진성적혈구증가증 또는 본태성혈소판증가증 환자에서 SAR302503을 사용한 연구
2016년 2월 17일 업데이트: Sanofi
수산화요소에 내성이 있거나 내약성이 없는 진성적혈구증가증(PV) 또는 본태성 혈소판증가증(ET) 환자를 대상으로 경구 투여된 SAR302503의 효능 및 안전성에 대한 무작위 2상 공개 라벨 연구
주요 목표:
용량 범위 단계: 수산화요소에 내성이 있거나 내약성이 없는(유럽 LeukemiaNet 기준에 따라) PV 및 ET 환자에서 100, 200 및 400mg SAR302503의 일일 경구 용량의 효능을 평가하기 위해:
- 진성적혈구증가증 환자에서 최소 3개월 동안 정맥절개술 부재 및 45% 미만의 헤마토크릿을 유도하고,
- 본태성혈소판증가증 환자에서 최소 3개월 동안 혈소판 수를 ≤400 x 10x9/L로 감소.
PV 용량 확장 단계 및 ET 용량 범위 설정 단계(단지 600mg 용량 그룹): 수산화요소에 내성이 있거나 내약성이 없는 PV 및 ET 환자에서 매일 경구 SAR302503의 효능을 평가하기 위해(European LeukemiaNet 기준에 따름):
- PV 환자에서 주기 4 방문 1일차부터 시작하여 주기 6 방문 1일차까지 지속되는 정맥절개 적격성 부재 유도, 및
- ET 환자에서 4주기 방문의 1일차부터 시작하여 6주기 방문 1일차까지 혈소판 수를 ≤400 x 10x9/L로 감소.
보조 목표:
- SAR302503의 안전성을 평가하기 위해.
- 정맥 절개 적격성 부재를 유도하기 위해 수산화요소에 내성이 있거나 내약성이 없는 PV 환자에서 SAR302503의 효능을 평가합니다.
- 혈소판 수 감소에 대해 수산화요소에 내성이 있거나 내약성이 없는 ET 환자에서 SAR302503의 효능을 평가합니다.
- 주기 6 방문의 1일차부터 주기 8까지 완전 및 부분 반응을 유도하는 SAR302503의 효능을 평가합니다.
- MRI 또는 CT를 사용하여 비장 부피로 측정한 비장 반응을 평가합니다.
- 단일 및 반복 투여 후 SAR302503의 약동학을 평가하기 위함.
- JAK2V617F 돌연변이 및 STAT3 인산화 억제 환자에서 JAK2V617F 대립유전자 부담의 변화로 측정된 SAR302503의 약력학을 평가하기 위함.
- 기준선 골수증식종양(MPN) 관련 증상의 개선과 삶의 질에 대한 전반적인 영향을 측정합니다.
- EuroQol Group(EQ-5DTM) 설문지를 사용하여 일반적인 건강 관련 삶의 질 및 효용 가치를 측정합니다.
연구 개요
상세 설명
개별 환자에 대한 연구 기간은 최소 40주이며 최대 4주(28일)의 적격성 평가 기간(스크리닝 기간), 최대 8회의 치료 기간, 28일 주기(32 주) 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일에 후속 방문. 환자가 혜택을 받고 질병 진행, 허용할 수 없는 독성을 경험하지 않거나 다른 연구 철회 기준을 충족하지 않는 경우 치료를 계속할 수 있습니다.
수정안 5호에 따라 본태성 혈소판증가증 환자의 적립이 마감되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
81
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seongnam, 대한민국, 463-707
- Investigational Site Number 410001
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Seoul, 대한민국, 110-744
- Investigational Site Number 410003
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Seoul, 대한민국, 135-710
- Investigational Site Number 410002
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Seoul, 대한민국, 120-752
- Investigational Site Number 410004
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Frankfurt Am Main, 독일, 60590
- Investigational Site Number 276004
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Mannheim, 독일, 68167
- Investigational Site Number 276003
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259-5499
- Investigational Site Number 840008
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- Investigational Site Number 840004
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- Investigational Site Number 840005
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Palo Alto, California, 미국, 94301
- Investigational Site Number 840011
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-0759
- Investigational Site Number 840010
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Investigational Site Number 840007
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Investigational Site Number 840003
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Investigational Site Number 840001
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Badalona, 스페인, 08916
- Investigational Site Number 724004
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Barcelona, 스페인, 08036
- Investigational Site Number 724001
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Madrid, 스페인, 28046
- Investigational Site Number 724003
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Valencia, 스페인
- Investigational Site Number 724002
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Belfast, 영국, BT9 7AB
- Investigational Site Number 826001
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Birmingham, 영국, B9 5SS
- Investigational Site Number 826006
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London, 영국, SE1 7EH
- Investigational Site Number 826003
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London, 영국, W12 0HS
- Investigational Site Number 826004
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Bologna, 이탈리아, 40138
- Investigational Site Number 380003
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Firenze, 이탈리아, 50134
- Investigational Site Number 380001
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Orbassano, 이탈리아, 10043
- Investigational Site Number 380004
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Montreal, 캐나다, H3T 1E2
- Investigational Site Number 124002
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Toronto, 캐나다, M5G 2M9
- Investigational Site Number 124003
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Vancouver, 캐나다, V6Z 1Y6
- Investigational Site Number 124001
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Brest, 프랑스, 29609
- Investigational Site Number 250004
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Marseille, 프랑스, 13273
- Investigational Site Number 250003
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Paris Cedex 10, 프랑스, 75475
- Investigational Site Number 250001
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Clayton, 호주, 3168
- Investigational Site Number 036001
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Kingswood, 호주, 2747
- Investigational Site Number 036002
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Kogarah, 호주, 2217
- Investigational Site Number 036004
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Randwick, 호주, 2031
- Investigational Site Number 036003
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 스크리닝에서 기록된 수산화요소 저항성 또는 불내성 진성적혈구증가증(PV) 또는 본태성혈소판증가증(ET) 진단을 받았습니다.
- 개정된 WHO 기준에 따라 정의된 진성적혈구증가증 또는 본태성혈소판증가증.
- 수산화요소에 대한 진성적혈구증가증 저항성 또는 불내성은 수산화요소에 대한 헤마토크리트 >45%의 진성적혈구증가증 환자 또는 지난 6개월 동안 2회 및 지난 3개월 동안 최소 1회 정맥절개술을 받은 환자로 정의됩니다.
- 수산화요소에 대한 본태성 혈소판증가증 저항성 또는 불내성은 HU에서 혈소판 수가 >600 x 10x9/L인 본태성 혈소판증가증 환자로 정의됩니다.
용량 확대 단계(진성적혈구증가증) 및 600mg/일 그룹(본태성 혈소판증가증):
- 개정된 WHO 2008 기준에 따라 진성적혈구적혈구증가증 또는 본태성혈소판증가증 진단을 받았습니다.
- PV 환자는 수산화요소에 내성이 있거나 내약성이 없어야 합니다.
- ET 환자는 수산화요소에 내성이 있거나 내성이 없어야 합니다.
- 참여에 대한 서면 동의서를 제공합니다.
제외 기준:
- 18세 미만.
- 비치료 단계가 아닌 한, 연구 약물 시작 전 30일 이내에 연구용 제제(약물, 생물제제, 장치)의 모든 연구에 참여. (다른 JAK2 억제제로 사전 치료가 허용됩니다.)
- 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 평가 및 기타 연구 관련 절차를 따르기를 꺼립니다.
- 연구 시작 시 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태(PS) 3 또는 4.
- 비장 절제술.
- 진성적혈구적혈구증가증 또는 본태성혈소판증가증 이외의 활동성 악성종양(적절하게 치료된 피부의 기저세포암종 및 편평세포암종, 자궁경부 상피내암종 또는 ≥5년 동안 안정적이고 치료를 받지 않은 기타 악성종양 제외).
- 연구 약물 시작 전 28일 이내의 대수술 또는 3개월 이내의 방사선.
- 항생제가 필요한 활동성 급성 감염.
- 알려진 인간 면역결핍 바이러스 또는 후천성 면역결핍 증후군 관련 질병.
- 통제되지 않는 울혈성 심부전(뉴욕 심장 협회 분류 3 또는 4), 협심증, 심근 경색, 뇌혈관 사고, 관상/말초 동맥 우회 수술, 일과성 허혈 발작 또는 연구 약물 시작 전 3개월 이내에 폐색전증.
- 연구 참여 또는 연구 약물 투여와 관련된 위험을 증가시킬 수 있는 모든 심각한 급성 또는 만성 의학적, 신경학적 또는 정신과적 상태 또는 검사실 이상은 피험자 동의 과정 및/또는 연구 요구 사항 준수를 방해할 수 있습니다. 연구 결과의 해석을 방해하고 연구자의 의견으로는 환자가 이 연구에 참여하기에 부적절하게 만들 수 있습니다.
- 부적절한 장기 기능.
- 알려진 활동성(급성 또는 만성) A, B 또는 C형 간염; 및 B형 및 C형 간염 보균자.
- 만성 간 질환(예: 만성 알코올성 간 질환, 자가면역 간염, 경화성 담관염, 원발성 담즙성 간경변증, 혈색소증, 비알코올성 지방간염[NASH])의 이전 병력.
- 시토크롬 P450 3A4(CYP3A4) 중등도 이상의 억제제 또는 유도제로 알려진 약물 또는 약초와의 병용 치료 또는 사용.
