Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et randomiseret kontrolleret forsøg med Eculizumab i AQP4-antistofpositive deltagere med NMO (PREVENT-undersøgelse)

7. juni 2019 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenterforsøg til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Eculizumab hos patienter med recidiverende neuromyelitis optica (NMO)

Formålet med dette time-to-event-studie var at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​eculizumab sammenlignet med placebo hos deltagere med neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD), som var anti-aquaporin-4 (AQP4) antistof-positive.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

143

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Hospital General de Agudos Juan Antonio Fernandez
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1221
        • Hospital J. M. Ramos Mejía
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000BZL
        • Fundacion Rosarina de Neuro Rehabilitacion
  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • University of Sydney, Brain and Mind Center
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
  • Danmark
      • Århus, Danmark, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation, 420021
        • Republican Clinical Hospital for Rehabilitation of Healthcare Ministry of Republic of Tatarstan
      • Krasnoyarsk, Den Russiske Føderation, 630037
        • FSBHI 'Siberian Clinical Center of FMBA'
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630067
        • Federal State Budget Institution of Healthcare - Siberian District Medical Center of FMBA of Russia
      • Rostov-on Don, Den Russiske Føderation, 344022
        • SBEIHPE "Rostov SMU of MoH of RF"
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation, 197022
        • First Pavlov State Medical University of St.Petersburg
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7LJ
        • The Walton Centre
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Carlsbad, California, Forenede Stater, 92011
        • The Research Center of Southern California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami McKnight Brain Institute
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Neurological Services of Orlando
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forenede Stater, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40503
        • Baptist Health Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center, NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Gahanna, Ohio, Forenede Stater, 43230
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center, CarePoint at Gahanna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Multiple Sclerosis Treatment Center of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Health Care
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Universitaria Policlinico di Catania
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Rome, Italien, 00151
        • Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini
      • Rome, Italien, 00178
        • Neurological Centre of Latium Dipartimento di Neuroscienze
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Tokio, Japan, 187-8551
        • National Center Hospital, NCNP
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Hyogo
      • Nishinomiya-shi, Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kyoto
      • Kyoto-shi, Kyoto, Japan, 604-8453
        • Kyoto Min-iren Chuo Hospital
    • Miyagi
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University
    • Yamaguchi
      • Ube-shi, Yamaguchi, Japan, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Kalkun, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Istanbul, Kalkun, 34381
        • Istanbul Bilim Universty Medical Fac.
      • Izmir, Kalkun, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Kalkun, 41380
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Kalkun, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul University National Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 10408
        • National Cancer Center
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Clinical Hospital Centre Zagreb
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Spanien
      • Cordoba, Spanien, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Universitario Clínico San Carlos
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 112
        • Cheng Hsin General Hospital
  • Thailand
      • Dusit, Thailand, 10300
        • Navamindradhiraj University, Vajira Hospital
      • Pathumthani, Thailand, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Ubon Ratchathani, Thailand, 34000
        • Sunprasitthiprasong Hospital
  • Tjekkiet
      • Praha, Tjekkiet, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice Neurologicka klinika
  • Tyskland
      • Rostock, Tyskland, 18147
        • Universitaetsmedizin Rostock, Klinik für Neurologie
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Abteilung Neuroonkologie
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen, Neurologische Klinik und Poliklinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere ≥ 18 år.
  2. Diagnose af NMO eller NMOSD.
  3. AQP4 antistof seropositivt.
  4. Historisk tilbagefald af mindst 2 tilbagefald inden for de sidste 12 måneder eller 3 tilbagefald inden for de sidste 24 måneder med mindst 1 tilbagefald i de 12 måneder forud for screeningen.
  5. Score for udvidet handicapstatus ≤ 7.
  6. Hvis en deltager gik ind i studiet og modtog immunsuppressiv behandling (IST) til forebyggelse af tilbagefald, skal deltageren have været på en stabil vedligeholdelsesdosis af IST(er), som defineret af den behandlende læge, før screening og skal have været på denne dosis i undersøgelsens varighed, medmindre deltageren oplevede et tilbagefald.
