Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ponatinib - Frontline for kronisk myeloid leukæmi (CML) i accelereret fase (AP)

1. december 2025 opdateret af: M.D. Anderson Cancer Center

Ponatinib som indledende behandling for patienter med kronisk myeloid leukæmi i accelereret fase

Målet med dette kliniske forskningsstudie er at lære, om ponatinib kan hjælpe med at kontrollere kronisk myeloid leukæmi (CML) i accelereret fase. Sikkerheden af ​​dette lægemiddel vil også blive undersøgt.

Ponatinib er designet til at blokere funktionen af ​​BCR-ABL, som er det unormale protein, der er ansvarligt for at forårsage leukæmi i visse celler.

Ponatinib kan forårsage, at der dannes en blodprop i en arterie eller i en vene. Afhængigt af blodproppens placering kan dette forårsage et hjerteanfald, et slagtilfælde, alvorlig skade på andet væv eller død. En blodprop kan opstå inden for 2 uger efter, at du er begyndt at tage medicinen. Omkring 25 % (1 ud af 4) af patienter, der tager lægemidlet, danner en unormal blodprop. Blodpropper kan forekomme hos patienter, der ikke har andre kendte risikofaktorer for at danne blodpropper. Hvis du udvikler en blodprop, skal du stoppe med at tage ponatinib. I nogle tilfælde kan det være nødvendigt med akut kirurgi for at fjerne blodproppen og genoprette blodgennemstrømningen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelse af lægemiddeladministration:

Du vil tage ponatinib gennem munden 1 gang hver dag, mens du er på undersøgelse med omkring en kop (8 ounce) vand. Du bør ikke spise inden for 2 timer før eller efter at have taget stoffet. Du vil udfylde en undersøgelsesdagbog, hvor du vil registrere datoen og klokkeslættet, hvor du tager undersøgelsesmidlet hver gang. Hvis du glemmer nogen doser, vil du også notere dette i studiedagbogen. Medbring denne dagbog til hvert studiebesøg, som beskrevet nedenfor.

Studiebesøg:

Testene og procedurerne for denne undersøgelse har en bred vifte af tid, hvor de kan udføres. Generelt vil din tidsplan for studiebesøg være som følger:

  • Ugentligt i måned 1
  • Månedligt i år 1
  • Tre (3) til 4 gange i år 2
  • To (2) til 3 gange hvert år efter det

Studiepersonalet hjælper dig med at planlægge dine studiebesøg. Følgende tests og procedurer vil blive udført:

  • Hver 1-2. uge i de første 4 uger, derefter hver 4.-6. uge i det første år, derefter hver 3.-4. måned i det næste år, derefter hver 4-6. måned derefter blod (ca. 1/2 spsk) vil blive udtrukket til rutineprøver.
  • Hver 3. måned det første år får du et EKG.
  • Hver 3. måned det første år, derefter hver 6.-12. måned derefter, vil du have en fysisk undersøgelse.
  • Hver 3.-4. måned i det første år, derefter hver 6.-12. måned derefter, vil der blive udtaget blod (ca. 2 teskefulde) for at måle niveauet af leukæmiceller i din krop.
  • Hver 3.-4. måned det første år, derefter hver 6.-12. måned i de næste 2 år, derefter hvert 2.-3. år derefter, vil du få en knoglemarvsaspiration til genetisk testning og for at kontrollere sygdommens status.

Varighed af deltagelse:

Du kan fortsætte med at tage undersøgelsesmidlet i op til 5 år. Du vil blive taget fra studiet tidligt, hvis der opstår uacceptable bivirkninger, hvis sygdommen bliver værre, eller hvis du ikke er i stand til at følge studievejledningen.

Din deltagelse i undersøgelsen er afsluttet, når du har gennemført opfølgningsbesøget/opkaldet.

Opfølgning:

Hvis du forlader undersøgelsen, vil du blive ringet op, eller du vil komme til klinikken inden for 30 dage for at høre om eventuelle bivirkninger eller symptomer, du måtte have. Hvis du bliver ringet op, varer dette opkald omkring 2-3 minutter.

Dette er en undersøgelse. Ponatinib er FDA godkendt til at behandle patienter med visse typer leukæmi. Dets brug i denne undersøgelse er undersøgelsesmæssigt.

Op til 80 patienter vil deltage i denne undersøgelse. Alle vil blive indskrevet hos MD Anderson.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Ph-positiv (ved cytogenetik eller FISH) eller Bcr-ABL-positiv (ved PCR) CML med accelererede fasetræk på diagnosetidspunktet.
  2. Patienter skal have modtaget ingen eller minimal tidligere behandling, defineret som </=1 måneds tidligere IFN-α (med eller uden ara-C) og/eller en FDA-godkendt tyrosinkinasehæmmer (f.eks. dasatinib, nilotinib). Tidligere brug af hydroxyurinstof eller anagrelid er tilladt uden begrænsninger.
  3. Alder >/=18 år
  4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstation på 0-2.
  5. Tilstrækkelig endeorganfunktion, defineret som følgende: total bilirubin <1,5x øvre normalgrænse (ULN), serumglutamatpyruvattransaminase (SGPT) <2,5x ULN, kreatininclearance (CrCl) >/= 30 ml/min ved screening ( beregning i henhold til Cockcroft & Gault-formlen).
  6. Patienter skal underskrive et informeret samtykke, der angiver, at de er opmærksomme på undersøgelsens karakter af denne undersøgelse, i overensstemmelse med hospitalets politikker.
  7. Kvinder med potentiel graviditet skal praktisere en effektiv præventionsmetode i løbet af undersøgelsen på en sådan måde, at risikoen for svigt minimeres. Inden tilmelding til studiet skal kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) informeres om vigtigheden af ​​at undgå graviditet under forsøgsdeltagelse og de potentielle risikofaktorer for en utilsigtet graviditet. Postmenopausale kvinder skal være amenoréiske i mindst 12 måneder for at blive betragtet som ikke-fertile. Derudover bør mænd, der er tilmeldt denne undersøgelse, forstå risiciene for enhver seksuel partner i den fødedygtige alder og bør praktisere en effektiv metode til prævention. Tilstrækkelige former for prævention er barrieremetoder (f.eks. kondomer, mellemgulv), orale præventionsmidler, depo provera eller injicerbare præventionsmidler, intrauterine anordninger, sæddræbende gelé eller skum, abstinens og tubal ligering. Kvinder og mænd skal fortsætte præventionen under forsøgets varighed og mindst 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  8. **fortsat ovenfra: Alle WOCBP SKAL have en negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 7 dage før første modtagelse af forsøgsprodukt. Hvis graviditetstesten er positiv, må patienten ikke modtage forsøgsprodukt og må ikke optages i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. NYHA hjerteklasse 3-4 hjertesygdom
  2. Hjertesymptomer: Patienter, der opfylder følgende kriterier, er ikke kvalificerede: Anamnese med ustabil angina, myokardieinfarkt, forbigående iskæmisk anfald (TIA), slagtilfælde, perifer arteriel okklusiv sygdom, venøs tromboemboli eller lungeemboli; Enhver historie med klinisk signifikante ventrikulære arytmier (såsom ventrikulær takykardi, ventrikulær fibrillation eller Torsades de pointes); Forlænget korrigeret QT-interval (QTc)-interval på pre-entry elektrokardiogram (> 470 msek) på både Fridericia og Bazetts korrektion; Symptomatisk kongestiv hjerteinsufficiens inden for 3 måneder før første dosis af ponatinib (NYHA klasse III eller IV).
  3. Patienter med aktive, ukontrollerede psykiatriske lidelser, herunder: psykose, svær depression og bipolære lidelser.
  4. Gravide eller ammende kvinder er udelukket.
  5. Patienter med ukontrolleret hypertension (defineret som vedvarende stadium 2 hypertension, dvs. systolisk BP >/=160 mmHg eller diastolisk BP >/=100 mmHg).
  6. Patienter med anamnese med pancreatitis.
  7. Patienter i sen kronisk fase (dvs. tid fra diagnose til behandling >6 måneder) eller blastfase er udelukket. Definitionerne af CML-faser er som følger: A. Tidlig kronisk fase: tid fra diagnose til terapi </= 6 måneder; B. Sen kronisk fase: tid fra diagnose til terapi > 6 måneder; C. Blastisk fase: tilstedeværelse af 30 % blaster eller mere i det perifere blod eller knoglemarv; D. Accelereret fase CML: Tilstedeværelse af en af ​​følgende egenskaber: Perifere eller marvblæsninger 15 % eller mere; Perifere eller marv basofiler 20% eller mere; Trombocytopeni < 100 x 10(9)/L uden relation til terapi; Dokumenteret ekstramedullær blastisk sygdom uden for lever eller milt.
  8. **fortsat ovenfra: E. Klonal udvikling defineret som tilstedeværelsen af ​​yderligere kromosomale abnormiteter bortset fra Ph-kromosomet er historisk blevet inkluderet som et kriterium for accelereret fase. Imidlertid har patienter med klonal udvikling som det eneste kriterium for accelereret fase en signifikant bedre prognose, og når de er til stede ved diagnosen, påvirker det muligvis ikke prognosen overhovedet. Således vil patienter med klonal udvikling og ingen andre kriterier for accelereret fase være kvalificerede til denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ponatinib 45 mg
Ponatinib i en dosis på 45 mg oralt en gang dagligt. Hvis en dosis glemmes eller kastes op, bør den næste dosis ikke øges for at tage højde for manglende dosis. Samlet behandlingsvarighed 3 til 5 år.
Medicin: Ponatinib
Startdosis: 45 mg gennem munden én gang dagligt.
Andre navne:
  • AP24534
Eksperimentel: Ponatinib 30 mg
Ponatinib i en dosis på 30 mg oralt en gang dagligt. Hvis en dosis glemmes eller kastes op, bør den næste dosis ikke øges for at tage højde for manglende dosis. Samlet behandlingsvarighed 3 til 5 år.
Medicin: Ponatinib
Startdosis: 45 mg gennem munden én gang dagligt.
Andre navne:
  • AP24534