- 경구 약물의 흡수를 방해하는 위 또는 기타 장애의 존재.
- 연구 약물 제형의 임의의 부형제에 대해 알려진 과민성.
- 연구 약물을 복용하는 동안 효과적인 피임법을 사용하지 않는 한 가임 여성.
- 연구 약물을 복용하는 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 가임 여성과 협력하는 남성.
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SAR302503 100mg
1일 1회 X 28일
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제약 형태:캡슐 투여 경로: 경구 |
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실험적: SAR302503 200mg
1일 1회 X 28일
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제약 형태:캡슐 투여 경로: 경구 |
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실험적: SAR302503 400mg
1일 1회 X 28일
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제약 형태:캡슐 투여 경로: 경구 |
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실험적: SAR302503 600mg
1일 1회 X 28일
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제약 형태:캡슐 투여 경로: 경구 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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용량 범위 단계: 치료의 처음 8주기 동안 최소 3개월 동안 정맥 절개가 없고 헤마토크릿이 45% 미만인 PV 환자의 비율과 혈소판 수가 ≤ 400 x 10x9/L인 ET 환자의 비율.
기간: 2 년
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2 년
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PV 용량 확장 단계: 주기 4 방문의 1일차부터 시작하여 주기 6 방문의 1일차까지 계속되는 정맥절개 적격성이 없는 PV 환자의 비율.
기간: 2 년
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2 년
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ET 용량 범위 단계(단지 600mg 용량 그룹): 혈소판 수가 400 x 10x9/L 이하인 ET 환자의 비율은 주기 4 방문의 1일차에 시작하여 주기 6 방문의 1일차까지 계속됩니다.
기간: 2 년
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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주기 4 방문의 1일째부터 시작하여 주기 8(PV 용량 확장 단계에만 해당)까지 정맥 절개 적격성이 없는 PV 환자의 비율.
기간: 2 년
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2 년
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혈소판 수가 400 x 10x9/L 이하인 ET 환자의 비율은 주기 4 방문의 1일차부터 시작하여 주기 8까지 계속됩니다.
기간: 2 년
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2 년
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사이클 6 방문의 1일차부터 사이클 8까지 European LeukemiaNet에 의해 정의된 임상혈액학적 반응(CR, PR 및 반응 없음)의 특성화.
기간: 2 년
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2 년
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기준선에 비해 주기 4 및 8의 끝 또는 치료 종료(EOT)에서 비장 부피의 변화율(자기 공명 영상(MRI)당).
기간: 2 년
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2 년
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기준선에 비해 주기 4 및 8의 끝 또는 치료 종료(EOT)에서 비장 부피가 35% 이상 감소한 환자의 비율(자기 공명 영상(MRI)당).
기간: 2 년
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2 년
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골수에서 조직학적, 세포유전학적 및 분자적 반응에 변화가 있는 참가자 수.
기간: 2 년
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2 년
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골수 증식성 신생물 증상 평가 양식(MPN)에 의해 측정된 바와 같이, 주기 1, 4 및 8의 종료 또는 치료 종료(EOT)에서의 반응(기준선에 존재하는 증상의 2점 개선 또는 해소로 정의됨) -SAF).
기간: 2 년
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2 년
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MPN-SAF에서 주기 1, 4, 8 또는 EOT의 끝에서 치료군 간 반응의 누적 분포 함수.
기간: 2 년
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2 년
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MPN-SAF의 기준선에 있는 각 MPN 관련 증상에 대해 주기 1, 4 및 8의 끝에서 해당 증상이 해결된 환자의 비율.
기간: 2 년
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2 년
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8주기 치료 완료 후 EQ-5D 설문지를 사용하여 일반적인 건강 관련 삶의 질 및 효용 가치를 측정합니다.
기간: 2 년
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2 년
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NCI(National Cancer Institute) - CTCAE 버전 4.03, 임상 실험실 매개변수, ECG 및 바이탈 사인을 사용하여 등급이 매겨진 부작용의 빈도, 지속 기간 및 중증도를 포함하는 SAR302503의 안전성 프로파일 특성화.
기간: 2 년
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 8월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 8월 19일
처음 게시됨 (추정)
2011년 8월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 2월 17일
마지막으로 확인됨
2016년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
SAR302503에 대한 임상 시험
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Sanofi완전한조혈 신생물미국, 오스트리아, 벨기에, 캐나다, 프랑스, 독일, 이탈리아, 네덜란드, 스페인, 영국
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Sanofi완전한조혈 신생물오스트리아, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 프랑스, 벨기에, 이스라엘, 스웨덴, 호주, 미국, 리투아니아, 포르투갈, 대한민국, 싱가포르, 대만, 멕시코, 브라질, 캐나다, 헝가리, 아일랜드, 폴란드, 루마니아, 러시아 연방, 남아프리카
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