- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01892345
En randomiserad kontrollerad studie av Eculizumab i AQP4-antikroppspositiva deltagare med NMO (PREVENT-studie)
7 juni 2019 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av Eculizumab hos patienter med återfallande neuromyelitoptica (NMO)
Syftet med denna tid-till-händelsestudie var att bedöma effektiviteten och säkerheten av eculizumab jämfört med placebo hos deltagare med neuromyelit optica spectrum disorder (NMOSD) som var anti-aquaporin-4 (AQP4) antikroppspositiva.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
143
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, 1425
- Hospital General de Agudos Juan Antonio Fernandez
-
Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1221
- Hospital J. M. Ramos Mejía
-
Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
- Hospital Universitario Austral
-
-
Santa Fe
-
Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000BZL
- Fundacion Rosarina de Neuro Rehabilitacion
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- University of Sydney, Brain and Mind Center
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
- St. Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Århus, Danmark, 8000
- Århus Universitetshospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Carlsbad, California, Förenta staterna, 92011
- The Research Center of Southern California
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami McKnight Brain Institute
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Neurological Services of Orlando
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Förenta staterna, 46804
- Fort Wayne Neurological Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40503
- Baptist Health Lexington
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center, NYU Langone Medical Center
-
-
Ohio
-
Gahanna, Ohio, Förenta staterna, 43230
- The Ohio State University, Wexner Medical Center, CarePoint at Gahanna
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Multiple Sclerosis Treatment Center of Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah Health Care
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98122
- Swedish Neuroscience Institute
-
-
-
-
-
Shatin, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Catania, Italien, 95123
- Universitaria Policlinico di Catania
-
Napoli, Italien, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Rome, Italien, 00151
- Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini
-
Rome, Italien, 00178
- Neurological Centre of Latium Dipartimento di Neuroscienze
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Tokio, Japan, 187-8551
- National Center Hospital, NCNP
-
-
Chiba
-
Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya-shi, Hyogo, Japan, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
-
-
Kyoto
-
Kyoto-shi, Kyoto, Japan, 604-8453
- Kyoto Min-iren Chuo Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8519
- Tokyo Medical and Dental University
-
-
Yamaguchi
-
Ube-shi, Yamaguchi, Japan, 755-8505
- Yamaguchi University Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon, 06100
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Istanbul, Kalkon, 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
Istanbul, Kalkon, 34381
- Istanbul Bilim Universty Medical Fac.
-
Izmir, Kalkon, 35340
- Dokuz Eylul University Medicine Faculty
-
Kocaeli, Kalkon, 41380
- Kocaeli University Medical Faculty
-
Samsun, Kalkon, 55139
- Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republiken av, 02841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Korea, Republiken av, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea, Republiken av, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University
-
Seoul, Korea, Republiken av, 03080
- Seoul University National Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Goyang-si, Gyeonggi-do, Korea, Republiken av, 10408
- National Cancer Center
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Clinical Hospital Centre Zagreb
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
-
-
-
-
-
Kazan, Ryska Federationen, 420021
- Republican Clinical Hospital for Rehabilitation of Healthcare Ministry of Republic of Tatarstan
-
Krasnoyarsk, Ryska Federationen, 630037
- FSBHI 'Siberian Clinical Center of FMBA'
-
Novosibirsk, Ryska Federationen, 630067
- Federal State Budget Institution of Healthcare - Siberian District Medical Center of FMBA of Russia
-
Rostov-on Don, Ryska Federationen, 344022
- SBEIHPE "Rostov SMU of MoH of RF"
-
St. Petersburg, Ryska Federationen, 197022
- First Pavlov State Medical University of St.Petersburg
-
-
-
-
-
Cordoba, Spanien, 14011
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Madrid, Spanien, 28040
- Hospital Universitario Clinico San Carlos
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, Spanien, 48903
- Hospital de Cruces
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannien, L9 7LJ
- The Walton Centre
-
Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 112
- Cheng Hsin General Hospital
-
-
-
-
-
Dusit, Thailand, 10300
- Navamindradhiraj University, Vajira Hospital
-
Pathumthani, Thailand, 12120
- Thammasat University Hospital
-
Ubon Ratchathani, Thailand, 34000
- Sunprasitthiprasong Hospital
-
-
-
-
-
Praha, Tjeckien, 128 21
- Vseobecna fakultni nemocnice Neurologicka klinika
-
-
-
-
-
Rostock, Tyskland, 18147
- Universitaetsmedizin Rostock, Klinik für Neurologie
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Abteilung Neuroonkologie
-
-
Bayern
-
Munich, Bayern, Tyskland, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen, Neurologische Klinik und Poliklinik
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Manliga eller kvinnliga deltagare ≥ 18 år.
- Diagnos av NMO eller NMOSD.
- AQP4 antikropp seropositiv.
- Historiskt återfall av minst 2 skov under de senaste 12 månaderna eller 3 skov under de senaste 24 månaderna med minst 1 skov under de 12 månaderna före screeningen.
- Utökad funktionshinderstatusskala poäng ≤ 7.
- Om en deltagare gick in i studien och fick immunsuppressiv terapi (IST) för att förebygga återfall, måste deltagaren ha haft en stabil underhållsdos av IST(er), enligt definitionen av den behandlande läkaren, före screening och måste ha hållit sig på den dosen under studiens varaktighet, såvida inte deltagaren upplevde ett återfall.
- Kvinnliga deltagare i fertil ålder skulle ha ett negativt graviditetstest (humant koriongonadotropin i serum). Deltagarna var tvungna att utöva en effektiv, pålitlig och medicinskt godkänd preventivmedelsregim under studien och i upp till 5 månader efter avslutad behandling.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Användning av rituximab inom 3 månader före screening.
- Användning av mitoxantron inom 3 månader före screening.
- Användning av intravenöst immunglobulin inom 3 veckor före screening.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Eculizumab
Biologiskt/vaccin: Eculizumab; Induktionsperiod: Deltagarna fick eculizumab (900 milligram [mg]) via intravenös (IV) infusion en gång i veckan (var 7:e dag ± 2 dagar) under 4 veckor följt av eculizumab 1200 mg för den femte dosen (vecka 4).
Detta följdes av underhållsperioden: Deltagarna fick eculizumab (1200 mg) via IV-infusion varannan vecka (var 14:e ± 2:e dag) från den sjätte dosen (vecka 6) och framåt.
|
Induktionsfas: 900 mg IV varje vecka i 4 veckor, följt av 1200 mg för den femte dosen; Underhållsfas: 1200 mg IV varannan vecka
Andra namn:
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo innehåller samma buffertkomponenter utan den aktiva ingrediensen.
Induktionsperiod: Deltagarna fick matchande placebo (900 mg) via IV-infusion en gång i veckan (var 7:e dag ± 2 dagar) under 4 veckor, följt av matchande placebo (1200 mg) för den femte dosen (vecka 4).
Detta följdes av underhållsperioden: Deltagarna fick matchande placebo (1200 mg) via IV-infusion varannan vecka (var 14:e ± 2:e dag) från den sjätte dosen (vecka 6) och framåt.
|
Induktionsfas: matchande placebo (900 mg) IV varje vecka i 4 veckor, följt av matchande placebo (1200 mg) för den femte dosen; Underhållsfas: matchande placebo (1200 mg) IV varannan vecka
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Deltagare med ett bedömt återfall på rättegång
Tidsram: Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
Ett återfall på prövning definierades som en ny debut av neurologiska symtom eller försämring av befintliga neurologiska symtom med en objektiv förändring (kliniskt tecken) vid neurologisk undersökning som pågick i mer än 24 timmar, vilket bekräftats av den behandlande läkaren.
Ett bedömt återfall på rättegång definierades av protokollet och bedömdes positivt av återfallsbedömningskommittén.
|
Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Bedömd årlig återfallsfrekvens på rättegång (ARR)
Tidsram: Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
Den bedömda ARR vid prövning beräknades som det totala antalet skov dividerat med det totala antalet patientår under studieperioden.
En central oberoende kommitté användes för att bedöma alla återfall på rättegång som fastställts av den behandlande läkaren.
Resultat rapporterade som justerad bedömd ARR på försök baserat på en Poisson-regression justerad för randomiseringsstrata och historisk ARR under 24 månader före screening.
|
Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
Ändring från baslinjen i EDSS vid slutet av studien
Tidsram: Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
Sjukdomsrelaterad funktionsnedsättning mättes med EDSS.
EDSS är en ordinär klinisk värderingsskala som sträcker sig från 0 (normal neurologisk undersökning) till 10 (död) i halva steg.
En minskning av poängen indikerar förbättring.
|
Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
Ändring från baslinjen i Modified Rankin Scale (mRS)-poäng vid slutet av studien
Tidsram: Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
Sjukdomsrelaterad funktionsnedsättning mättes med mRS-poäng.
mRS är en vanlig skala för att mäta graden av funktionsnedsättning eller beroende i de dagliga aktiviteterna för personer som har lidit av en neurologisk funktionsnedsättning.
Skalan sträcker sig från 0 (ingen funktionsnedsättning) till 6 (död) i helpunktssteg.
En minskning av poängen indikerar förbättring.
|
Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
Förändring från baslinjen i Hauser Ambulation Index (HAI) poäng vid studiens slut
Tidsram: Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
HAI utvärderar gång och användes för att bedöma den tid och ansträngning som deltagaren använde för att gå 25 fot (8 meter).
Skalan sträcker sig från 0 till 9, där 0 är den bästa poängen (asymtomatisk; helt ambulerande utan hjälp) och 9 är den sämsta (begränsad till rullstol; oförmögen att förflytta sig självständigt).
En minskning av poängen indikerar förbättring.
|
Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
Förändring från baslinjen i europeisk livskvalitet (EuroQoL) Health 5-Dimension Questionnaire (EQ-5D) Visual Analog Scale at End of Study
Tidsram: Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
EuroQoL EQ-5D är ett generiskt, standardiserat, självadministrerat instrument som ger en enkel, beskrivande profil och ett enda indexvärde för hälsostatus.
Bedömningar gjordes med hjälp av EQ-5D Visual Analogue Scale, som fångar självvärderingen av aktuellt hälsotillstånd med hjälp av en visuell "termometer" med ändpunkterna 100 (bästa tänkbara hälsotillstånd) överst och noll (sämsta tänkbara hälsotillstånd) på botten.
En ökning av poängen indikerar förbättring.
|
Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
Förändring från baslinjen i EuroQoL EQ-5D Indexpoäng vid slutet av studien
Tidsram: Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
EuroQoL EQ-5D är ett generiskt, standardiserat, självadministrerat instrument som ger en enkel, beskrivande profil och ett enda indexvärde för hälsostatus.
Indexpoäng varierar från mindre än 0 till 1, med högre poäng representerar ett bättre hälsotillstånd.
|
Baslinje, upp till 211 veckor (studieslut)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Pittock SJ, Lennon VA, McKeon A, Mandrekar J, Weinshenker BG, Lucchinetti CF, O'Toole O, Wingerchuk DM. Eculizumab in AQP4-IgG-positive relapsing neuromyelitis optica spectrum disorders: an open-label pilot study. Lancet Neurol. 2013 Jun;12(6):554-62. doi: 10.1016/S1474-4422(13)70076-0. Epub 2013 Apr 26.
- Pittock SJ, Fujihara K, Palace J, Berthele A, Kim HJ, Oreja-Guevara C, Nakashima I, Levy M, Shang S, Yountz M, Miller L, Armstrong R, Wingerchuk DM; PREVENT Study Group. Eculizumab monotherapy for NMOSD: Data from PREVENT and its open-label extension. Mult Scler. 2022 Mar;28(3):480-486. doi: 10.1177/13524585211038291. Epub 2021 Sep 9.
- Kim HJ, Nakashima I, Viswanathan S, Wang KC, Shang S, Miller L, Yountz M, Wingerchuk DM, Pittock SJ, Levy M, Berthele A, Totolyan N, Palace J, Barnett MH, Fujihara K; PREVENT Study Group. Eculizumab in Asian patients with anti-aquaporin-IgG-positive neuromyelitis optica spectrum disorder: A subgroup analysis from the randomized phase 3 PREVENT trial and its open-label extension. Mult Scler Relat Disord. 2021 May;50:102849. doi: 10.1016/j.msard.2021.102849. Epub 2021 Feb 20.
- Pittock SJ, Berthele A, Fujihara K, Kim HJ, Levy M, Palace J, Nakashima I, Terzi M, Totolyan N, Viswanathan S, Wang KC, Pace A, Fujita KP, Armstrong R, Wingerchuk DM. Eculizumab in Aquaporin-4-Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. N Engl J Med. 2019 Aug 15;381(7):614-625. doi: 10.1056/NEJMoa1900866. Epub 2019 May 3.
- Singh P, Gao X, Kleijn HJ, Bellanti F, Pelto R. Eculizumab Pharmacokinetics and Pharmacodynamics in Patients With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. Front Neurol. 2021 Nov 3;12:696387. doi: 10.3389/fneur.2021.696387. eCollection 2021.
- Palace J, Wingerchuk DM, Fujihara K, Berthele A, Oreja-Guevara C, Kim HJ, Nakashima I, Levy M, Terzi M, Totolyan N, Viswanathan S, Wang KC, Pace A, Yountz M, Miller L, Armstrong R, Pittock S; PREVENT Study Group. Benefits of eculizumab in AQP4+ neuromyelitis optica spectrum disorder: Subgroup analyses of the randomized controlled phase 3 PREVENT trial. Mult Scler Relat Disord. 2021 Jan;47:102641. doi: 10.1016/j.msard.2020.102641. Epub 2020 Nov 26.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 april 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
17 juli 2018
Avslutad studie (Faktisk)
17 juli 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 juni 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 juli 2013
Första postat (Uppskatta)
4 juli 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 juni 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 juni 2019
Senast verifierad
1 juni 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Immunsystemets sjukdomar
- Demyeliniserande autoimmuna sjukdomar, CNS
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Demyeliniserande sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Ögonsjukdomar
- Synnervssjukdomar
- Kranial nervsjukdomar
- Myelit, tvärgående
- Optisk neurit
- Neuromyelit Optica
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Komplettera inaktiverande medel
- Eculizumab
Andra studie-ID-nummer
- ECU-NMO-301
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Neuromyelit Optica
-
Kyorin UniversityAvslutad
-
St. Jude Children's Research HospitalRekryteringGliom | Gangliogliom | Pleomorft Xanthoastrocytom | Diffus astrocytom | Pilocytiskt astrocytom | Optic Pathway Glioma | Pilomyxoid astrocytomFörenta staterna
-
Benedetto FalsiniRekryteringOptic Pathway GliomaItalien
-
NYU Langone HealthBayer Healthcare Pharmaceuticals, Inc./Bayer Schering PharmaAvslutadneurofibromatos1 (NF1) | Återkommande eller progressiva Optic Pathway Gliomas (OPG) | Återkommande eller progressivt låggradigt gliomFörenta staterna
-
Beijing Sanbo Brain HospitalRekryteringOptisk Gliom | Pediatrisk hjärntumör, optisk nervgliomKina
-
Emory UniversityCURE Childhood Cancer, Inc.AvslutadJuvenila pilocytiska astrocytom | Optic Pathway GliomasFörenta staterna
-
Burzynski Research InstituteIndragenOptisk nervgliom
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterRekryteringFast tumör | Neuroblastom | Fast tumör, vuxen | Primär hjärntumör | Fast karcinom | Låggradigt Gliom | Tumör i centrala nervsystemet | Refraktär cancer | CNS-tumör, vuxen | CNS-tumörer | NF1 | Plexiformt neurofibrom | CNS-tumör, barndom | Optic Pathway Gliomas | MAP Kinase Family GenmutationFörenta staterna
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenOkändNeurofibromatos typ 1Belgien
-
PYC TherapeuticsHar inte rekryterat ännuOptiska atrofier, ärftlig | Autosomal dominant optisk atrofi | Optisk atrofi, autosomal dominant | Kjer Optic AtrophyAustralien
Kliniska prövningar på Eculizumab
-
Samsung Bioepis Co., Ltd.AvslutadParoxysmal nattlig hemoglobinuriKorea, Republiken av, Taiwan, Malaysia, Thailand, Rumänien, Indien, Mexiko, Ukraina
-
AlexionAvslutadAtypiskt hemolytiskt uremiskt syndromKanada, Storbritannien, Frankrike, Tyskland, Nederländerna, Sverige, Italien
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadHemoglobinuri, ParoxysmalFörenta staterna, Australien, Belgien, Kanada, Tyskland, Italien, Storbritannien, Frankrike, Irland, Nederländerna, Sverige, Schweiz
-
Nantes University HospitalAvslutadAtypiskt hemolytiskt uremiskt syndromFrankrike
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadHemoglobinuri, ParoxysmalFörenta staterna, Storbritannien, Australien, Belgien, Kanada, Frankrike, Tyskland, Irland, Italien, Nederländerna, Spanien, Sverige, Schweiz
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadParoxysmal hemoglobinuri, nattligFörenta staterna, Australien, Belgien, Kanada, Tyskland, Italien, Spanien, Sverige, Storbritannien, Frankrike, Irland, Nederländerna
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadMyasthenia GravisFörenta staterna, Kanada, Storbritannien
-
Marmara UniversityNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)OkändProteinförlustande enteropatier | CD55 - Cluster of Differentiation Antigen 55 Brist | Primär intestinal lymfangiektas | Komplement Regulatory Factor DefektKalkon
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadShiga-liknande toxinproducerande Escherichia ColiTyskland
-
Alexion PharmaceuticalsAvslutadNeuromyelit Optica | Neuromyelit Optica Spectrum DisorderHong Kong, Korea, Republiken av, Förenta staterna, Kroatien, Australien, Kanada, Malaysia, Japan, Italien, Kalkon, Spanien, Taiwan, Argentina, Colombia, Tjeckien, Danmark, Tyskland, Ryska Federationen, Thailand, Storbritannien