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med komplet cytogenetisk respons (CCyR)
Tidsramme: 6 måneder
Andel af deltagere med tidligere ubehandlet accelereret fase CML, der opnår fuldstændig cytogenetisk respons (CCyR) efter 6 måneders behandling med Ponatinib klassificeret i henhold til suppression af Philadelphia-kromosomet (Ph) af cytogenetik (FISH, hvis cytogenetisk analyse ikke er informativ, f.eks. utilstrækkelige metafaser) . CCyR defineret som Ph positiv 0%.
6 måneder
Antal deltagere med komplet cytogenetisk respons (CCyR)
Tidsramme: Op til 24 måneder
Andel af deltagere med tidligere ubehandlet accelereret fase CML, der modtager behandling med Ponatinib, der opnår et komplet cytogenetisk respons (CCyR). Klassificeret i henhold til suppression af Philadelphia-kromosomet (Ph) af cytogenetik (FISH, hvis cytogenetisk analyse ikke er informativ, f.eks. utilstrækkelige metafaser. CCyR er defineret som Ph positiv 0%.
Op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Toksicitetsprofil: Mest almindelige grad 3-4 ikke-hæmatologiske bivirkninger (AE'er) set hos mere end 1 deltager
Tidsramme: 3 måneder
Tid til toksicitetsmonitorering defineret som enhver grad 3 eller 4 lægemiddelrelateret ikke-hæmatologisk uønsket hændelse, der ikke er løst til grad 2 eller mindre efter 6 ugers optimal terapeutisk behandling, eller lægemiddelrelateret toksicitet af enhver grad, som efter vurderingen af investigator forhindrer yderligere behandling med ponatinib. Tid til toksicitet overvåget ved anvendelse af den Bayesianske metode ifølge Thall et al.
3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Samarbejdspartnere

Ariad Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jorge Cortes, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. april 2012

Først opslået (Anslået)

4. april 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. december 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2012-0074
  • NCI-2012-00572 (Registry Identifier: NCI CTRP)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ponatinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner