2015-12: En undersøgelse, der udforsker brugen af ​​tidlig og sen konsoliderings-/vedligeholdelsesterapi

Inklusionskriterier:

• Patienter skal have nyligt diagnosticeret aktivt myelomatose (MM), der kræver behandling. Patienter med en tidligere historie med ulmende myelom vil være berettiget, hvis der er tegn på progressiv sygdom, der kræver kemoterapi.
• Patienterne skal enten være ubehandlede eller ikke have modtaget mere end fire cyklusser med systemisk MM-behandling (f. Revlimid Dexamethason (RD), Bortezomib Revlimid Dexamethason (VRD). Tidligere bisfosfonater og lokaliseret stråling er tilladt.
• Deltagere skal have højrisikosygdom, som defineret ved mindst én af følgende:
• Myelom prognostisk risikosignatur (MyPRS) risikoscore ≥ 50,4
• Lactatdehydrogenase (LDH) ≥ 360 U/L (Udelukker hæmolyse og infektion; kontakt PI, hvis du er i tvivl).
• Diagnose af primær plasmacelleleukæmi.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2, medmindre det udelukkende skyldes symptomer på MM-relateret knoglesygdom.
• Patienter skal have et trombocyttal ≥ 50.000/μL, medmindre lavere niveauer forklares med omfattende knoglemarvsplasmacytose.
• Patienter skal være mindst 18 år og ikke ældre end 75 år på registreringstidspunktet.
• Deltagerne skal have et baseline serumkreatininniveau < 3 mg/dL og baseline alaninaminotransferase (ALT) < 3x øvre normalgrænse (ULN).
• Deltagerne skal have en ejektionsfraktion ved ekkokardiogram (ECHO) eller Multiple-Gated Acquisition Scan (MUGA) scanning ≥ 45 %
• Patienterne skal have tilstrækkelige lungefunktionsundersøgelser > 50 % af forudsagte mekaniske aspekter (Forced Expiratory Volume 1 (FEV1), Forced Vital Capacity (FVC) og diffusionskapacitet (DLCO) > 50 % af forudsagt. Hvis patienten ikke er i stand til at gennemføre lungefunktionsundersøgelser på grund af MM-relaterede smerter eller andre tilstande, kan der gives en undtagelse, hvis hovedinvestigator dokumenterer, at patienten er kandidat til højdosisbehandling.
• Patienter skal have underskrevet et informeret samtykke, der er godkendt af Institutional Review Board (IRB), der angiver deres forståelse af den foreslåede behandling, og at protokollen er godkendt af Institutional Review Board (IRB).

Ekskluderingskriterier:

• Ingen tegn på højrisikosygdom
• Dårligt kontrolleret hypertension, diabetes mellitus, aktiv eller ukontrolleret hepatitis eller anden alvorlig medicinsk eller psykiatrisk sygdom, der potentielt kan forstyrre afslutningen af ​​behandlingen i henhold til denne protokol.
• Patienter må ikke have tidligere malignitet, bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellehudkræft, in situ livmoderhalskræft eller anden cancer, som patienten ikke har modtaget behandling for i et år før indskrivning. Andre kræftformer vil kun være acceptable, hvis patientens forventede levetid overstiger fem år.
• Gravide eller ammende må ikke deltage. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditet dokumenteret inden for en uge efter registreringen.
• Forsøgspersoner med reproduktionspotentiale må ikke deltage, medmindre de har accepteret at bruge en effektiv præventionsmetode.