Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Palovaroteenin teho- ja turvallisuustutkimus Fibrodysplasia Ossificans Progressivan hoidossa. (MOVE)

tiistai 28. marraskuuta 2023 päivittänyt: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Vaihe 3, Oraalisen palovaroteenin teho- ja turvallisuustutkimus Fibrodysplasia Ossificans Progressivan (FOP) hoidossa

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) on harvinainen, vakavasti vammauttava sairaus, jolle on tunnusomaista heterotooppinen luutuminen (HO), johon usein liittyy kivuliaita, toistuvia pehmytkudosturvotuksen jaksoja (leimahduksia), jotka johtavat suurten nivelten ankyloosiin, johon liittyy kumulatiivinen ja peruuttamaton liikkeen menetys. ja vammaisuus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Yksi ensisijaisista tavoitteista on arvioida palovaroteenin tehoa uusien HO:n vähentämisessä FOP-potilailla mitattuna pieniannoksisella, koko kehon tietokonetomografialla (WBCT), päätä lukuun ottamatta, verrattuna hoitamattomiin koehenkilöihin Clementian FOP-luonnontieteellisestä tutkimuksesta (Study PVO- 1A-001, NHS). Toinen ensisijainen tavoite on arvioida palovaroteenin turvallisuutta henkilöillä, joilla on FOP.

Tämä on vaiheen 3, monikeskustutkimus, avoin tutkimus, joka toteutetaan kolmessa osassa: Osa A, tutkimuksen pääosa; Osa B, 24 kuukauden jatko. Tukikelpoiset koehenkilöt saavat palovaroteenia kroonisen/palovaroteeni-annostusohjelman 48 kuukauden ajan seuraavasti:

  • Krooninen hoito: suun kautta annettuna 5 mg palovaroteenia kerran päivässä 24 kuukauden ajan.
  • Leikkaushoito: 20 mg palovaroteenia annettiin suun kautta kerran vuorokaudessa 4 viikon (28 päivän) ajan, minkä jälkeen annettiin suun kautta 10 mg palovaroteenia kerran päivässä 8 viikon (56 päivän) ajan. Leikkaushoitoa voidaan jatkaa, kunnes tutkija toteaa, että pahenemisvaihe on ratkaistu.

Huomaa, että kaikki annokset säädetään painon mukaan luustoltaan epäkypsillä koehenkilöillä (alle 18-vuotiailla, joiden luuston kypsyys on alle 90 % seulonnassa tehdyissä käden/ranteen röntgenkuvissa).

Ja osa C, enintään 2 vuotta viimeisen tutkimusannoksen jälkeisen hoidon seuranta luustoltaan epäkypsillä koehenkilöillä. Osaan C ei oteta uusia koehenkilöitä. Osassa A tai B ilmoitetut koehenkilöt, jotka ovat keskeyttäneet tutkimuksen ja jotka olivat luustoltaan epäkypsiä, kutsutaan takaisin osallistumaan hoidon ulkopuoliseen osan C turvallisuusseurantaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

107

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1199ACH
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Tte General Juan Domingo Peron 4190
  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Queensland University of Technology
  • Brasilia
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilia, 05652-900
        • Hospital Israelita Albert Einstein
  • Espanja
    • Avinguda De Fernando Abril Martorell, Nº 106
      • Valencia, Avinguda De Fernando Abril Martorell, Nº 106, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Unidad de Reumatología Pediatrica
  • Italia
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
  • Japani
    • Bunkyo-ku
      • Tokyo, Bunkyo-ku, Japani, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children, 555 University Avenue
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Ruotsi
      • Umeå, Ruotsi, SE-90185
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Stanmore, Yhdistynyt kuningaskunta, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockely Hill
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco, Division of Endocrinology and Metabolism
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania, Internal Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty tietoinen tutkittavan/vanhemman suostumus; ja alaikäisille koehenkilöille iänmukainen suostumus (suoritetaan paikallisten määräysten mukaisesti).
  • Miehet tai naaraat vähintään 4-vuotiaat.
  • Aikaisempi osallistuminen Clementian luonnontieteelliseen tutkimukseen (NCT02322255); joilla on kliinisesti diagnosoitu FOP, jolla on R206H ACVR1 -mutaatio tai muita FOP-variantteja, joiden on raportoitu liittyvän etenevään HO:hen (jotka eivät ole osallistuneet mihinkään Clementian tukemaan tutkimukseen); osallistujat Clementian vaiheen 2 tutkimuksiin (NCT02279095 ja NCT02979769), jotka eivät tällä hetkellä voi saada kroonisen/leahduksen hoitoa asuinmaan vuoksi tai jotka matkustavat pitkiä matkoja osallistuakseen vaiheen 2 tutkimuksiin.
  • Ei pahenemisoireita viimeisen 4 viikon aikana, mukaan lukien ilmoittautumisajankohta.
  • Pidättäydyt tai käytät kahta erittäin tehokasta ehkäisymuotoa.
  • Käytettävissä hoitoon ja seurantaan; pystyy käymään läpi kaikki tutkimustoimenpiteet, mukaan lukien pieniannoksinen WBCT (päätä lukuun ottamatta) ilman sedaatiota.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Paino
  • Samanaikaiset lääkkeet, jotka ovat voimakkaita sytokromi P450 (CYP450) 3A4 -aktiivisuuden estäjiä tai indusoijia; tai kinaasi-inhibiittorit, kuten imatinibi.
  • Amylaasi tai lipaasi > 2x yli normaalin ylärajan (ULN) tai joilla on ollut krooninen haimatulehdus.
  • Kohonnut aspartaattiaminotransferaasi tai alaniiniaminotransferaasi > 2,5x ULN.
  • Paaston triglyseridit >400 mg/dl hoidon kanssa tai ilman.
  • Naishenkilöt, jotka imettävät.
  • Potilaat, joilla on hallitsematon sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhko-, maha-suolikanavan, endokriininen, metabolinen, oftalmologinen, immunologinen, psykiatrinen tai muu merkittävä sairaus.
  • Samanaikainen osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimustutkimukseen (muihin kuin palovaroteenitutkimuksiin) neljän viikon sisällä ennen seulontaa; tai viiden puoliintumisajan sisällä tutkittavasta aineesta sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Mikä tahansa syy, joka tutkijan mielestä johtaisi tutkittavan ja/tai perheen kyvyttömyyteen noudattaa protokollaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Palovaroteenin krooninen / paheneva hoito-ohjelma
Osallistujat saivat 5 mg palovaroteenia kerran päivässä 48 kuukauden ajan; ja 20 mg palovaroteenia kerran päivässä 28 päivän ajan, mitä seurasi 10 mg 56 päivän ajan pahenemisvaiheissa. (Annosta säädettiin luuston kehittymättömien koehenkilöiden painon mukaan.)
Lääke: Palovaroteeni
Palovaroteeni otettiin suun kautta kerran päivässä suunnilleen samaan aikaan joka päivä aterian jälkeen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuositasolla uusi heterotooppinen luutuminen (HO)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (yhden kuukauden sisällä seulonnasta/päivä 1) ja enintään 24 kuukautta
Vuositasoinen uusi HO arvioitiin pieniannoksisella, koko kehon tietokonetomografialla (WBCT), päätä lukuun ottamatta. Painotettua lineaarista sekavaikutelmamenetelmää ilman neliöjuurimuunnosta ja negatiivisia huomioita käytettiin vuositasoitettuun uuteen HO-analyysiin.
Lähtötilanne (yhden kuukauden sisällä seulonnasta/päivä 1) ja enintään 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on oireet
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Flare-up tapahtumana, jossa on yksi tai useampi oireyhtymä, riippumatta oireiden alkamisesta. Leimahdus arvioitiin etänä tai puhelimitse tai videoneuvottelulla, ellei tutkija katsonut, että käynti oli tarpeen.
Kuukausi 12
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on uusi HO
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) 4 vuoden seurantajakson loppuun (noin 57 kuukautta)
Uusi HO arvioitiin WBCT-skannauksella. Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli uusi HO (tilavuus > 0 mm^3), analysoitiin Bayesin jakauman avulla. Tulokset esitetään koko ITT-jaksolta.
Lähtötilanteesta (päivä 1) 4 vuoden seurantajakson loppuun (noin 57 kuukautta)
Kehon alueiden lukumäärä uudella HO:lla
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) 4 vuoden seurantajakson loppuun (noin 57 kuukautta)
Kaikista osallistujista analysoitiin niiden kehon alueiden lukumäärä, joilla oli uusi HO (uusi HO > 0 mm^3). HO:n läsnäolo eri kehon alueilla analysoitiin käyttämällä WBCT-skannausta. Tulokset esitetään koko ITT-jaksolta
Lähtötilanteesta (päivä 1) 4 vuoden seurantajakson loppuun (noin 57 kuukautta)
Haihtumisen suhde osallistujaa kohti ja altistumiskuukausi
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) 4 vuoden seurantajakson loppuun (noin 57 kuukautta)
Flare-up tapahtumana, jossa on yksi tai useampi oireyhtymä, riippumatta oireiden alkamisesta. Leimahdus arvioitiin etänä, puhelimitse tai videoneuvottelun avulla, ellei tutkija katsonut, että käynti oli tarpeen. Taudin puhkeamisnopeus osallistujan kuukauden altistumista kohti analysoitiin käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiota. Tulokset esitetään koko ITT-jaksolta.
Lähtötilanteesta (päivä 1) 4 vuoden seurantajakson loppuun (noin 57 kuukautta)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Liikerata
Aikaikkuna: Seulonta, 6 kuukauden välein 4 vuoteen
Muutos lähtötasosta liikealueen kumulatiivisella analogisella nivelen osallistumisasteikolla FOP:lle (CAJIS) arvioituna.
Seulonta, 6 kuukauden välein 4 vuoteen
FOP-fysikaalisten toimintojen kyselylomake
Aikaikkuna: Seulonta, 6 kuukauden välein 4 vuoteen
Muutos fyysisen toiminnan lähtötasosta käyttämällä ikään sopivia FOP-Physical Function Questionnairen (PFQ) muotoja.
Seulonta, 6 kuukauden välein 4 vuoteen
PROMIS Global Health Scale
Aikaikkuna: Seulonta, 6 kuukauden välein 4 vuoteen
Muutos lähtötilanteesta fyysisessä/psyykkisessä toiminnassa käyttämällä PROMIS Global Health Scalen ikään sopivia muotoja.
Seulonta, 6 kuukauden välein 4 vuoteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. marraskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 7. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 18. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PVO-1A-301
  • 2017-002541-29 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Kingdom

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa