LeukemiaNet begyndende på dag 1 af cyklus 6 besøg gennem cyklus 8.
Tidsramme: 2 år
2 år
Procentvis ændring i miltvolumen (pr. magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)) ved slutningen af ​​cyklus 4 og 8 eller slutningen af ​​behandlingen (EOT) i forhold til baseline.
Tidsramme: 2 år
2 år
Andel af patienter med en ≥ 35 % reduktion i miltvolumen (pr. magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)) ved afslutningen af ​​cyklus 4 og 8 eller afslutningen af ​​behandlingen (EOT) i forhold til baseline.
Tidsramme: 2 år
2 år
Antal deltagere, der har ændringer i histologiske, cytogenetiske og molekylære responser i knoglemarven.
Tidsramme: 2 år
2 år
Respons (defineret som enten en 2-punkts forbedring i eller opløsning af et symptom, der er til stede ved baseline) i slutningen af ​​cyklus 1, 4 og 8 eller afslutningen af ​​behandlingen (EOT), som målt ved Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form (MPN) -SAF).
Tidsramme: 2 år
2 år
Kumulativ distributionsfunktion af responser mellem behandlingsgrupper i slutningen af ​​cyklus 1, 4 og 8 eller EOT på MPN-SAF.
Tidsramme: 2 år
2 år
For hvert MPN-associeret symptom, der er til stede ved baseline på MPN-SAF, andelen af ​​patienter med opløsning af dette symptom i slutningen af ​​cyklus 1, 4 og 8.
Tidsramme: 2 år
2 år
At måle generisk sundhedsrelateret livskvalitet og nytteværdier ved hjælp af EQ-5D-spørgeskemaet efter afslutning af 8 behandlingscyklusser.
Tidsramme: 2 år
2 år
Karakterisering af sikkerhedsprofilen for SAR302503, herunder hyppigheden, varigheden og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser klassificeret ved hjælp af National Cancer Institute (NCI) - CTCAE version 4.03, kliniske laboratorieparametre, EKG og vitale tegn.
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2011

Først opslået (Anslået)

22. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2025

Sidst verificeret

1. februar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARD12042
  • 2011-001847-58 (EudraCT nummer)
  • U1111-1121-4203 (Anden identifikator: UTN)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmatopoietisk neoplasma

Kliniske forsøg med SAR302503

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner