2015-12: uno studio che esplora l'uso della terapia di consolidamento/mantenimento precoce e tardiva

Criterio di inclusione:

• I pazienti devono avere un mieloma multiplo (MM) attivo di nuova diagnosi che richieda un trattamento. I pazienti con una precedente storia di mieloma fumante saranno eleggibili se vi è evidenza di malattia progressiva che richiede chemioterapia.
• I pazienti devono essere non trattati o non aver ricevuto più di quattro cicli di terapia sistemica per il MM (ad es. Revlimid Desametasone (RD), Bortezomib Revlimid Desametasone (VRD). Sono consentiti i precedenti bifosfonati e le radiazioni localizzate.
• I partecipanti devono avere una malattia ad alto rischio, come definito da almeno uno dei seguenti:
• Punteggio di rischio Myeloma Prognostic Risk Signature (MyPRS) ≥ 50,4
• Lattato deidrogenasi (LDH) ≥ 360 U/L (escludere emolisi e infezione; contattare il PI in caso di dubbio).
• Diagnosi di leucemia plasmacellulare primaria.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2, a meno che non sia dovuto esclusivamente a sintomi di malattia ossea correlata al MM.
• I pazienti devono avere una conta piastrinica ≥ 50.000/μL, a meno che livelli inferiori non siano spiegati da un'estesa plasmocitosi del midollo osseo.
• I pazienti devono avere almeno 18 anni e non più di 75 anni al momento della registrazione.
• I partecipanti devono avere un livello di creatinina sierica al basale <3 mg/dL e alanina aminotransferasi (ALT) al basale <3 volte il limite superiore della norma (ULN).
• I partecipanti devono avere una frazione di eiezione mediante ecocardiogramma (ECHO) o scansione di acquisizione a gate multipli (MUGA) ≥ 45%
• I pazienti devono avere studi di funzionalità polmonare adeguati > 50% del previsto sugli aspetti meccanici (volume espiratorio forzato 1 (FEV1), capacità vitale forzata (FVC) e capacità di diffusione (DLCO) > 50% del previsto. Se il paziente non è in grado di completare i test di funzionalità polmonare a causa del dolore correlato al MM o di altre condizioni, può essere concessa un'eccezione se il ricercatore principale documenta che il paziente è un candidato per la terapia ad alte dosi.
• I pazienti devono aver firmato un consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB) indicando la loro comprensione del trattamento proposto e che il protocollo è stato approvato dall'Institutional Review Board (IRB).

Criteri di esclusione:

• Nessuna evidenza di malattia ad alto rischio
• Ipertensione scarsamente controllata, diabete mellito, epatite attiva o non controllata o altre gravi malattie mediche o psichiatriche che potrebbero potenzialmente interferire con il completamento del trattamento secondo questo protocollo.
• I pazienti non devono avere precedenti tumori maligni, ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose adeguatamente trattato, carcinoma cervicale in situ o altro tumore per il quale il paziente non ha ricevuto cure per un anno prima dell'arruolamento. Altri tumori saranno accettabili solo se l'aspettativa di vita del paziente supera i cinque anni.
• Le donne incinte o che allattano non possono partecipare. Le donne in età fertile devono avere una gravidanza negativa documentata entro una settimana dalla registrazione.
• I soggetti in età fertile non possono partecipare a meno che non abbiano accettato di utilizzare un metodo contraccettivo efficace.