  7. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skulle have en negativ graviditetstest (humant choriongonadotropin i serum). Deltagerne skulle praktisere et effektivt, pålideligt og medicinsk godkendt præventionsregime under undersøgelsen og i op til 5 måneder efter seponering af behandlingen.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Brug af rituximab inden for 3 måneder før screening.
  2. Brug af mitoxantron inden for 3 måneder før screening.
  3. Brug af intravenøst ​​immunglobulin inden for 3 uger før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eculizumab
Biologisk/vaccine: Eculizumab; Induktionsperiode: Deltagerne modtog eculizumab (900 milligram [mg]) via intravenøs (IV) infusion én gang om ugen (hver 7. ± 2. dag) i 4 uger efterfulgt af eculizumab 1200 mg til den femte dosis (uge 4). Dette blev efterfulgt af vedligeholdelsesperioden: Deltagerne modtog eculizumab (1200 mg) via IV-infusion hver 2. uge (hver 14. ± 2. dag) fra den sjette dosis (uge 6) og fremefter.
Medicin: Eculizumab
Induktionsfase: 900 mg IV ugentligt i 4 uger, efterfulgt af 1200 mg til den femte dosis; Vedligeholdelsesfase: 1200 mg IV hver 2. uge
Andre navne:
  • Soliris
Placebo komparator: Placebo
Placebo indeholder de samme bufferkomponenter uden den aktive ingrediens. Induktionsperiode: Deltagerne modtog matchende placebo (900 mg) via IV-infusion én gang om ugen (hver 7. ± 2. dag) i 4 uger, efterfulgt af matchende placebo (1200 mg) for den femte dosis (uge 4). Dette blev efterfulgt af vedligeholdelsesperioden: Deltagerne modtog matchende placebo (1200 mg) via IV-infusion hver 2. uge (hver 14. ± 2. dag) fra den sjette dosis (uge 6) og fremefter.
Medicin: Placebo
Induktionsfase: matchende placebo (900 mg) IV ugentligt i 4 uger, efterfulgt af matchende placebo (1200 mg) for den femte dosis; Vedligeholdelsesfase: matchende placebo (1200 mg) IV hver 2. uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere med et dømt tilbagefald
Tidsramme: Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
Et tilbagefald i forsøget blev defineret som en ny indtræden af ​​neurologiske symptomer eller forværring af eksisterende neurologiske symptomer med en objektiv ændring (klinisk tegn) ved neurologisk undersøgelse, som varede i mere end 24 timer som bekræftet af den behandlende læge. Et dømt tilbagefald på prøve blev defineret af protokollen og positivt bedømt af tilbagefaldsbedømmelsesudvalget.
Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedømt årlig tilbagefaldsrate (ARR)
Tidsramme: Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
Den vurderede on-trial ARR blev beregnet som det samlede antal tilbagefald divideret med det samlede antal patientår i undersøgelsesperioden. En central uafhængig komité blev brugt til at dømme alle tilbagefald under forsøg som bestemt af den behandlende læge. Resultater rapporteret som justeret vurderet ARR i forsøg baseret på en Poisson-regression justeret for randomiseringsstrata og historisk ARR i 24 måneder før screening.
Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
Ændring fra baseline i EDSS ved afslutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
Sygdomsrelateret handicap blev målt ved EDSS. EDSS er en ordinær klinisk vurderingsskala, der spænder fra 0 (normal neurologisk undersøgelse) til 10 (død) i halve point-intervaller. Et fald i score indikerer forbedring.
Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
Ændring fra baseline i Modified Rankin Scale (mRS)-score ved slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
Sygdomsrelateret handicap blev målt ved mRS-score. mRS er en almindeligt anvendt skala til at måle graden af ​​invaliditet eller afhængighed i de daglige aktiviteter for mennesker, der har lidt af et neurologisk handicap. Skalaen går fra 0 (ingen funktionsnedsættelse) til 6 (død) i helpunktsintervaller. Et fald i score indikerer forbedring.
Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
Ændring fra baseline i Hauser Ambulation Index (HAI)-score ved afslutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
HAI evaluerer gangarten og blev brugt til at vurdere den tid og indsats, som deltageren brugte på at gå 25 fod (8 meter). Skalaen går fra 0 til 9, hvor 0 er den bedste score (asymptomatisk; fuldt ambulerende uden assistance) og 9 er den dårligste (begrænset til kørestol; ude af stand til at forflytte sig uafhængigt). Et fald i score indikerer forbedring.
Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
Ændring fra baseline i europæisk livskvalitet (EuroQoL) Sundheds 5-dimensionelle spørgeskema (EQ-5D) Visuel analog skala ved afslutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
EuroQoL EQ-5D er et generisk, standardiseret, selvadministreret instrument, der giver en enkel, beskrivende profil og en enkelt indeksværdi for sundhedsstatus. Vurderinger blev foretaget ved hjælp af EQ-5D Visual Analogue Scale, som fanger selvvurderingen af ​​den aktuelle helbredsstatus ved hjælp af et visuelt "termometer" med endepunkterne 100 (bedst tænkelige sundhedstilstand) øverst og nul (værst tænkelige sundhedstilstand) på bunden. En stigning i score indikerer forbedring.
Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
Ændring fra baseline i EuroQoL EQ-5D-indeksscore ved undersøgelsens afslutning
Tidsramme: Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)
EuroQoL EQ-5D er et generisk, standardiseret, selvadministreret instrument, der giver en enkel, beskrivende profil og en enkelt indeksværdi for sundhedsstatus. Indeksscorer varierer fra mindre end 0 til 1, hvor højere score repræsenterer en bedre sundhedsstatus.
Baseline, op til 211 uger (afslutning på undersøgelse)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. juli 2018

Studieafslutning (Faktiske)

17. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juli 2013

Først opslået (Skøn)

4. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juni 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juni 2019

Sidst verificeret

1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECU-NMO-301

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica

Kliniske forsøg med Eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner