Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná kontrolovaná studie ekulizumabu u účastníků s pozitivními protilátkami AQP4 s NMO (studie PREVENT)

7. června 2019 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ekulizumabu u pacientů s recidivující neuromyelitis Optica (NMO)

Cílem této studie s časovým odstupem od události bylo posoudit účinnost a bezpečnost eculizumabu ve srovnání s placebem u účastníků s poruchou neuromyelitis optica Spectrum (NMOSD), kteří byli pozitivní na protilátky proti aquaporinu-4 (AQP4).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

143

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Hospital General de Agudos Juan Antonio Fernandez
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1221
        • Hospital J. M. Ramos Mejía
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000BZL
        • Fundacion Rosarina de Neuro Rehabilitacion
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • University of Sydney, Brain and Mind Center
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • Clinical Hospital Centre Zagreb
  • Dánsko
      • Århus, Dánsko, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Hongkong
      • Shatin, Hongkong
        • Prince of Wales Hospital
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 95123
        • Universitaria Policlinico di Catania
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Rome, Itálie, 00151
        • Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini
      • Rome, Itálie, 00178
        • Neurological Centre of Latium Dipartimento di Neuroscienze
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Tokio, Japonsko, 187-8551
        • National Center Hospital, NCNP
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Hyogo
      • Nishinomiya-shi, Hyogo, Japonsko, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kyoto
      • Kyoto-shi, Kyoto, Japonsko, 604-8453
        • Kyoto Min-iren Chuo Hospital
    • Miyagi
      • Sendai-shi, Miyagi, Japonsko, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University
    • Yamaguchi
      • Ube-shi, Yamaguchi, Japonsko, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Seoul University National Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Korejská republika, 10408
        • National Cancer Center
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Krocan, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Istanbul, Krocan, 34381
        • Istanbul Bilim Universty Medical Fac.
      • Izmir, Krocan, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Krocan, 41380
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Krocan, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Německo
      • Rostock, Německo, 18147
        • Universitaetsmedizin Rostock, Klinik für Neurologie
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Německo, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Abteilung Neuroonkologie
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Německo, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen, Neurologische Klinik und Poliklinik
  • Ruská Federace
      • Kazan, Ruská Federace, 420021
        • Republican Clinical Hospital for Rehabilitation of Healthcare Ministry of Republic of Tatarstan
      • Krasnoyarsk, Ruská Federace, 630037
        • FSBHI 'Siberian Clinical Center of FMBA'
      • Novosibirsk, Ruská Federace, 630067
        • Federal State Budget Institution of Healthcare - Siberian District Medical Center of FMBA of Russia
      • Rostov-on Don, Ruská Federace, 344022
        • SBEIHPE "Rostov SMU of MoH of RF"
      • St. Petersburg, Ruská Federace, 197022
        • First Pavlov State Medical University of St.Petersburg
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L9 7LJ
        • The Walton Centre
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
        • The Research Center of Southern California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami McKnight Brain Institute
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Neurological Services of Orlando
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Spojené státy, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40503
        • Baptist Health Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center, NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Gahanna, Ohio, Spojené státy, 43230
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center, CarePoint at Gahanna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Multiple Sclerosis Treatment Center of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Health Care
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 112
        • Cheng Hsin General Hospital
  • Thajsko
      • Dusit, Thajsko, 10300
        • Navamindradhiraj University, Vajira Hospital
      • Pathumthani, Thajsko, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Ubon Ratchathani, Thajsko, 34000
        • Sunprasitthiprasong Hospital
  • Česko
      • Praha, Česko, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice Neurologicka klinika
  • Španělsko
      • Cordoba, Španělsko, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hospital Universitario Clínico San Carlos
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Španělsko, 48903
        • Hospital de Cruces

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let.
  2. Diagnostika NMO nebo NMOSD.
  3. Séropozitivní protilátka AQP4.
  4. Historický relaps nejméně 2 relapsů za posledních 12 měsíců nebo 3 relapsů za posledních 24 měsíců s nejméně 1 relapsem během 12 měsíců před screeningem.
  5. Skóre rozšířené stupnice stavu postižení ≤ 7.
  6. Pokud účastník vstoupil do studie, která dostávala imunosupresivní terapii (IST) pro prevenci relapsu, musí mít před screeningem stabilní udržovací dávku IST, jak je definována ošetřujícím lékařem, a na této dávce musí zůstat po dobu dobu trvání studie, pokud účastník nezaznamenal relaps.
  7. Ženy ve fertilním věku měly mít negativní těhotenský test (sérový lidský choriový gonadotropin). Účastníci byli požádáni, aby během studie a až 5 měsíců po ukončení léčby praktikovali účinný, spolehlivý a lékařsky schválený antikoncepční režim.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Použití rituximabu během 3 měsíců před screeningem.
  2. Použití mitoxantronu do 3 měsíců před screeningem.
  3. Použití intravenózního imunoglobulinu do 3 týdnů před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eculizumab
Biologická/vakcína: Eculizumab; Indukční období: Účastníci dostávali eculizumab (900 miligramů [mg]) formou intravenózní (IV) infuze jednou týdně (každých 7 ± 2 dny) po dobu 4 týdnů a následně eculizumab 1200 mg jako pátou dávku (4. týden). Poté následovalo udržovací období: Účastníci dostávali eculizumab (1200 mg) formou IV infuze každé 2 týdny (každé 14 ± 2 dny) od šesté dávky (6. týden) dále.
Lék: Eculizumab
Indukční fáze: 900 mg IV týdně po dobu 4 týdnů, následovaných 1200 mg pro pátou dávku; Udržovací fáze: 1200 mg IV každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • Soliris
Komparátor placeba: Placebo
Placebo obsahuje stejné složky pufru bez aktivní složky. Indukční období: Účastníci dostávali odpovídající placebo (900 mg) prostřednictvím IV infuze jednou týdně (každých 7 ± 2 dny) po dobu 4 týdnů, poté následovalo odpovídající placebo (1200 mg) pro pátou dávku (4. týden). Poté následovalo udržovací období: Účastníci dostávali odpovídající placebo (1200 mg) prostřednictvím IV infuze každé 2 týdny (každé 14 ± 2 dny) od šesté dávky (6. týden) dále.
Lék: Placebo
Indukční fáze: odpovídající placebo (900 mg) IV týdně po dobu 4 týdnů, následované odpovídajícím placebem (1200 mg) pro pátou dávku; Udržovací fáze: odpovídající placebo (1200 mg) IV každé 2 týdny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s přisouzeným relapsem během soudního procesu
Časové okno: Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
Relaps při pokusu byl definován jako nový nástup neurologických symptomů nebo zhoršení existujících neurologických symptomů s objektivní změnou (klinickým znakem) při neurologickém vyšetření, které přetrvávalo déle než 24 hodin, jak potvrdil ošetřující lékař. Posouzený relaps během zkoušky byl definován protokolem a kladně posouzen komisí pro posuzování relapsu.
Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadovaná roční míra relapsů (ARR)
Časové okno: Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
Stanovená ARR v průběhu studie byla vypočtena jako celkový počet relapsů dělený celkovým počtem pacientoroků ve sledovaném období. Ústřední nezávislá komise byla použita k posouzení všech Relapsů v průběhu zkoušky podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře. Výsledky uváděné jako upravené ARR při zkoušce založené na Poissonově regresi upravené pro randomizační vrstvy a historické ARR za 24 měsíců před screeningem.
Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
Změna od základní linie v EDSS na konci studie
Časové okno: Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
Postižení související s nemocí bylo měřeno pomocí EDSS. EDSS je ordinální klinická hodnotící stupnice, která se pohybuje od 0 (normální neurologické vyšetření) do 10 (smrt) s půlbodovými přírůstky. Snížení skóre znamená zlepšení.
Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
Změna od výchozí hodnoty v modifikovaném skóre Rankinovy ​​škály (mRS) na konci studie
Časové okno: Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
Postižení související s onemocněním bylo měřeno pomocí mRS skóre. mRS je běžně používaná stupnice pro měření stupně postižení nebo závislosti v každodenních činnostech lidí, kteří trpěli neurologickým postižením. Stupnice se pohybuje od 0 (žádné postižení) do 6 (úmrtí) v celobodových krocích. Snížení skóre znamená zlepšení.
Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
Změna skóre Hauserova ambulantního indexu (HAI) od výchozího stavu na konci studie
Časové okno: Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
HAI hodnotí chůzi a byl použit k posouzení času a úsilí vynaloženého účastníkem na chůzi 25 stop (8 metrů). Stupnice se pohybuje od 0 do 9, přičemž 0 je nejlepší skóre (asymptomatické; plně ambulantní bez pomoci) a 9 je nejhorší (s omezením na invalidní vozík; neschopný samostatného přesunu). Snížení skóre znamená zlepšení.
Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
Změna od výchozí hodnoty v evropské kvalitě života (EuroQoL) Zdravotní pětirozměrný dotazník (EQ-5D) Vizuální analogová škála na konci studie
Časové okno: Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
EuroQoL EQ-5D je generický, standardizovaný, samoobslužný přístroj, který poskytuje jednoduchý, popisný profil a jedinou hodnotu indexu pro zdravotní stav. Hodnocení byla provedena pomocí vizuální analogové škály EQ-5D, která zachycuje vlastní hodnocení aktuálního zdravotního stavu pomocí vizuálního „teploměru“ s koncovými body 100 (nejlepší představitelný zdravotní stav) nahoře a nula (nejhorší představitelný zdravotní stav) dole. Zvýšení skóre znamená zlepšení.
Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
Změna skóre indexu EuroQoL EQ-5D od výchozí hodnoty na konci studie
Časové okno: Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)
EuroQoL EQ-5D je generický, standardizovaný, samoobslužný přístroj, který poskytuje jednoduchý, popisný profil a jedinou hodnotu indexu pro zdravotní stav. Indexové skóre se pohybuje od méně než 0 do 1, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdravotní stav.
Základní stav, až 211 týdnů (konec studie)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

17. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

17. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. června 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. července 2013

První zveřejněno (Odhad)

4. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. června 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. června 2019

Naposledy ověřeno

1. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ECU-NMO-301

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuromyelitis Optica

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit