Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En randomisert kontrollert studie av Eculizumab i AQP4-antistoff-positive deltakere med NMO (PREVENT-studie)

7. juni 2019 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterforsøk for å evaluere sikkerheten og effekten av Eculizumab hos pasienter med tilbakefallende neuromyelittoptica (NMO)

Målet med denne time-to-hendelse studien var å vurdere effektiviteten og sikkerheten til eculizumab sammenlignet med placebo hos deltakere med neuromyelitt optica spectrum disorder (NMOSD) som var anti-aquaporin-4 (AQP4) antistoff-positive.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

143

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, 1425
        • Hospital General de Agudos Juan Antonio Fernandez
      • Ciudad Autonoma, Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1221
        • Hospital J. M. Ramos Mejía
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000BZL
        • Fundacion Rosarina de Neuro Rehabilitacion
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • University of Sydney, Brain and Mind Center
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
  • Danmark
      • Århus, Danmark, 8000
        • Århus Universitetshospital
  • Den russiske føderasjonen
      • Kazan, Den russiske føderasjonen, 420021
        • Republican Clinical Hospital for Rehabilitation of Healthcare Ministry of Republic of Tatarstan
      • Krasnoyarsk, Den russiske føderasjonen, 630037
        • FSBHI 'Siberian Clinical Center of FMBA'
      • Novosibirsk, Den russiske føderasjonen, 630067
        • Federal State Budget Institution of Healthcare - Siberian District Medical Center of FMBA of Russia
      • Rostov-on Don, Den russiske føderasjonen, 344022
        • SBEIHPE "Rostov SMU of MoH of RF"
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197022
        • First Pavlov State Medical University of St.Petersburg
  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Carlsbad, California, Forente stater, 92011
        • The Research Center of Southern California
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami McKnight Brain Institute
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Neurological Services of Orlando
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Forente stater, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40503
        • Baptist Health Lexington
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center, NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Gahanna, Ohio, Forente stater, 43230
        • The Ohio State University, Wexner Medical Center, CarePoint at Gahanna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75246
        • Multiple Sclerosis Treatment Center of Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Health Care
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong
        • Prince of Wales Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Universitaria Policlinico di Catania
      • Napoli, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Rome, Italia, 00151
        • Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini
      • Rome, Italia, 00178
        • Neurological Centre of Latium Dipartimento di Neuroscienze
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Tokio, Japan, 187-8551
        • National Center Hospital, NCNP
    • Chiba
      • Chiba-shi, Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Hyogo
      • Nishinomiya-shi, Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Kyoto
      • Kyoto-shi, Kyoto, Japan, 604-8453
        • Kyoto Min-iren Chuo Hospital
    • Miyagi
      • Sendai-shi, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8519
        • Tokyo Medical and Dental University
    • Yamaguchi
      • Ube-shi, Yamaguchi, Japan, 755-8505
        • Yamaguchi University Hospital
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 02841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul University National Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 10408
        • National Cancer Center
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Clinical Hospital Centre Zagreb
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Spania
      • Cordoba, Spania, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Madrid, Spania, 28040
        • Hospital Universitario Clinico San Carlos
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Spania, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia, L9 7LJ
        • The Walton Centre
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 112
        • Cheng Hsin General Hospital
  • Thailand
      • Dusit, Thailand, 10300
        • Navamindradhiraj University, Vajira Hospital
      • Pathumthani, Thailand, 12120
        • Thammasat University Hospital
      • Ubon Ratchathani, Thailand, 34000
        • Sunprasitthiprasong Hospital
  • Tsjekkia
      • Praha, Tsjekkia, 128 21
        • Vseobecna fakultni nemocnice Neurologicka klinika
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Istanbul, Tyrkia, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
      • Istanbul, Tyrkia, 34381
        • Istanbul Bilim Universty Medical Fac.
      • Izmir, Tyrkia, 35340
        • Dokuz Eylul University Medicine Faculty
      • Kocaeli, Tyrkia, 41380
        • Kocaeli University Medical Faculty
      • Samsun, Tyrkia, 55139
        • Ondokuz Mayis Univ. Med. Fac.
  • Tyskland
      • Rostock, Tyskland, 18147
        • Universitaetsmedizin Rostock, Klinik für Neurologie
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Abteilung Neuroonkologie
    • Bayern
      • Munich, Bayern, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Muenchen, Neurologische Klinik und Poliklinik

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige deltakere ≥ 18 år.
  2. Diagnose av NMO eller NMOSD.
  3. AQP4 antistoff seropositivt.
  4. Historisk tilbakefall av minst 2 tilbakefall de siste 12 månedene eller 3 tilbakefall de siste 24 månedene med minst 1 tilbakefall i de 12 månedene før screeningen.
  5. Score for utvidet funksjonshemmingsstatus ≤ 7.
  6. Hvis en deltaker gikk inn i studien og fikk immunsuppressiv terapi (IST) for tilbakefallsforebygging, må deltakeren ha vært på en stabil vedlikeholdsdose av IST(er), som definert av den behandlende legen, før screening og må ha holdt seg på den dosen i varigheten av studien, med mindre deltakeren opplevde et tilbakefall.
  7. Kvinnelige deltakere i fertil alder skulle ha en negativ graviditetstest (serum humant koriongonadotropin). Deltakerne ble pålagt å praktisere et effektivt, pålitelig og medisinsk godkjent prevensjonsregime under studien og i opptil 5 måneder etter seponering av behandlingen.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Bruk av rituximab innen 3 måneder før screening.
  2. Bruk av mitoksantron innen 3 måneder før screening.
  3. Bruk av intravenøst ​​immunglobulin innen 3 uker før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eculizumab
Biologisk/vaksine: Eculizumab; Induksjonsperiode: Deltakerne fikk eculizumab (900 milligram [mg]) via intravenøs (IV) infusjon en gang i uken (hver 7. ± 2. dag) i 4 uker etterfulgt av eculizumab 1200 mg for den femte dosen (uke 4). Dette ble fulgt av vedlikeholdsperioden: Deltakerne fikk eculizumab (1200 mg) via IV-infusjon hver 2. uke (hver 14. ± 2. dag) fra den sjette dosen (uke 6) og utover.
Legemiddel: Eculizumab
Induksjonsfase: 900 mg IV ukentlig i 4 uker, etterfulgt av 1200 mg for den femte dosen; Vedlikeholdsfase: 1200 mg IV hver 2. uke
Andre navn:
  • Soliris
Placebo komparator: Placebo
Placebo inneholder de samme bufferkomponentene uten den aktive ingrediensen. Induksjonsperiode: Deltakerne fikk matchende placebo (900 mg) via IV-infusjon én gang i uken (hver 7. ± 2. dag) i 4 uker, etterfulgt av matchende placebo (1200 mg) for den femte dosen (uke 4). Dette ble fulgt av vedlikeholdsperioden: Deltakerne fikk matchende placebo (1200 mg) via IV-infusjon hver 2. uke (hver 14. ± 2. dag) fra den sjette dosen (uke 6) og utover.
Legemiddel: Placebo
Induksjonsfase: matchende placebo (900 mg) IV ukentlig i 4 uker, etterfulgt av matchende placebo (1200 mg) for den femte dosen; Vedlikeholdsfase: matchende placebo (1200 mg) IV hver 2. uke

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deltakere med et dømt tilbakefall på prøve
Tidsramme: Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
Et tilbakefall på prøve ble definert som en ny oppstart av nevrologiske symptomer eller forverring av eksisterende nevrologiske symptomer med en objektiv endring (klinisk tegn) ved nevrologisk undersøkelse som vedvarte i mer enn 24 timer som bekreftet av behandlende lege. Et dømt tilbakefall på prøve ble definert av protokollen og positivt bedømt av tilbakefallsbedømmelseskomiteen.
Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bedømt årlig tilbakefallsrate (ARR) på prøve
Tidsramme: Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
Den bedømte ARR under forsøk ble beregnet som det totale antallet tilbakefall delt på det totale antallet pasientår i studieperioden. En sentral uavhengig komité ble brukt til å dømme alle tilbakefall under forsøk som bestemt av den behandlende legen. Resultater rapportert som justert bedømt ARR i forsøk basert på en Poisson-regresjon justert for randomiseringsstrata og historisk ARR i 24 måneder før screening.
Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
Endring fra baseline i EDSS ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
Sykdomsrelatert funksjonshemming ble målt av EDSS. EDSS er en ordinær klinisk vurderingsskala som spenner fra 0 (normal nevrologisk undersøkelse) til 10 (død) i halvpunkts-intervaller. En nedgang i poengsum indikerer forbedring.
Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
Endring fra baseline i Modified Rankin Scale (mRS)-poengsum ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
Sykdomsrelatert funksjonshemming ble målt ved mRS-skåren. mRS er en vanlig skala for å måle graden av funksjonshemming eller avhengighet i de daglige aktivitetene til personer som har lidd av en nevrologisk funksjonshemming. Skalaen spenner fra 0 (ingen funksjonshemming) til 6 (død) i helpunktsintervaller. En nedgang i poengsum indikerer forbedring.
Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
Endring fra baseline i Hauser Ambulation Index (HAI)-score ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
HAI evaluerer gangarten og ble brukt til å vurdere tiden og innsatsen som ble brukt av deltakeren til å gå 25 fot (8 meter). Skalaen varierer fra 0 til 9, hvor 0 er den beste skåren (asymptomatisk; fullt ambulerende uten assistanse) og 9 er den dårligste (begrenset til rullestol; ikke i stand til å overføre seg selv uavhengig). En nedgang i poengsum indikerer forbedring.
Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
Endring fra baseline i europeisk livskvalitet (EuroQoL) Helse 5-dimensjons spørreskjema (EQ-5D) Visual Analog Scale at End of Study
Tidsramme: Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
EuroQoL EQ-5D er et generisk, standardisert, selvadministrert instrument som gir en enkel, beskrivende profil og en enkelt indeksverdi for helsestatus. Vurderinger ble gjort ved hjelp av EQ-5D Visual Analogue Scale, som fanger opp selvvurderingen av gjeldende helsestatus ved hjelp av et visuelt "termometer" med endepunktene 100 (best tenkelige helsetilstand) på toppen og null (verst tenkelige helsetilstand) på bunnen. En økning i poengsum indikerer forbedring.
Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
Endring fra baseline i EuroQoL EQ-5D-indekspoeng ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)
EuroQoL EQ-5D er et generisk, standardisert, selvadministrert instrument som gir en enkel, beskrivende profil og en enkelt indeksverdi for helsestatus. Indeksskåre varierer fra mindre enn 0 til 1, med høyere skårer som representerer en bedre helsestatus.
Grunnlinje, opptil 211 uker (slutt på studiet)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. april 2014

Primær fullføring (Faktiske)

17. juli 2018

Studiet fullført (Faktiske)

17. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juni 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. juli 2013

Først lagt ut (Anslag)

4. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juni 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2019

Sist bekreftet

1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ECU-NMO-301

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Neuromyelitt Optica

Kliniske studier på Eculizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Benin

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere